Onko kenelläkään perheessäsi, kenties lapsellasi, neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1)? Saatat olla huolissasi tähän sairauteen liittyvistä kivuliaista, vaikeasti poistettavista, pleksiformisista neurofibroomista (PN). Mutta tänään puhumme uudesta, lupaavasta lääkkeestä, joka on nyt hyväksytty käytettäväksi aikuisilla ja lapsilla tämän sairauden hoitoon. Sen nimi on Gomekli (mirdametinib).
Mikä on Gomekli? Miten se toimii?
Ajattelehan, kehossamme on erilaisia signaalireittejä solujen kasvua varten. NF1:ssä yksi näistä signaalireiteistä yliaktiiviseksi muuttuu, mikä johtaa kasvainten muodostumiseen hermojen ympärille. Nämä kasvaimet kasvavat joskus tärkeiden alueiden, kuten hermojen, verisuonten ja sisäelinten, ympärille, minkä vuoksi niitä on erittäin vaikea poistaa kirurgisesti ja joskus jopa mahdotonta.
Gomekli tekee juuri tätä. Se estää kahta kehossamme olevaa entsyymiä, MEK1:tä ja MEK2:ta. Nämä entsyymit lähettävät kasvainten kasvuun tarvittavia signaaleja. Kun Gomekli pysäyttää signaalireitin, kasvaimet kasvavat vähemmän ja joskus ne kutistuvat ja alkavat kutistua . Yksinkertaisesti sanottuna tämä on hyvä vaihtoehtoinen hoito ihmisille, joille leikkaus ei ole mahdollinen.
Miten käytät tätä lääkettä?
Lääkärisi määrittää sinulle tai lapsellesi sopivan Gomekli-annoksen pituutesi ja painosi perusteella .
Tämä hoito tehdään yleensä 28 päivän syklissä.
- Sinun tulee ottaa tätä lääkettä kaksi kertaa päivässä, 12 tunnin välein .
- Sinun on otettava lääkettä tällä tavalla 21 päivää peräkkäin .
- Sitten sinun on käytettävä lääkettä 7 päivän ajan .
- Kun 28 päivää on kulunut, uusi sykli alkaa alusta.
Gomekli on saatavilla kapseleina. Niille, joilla on vaikeuksia niellä kapseleita, on saatavilla myös viinirypäleen makuinen tabletti , joka voidaan liuottaa veteen ja ottaa. Näin se valmistetaan:
1. Mittaa lääkärin määräämä määrä pillereitä lääkemittakuppiin.
2. Lisää siihen 5 tai 10 millilitraa vettä.
3. Pyöritä kuppia noin kahdesta neljään minuuttia, kunnes tabletit ovat täysin liuenneet. Liuottuaan neste muuttuu valkoiseksi ja näyttää hieman maitomaiselta.
4. Juo se heti mukista. Voit myös imeä sen oraaliruiskulla .
5. Kun olet juonut, lisää samaan kuppiin vielä 5–10 ml vettä, sekoita ja juo sekin. Tämä auttaa jäljellä olevan lääkkeen imeytymistä elimistöön.
6. Jos et juo sitä 30 minuutin kuluessa sen valmistamisesta, heitä jäljelle jäänyt neste pois.
Mitä tutkimukset sanovat Gomekli-lääkkeen menestyksestä?
Tämän lääkkeen teho ja turvallisuus on vahvistettu kliinisessä ReNeu-tutkimuksessa. Tutkimukseen osallistui 111 vähintään 2-vuotiasta lasta ja aikuista, joilla oli leikkauskelvottomia PN-kasvaimia.
Tulokset ovat todella rohkaisevia.
| Tulos | Aikuiset | Lapset |
|---|---|---|
| Kasvaimen koon pieneneminen vähintään 20 %. | 41 % | 52 % |
| Tulokset kestivät 12 kuukautta tai pidempään yli 88 prosentilla vastaajista. | 88 % | 90 % |
Tärkeintä on, että näitä tuloksia on alkanut näkyä jopa neljässä kuukaudessa hoidon aloittamisen jälkeen. Ensimmäisten tulosten näkemiseen kuluu yleensä noin 7–8 kuukautta.
Muista kuitenkin, että näiden tutkimusten tulokset eivät ole samoja kaikille . Tulokset voivat vaihdella tilanteestasi riippuen.
