Besorgt über das Wachstum Ihres Kindes aufgrund von Achondroplasie? Erfahren Sie mehr über das Medikament Voxzogo (Vosoritid).

Sie machen sich vielleicht Sorgen um das Wachstum Ihres Kindes, insbesondere um seine Körpergröße. Als Elternteil eines Kindes mit Achondroplasie sind diese Gefühle völlig normal. Doch Sie sind nicht allein. Dank medizinischer Fortschritte gibt es mittlerweile neue Behandlungsmethoden, die bei dieser Erkrankung helfen können. Heute stellen wir Ihnen das Medikament Voxzogo vor, das insbesondere Kindern mit Achondroplasie neue Hoffnung gibt.

Was genau ist Achondroplasie?

Achondroplasie ist eine genetische Erkrankung, die Kleinwuchs verursacht. Sie beeinträchtigt das Knochenwachstum von Kindern, insbesondere das der langen Knochen (Arme und Beine). Es handelt sich um eine sehr seltene Erkrankung, die bei etwa einer von 15.000 bis 40.000 Geburten auftritt.

In den meisten Fällen handelt es sich nicht um eine von den Eltern vererbte Erkrankung, sondern um eine genetische Veränderung (Mutation), die im Körper des Kindes selbst entsteht. Sie brauchen sich also keine Vorwürfe zu machen. Diese Erkrankung kann im späteren Leben des Kindes zu weiteren gesundheitlichen Problemen führen, wie beispielsweise Übergewicht, Mittelohrentzündungen und Nervenproblemen im Rückenmark und Gehirn.

Es gibt mehrere häufige Symptome, die bei einem Kind mit Achondroplasie beobachtet werden können.

Wie funktioniert Voxzogo?

Um das zu verstehen, müssen wir zunächst etwas über Wachstumsfugen lernen. Stellen Sie sich diese Wachstumsfugen an den Enden unserer langen Knochen wie die Stellen vor, an denen beim Straßenbau ständig neuer Asphalt aufgetragen wird. Sie bestehen aus einem festen, flexiblen Gewebe, dem Knorpel. Während des Wachstums eines Kindes wandelt sich dieser Knorpel in Knochen um, und der Knochen verlängert sich. Ist das Kind ausgewachsen, schließen sich diese Wachstumsfugen, und das Längenwachstum ist abgeschlossen.

Bei Kindern mit Achondroplasie stört eine Mutation in den Genen (DNA) eines der körpereigenen Signalübertragungssysteme. Es gibt zwei Signalübertragungssysteme in unserem Körper, die das Knochenwachstum beeinflussen:

1. System , das das Knochenwachstum fördert .

2. Das System , das das Knochenwachstum reduziert (stoppt).

Bei Achondroplasie führt die genetische Veränderung dazu, dass das Signalsystem , das das Knochenwachstum verlangsamt , überaktiv wird.

Ziel dieser Behandlung ist es, das Medikament anzuwenden, solange die Wachstumsfugen des Kindes geöffnet sind, um ein maximales Wachstum zu fördern. Sobald sich die Wachstumsfugen schließen und das Wachstum des Kindes somit abgeschlossen ist, wird die Medikamentengabe beendet. Dies entscheidet Ihr Arzt/Ihre Ärztin.

Wie wendet man dieses Medikament an?

Voxzogo ist eine Injektion, die Ihrem Kind täglich, etwa zur gleichen Zeit, unter die Haut verabreicht wird. Sie ist so konzipiert, dass Sie sie zu Hause verabreichen können.

• Injektionsstellen: Das Präparat wird unter die Haut Ihres Kindes gespritzt. Sie können dafür den Oberschenkel, den Bauch (etwa fünf Zentimeter vom Bauchnabel entfernt), das Gesäß oder die Rückseite des Oberarms Ihres Kindes verwenden.
• Das Wichtigste: Injizieren Sie nicht immer an derselben Stelle. Wenn Sie heute an einer Stelle injizieren, injizieren Sie morgen an einer anderen. Dies nennt man „Rotation der Injektionsstelle“. Dadurch können Beschwerden wie Rötungen und Schmerzen reduziert werden. Injizieren Sie nicht in Bereiche mit geschwollener, verletzter, geröteter oder verhärteter Haut.
• Unbedingt beachten: Eine Stunde vor der Injektion sollte Ihr Kind eine gute Mahlzeit und ein großes Glas (ca. 240–300 ml) Wasser, Milch oder Fruchtsaft zu sich nehmen. Dieses Medikament kann gelegentlich zu niedrigem Blutdruck führen, was Müdigkeit oder Schwindel verursachen kann. Durch die vorherige Gabe von Essen und Trinken lässt sich dieses Risiko deutlich verringern.

