Bag-ong paglaum alang sa mga adunay Fabry Disease: Atong hisgutan ang tambal nga Galafold!

Kon ikaw o ang imong kaila adunay sakit nga Fabry, lagmit nakadungog ka na bahin sa tambal nga gitawag og Galafold. Kini ang una ug bugtong tambal nga giinom para sa sakit nga Fabry. Ang ubang mga pagtambal para sa sakit nga Fabry, sama sa enzyme replacement therapy, gihatag pinaagi sa ineksyon. Ang Galafold usa ka klase sa "chaperone" therapy nga molihok sa lahi nga paagi. Dili kini molihok para sa tanang klase sa sakit nga Fabry. Bisan pa, kini makatabang kaayo para sa mga tawo nga adunay pipila ka mutasyon sa gene nga hinungdan sa sakit.

Unsa ang sakit nga Fabry? Giunsa molihok ang Galafold?

Sa yanong pagkasulti, ang sakit nga Fabry usa ka talagsaon nga genetic nga kondisyon nga gipasa gikan sa ginikanan ngadto sa anak. Ang mga tawo nga adunay sakit nga Fabry adunay enzyme nga gitawag og alpha-galactosidase A (alpha-gal) sa ilang mga lawas. Apan kini nga enzyme dili molihok sa husto. Kini tungod kay adunay mutation sa gene nga nagsulti niini sa paghimo niini nga enzyme.

Ang Alpha-gal usa ka importante nga enzyme nga makita sa daghang mga selula sa atong lawas. Ang pangunang gimbuhaton niini mao ang pagguba sa usa ka tambok nga substansiya nga gitawag og GL-3 . Busa, kung kini nga enzyme dili molihok sa husto, ang substansiya nga gitawag og GL-3 magsugod sa pagtapok sulod sa mga selula sa lawas. Sa paglabay sa panahon, kini nga pagtapok mahimong hinungdan sa grabe nga kadaot sa mga importanteng bahin sa lawas, sama sa kidney , kasingkasing , panit, utok, ug sistema sa nerbiyos .

Adunay duha ka pangunang matang sa sakit nga Fabry.

Samtang magkatigulang ang mga tawo nga adunay sakit nga Fabry, ang GL-3 magpadayon sa pagtigom sa ilang mga selula. Mahimo kini nga mosangpot sa seryosong mga problema sa panglawas sa paglabay sa panahon. Daghang mga tawo ang makasinati og mga problema sa kidney, nga sa ngadto-ngadto mahimong mosangpot sa pagkapakyas sa kidney . Ang sakit makadaot usab sa kasingkasing ug mga ugat sa dugo , nga nagdugang sa risgo sa atake sa kasingkasing o stroke.

Daghang mga tawo ang gihatagan og Enzyme Replacement Therapy (ERT) para niini. Naglakip kini sa pag-inject og maayo nga functioning enzyme nga gihimo sa gawas ngadto sa lawas. Ang lawas unya makagamit niana nga enzyme aron mabungkag ang GL-3.

Apan, lahi kaayo ang paagi sa paglihok sa Galafold. Ang aktibong sangkap sa Galafold usa ka tambal nga gitawag og `migalastat`. Ang iyang gibuhat mao ang pagtapot niini sa `alpha-gal` enzyme nga anaa sa lawas sa pasyente, apan dili lig-on. Handurawa nga ang `alpha-gal` enzyme sa imong lawas medyo 'nanghubag', 'dili lig-on'. Busa, dili kini molihok og tarong. Ang gibuhat sa tambal nga gitawag og Galafold, sama sa usa ka higala, kini motapot niining 'nanghubag' nga enzyme ug 'mopalig-on' niini. Unya ang enzyme makahimo sa iyang trabaho sa hustong paagi. Mao kini ang atong gitawag nga "Chaperone Therapy" .

Mahimo ba gamiton sa tanan ang Galafold?

