En tant que parent, je comprends la douleur que vous ressentez lorsque le médecin vous annonce que votre enfant est atteint d'amyotrophie spinale, ou SMA (amyotrophie spinale). Heureusement, grâce aux progrès de la médecine, de nouveaux traitements très prometteurs ont vu le jour. Aujourd'hui, nous allons parler de l'un de ces médicaments modernes et particulièrement efficaces : l'onasemnogene abéparvovec.
En termes simples, qu'est-ce que cet Onasemnogene Abeparvovec ?
C'est un nom un peu compliqué, mais restons simples. Vous avez peut-être entendu parler de ce médicament sous le nom commercial de « Zolgensma ». Il ne s'agit pas d'un comprimé ou d'une gélule classique, mais d' une thérapie génique .
Imaginez, chaque fonction de notre corps est contrôlée par nos gènes, comme un programme informatique. Dans le cas de l'amyotrophie spinale (SMA), un gène défectueux code pour une protéine essentielle au fonctionnement musculaire. Le traitement Onasemnogene Abeparvovec consiste à insérer une copie d'un gène sain dans l'organisme de l'enfant, à la place du gène défectueux. Ce gène sain est transporté jusqu'aux cellules nerveuses grâce à un virus modifié sans danger (virus adéno-associé).
L'important est de comprendre que ce traitement ne guérit pas complètement l'amyotrophie spinale (SMA). Cependant, il peut contribuer à ralentir la progression de la maladie et à favoriser le bon fonctionnement et le renforcement des muscles de l'enfant.
Comment ce traitement est-il administré ?
Ce médicament est administré à l'hôpital, sous la surveillance étroite de médecins spécialistes et d'infirmiers. Il s'agit d'un traitement par perfusion . À l'instar d'une solution saline, ce médicament est lentement administré dans l'organisme sur une durée d'environ une heure. Ce traitement est généralement administré une seule fois dans la vie.
Ce traitement peut être administré aux nouveau-nés et aux jeunes enfants. L'équipe médicale spécialisée qui examinera votre enfant déterminera si ce traitement lui convient. Alors, ne vous inquiétez pas.
Éléments à signaler à votre médecin avant le traitement
Ce traitement étant très avancé, il est primordial d'informer l'équipe médicale de tous les détails concernant l'état de santé de votre enfant avant de commencer le traitement. Veillez à leur mentionner notamment les points suivants.
- Si l'enfant souffre d'une maladie cardiaque .
- Si vous avez déjà signalé une maladie du foie ou des modifications des enzymes hépatiques.
- Dans le sangSi vous souffrez d'une maladie du sang telle qu'une faible numération plaquettaire.
- Si vous avez déjà présenté une réaction allergique à ce médicament ou à tout autre médicament ou aliment.
- Si la mère est enceinte, essaie de concevoir un enfant ou allaite.
Fournir ces informations avec exactitude est très important pour la sécurité de l'enfant.
Quels sont les effets secondaires possibles du traitement ?
Comme tout médicament, ce traitement peut entraîner des effets secondaires. Certains sont normaux, mais d'autres requièrent une attention particulière. Examinons-les en détail.
| Effet secondaire | Description et instructions |
|---|---|
| Effets secondaires graves à signaler immédiatement au médecin | |
| Symptômes d'une lésion hépatique | Il s'agit de l'effet indésirable grave le plus important et le plus fréquent . Soyez attentif aux symptômes suivants : jaunissement des yeux ou de la peau (semblable à la jaunisse), urines jaune foncé/brunâtres, selles foncées, douleurs dans la partie supérieure droite de l'abdomen, nausées, perte d'appétit et fatigue extrême. Si vous constatez l'un de ces symptômes , consultez immédiatement votre médecin . |
| Réactions allergiques | Si vous présentez des symptômes tels qu'une éruption cutanée, des démangeaisons, un gonflement du visage, des lèvres ou de la langue, ou des difficultés respiratoires, il s'agit d'une urgence. Consultez immédiatement votre médecin. |
| Saignements ou ecchymoses inhabituels | En raison d'une diminution du nombre de plaquettes, même une petite plaie peut provoquer des saignements persistants et des ecchymoses peuvent apparaître sous la peau. Signalez-le également à votre médecin. |
| Signes d'infection | Si vous avez de la fièvre sans raison apparente, des frissons, un mal de gorge ou une toux, parlez-en à votre médecin. |
| Effets secondaires généralement bénins, mais qu'il convient de signaler au médecin. | |
| Vomissement | Il est possible que votre enfant vomisse après le traitement. Cela disparaît généralement en quelques jours. Toutefois, si les vomissements persistent ou si votre enfant éprouve des difficultés, consultez votre médecin. |
Et si je fais une overdose ?
Ce médicament étant administré sous surveillance médicale à l'hôpital, le risque de surdosage est faible. Toutefois, si vous soupçonnez un surdosage, veuillez en informer immédiatement le service des urgences de l'hôpital . Vous pouvez également contacter le Centre antipoison national de l'hôpital national de Colombo pour obtenir des conseils, si nécessaire.
Éléments à prendre en compte pendant et après le traitement
analyses de sang
Avant et après le traitement, votre enfant devra subir des analyses de sang régulières afin de surveiller sa fonction hépatique et son taux de plaquettes pendant une certaine période. Ceci est essentiel pour sa sécurité ; il est donc très important que ces analyses soient effectuées aux dates prévues, conformément aux instructions de votre médecin.
Gestion des fluides corporels et des déchets
Il s'agit d'un point très important auquel beaucoup de personnes ne prêtent pas attention. Après le traitement, des fragments de ce médicament (virus modifié) peuvent être éliminés dans les selles et l'urine de l'enfant pendant un mois, voire plus. Par conséquent, les membres de la famille doivent être particulièrement vigilants lors du change et du nettoyage des couches de l'enfant.
- Portez des gants à chaque fois que vous changez une couche.
- Placez la couche usagée dans un sac en plastique bien fermé et jetez-le dans une poubelle séparée.
- Après avoir changé la couche, lavez-vous soigneusement les mains avec du savon.
- Si les vêtements ou la literie de votre enfant sont souillés de matières fécales ou d'urine, lavez-les séparément à l'eau chaude.
Ne vous inquiétez pas. Avant votre départ de l'hôpital, l'équipe médicale vous donnera des instructions claires sur la marche à suivre.
Message à retenir
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) est une thérapie génique spécifique pour l'amyotrophie spinale (SMA), administrée par voie intraveineuse une seule fois dans la vie.
- Bien que cela ne guérisse pas complètement la maladie, c'est une aide précieuse pour contrôler sa progression et améliorer la qualité de vie de l'enfant.
- Il est impératif d'informer le médecin de l'historique médical complet de l'enfant (en particulier des problèmes hépatiques, cardiaques et sanguins) avant tout traitement.
- Soyez très attentif aux signes d'atteinte hépatique (jaunissement de la peau et des yeux, urines foncées) après le traitement. Si vous constatez de tels signes, informez-en immédiatement votre médecin.
- Il est très important de suivre les conseils médicaux concernant la manipulation des couches et des déchets du bébé pendant plusieurs mois après le traitement.
- Si vous avez des inquiétudes concernant ce traitement, ne faites jamais de suppositions, mais demandez conseil au médecin ou à l'équipe médicale qui soigne votre enfant.
💬 Comments (0)
Aucun commentaire n'a encore été publié. Ajoutez votre commentaire ici pour la première fois.
Ajoutez votre commentaire