Nueva esperanza para la distrofia muscular de Duchenne (DMD): ¿Qué podemos esperar del fármaco Duvyzat?

Comprendo lo difícil y aterrador que debe ser cuando el médico le comunica que su hijo tiene distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta es una enfermedad genética que afecta principalmente a los niños y debilita gradualmente sus músculos. Los síntomas suelen aparecer en la primera infancia. Todavía no existe una cura definitiva para la DMD. Pero no se preocupe. La ciencia médica avanza día a día. Gracias a estos avances, existe una nueva esperanza con este nuevo medicamento llamado Duvyzat. Hablemos de él de forma sencilla.

¿Qué es Duvyzat? ¿Cómo funciona?

En pocas palabras, nuestros músculos necesitan un mantenimiento constante para mantenerse fuertes. Imagina los músculos de nuestro cuerpo como una pared de ladrillos. Para que esta pared se mantenga fuerte y unida, necesita una buena capa de cemento. De manera similar, para mantener fuertes nuestras células musculares, es esencial una proteína especial llamada distrofina , que actúa como cemento.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética que se produce cuando el cuerpo no produce suficiente proteína distrofina. Cuando se pierde este elemento esencial, la pared muscular se debilita, se deteriora y no puede repararse. Por eso, los músculos se debilitan con el tiempo.

Además de este problema, los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) presentan una hiperactividad de las enzimas histona deacetilasas (HDAC) . Esto provoca inflamación crónica en los músculos, lo que a su vez reduce la reparación muscular y provoca que el músculo sea reemplazado por grasa y tejido cicatricial.

Hasta ahora, los médicos han utilizado esteroides, fisioterapia y dispositivos de asistencia como sillas de ruedas para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Pero Duvyzat es el primer fármaco no esteroideo. Actúa controlando la enzima HDAC hiperactiva. Esto reduce la inflamación en los músculos y permite su degradación. Por lo tanto, se ralentiza el debilitamiento muscular.

¿Cómo debo usar este medicamento?

Duvyzat es un medicamento líquido que se toma por vía oral. Debe tomarse dos veces al día, por la mañana y por la noche, con las comidas .

• Es muy importante tomar el medicamento a la misma hora todos los días .
• Antes de usar el frasco de medicamento, debe agitarlo bien durante al menos 30 segundos .
• Mida el medicamento utilizando la jeringa especial que viene incluida.
• Lo más importante: No mezcle este medicamento con agua ni con ningún otro líquido.

Su médico puede administrarle este medicamento solo o junto con esteroides. La decisión dependerá del estado del niño.

¿Cómo se han estudiado las propiedades de este medicamento?

En un importante estudio para examinar la eficacia y la seguridad de este fármaco, los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se dividieron en dos grupos.

1. Primer grupo: Se les administró el fármaco Duvyzat.

2. Grupo 2: Se les administró algo que parecía un medicamento, pero que no contenía ningún ingrediente activo. En medicina, a esto lo llamamos 'placebo' .

Esto se hace para medir el verdadero efecto del fármaco, cuán diferente es de simplemente estar presente. Todos los participantes en este estudio eran niños. Su edad promedio era de 9 años.

Tras administrar estos tratamientos durante 72 semanas, se midieron los cambios en las habilidades de los niños. Para ello se utilizaron varias pruebas adicionales.

• Puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA): Un método para medir la capacidad de una persona con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para realizar actividades cotidianas.
• Prueba de caminata de seis minutos: Comprueba qué distancia puedes caminar en 6 minutos.
• Pruebas de resonancia magnética: Miden los cambios en los depósitos de grasa en los músculos de la zona del muslo.

¿Cuáles fueron los resultados del estudio?

Los resultados son realmente alentadores. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad cuyos síntomas empeoran con el tiempo. Lo que quedó claro en este estudio fue que la tasa de deterioro en los niños que tomaron Duvyzat fue mucho más lenta que en los niños que no tomaron el medicamento (el placebo) .

• Fuerza y ​​movilidad: El tiempo que tardaban en subir cuatro tramos de escaleras aumentó solo 1,25 segundos después de 72 semanas en los niños que tomaron Duvyzat. En cambio, los niños que no tomaron el medicamento tardaron aproximadamente 3 segundos más. Esto significa que Duvyzat ralentizó el deterioro de su capacidad para subir escaleras en aproximadamente un 40 %.
• Puntuaciones NSAA: Al finalizar el estudio, la disminución en las puntuaciones NSAA fue significativamente menor en los niños que tomaron Duvyzat que en aquellos que no lo tomaron. Esto también indica que la tasa de disminución de la fuerza muscular se redujo.

Los resultados pueden variar en cada caso, por lo que debe hablar con su médico sobre los beneficios y los riesgos de este medicamento antes de tomar una decisión.

¿Efectos secundarios y cómo controlarlos?

Como cualquier medicamento, Duvyzat puede tener efectos secundarios. Es importante tener esto en cuenta.

Estos no son los únicos síntomas. Si experimenta cualquier otro síntoma inusual, consulte con su médico.

¿Puede haber problemas con otros medicamentos?

Sí, Duvyzat puede interactuar con otros medicamentos. Por lo tanto, es importante que le informe a su médico sobre todos los medicamentos que su hijo esté tomando, incluidos los medicamentos recetados, los de venta libre, las vitaminas y los productos a base de hierbas.

En particular, informe a su médico si está tomando los siguientes medicamentos:

• Algunos medicamentos para reducir el colesterol (por ejemplo, atorvastatina, simvastatina)
• Medicamentos para la diabetes como la metformina
• Medicamentos que afectan el ritmo cardíaco (por ejemplo, amiodarona)
• Algunos antibióticos (por ejemplo, azitromicina, ciprofloxacino)
• Algunos medicamentos para las enfermedades mentales
• Algunos medicamentos para las alergias

Esta lista no es exhaustiva, por lo que lo mejor es que le informe a su médico sobre todos los medicamentos que está tomando su hijo.