Ydych chi erioed wedi sylwi bod eich wrin ychydig yn dywyll, efallai hyd yn oed yn waedlyd, yn y bore? Ydych chi'n cael trafferth teimlo'n flinedig drwy'r amser, yn teimlo'n welw? Gallai'r rhain fod yn symptomau anhwylder gwaed prin nad yw llawer o bobl wedi clywed amdano o'r enw PNH, neu Hemoglobinwria Nosol Paroxysmal. Peidiwch â bod ofn pan glywch yr enw hwn. Gadewch i ni siarad am bopeth yn syml ac yn glir.
Beth yn union yw PNH?
Yn syml, PNH yw pan fydd ein system imiwnedd ein hunain yn ymosod ar ein celloedd gwaed coch iach ein hunain ac yn eu dinistrio ar gam. Dychmygwch, mae'r hyn sy'n digwydd yma fel byddin sydd i fod i amddiffyn gwlad, yn ymosod ar bobl y wlad honno.
Mae hyn oherwydd bod mwtaniad genetig yn rhai o'r celloedd yn ein mêr esgyrn. O ganlyniad, mae'r celloedd gwaed coch a gynhyrchir gan y mêr esgyrn hwnnw ychydig yn wannach. Gall ein system imiwnedd adnabod a dinistrio'r celloedd gwan hyn yn hawdd.
- Dinistrio celloedd gwaed coch: Mewn termau meddygol, gelwir y chwalfa hon o gelloedd gwaed coch yn hemolysis .
- Newidiadau lliw wrin: Mae hemoglobin yn brotein a geir mewn celloedd gwaed coch sy'n cario ocsigen. Pan fydd y celloedd yn chwalu, mae'r hemoglobin hwn yn cael ei ryddhau i'r gwaed, ei hidlo gan yr arennau, a'i ysgarthu yn yr wrin. Gelwir hyn yn hemoglobinwria . Dyma pam mae wrin yn ymddangos yn dywyll, yn frown, neu'n lliw gwaed. Mae hyn yn aml yn fwyaf amlwg yn wrin y bore.
Ond cofiwch nad yw symptomau PNH yr un peth i bawb. Efallai na fydd rhai pobl yn sylwi ar unrhyw newid yn lliw'r wrin o gwbl.
Cymhlethdod difrifol arall o'r clefyd hwn yw risg uwch o geuladau gwaed . Gall rhai o'r ceuladau hyn fod yn fygythiad i fywyd. Hefyd, gall y clefyd hwn effeithio nid yn unig ar gelloedd gwaed coch, ond hefyd ar gelloedd gwaed gwyn sy'n ymladd haint a phlatennau sy'n atal gwaedu.
Beth yw'r triniaethau ar gyfer clefyd PNH?
Mae triniaeth ar gyfer PNH yn dibynnu ar eich symptomau a difrifoldeb eich cyflwr. Bydd eich meddyg yn trafod gyda chi pa driniaeth sydd orau i chi. Mae'r tabl isod yn rhestru rhai o'r prif driniaethau sydd ar gael ar hyn o bryd.
| Dull triniaeth | Yn syml, beth sy'n digwydd? |
|---|---|
| Therapi androgen | Math o hormon gwrywaidd yw'r rhain. Maent yn ysgogi mêr yr esgyrn ac yn cynyddu cynhyrchiad celloedd gwaed coch. Maent yn helpu i leihau anemia. |
| Gwrthgeulyddion | Maent yn atal ceuladau gwaed rhag ffurfio yn y pibellau gwaed. Mae'r rhain ar gael fel pigiadau neu bilsenni. |
| Trallwysiadau gwaed | Pan fydd lefelau celloedd gwaed coch neu blatennau yn mynd yn isel iawn, mae trallwysiadau gwaed allanol yn gwneud iawn am y diffyg. |
| Trawsblaniad mêr esgyrn | Dyma'r unig ffordd i wella PNH yn llwyr . Ond mae'n beryglus iawn. Felly, dim ond ar gyfer yr achosion mwyaf difrifol y caiff ei ddefnyddio. |
| Atalyddion Cyflenwad | Maent yn targedu'r rhan o'r system imiwnedd sy'n dinistrio celloedd coch y gwaed ac yn atal y broses honno. Soliris ac Ultomiris yw'r mathau hyn o gyffuriau. |
| Ffactorau twf | Mae'n helpu i gynyddu cynhyrchiad celloedd gwaed coch neu wyn trwy ysgogi mêr yr esgyrn. |
| Meddyginiaethau eraill | Mae'r meddyg hefyd yn rhagnodi asid ffolig, atchwanegiadau haearn, steroidau, ac imiwnosuppressors yn ôl yr angen. |
Felly beth yw'r Empaveli hwn?
Mae Empaveli yn gyffur atalydd cyflenwad newydd a hynod effeithiol a ddefnyddir i drin PNH.
Meddyliwch am ein system imiwnedd fel cadwyn o broteinau cydgysylltiedig. Gelwir un rhan o'r gadwyn hon yn 'System Gyflenwol'. Yn PNH, mae'r system hon yn mynd yn orweithgar ac yn dinistrio celloedd coch y gwaed.
Roedd cyffuriau hŷn (e.e. eculizumab) yn targedu safle o'r enw C5 yn y gadwyn hon. Dim ond atal y dinistr y tu mewn i'r pibellau gwaed (hemolysis mewnfasgwlaidd).