Die Medikamentendosis für Ihr Kind richtet sich nach dessen Gewicht. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn sich das Gewicht Ihres Kindes ändert. Ihr Arzt wird Ihnen genau zeigen, wie Sie Ihrem Kind das Medikament verabreichen. Versuchen Sie dies niemals selbst, bevor Sie diese Einweisung erhalten haben. Lesen Sie außerdem die Packungsbeilage des Medikaments sorgfältig durch.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie jedes Medikament kann auch Voxzogo Nebenwirkungen verursachen. Es ist wichtig, sich darüber im Klaren zu sein.

• Reaktionen an der Injektionsstelle: Dies ist die häufigste Nebenwirkung. Es kann zu Rötungen, Schwellungen, Juckreiz, Blutergüssen oder Schmerzen an der Injektionsstelle kommen. Diese Beschwerden lassen sich durch Auflegen eines kühlen Umschlags lindern. Sprechen Sie unbedingt mit Ihrem Arzt, bevor Sie Medikamente gegen Schmerzen oder Juckreiz einnehmen.
• Niedriger Blutdruck: Wie bereits erwähnt, lässt sich dies am besten vermeiden, indem man dem Kind vor der Injektion etwas zu essen und zu trinken gibt. Wenn Ihrem Kind schwindelig oder müde ist, bitten Sie es, langsam aufzustehen und sich gegebenenfalls zu stützen. Sollte ihm schwindelig sein, bitten Sie es, sich hinzusetzen oder hinzulegen. Wenn diese Beschwerden anhalten oder sich verschlimmern, suchen Sie bitte ärztlichen Rat.
• Magenverstimmung und Erbrechen: Manche Kinder können Magenverstimmungen (Gastroenteritis) oder Erbrechen haben. Geben Sie ihnen in dieser Zeit viel zu trinken und kleine Mengen leichter, milder Kost (z. B. Zwieback, Toast, Bananen, leichte Suppe). Wenn diese Beschwerden anhalten, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
• Gelenkschmerzen: Manche Kinder können Gelenkschmerzen haben. Sprechen Sie auch darüber mit Ihrem Arzt.
• Veränderungen der Blutwerte: Dieses Medikament kann den Wert der alkalischen Phosphatase erhöhen. Dieser Wert dient als Indikator für die Leber- und Knochenfunktion. Daher ist es sehr wichtig, dass Sie die von Ihrem Arzt verordneten Blutuntersuchungen weiterhin durchführen lassen.

Ein paar weitere wichtige Dinge, die Sie wissen sollten

Wie lange dauert es, bis dieses Medikament wirkt?

Studien zufolge dauert es mehrere Monate, bis sich das Wachstum von Kindern beschleunigt. Die Ergebnisse können jedoch von Kind zu Kind variieren. Haben Sie daher Geduld und befolgen Sie die Anweisungen Ihres Arztes. Dieser überwacht den Fortschritt Ihres Kindes regelmäßig.

Für wen ist dieses Arzneimittel nicht geeignet?

Wenn Ihr Kind an einer Nierenerkrankung leidet, informieren Sie unbedingt den Arzt. Der Arzt wird möglicherweise entscheiden, dieses Medikament Kindern mit bestimmten schweren Nierenerkrankungen nicht zu verschreiben.

Handelt es sich um ein besonderes Medikament?

Ja. Voxzogo ist ein Spezialmedikament.Das bedeutet, dass dieses Medikament nicht in einer normalen Apotheke erhältlich ist. Es handelt sich um teure Medikamente für seltene oder komplexe Erkrankungen. Für die Beschaffung dieser Medikamente ist ein spezielles Verfahren erforderlich. Nachdem Ihr Arzt Ihnen das Medikament verschrieben hat, wird sich eine spezialisierte Apotheke mit Ihnen in Verbindung setzen und Ihnen erklären, wie Sie das Medikament nach Hause geliefert bekommen.