Mistä tiedät, toimiiko lääke?
Tärkein tapa selvittää tämä on lääkärin määräämät magneettikuvaukset . Näillä voidaan tarkistaa, kutistuvatko kasvaimet.
Lisäksi alat huomata eron itsekin.
- Kivunlievitys: Kasvaimen aiheuttama kipu vähenee merkittävästi.
- Parempi liikkumiskyky: Jos sinulla oli vaikeuksia liikkua kasvainten vuoksi, ne vähenevät ja päivittäisten tehtävien suorittaminen on helpompaa.
- Elämänlaadun parantaminen:Kaiken kaikkiaan alan voida paremmin kuin ennen.
Tutkimuksessa havaittiin hyviä tuloksia, kuten kivun lievitystä, jopa noin kolmen kuukauden hoidon jälkeen.
Mitkä ovat yleisimmät sivuvaikutukset?
Kuten kaikki lääkkeet, Gomekli voi aiheuttaa joitakin sivuvaikutuksia. Useimmat niistä ovat kuitenkin hallittavissa.
| Yleisiä haittavaikutuksia | Yksinkertaisia asioita hallittavaksi |
|---|---|
| Ihottuma, pahoinvointi/oksentelu, ripuli, lihas- ja nivelkipu, väsymys. |
|
| Lapsilla voi esiintyä myös vatsakipua, kynsien ympärillä olevan ihon punoitusta/turvotusta ja sydänvaivoja. | Kerro kaikista näistä oireista välittömästi lääkärillesi , erityisesti jos sinulla on sydänvaivoja. |
Tärkeintä on, että jos koet haittavaikutuksia, vaikka ne olisivatkin lieviä, kerro niistä lääkärillesi . Hän saattaa pienentää annosta, lopettaa lääkkeen käytön joksikin aikaa tai määrätä sinulle toisen lääkkeen haittavaikutusten hallitsemiseksi.
Muita erityisiä asioita, jotka on hyvä tietää tästä lääkkeestä
Ennen Gomeklin aloittamista ja hoidon aikana on otettava huomioon useita asioita.
1. Näkö: Tämä lääke voi joskus vaikuttaa silmiin. Siksi ennen hoidon aloittamistaSinulle tulee tehdä täydellinen silmätutkimus. Sinun tulee myös tarkistaa silmäsi lääkärin ohjeiden mukaisesti hoidon aikana. Jos sinulla ilmenee oireita, kuten näön hämärtymistä, ilmoita niistä välittömästi.
2. Sydämen toiminta: Ennen lääkityksen aloittamista tehdään sydämen kaikukuvaus , jossa mitataan sydämen toimintaa. Tämä toistetaan kolmen kuukauden välein ensimmäisen hoitovuoden ajan.
3. Raskaus: Tämä lääke voi olla haitallista sikiölle .
- Jos olet hedelmällisessä iässä oleva nainen, sinulle tehdään raskaustesti ennen hoidon aloittamista. Sinun on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja 6 viikkoa lääkityksen lopettamisen jälkeen.
- Jos olet mies, sinun tulee käyttää tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja 3 kuukautta lääkityksen lopettamisen jälkeen . Keskustele tästä avoimesti lääkärisi kanssa.
Viestin kotiin vietäväksi
- Gomekli (mirdametinib) on uusi hoito, joka on hyväksytty käytettäväksi aikuisille ja lapsille, joilla on leikkauskelvottomia kasvaimia (PN), jotka liittyvät neurofibromatoosi tyyppi 1:een (NF1).
- Tämä estää kasvaimen kasvulle tarvittavat signaalit, mikä auttaa kasvainta kutistumaan ja vähentämään kipua.
- On erittäin tärkeää käydä säännöllisissä silmä-, sydän- ja magneettikuvauksissa lääkärin valvonnassa hoidon aikana.
- Sivuvaikutuksia voi esiintyä, mutta useimmat niistä ovat hallittavissa. Kerro lääkärillesi välittömästi kaikista epämukavuuksista.
- Älä koskaan aloita, lopeta tai muuta lääkityksen annostusta ilman lääkärin neuvoja.
💬 Comments (0)
Kommentteja ei ole vielä lähetetty. Lisää kommenttisi tänne ensimmäistä kertaa.
Lisää kommenttisi