Amvuttra ist ein Arzneimittel gegen eine seltene, die Nerven schwächende Erkrankung (hATTR-Polyneuropathie).

Verspüren Sie Taubheit oder Kribbeln in Händen und Füßen? Oder leiden Sie unter Muskelschwäche und Gehschwierigkeiten? Manchmal können diese Symptome durch eine seltene, uns bisher unbekannte Erkrankung verursacht werden. Heute stellen wir Ihnen eine solche Erkrankung und eine neue Behandlungsmethode vor.

Was ist hATTR? Wie funktioniert Amvuttra?

Vereinfacht gesagt ist hATTR (hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose) eine Erbkrankheit. Sie gehört zur Gruppe der Amyloidose-Erkrankungen. Bei diesen Erkrankungen verändern bestimmte Proteine ​​im Körper ihre Form, lagern sich abnormal ab und finden sich in verschiedenen Organen wieder.

Bei der hereditären transienten Schilddrüsenhormonresistenz (hATTR) lagert sich das Protein Transthyretin (TTR) ab. TTR ist eigentlich ein wichtiges Protein, das in der Leber produziert wird und den Transport von Schilddrüsenhormonen und Vitamin A im Körper unterstützt. Bei Menschen mit hATTR liegt jedoch eine kleine Veränderung im TTR-Gen vor, eine sogenannte Mutation. Dadurch hat das produzierte TTR-Protein eine fehlerhafte Form. Dieses fehlgeformte Protein lagert sich ab und findet sich in Bereichen wie Nerven, Herz und Verdauungssystem als Amyloidablagerungen .

Wenn sich diese Ablagerungen um die Nerven herum ansammeln, werden diese geschädigt. Dies nennt man Polyneuropathie . Dann treten die bereits erwähnten Symptome wie Entzündungen, Taubheitsgefühle, Schmerzen und Gehschwierigkeiten auf.

Das Medikament Amvuttra wirkt, indem es die Menge des von der Leber produzierten abnormalen TTR-Proteins reduziert. Dadurch wird die Ablagerung von Amyloid im Körper verringert, was dazu beiträgt, die Symptome zu lindern und ein Fortschreiten der Erkrankung zu verhindern oder zu verzögern.

Ihr Arzt wird Ihnen neben der Behandlung Ihrer Symptome auch Änderungen Ihrer Ernährung und Ihres Bewegungsprogramms empfehlen. Bis vor Kurzem bestanden die einzigen Behandlungsmöglichkeiten für diese Erkrankung in der Linderung der Symptome und, falls erforderlich, in einer Leber- oder Herztransplantation. Moderne Medikamente wie Amvuttra ermöglichen es Ihnen nun jedoch, die Erkrankung zu kontrollieren, indem sie das TTR-Protein reduzieren, das die Ursache der Erkrankung ist.

Wie wendet man dieses Medikament an?

Amvuttra ist eine Injektion, die unter die Haut verabreicht wird . Sie wird von medizinischem Fachpersonal, wie einem Arzt oder einer geschulten Krankenschwester, verabreicht. Die Impfung erfolgt in der Regel viermal jährlich (alle drei Monate) . Sie können die Impfung in Ihrer Arztpraxis, in einer Klinik oder auch zu Hause erhalten.

Wie wurde dieses Medikament erforscht?

Wie jedes neue Medikament wurde auch Amvuttra in klinischen Studien auf Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. In dieser Studie wurde eine Patientengruppe, die Amvuttra erhielt, mit einer Placebogruppe verglichen, die ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff erhielt. So lässt sich feststellen, ob das Medikament tatsächlich wirkt.

Die Studie umfasste Patienten mit hATTR-Erkrankung und der daraus resultierenden Polyneuropathie. Ihre Nervenschwäche, Muskelkraft und Fähigkeit zur Ausführung alltäglicher Aktivitäten wurden mithilfe spezieller Bewertungssysteme gemessen.

Den Studienergebnissen zufolge verbesserten sich die neurologischen Funktionen und die Lebensqualität der Patienten, die Amvuttra erhielten. Während sich ihre neurologischen Werte verringerten und die Symptome besserten, kam es bei denjenigen, die ein Placebo erhielten, zu einer Verschlimmerung der Symptome.

Wann werde ich die Wirkung des Medikaments spüren?

Dies ist keine schnelle Lösung. Da das Medikament erst nach und nach seine Wirkung entfaltet, können Sie innerhalb weniger Monate eine Linderung oder Besserung Ihrer Symptome feststellen. Langfristiges Ziel dieser Behandlung ist es, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Daher ist es sehr wichtig, Ihre Symptome genau zu beobachten.

Weisen Sie Ihren Arzt darauf hin, auf folgende Dinge zu achten:

• Die Fähigkeit, ohne fremde Hilfe zu gehen
• Taubheitsgefühl und Kribbeln in den Gliedmaßen
• Körperreflexe
• Blutdruckkontrolle im Stehen

Auch wenn Sie nicht sofort eine Veränderung bemerken, sollten Sie Ihre Impfungen nicht versäumen. Ihr Arzt kann außerdem verschiedene Bluttests, Scans oder körperliche Untersuchungen durchführen, um Ihren Therapieverlauf zu überwachen.

Nebenwirkungen und wie man sie behandelt?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Amvuttra sind:

• Schmerzen in den Armen oder Beinen
• Gelenkschmerzen
• Atembeschwerden

Darüber hinaus kann Amvuttra Ihren Vitamin-A-Spiegel senken . Ihr Arzt wird daher vor und während der Behandlung eine Blutuntersuchung durchführen, um Ihren Vitamin-A-Spiegel zu überprüfen. Sollten Sie Veränderungen Ihres Sehvermögens bemerken, insbesondere Nachtblindheit , informieren Sie umgehend Ihren Arzt.

Dies sind nicht die einzigen möglichen Nebenwirkungen. Sollten neue Symptome auftreten, die Ihnen Unbehagen bereiten, informieren Sie umgehend Ihren Arzt.

Kann es zu Problemen mit anderen Medikamenten kommen?

Es sind keine nennenswerten Wechselwirkungen von Amvuttra mit anderen Lebensmitteln, Getränken oder Medikamenten bekannt. Dennoch sollten Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, Vitamine, pflanzlichen Präparate und Nahrungsergänzungsmittel informieren, die Sie einnehmen.