Ond mae'r cyffur newydd hwn, o'r enw Empaveli, yn targedu safle cynharach, o'r enw C3. Mantais hyn yw ei fod yn rheoli'r difrod y tu mewn i'r pibellau gwaed, yn ogystal â'r difrod y tu mewn i organau fel yr afu a'r ddueg (hemolysis allfasgwlaidd).
Felly, gall Empaveli fod yn arbennig o fuddiol i gleifion sydd wedi parhau i gael anemia ac nad ydynt wedi gwella'n llwyr o feddyginiaethau blaenorol.
Sut i ddefnyddio Empaveli?
Mae Empaveli yn feddyginiaeth y gallwch ei defnyddio gartref.
- Dull: Chwistrelliad isgroenol yw hwn.
- Amlder: Fel arfer yn cael ei roi ddwywaith yr wythnos .
- Dos: Gall eich meddyg addasu eich dos drwy wirio lefel ensym o'r enw 'Lactate Dehydrogenase (LDH)' yn eich gwaed. Mae lefelau LDH yn mesur faint o gelloedd gwaed coch sy'n cael eu chwalu.
- Sut i ddefnyddio: Mae dwy ffordd o ddefnyddio hwn. Un yw defnyddio pwmp bach sy'n dosbarthu'r feddyginiaeth i'r corff dros 30-60 munud. Y llall yw system chwistrellu untro sy'n cael ei rhoi ar yr abdomen.
Peidiwch â phoeni, bydd eich meddyg neu nyrs hyfforddedig yn eich dysgu sut i ddefnyddio hwn yn gyntaf.
Pethau i'w gwybod am effeithiolrwydd a diogelwch y cyffur hwn
Mae llwyddiant Empaveli wedi'i gadarnhau mewn dau astudiaeth glinigol fawr, PEGASUS a PRINCE.
Yn syml, yn y ddwy astudiaeth, roedd gan gleifion a gymerodd Empaveli lefelau haemoglobin sylweddol uwch na'r rhai a gymerodd driniaethau eraill. Cawsant hefyd lawer llai o drallwysiadau gwaed.
Sgil-effeithiau a diogelwch
Y prif sgîl-effeithiau a welir gydag Empaveli yw:
- Poen, cochni, neu chwydd yn safle'r pigiad: Mae hyn yn normal. Efallai y byddwch chi'n cael rhyddhad trwy roi pecyn iâ neu ei socian mewn dŵr cynnes.
- Risg uwch o heintiau: Gan fod y feddyginiaeth hon yn atal rhan o'r system imiwnedd, mae risg o ddod yn agored i rai heintiau bacteriol (yn enwedig bacteria wedi'u capsiwleiddio).
Er mwyn lleihau'r risg hon, bydd eich meddyg yn rhoi'r holl frechiadau sydd eu hangen arnoch cyn i chi ddechrau cymryd Empaveli. Dylech hefyd gadw Cerdyn Diogelwch Cleifion gyda chi tra byddwch chi'n cymryd y feddyginiaeth ac am 2 fis ar ôl i chi roi'r gorau i'w chymryd. Bydd hyn yn helpu pobl sy'n eich trin i wybod eich bod chi'n cymryd y feddyginiaeth hon rhag ofn argyfwng.
Beth yw rhaglen Empaveli REMS?
Mae hwn yn air cymhleth braidd, ond yn syml, mae'n golygu rhaglen amddiffyn arbennig . Oherwydd y risg o haint gyda chyffuriau fel Empaveli, mae rhaglenni o'r fath yn cael eu gweithredu gan asiantaethau'r llywodraeth.
O dan y rhaglen `REMS (Strategaeth Gwerthuso a Lliniaru Risg)` hon:
1. Rhaid i'r meddyg sy'n rhagnodi eich meddyginiaeth fod wedi cofrestru yn y rhaglen hon.
2. Rhaid i'r fferyllfa sy'n rhoi'r feddyginiaeth i chi fod wedi'i hardystio ar gyfer hyn hefyd.
3. Meddyg, mae angen i chi fod yn wybodus am risgiau'r feddyginiaeth a symptomau haint (twymyn, poenau yn y corff, cur pen difrifol).
Mae hyn yn sicrhau eich bod yn gwbl ymwybodol o fanteision a risgiau'r feddyginiaeth hon ac yn ei defnyddio'n ddiogel.
Neges i'w Chwistrellu
- Mae PNH yn glefyd prin ond rheoladwy lle mae eich system imiwnedd eich hun yn dinistrio celloedd gwaed coch.
- Mae Empaveli yn driniaeth newydd, hynod effeithiol ar gyfer PNH sy'n atal dinistrio celloedd gwaed.
- Gall y feddyginiaeth hon achosi haint, felly gwnewch yn siŵr eich bod yn cael y pigiadau y mae eich meddyg yn eu rhoi i chi. Byddwch yn ymwybodol o unrhyw arwyddion o haint.
- Darperir Empaveli o dan fecanwaith gweithredu arbennig (REMS). Cadwch y Cerdyn Diogelwch Cleifion a gewch gyda chi bob amser.
- Os oes gennych unrhyw gwestiynau am eich cyflwr neu driniaeth, siaradwch â'ch meddyg heb oedi.
💬 Comments (0)
Dim sylwadau wedi'u postio eto. Ychwanegwch eich sylw yma am y tro cyntaf.
Ychwanegwch eich sylw