من درک میکنم که وقتی پزشک به شما میگوید فرزندتان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است، چقدر باید سنگین و ترسناک باشد. این یک بیماری ژنتیکی است که عمدتاً پسران را تحت تأثیر قرار میدهد و به تدریج عضلات آنها را ضعیف میکند. علائم معمولاً در اوایل کودکی ظاهر میشوند. هنوز درمان کاملی برای DMD وجود ندارد. اما نگران نباشید. علم پزشکی روز به روز در حال پیشرفت است. با این پیشرفت، امید جدیدی به وجود آمده است، این داروی جدید به نام Duvyzat. بیایید به زبان ساده در مورد آن صحبت کنیم.
دوویزات چیست؟ چگونه کار میکند؟
به عبارت ساده، عضلات ما برای قوی ماندن به نگهداری مداوم نیاز دارند. عضلات بدن خود را مانند یک دیوار آجری در نظر بگیرید. برای اینکه این دیوار محکم و به هم چسبیده بماند، به یک لایه ملات خوب نیاز دارد. به طور مشابه، برای قوی نگه داشتن سلولهای عضلانی ما، پروتئین خاصی به نام دیستروفین که مانند ملات است، ضروری است.
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی است که زمانی رخ میدهد که بدن یا به اندازه کافی پروتئین دیستروفین تولید نمیکند، یا به اندازه کافی تولید نمیکند، یا به اندازه کافی تولید نمیکند. وقتی این «چسب» از بین میرود، دیواره عضله ضعیف میشود، تجزیه میشود و قابل ترمیم نیست. به همین دلیل است که عضلات به مرور زمان ضعیف میشوند.
علاوه بر این مشکل، کودکان مبتلا به DMD آنزیمهای بیشفعالی به نام هیستون داستیلاز (HDACs) دارند. این امر باعث التهاب مزمن در عضلات میشود. این امر ترمیم عضلات را بیشتر کاهش میدهد و عضله با چربی و بافت اسکار جایگزین میشود.
تاکنون، پزشکان از استروئیدها، فیزیوتراپی و وسایل کمکی مانند ویلچر برای درمان DMD استفاده کردهاند. اما دوویزات اولین داروی غیراستروئیدی است. این دارو با کنترل آنزیم HDAC بیش فعال عمل میکند. این امر التهاب عضلات را کاهش میدهد و به آنها اجازه تجزیه میدهد. این بدان معناست که سرعت ضعیف شدن عضلات کاهش مییابد.
چگونه باید از این دارو استفاده کنم؟
دوویزات یک داروی مایع است که از طریق دهان مصرف میشود. باید دو بار در روز، صبح و شب، همراه با غذا مصرف شود.
- مصرف دارو در هر روز در یک ساعت مشخص بسیار مهم است.
- قبل از استفاده از بطری دارو، باید آن را حداقل به مدت 30 ثانیه خوب تکان دهید .
- دارو را با استفاده از سرنگ مخصوصی که همراه آن است، اندازه گیری کنید.
- نکته مهم: این دارو را با آب یا هیچ مایع دیگری مخلوط نکنید.
پزشک ممکن است این دارو را به تنهایی یا همراه با استروئیدها تجویز کند. این تصمیم بر اساس وضعیت کودک گرفته خواهد شد.
خواص این دارو چگونه مورد مطالعه قرار گرفته است؟
در یک مطالعه بزرگ برای بررسی اثربخشی و ایمنی این دارو، پسران مبتلا به DMD به دو گروه تقسیم شدند.
۱. گروه اول: به آنها داروی دوویزات داده شد.
۲. گروه ۲: به آنها چیزی داده شد که شبیه دارو بود، اما هیچ مادهی مؤثری در آن وجود نداشت. در پزشکی، ما به این دارو «دارونما» میگوییم.
این کار برای اندازهگیری اثر واقعی دارو انجام میشود، اینکه چقدر با صرفاً احساس وجود داشتن متفاوت است. همه شرکتکنندگان در این مطالعه پسر بودند. میانگین سنی آنها ۹ سال بود.
| معیارهای اصلی واجد شرایط بودن برای ورود به مطالعه | |
|---|---|
| تست | مورد نیاز |
| بالا رفتن از چهار پله | کودک باید با حداکثر سرعت ممکن از چهار پله بالا برود. این کار باید کمتر از ۸ ثانیه طول بکشد. |
| زمان افزایش | مدت زمانی که طول میکشد تا فرد بدون هیچ کمکی از حالت درازکش بلند شود، اندازهگیری میشود. این زمان باید بین ۳ تا ۱۰ ثانیه طول بکشد. |
پس از ارائه این درمانها به مدت ۷۲ هفته، تغییرات در تواناییهای کودکان اندازهگیری شد. برای این کار از چندین آزمایش دیگر استفاده شد.
- نمره ارزیابی سرپایی ستاره شمال (NSAA): روشی برای اندازهگیری توانایی فرد مبتلا به DMD در انجام فعالیتهای روزانه.
- آزمون پیادهروی شش دقیقهای: نشان میدهد که در عرض ۶ دقیقه چقدر میتوانید پیادهروی کنید.