Dili. Ang Galafold magamit ra sa mga tawo nga adunay piho nga klase sa amenable mutation sa gene nga naghimo sa 'alpha-gal' enzyme. Ang 'alpha-gal' enzyme nga gihimo niini nga mutation makahimo gihapon sa pagtrabaho, apan kini dili kaayo lig-on aron molihok sa husto. Ang Galafold motapot sa maong enzyme, mopalig-on niini, ug mopaandar niini.

Ang ubang mga pasyente sa Fabry wala gyud makahimo og 'alpha-gal' enzyme, o ang enzyme nga gihimo dili gyud molihok. Ang Galafold dili magamit sa ingon nga mga tawo. Tungod kay walay enzyme sa lawas nga makapalig-on niini. Mas angay alang kanila ang enzyme replacement therapy (ERT).

Busa, sa dili pa moreseta ang imong doktor og Galafold, mohimo siya og espesyal nga genetic test aron mahibal-an kung unsa gyud nga klase sa genetic mutation ang imong naa. Kini ang motino kung kini nga tambal mapuslanon ba kanimo o dili.

Unsaon nimo paggamit kini nga tambal?

Kini nga bahin importante kaayo tungod kay aron makuha ang hingpit nga benepisyo sa tambal, kinahanglan nimo kini gamiton sa husto.

• Unsaon pag-inom: Ang Galafold usa ka kapsula. Imnon kini matag ikang adlaw , buot ipasabot, matag ikang adlaw.
• Oras sa adlaw: Importante kaayo nga imnon kini sa parehas nga oras matag adlaw. Pananglitan, kung giinom nimo kini sa alas 8 sa buntag sa unang adlaw, kinahanglan nimo usab kini imnon sa alas 8 sa buntag sa sunod nga adlaw.
• Labing importante: Kini nga tambal kinahanglan imnon nga walay sulod ang tiyan . Kini nagpasabot nga dili ka angay mokaon bisan unsa sulod sa 2 ka oras sa dili pa o 2 ka oras human sa pag-inom sa tambal.
• Laing importante nga butang: Ayaw usab pag-inom og bisan unsa nga adunay caffeine (sama sa tsa, kape, pipila ka soft drink) sulod sa 2 ka oras sa dili pa ug 2 ka oras human sa pag-inom sa pildoras. Niining panahona, mahimo kang moinom og tubig, mga ilimnong prutas nga walay fiber, o mga ilimnong carbonated nga walay caffeine.

Aron matabangan ka nga malikayan ang pagkalibog sa imong mga adlaw, kini nga tambal anaa sa usa ka espesyal nga pakete. Gitawag kini nga 'blister card.' Kini adunay paagi sa pagmarka sa mga adlaw. Imong tangtangon ang blister card sa adlaw nga moinom ka sa tambal, ug sa adlaw nga dili ka moinom sa tambal, imong tangtangon ang walay sulod nga lingin sa iyang lugar. Niining paagiha, imong mamarkahan ang kard matag adlaw ug dili masipyat sa adlaw nga kinahanglan nimong moinom sa tambal.

Aduna bay mga side effect ug problema sa ubang mga tambal?

Ang ubang mga tawo nga nagainom og Galafold mahimong adunay gamay nga dugang nga risgo sa mga impeksyon sa respiratoryo (sip-on, sakit sa tutunlan) ug mga impeksyon sa urinary tract. Ang labing maayong paagi aron malikayan ang mga impeksyon mao ang kanunay nga paghugas sa imong mga kamot, paglikay sa mga masakiton, ug pag-inom og daghang tubig.

Dugang pa, sama sa atong nahisgutan ganina, ang caffeineBusa, ang Galafold mahimong dili kaayo epektibo. Busa pag-amping sa mga butang nga adunay caffeine. Importante usab kaayo nga ipahibalo sa imong doktor ang bisan unsang ubang mga tambal, bitamina, o tradisyonal nga medisina nga imong ginainom.