Sollen wir über das Medikament Amvuttra gegen die Herzkrankheit ATTR-CM sprechen? (ATTR-CM & Amvuttra)

Vielleicht haben Sie noch nie von Krankheiten gehört, bei denen sich ein bestimmtes Protein im Körper fehlerhaft ansammelt und in wichtigen Organen wie Herz und Nerven ablagert. Solche Krankheiten sind oft selten. Medizinisch wird diese Art der Proteinablagerung als Amyloidose bezeichnet. Heute sprechen wir über eine seltene Erkrankung namens ATTR-CM, die speziell das Herz betrifft, d. h. bei der sich diese Proteine ​​im Herzmuskel ablagern, und über das moderne Medikament Amvuttra, das dagegen eingesetzt wird.

Was genau ist ATTR-CM?

Vereinfacht gesagt handelt es sich bei ATTR-CM um eine Erkrankung, bei der das körpereigene Protein TTR aufgrund eines genetischen Defekts oder altersbedingt seine Form verändert, verklumpt und sich in den Wänden des Herzmuskels ablagert. Die vollständige Bezeichnung lautet Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie.

Überlegen Sie einmal: Unsere Herzwände müssen flexibel sein, damit das Herz richtig pumpen kann. Wenn sich jedoch diese Proteine ​​ablagern, verdicken sich die Herzwände und werden steif . Dies nennen wir Kardiomyopathie. Dadurch kann das Herz nicht mehr ausreichend Blut pumpen. Mit der Zeit kann dies sogar zu Herzinsuffizienz führen.

Manche Menschen mit ATTR-CM verspüren keine Symptome, andere hingegen erleben Symptome, die denen eines normalen Herzinfarkts ähneln.

• Leichte Kurzatmigkeit (Dyspnoe)
• Schwellungen, insbesondere in den Beinen und Knöcheln
• Verwirrung oder Verzweiflung
• Erhöhte Herzfrequenz oder unregelmäßiger Herzschlag
• Brustschmerzen

Dadurch kann man sich bei Tätigkeiten wie Treppensteigen, Hausarbeiten oder dem Zurücklegen kurzer Strecken schnell erschöpft fühlen.

Darüber hinaus können auch andere, nicht mit dem Herzen zusammenhängende Symptome auftreten. Dazu gehören beispielsweise Schwäche, Taubheitsgefühl oder Schmerzen in Armen und Beinen, übermäßiges Schwitzen , Schwindel oder Ohnmacht sowie Verdauungsprobleme.

Wie wirkt das Medikament Amvuttra?

Um das zu verstehen, müssen wir zunächst etwas über ein Protein namens TTR wissen. TTR (Transthyretin) ist ein Protein, das hauptsächlich in unserer Leber produziert wird. Seine Hauptfunktion besteht darin, Schilddrüsenhormone und Vitamin A im Körper zu transportieren.

Bei Menschen mit ATTR-CM führt ein Gendefekt dazu, dass das TTR-Protein in einer falschen Form produziert wird. Dieses fehlerhafte Protein lagert sich im Herzen ab.

Das Medikament Amvuttra wirkt als Gen- Silencer . Das heißt, es gelangt direkt in die Leber und blockiert dort das fehlerhafte TTR-Protein.Es verringert die Aktivität des entstehenden Gens. Das ist, als würde man die Lautstärke eines Radios herunterdrehen.

Amvuttra ist eine subkutane Injektion. Dieser Impfstoff wird üblicherweise alle drei Monate von medizinischem Fachpersonal verabreicht.

Wie wurde der Erfolg dieses Medikaments getestet?

Wie bei jedem neuen Medikament wurde die Wirksamkeit von AMVUTTRA in einer großen Studie bestätigt. In dieser Studie erhielten 655 ATTR-CM-Patienten über drei Jahre hinweg alle zwölf Monate den Impfstoff Amvuttra, während die Kontrollgruppe ein Placebo ohne Wirkstoff erhielt.

Die Forscher untersuchten verschiedene Faktoren, um zu messen, ob dieses Medikament wirksam ist.

• Sechs-Minuten-Gehtest: Dieser Test misst, wie weit Sie in 6 Minuten in normalem Tempo gehen können. Diese Strecke verringert sich mit zunehmender Verschlechterung Ihres Herzleidens.
• NYHA-Klassifikation (New York Heart Association): Diese Klassifikation misst den Schweregrad der Symptome einer Herzinsuffizienz. Es gibt vier Klassen (I, II, III, IV). Je höher die Klassennummer, desto schwerwiegender die Erkrankung.

• Fragebogen zur Lebensqualität (KCCQ-OS): Dieser Fragebogen misst die Auswirkungen der Krankheit auf die Lebensqualität des Patienten.

Was ergab die Studie?

Am Ende des dreijährigen Behandlungszeitraums analysierten die Forscher die Ergebnisse.

Die wichtigste Erkenntnis war, dass Patienten, die Amvuttra erhielten , ein um 28 % geringeres Risiko hatten, an Herzversagen zu sterben oder plötzlich ins Krankenhaus oder in die Notaufnahme zu müssen , als diejenigen, die ein Placebo (einen Scheinimpfstoff) erhielten.

Ein weiterer wichtiger Punkt ist, dass nach 42 Monaten das Sterberisiko aus jeglicher Ursache in der Gruppe, die Amvuttra erhielt , um 35 % reduziert war.

Darüber hinaus kam es bei Patienten, die Amvuttra erhielten, zu einem kontrollierten Rückgang der Gehfähigkeit und der Lebensqualität.

Bedenken Sie jedoch, dass diese Forschungsergebnisse nicht für jeden gelten. Sie und Ihr Arzt müssen gemeinsam entscheiden, ob Amvuttra für Sie geeignet ist und ob der Nutzen die Nebenwirkungen überwiegt.

Lasst uns etwas über die Ergebnisse und Nebenwirkungen erfahren.

Wie lange dauert es, bis Ergebnisse sichtbar sind?

Amvuttra ist ein Medikament, dessen Wirkung sich mit der Zeit entwickelt. Daher sind die Ergebnisse nicht sofort sichtbar. Es kann mehrere Monate oder länger dauern, bis eine Besserung der Symptome eintritt.

Wie lassen sich Nebenwirkungen behandeln?

Eine der Hauptnebenwirkungen von Amvuttra ist ein Abfall des Vitamin-A-Spiegels im Blut. Dies liegt daran, dass das TTR-Protein für den Transport von Vitamin A im Körper verantwortlich ist. Wenn das Medikament die TTR-Produktion verringert, nimmt auch der Transport von Vitamin A ab.

• Ihr Arzt wird regelmäßig Bluttests anordnen , um Ihren Vitamin-A-Spiegel zu überprüfen. Es ist sehr wichtig, diese Tests rechtzeitig durchführen zu lassen.
• Nehmen Sie Lebensmittel, die reich an Vitamin A sind (z. B. Karotten, Süßkartoffeln, Spinat, Eier, Milch, rote Paprika ), in Ihre Ernährung auf.
• Sollten Sie Veränderungen Ihres Sehvermögens feststellen (insbesondere eine verminderte Nachtsicht), informieren Sie umgehend Ihren Arzt.
• Abhängig von Ihrem Vitamin-A-Spiegel kann Ihnen Ihr Arzt die Einnahme eines Vitamin-A-Präparats empfehlen.

Dies sind nicht die einzigen Nebenwirkungen von Amvuttra. Sollten Sie weitere, Sie belastende Symptome haben, sprechen Sie unbedingt mit Ihrem Arzt .