Hvad du behøver at vide om Spinraza (Nusinersen), et lægemiddel, der anvendes til behandling af spinal muskelatrofi (SMA)

Som forældre er vi nogle gange meget bekymrede over de små forandringer hos vores børn, ikke sandt? Forestil dig, at din lille guldklump ikke holder nakken lige som andre børn, ikke ruller ordentligt rundt eller ikke sidder oprejst. Det er normalt, at du føler dig lidt bekymret. Nogle gange kan årsagen til disse ting være spinal muskelatrofi , eller SMA . I dag taler vi om Spinraza, et lægemiddel, der anvendes verden over som behandling af denne SMA-sygdom.

Kort sagt, hvad er spinal muskelatrofi (SMA)?

Spinal muskelatrofi (SMA) er en genetisk sygdom . Det betyder, at den kan gå i arv fra generation til generation. Det, der sker, er, at musklerne i vores krop, det vil sige musklerne, gradvist svækkes. Denne svaghed kan gøre det svært for et barn at holde nakken ret, sidde op ved egen hjælp, gå og i nogle alvorlige tilfælde endda gøre simple ting som at synke og trække vejret.

Der er flere typer af denne sygdom, opdelt efter den alder, hvor symptomerne begynder at vise sig.

• Infantil SMA: Når symptomerne opstår hos en meget ung baby (før 6 måneder).
• Juvenil/senere debuterende SMA: Hvis symptomerne opstår i barndommen (efter 6 måneder).
• SMA med debut i voksenalderen: Hvis symptomerne opstår efter voksenalderen.

Når det kommer til denne sygdom, er Spinraza en meget vigtig behandling. Lad os tale om det i detaljer nu.

Hvordan gives Spinraza (Nusinersen) behandling?

Spinraza gives ikke som en almindelig injektion. Det gives som en intratekal injektion . Kort sagt injiceres det direkte i spinalvæsken, som findes inde i din rygsøjle. Dette bør kun udføres af specialuddannede læger. Derfor udføres denne behandling normalt på et særligt behandlingscenter på et hospital. Denne proces kan tage flere timer.

Når behandlingen begynder, gives der fire doser, kaldet "loading doses", med tætte mellemrum.

1. De første tre doser gives hver 14. dag.

2. Den fjerde dosis gives 30 dage efter den tredje dosis.

Efter disse fire doser fortsættes behandlingen med én dosis hver fjerde måned .

Nogle gange kan dine blod- og urinprøver blive taget, før du får denne medicin.Din læge kan ordinere et par doser. Dette er for at se, om medicinen har nogen effekt. Det er dog kun din læge, der kan afgøre, hvor ofte du skal have behandlingen, hvad dosis er, og hvilke tests du skal gennemgå.

Hvad er resultaterne af denne medicin?

Der er udført to store studier for at undersøge Spinrazas effektivitet: et hos meget små børn (spædbarnsdebut) og det andet hos ældre børn (sen debut).

I disse studier fik nogle af børnene lægemidlet Spinraza. Den anden gruppe fik en simuleret procedure . Det betyder, at de ikke rent faktisk fik injiceret lægemidlet, men blot blev stukket med en lille nål. Dette gøres for at måle lægemidlets sande effekt.

Resultaterne er virkelig opmuntrende.

• I et studie med små babyer: Næsten halvdelen af ​​de babyer, der fik Spinraza, viste signifikante forbedringer i bevægelsesmilepæle, mens ingen af ​​de babyer, der fik placebo, viste nogen forbedring.
• I studiet af ældre børn: Efter 15 måneder havde 57 % af de børn, der fik Spinraza, forbedret muskelfunktion sammenlignet med kun 26 % af dem, der fik placebo.

Dette viser, hvor stor en forskel denne behandling kan gøre i livet for SMA-patienter. Men husk, at dette er forskningsresultater, og dit barns resultater kan være anderledes. Din læge er den bedste person til at forstå dette.

Spinraza bivirkninger og alvorlige risici

Som al anden medicin kan Spinraza forårsage bivirkninger. Disse varierer en smule afhængigt af den alder, hvor symptomerne starter.

Tips til at håndtere almindelige bivirkninger

• Ved hovedpine: Sov godt, spis til tiden, og drik rigeligt med vand.
• Ved forstoppelse: Spis mere frugt, grøntsager og fiberrige fødevarer, og drik rigeligt med vand.
• Forebyg infektioner: Vask dine hænder ofte og reducer berøring af dit ansigt.

Selvom disse er almindelige bivirkninger, skal du sørge for at fortælle det til din læge, hvis de varer ved eller virker alvorlige.

Vær meget forsigtig, der er alvorlige risici!

Du bør være opmærksom på to meget sjældne, men meget alvorlige, risici forbundet med Spinraza.