Puhutaanpa harvinaisesta verisairaudesta PNH (paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria) ja Empaveli-hoidosta.

Oletko koskaan huomannut, että virtsasi on aamulla hieman tummaa, ehkä jopa veristä? Kärsitkö jatkuvasta väsymyksestä ja kalpeudesta? Nämä voivat olla oireita harvinaisesta verisairaudesta, jota monet ihmiset eivät ole kuulleet. Sitä kutsutaan PNH:ksi eli paroksysmaaliseksi yölliseksi hemoglobinuriaksi. Älä pelkää, kun kuulet tämän nimen. Puhutaanpa kaikesta yksinkertaisesti ja selkeästi.

Mitä PNH tarkalleen ottaen on?

Yksinkertaisesti sanottuna PNH:ssa oma immuunijärjestelmämme hyökkää virheellisesti terveiden punasolujemme kimppuun ja tuhoaa ne. Kuvittele, että tässä tapahtuu kuin armeija, jonka on tarkoitus suojella maata, hyökkäisi sen kansalaisten kimppuun.

Tämä johtuu siitä, että joissakin luuytimen soluissa on geneettinen mutaatio. Tämän seurauksena luuytimen tuottamat punasolut ovat hieman heikompia. Immuunijärjestelmämme tunnistaa ja tuhoaa nämä heikot solut helposti.

• Punasolujen tuhoutuminen: Lääketieteellisesti tätä punasolujen hajoamista kutsutaan hemolyysiksi .
• Virtsan värin muutokset: Hemoglobiini on punasoluissa esiintyvä proteiini, joka kuljettaa happea. Kun solut hajoavat, tämä hemoglobiini vapautuu vereen, suodattuu munuaisten kautta ja erittyy virtsaan. Tätä kutsutaan hemoglobinuriaksi . Tästä syystä virtsa näyttää tummalta, ruskealta tai verenväriseltä. Tämä on usein ilmeisintä aamuvirtsassa.

Mutta muista, että PNH:n oireet eivät ole samoja kaikilla. Jotkut ihmiset eivät välttämättä huomaa mitään muutosta virtsan värissä.

Toinen tämän taudin vakava komplikaatio on lisääntynyt veritulppien riski . Jotkut näistä hyytymistä voivat olla hengenvaarallisia. Lisäksi tämä sairaus voi vaikuttaa paitsi punasoluihin myös infektioita torjuviin valkosoluihin ja verenvuotoa tyrehdyttäviin verihiutaleisiin.

Mitä hoitoja PNH-tautiin on olemassa?

PNH:n hoito riippuu oireistasi ja sairautesi vakavuudesta. Lääkärisi keskustelee kanssasi siitä, mikä hoito sopii sinulle parhaiten. Alla olevassa taulukossa on lueteltu joitakin tärkeimmistä tällä hetkellä saatavilla olevista hoidoista.

✨ Hair care Verified Partner

Natural solutions for hair fall

100% natural hair solutions for alopecia and medical hair loss.

Check Availability →

Mitä tämä Empaveli sitten on?

Empaveli on uusi ja erittäin tehokas komplementtia estävä lääke, jota käytetään PNH:n hoitoon.

Ajattele immuunijärjestelmäämme toisiinsa liittyvien proteiinien ketjuna. Yksi osa tästä ketjusta on nimeltään komplementtijärjestelmä. PNH:ssa tämä järjestelmä muuttuu yliaktiiviseksi ja tuhoaa punasoluja.

Vanhemmat lääkkeet (esim. ekulitsumabi) kohdistuivat tämän ketjun C5-nimiseen kohtaan. Ne pysäyttivät vain verisuonten sisäisen tuhoutumisen (intravaskulaarisen hemolyysin).

Mutta tämä uusi lääke, nimeltään Empaveli, kohdistuu aikaisempaan kohtaan, jota kutsutaan C3:ksi. Tämän etuna on, että se hillitsee verisuonten sisäisiä vaurioita sekä elinten, kuten maksan ja pernan, sisäisiä vaurioita (ekstravaskulaarinen hemolyysi).

Siksi Empaveli voi olla erityisen hyödyllinen potilaille, jotka eivät ole täysin toipuneet aiemmista lääkkeistä ja joilla on edelleen anemia.

Miten Empavelia käytetään?

Empaveli on lääke, jota voit käyttää kotona.

• Menetelmä: Tämä on ihonalainen injektio .
• Tiheys: Yleensä annetaan kaksi kertaa viikossa .
• Annostus: Lääkärisi voi säätää annostustasi tarkistamalla veresi laktaattidehydrogenaasi (LDH) -entsyymin pitoisuuden. LDH-pitoisuudet mittaavat punasolujen hajoamista.
• Käyttöohjeet: Tätä voi käyttää kahdella tavalla. Toinen on käyttää pientä pumppua , joka annostelee lääkkeen kehoon 30–60 minuutin aikana. Toinen on kertakäyttöinen injektorijärjestelmä, joka asetetaan vatsaan.

Älä huoli, lääkärisi tai koulutettu sairaanhoitaja opettaa sinulle ensin, miten tätä käytetään.

Tietoa tämän lääkkeen tehokkuudesta ja turvallisuudesta

Empavelin menestys on vahvistettu kahdessa suuressa kliinisessä tutkimuksessa, PEGASUS ja PRINCE.

Yksinkertaisesti sanottuna molemmissa tutkimuksissa Empavelia käyttäneillä potilailla oli merkittävästi korkeammat hemoglobiinitasot kuin muita hoitoja käyttäneillä. Heillä oli myös merkittävästi vähemmän verensiirtoja.

Sivuvaikutukset ja turvallisuus

Empavelin tärkeimmät haittavaikutukset ovat:

• Kipu, punoitus tai turvotus pistoskohdassa: Tämä on normaalia. Voit saada helpotusta asettamalla kylmäpakkauksen tai levittämällä lämmintä vettä.
• Lisääntynyt infektioriski: Koska tämä lääke heikentää osaa immuunijärjestelmästä, on olemassa riski altistua tietyille bakteeri-infektioille (erityisesti kapseloituneille bakteereille).

Tämän riskin pienentämiseksi lääkärisi antaa sinulle kaikki tarvitsemasi rokotukset ennen Empavelin käytön aloittamista. Pidä myös potilasturvallisuuskortti mukanasi lääkkeen käytön aikana ja kaksi kuukautta sen lopettamisen jälkeen. Tämä auttaa sinua hoitavia ihmisiä tietämään, että käytät tätä lääkettä hätätilanteessa.

Mikä on Empaveli REMS -ohjelma?

Tämä on hieman monimutkainen sana, mutta yksinkertaisesti sanottuna se tarkoittaa erityistä suojaohjelmaa . Empavelin kaltaisten lääkkeiden aiheuttaman tartuntariskin vuoksi tällaisia ​​ohjelmia toteuttavat valtion virastot.

Tämän REMS-ohjelman (riskien arviointi- ja lieventämisstrategia) puitteissa:

1. Lääkkeesi määräävän lääkärin on oltava rekisteröitynyt tähän ohjelmaan.

2. Lääkkeen toimittavan apteekin on myös oltava tähän tarkoitukseen sertifioitu.

3. Lääkäri, sinun on oltava hyvin perillä lääkkeen riskeistä ja infektion oireista (kuume, lihaskivut, voimakas päänsärky).

Näin varmistat, että olet täysin tietoinen tämän lääkkeen hyödyistä ja riskeistä ja käytät sitä turvallisesti.