- آزمایشهای امآرآی: تغییرات در رسوبات چربی در عضلات ناحیه ران را اندازهگیری میکند.
نتایج مطالعه چه بود؟
نتایج واقعاً دلگرمکننده هستند. DMD وضعیتی است که علائم آن با گذشت زمان بدتر میشوند. آنچه در این مطالعه مشخص بود این بود که سرعت وخامت حال در کودکانی که دوویزات مصرف میکردند بسیار کندتر از کودکانی بود که این دارو (دارونما) را مصرف نمیکردند .
این بدان معناست که اگرچه این دارو نمیتواند بیماری را به طور کامل درمان کند، اما میتواند سرعت ضعف عضلات را کاهش داده و به کودک کمک کند تا توانایی عملکرد خود را برای مدت طولانیتری حفظ کند.
- قدرت و تحرک: زمان لازم برای بالا رفتن از چهار طبقه پله پس از ۷۲ هفته در کودکانی که دوویزات مصرف میکردند، تنها ۱.۲۵ ثانیه افزایش یافت. اما در کودکانی که این دارو را مصرف نکردند، حدود ۳ ثانیه بیشتر طول کشید. این بدان معناست که دوویزات روند کاهش توانایی آنها در بالا رفتن از پلهها را حدود ۴۰٪ کند کرد.
- نمرات NSAA: در پایان مطالعه، کاهش نمرات NSAA در کودکانی که دوویزات مصرف میکردند، به طور قابل توجهی کمتر از کودکانی بود که این دارو را مصرف نمیکردند. این همچنین نشان میدهد که سرعت کاهش قدرت عضلانی کاهش یافته است.
این نتایج ممکن است برای فرزند شما متفاوت باشد، بنابراین قبل از تصمیمگیری باید در مورد مزایا و خطرات این دارو با پزشک خود صحبت کنید.
عوارض جانبی و نحوه مدیریت آنها؟
مانند هر دارویی، دوویزات میتواند عوارض جانبی داشته باشد. آگاهی از این موضوع مهم است.
| عوارض جانبی | کاری که باید انجام دهید |
|---|---|
| عوارض جانبی شایع: - اسهال - حالت تهوع/استفراغ - درد معده - تب | اگر هر یک از این علائم را تجربه کردید ، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید . مقدار زیادی آب و مایعات بنوشید. در صورت لزوم، پزشک ممکن است دارو یا تغییر رژیم غذایی را توصیه کند. |
| عوارض جانبی قابل توجه: - کاهش پلاکتهای خون (ترومبوسیتوپنی) - افزایش چربی خون (هیپرتریگلیسیریدمی) | پزشک به طور منظم آزمایش خون برای نظارت بر این موارد انجام میدهد. اگر به راحتی کبود میشوید، خونریزی بینی دارید یا در بند آوردن خونریزی مشکل دارید ، فوراً به پزشک اطلاع دهید . |
اینها تنها علائم نیستند. اگر علائم غیرمعمول دیگری را تجربه کردید، با پزشک خود در مورد آنها صحبت کنید.
آیا ممکن است با مصرف داروهای دیگر مشکل ایجاد شود؟
بله، دوویزات میتواند با برخی داروهای دیگر تداخل داشته باشد. بنابراین، مهم است که در مورد تمام داروهایی که فرزندتان مصرف میکند، از جمله داروهای تجویزی، داروهای بدون نسخه (OTC)، ویتامینها و محصولات گیاهی، به پزشک خود اطلاع دهید.
به طور خاص، اگر داروهای زیر را مصرف میکنید، به پزشک خود اطلاع دهید:
- برخی از داروهای کاهش دهنده کلسترول (به عنوان مثال آتورواستاتین، سیمواستاتین)
- داروهای دیابت مانند متفورمین
- داروهایی که بر ریتم قلب تأثیر میگذارند (مثلاً آمیودارون)
- برخی از آنتیبیوتیکها (مثلاً آزیترومایسین، سیپروفلوکساسین)
- برخی از داروهای بیماری روانی
- برخی از داروهای آلرژی
این لیست کامل نیست، بنابراین بهتر است در مورد هر چیزی که فرزندتان مصرف میکند به پزشک خود اطلاع دهید.
پیام مفید برای خانه
- دوویزات یک داروی جدید غیراستروئیدی است که سرعت ضعف عضلانی ناشی از دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) را کاهش میدهد.
- این کار بیماری را به طور کامل درمان نمیکند، اما به بهبود کیفیت زندگی کودک کمک زیادی خواهد کرد.
- هنگام استفاده از دارو، دستورالعملهای پزشک خود را دقیقاً دنبال کنید. در صورت بروز هرگونه عارضه جانبی، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید.
- فراموش نکنید که در مورد تمام داروهای دیگری که فرزندتان مصرف میکند، به پزشک اطلاع دهید.
- شما در این مسیر تنها نیستید. پزشک، فیزیوتراپیست و خانوادهتان همگی اینجا هستند تا به شما کمک کنند. نترسید.
💬 Comments (0)
هنوز هیچ نظری ارسال نشده است. برای اولین بار نظر خود را اینجا اضافه کنید.
نظر خود را اضافه کنید