Nyt håb for Duchennes muskeldystrofi (DMD): Lad os lære om lægemidlet Duvyzat?

Jeg forstår godt, hvor tungt og skræmmende det må være, når din læge fortæller dig, at dit barn har Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det er en genetisk sygdom, der primært rammer drenge og gradvist svækker deres muskler. Symptomerne viser sig normalt i den tidlige barndom. Der findes endnu ingen fuldstændig kur mod DMD. Men bare rolig. Lægevidenskaben udvikler sig dag for dag. Med disse fremskridt er der et nyt håb i dette nye lægemiddel kaldet Duvyzat. Lad os tale om det på en enkel måde.

Hvad er Duvyzat? Hvordan virker det?

Kort sagt har vores muskler brug for konstant vedligeholdelse for at forblive stærke. Tænk på musklerne i vores krop som en murstensvæg. For at holde denne mur stærk og bundet sammen, har den brug for et godt lag mørtel. På samme måde er et særligt protein kaldet dystrofin , der er ligesom mørtel, essentielt for at holde vores muskelceller stærke.

Duchennes muskeldystrofi (DMD) er en genetisk tilstand, der opstår, når kroppen enten ikke producerer nok af dystrofinproteinet, ikke producerer nok af det eller ikke producerer nok af det. Når denne 'lim' går tabt, bliver muskelvæggen svag, nedbrydes og kan ikke repareres. Derfor svækkes musklerne over tid.

Ud over dette problem har børn med DMD overaktive enzymer kaldet histondeacetylaser (HDAC'er) . Dette forårsager kronisk inflammation i musklerne. Dette reducerer yderligere muskelreparation, og muskler erstattes af fedt og arvæv.

Indtil nu har læger brugt steroider, fysioterapi og hjælpemidler som kørestole til at behandle DMD. Men Duvyzat er det første ikke-steroide lægemiddel. Det virker ved at kontrollere det overaktive HDAC-enzym. Dette reducerer inflammation i musklerne og gør det muligt for dem at nedbrydes. Det betyder, at den hastighed, hvormed musklerne svækkes, sænkes.

Hvordan skal jeg bruge denne medicin?

Duvyzat er en flydende medicin, som du tager oralt. Den skal tages to gange dagligt, morgen og aften, sammen med mad .

• Det er meget vigtigt at tage medicinen på samme tidspunkt hver dag .
• Før du bruger medicinflasken, skal du ryste den godt i mindst 30 sekunder .
• Mål medicinen med den medfølgende specialsprøjte .
• Vigtigst af alt: Bland ikke denne medicin med vand eller andre væsker.

Din læge kan give denne medicin alene, eller han kan give den sammen med steroider. Det vil blive besluttet ud fra barnets tilstand.

Hvordan er egenskaberne ved dette lægemiddel blevet undersøgt?

I et større studie, der skulle undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​dette lægemiddel, blev drenge med DMD opdelt i to grupper.

1. Første gruppe: De fik lægemidlet Duvyzat.

2. Gruppe 2: De fik noget, der lignede medicin, men som ikke indeholdt noget aktivt stof. I medicin kalder vi dette en 'placebo' .

Dette gøres for at måle stoffets sande effekt, hvor forskellig det er fra bare at være der. Alle deltagerne i dette studie var drenge. Deres gennemsnitsalder var 9 år.

Efter at have givet disse behandlinger i 72 uger, blev ændringerne i børnenes evner målt. Adskillige andre tests blev brugt til dette.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score: En metode til at måle en persons evne til at udføre daglige aktiviteter.
• Seks minutters gangtest: Se hvor langt du kan gå på 6 minutter.
• MR-undersøgelser: Måler ændringer i fedtaflejringer i musklerne i lårområdet.

Hvad var resultaterne af undersøgelsen?

Resultaterne er virkelig opmuntrende. DMD er en tilstand, hvor symptomerne forværres over tid. Det, der var tydeligt i denne undersøgelse, var, at forværringshastigheden hos de børn, der tog Duvyzat, var meget langsommere end hos de børn, der ikke tog lægemidlet (placebo) .

• Styrke og mobilitet: Tiden det tog at gå op ad fire trapper steg kun med 1,25 sekunder efter 72 uger hos de børn, der tog Duvyzat. Men det tog omkring 3 sekunder længere hos de børn, der ikke tog lægemidlet. Det betyder, at Duvyzat bremsede faldet i deres evne til at gå op ad trapper med omkring 40 %.
• NSAA-scorer: Ved studiets afslutning var faldet i NSAA-scorer signifikant mindre hos børn, der tog Duvyzat, end hos dem, der ikke tog lægemidlet. Dette indikerer også, at hastigheden af ​​faldet i muskelstyrke var reduceret.

Disse resultater kan variere for dit barn, så du bør diskutere fordele og risici ved denne medicin med din læge, før du træffer en beslutning.

Bivirkninger og hvordan håndteres de?

Som al anden medicin kan Duvyzat have bivirkninger. Det er vigtigt at være opmærksom på dette.

Dette er ikke de eneste symptomer. Hvis du oplever andre usædvanlige symptomer, skal du tale med din læge om dem.

Kan der være problemer med anden medicin?

Ja, Duvyzat kan interagere med visse andre lægemidler. Derfor er det vigtigt at fortælle din læge om al den medicin, dit barn tager, herunder receptpligtig medicin, håndkøbsmedicin, vitaminer og naturlægemidler.

Det er især vigtigt at informere din læge, hvis du tager følgende medicin:

• Nogle kolesterolsænkende lægemidler (f.eks. atorvastatin, simvastatin)
• Diabetesmedicin som metformin
• Medicin, der påvirker hjerterytmen (f.eks. amiodaron)
• Nogle antibiotika (f.eks. azithromycin, ciprofloxacin)
• Nogle lægemidler mod psykisk sygdom
• Nogle lægemidler mod allergi

Denne liste er ikke fuldstændig, så det er bedst at fortælle din læge om alt, hvad dit barn tager.