Am bruidhinn sinn mun leigheas Amvuttra airson galar cridhe ris an canar ATTR-CM? (ATTR-CM & Amvuttra)

Is dòcha nach cuala tu iomradh air galairean a thachras nuair a chruinnicheas seòrsa de phròtain nar bodhaig gu ceàrr agus a thèid a thasgadh ann an buill-bodhaig cudromach mar a’ chridhe agus na nearbhan. Gu tric is e galairean tearc a tha seo. Ann an leigheas, canar amyloidosis ris an t-seòrsa tasgadh pròtain seo. An-diugh, tha sinn a’ dol a bhruidhinn mu ghalar tearc ris an canar ATTR-CM, a bheir buaidh shònraichte air a’ chridhe, is e sin, anns a bheil na pròtainean sin air an tasgadh ann am fèithean a’ chridhe, agus an droga ùr-nodha ris an canar Amvuttra a thathas a’ cleachdadh air a shon.

Dè dìreach a th’ ann an ATTR-CM?

Gu sìmplidh, 's e suidheachadh a th' ann an ATTR-CM anns am bi, air sgàth lochd ginteil no a' tachairt gu nàdarrach le bhith a' fàs nas sine, am pròtain TTR, a thèid a thoirt a-mach nar bodhaig, ag atharrachadh cumadh agus a' cruinneachadh ri chèile agus ga thasgadh fhèin ann am ballachan fèithe a' chridhe. Is e Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy an t-ainm slàn air seo.

Smaoinich air, feumaidh ballachan ar cridhe a bhith sùbailte gus pumpadh ceart. Ach nuair a chruinnicheas na pròtainean seo, bidh ballachan a’ chridhe a’ fàs tiugh agus teann . Canar cardiomyopathy ris an seo. Tha seo a’ fàgail a’ chridhe neo-chomasach fuil a phumpadh ceart. Thar ùine, faodaidh seo eadhon fàilligeadh cridhe adhbhrachadh.

Chan eil comharraidhean sam bith aig cuid de dhaoine le ATTR-CM, ach bidh comharraidhean coltach ri comharraidhean ionnsaigh-cridhe àbhaisteach aig cuid eile.

• Beagan gann an anail (dyspnea)
• At, gu h-àraidh anns na casan agus na h-adhbrannan
• Troimh-chèile no eu-dòchas
• Meudachadh air ìre cridhe no buille cridhe neo-riaghailteach
• Pian broilleach

Faodaidh seo toirt ort faireachdainn sgìth gu luath nuair a bhios tu a’ dèanamh rudan mar a bhith a’ dìreadh staidhre, a’ dèanamh obair-taighe, no a’ coiseachd astar goirid.

A bharrachd air sin, dh’fhaodadh comharraidhean eile nach eil co-cheangailte ris a’ chridhe tachairt cuideachd. Mar eisimpleir, laigse, neo-mhothachadh no pian anns na gàirdeanan agus na casan, cus fallas , lathadh no fannachadh, agus duilgheadasan cnàmhaidh.

Ciamar a tha leigheas Amvuttra ag obair?

Gus seo a thuigsinn, feumaidh sinn beagan eòlais fhaighinn an toiseach air pròtain ris an canar TTR. 'S e pròtain a th' ann an TTR (Transthyretin) a tha air a thoirt gu buil sa mhòr-chuid san grùthan againn. 'S e a phrìomh dhleastanas hormonaichean thyroid agus bhiotamain A a ghiùlan air feadh a' chuirp.

Ann an daoine le ATTR-CM, bidh lochd ginteil ag adhbhrachadh gum bi am pròtain TTR air a thoirt gu buil ann an cruth ceàrr. Bidh an cruth ceàrr seo den phròtain a’ cruinneachadh agus a’ tasgadh sa chridhe.

Bidh an droga Amvuttra ag obair mar neach-sàmhchair gine. ’S e sin, bidh an droga seo a’ dol dìreach chun a’ ghrùthan agus a’ bacadh a ’ phròtain TTR lochtach sin.Bidh e a’ lughdachadh gnìomhachd a’ ghine a thathar a’ cruthachadh. Tha e coltach ri bhith a’ tionndadh sìos fuaim an rèidio.

'S e stealladh fon chraiceann a th' ann an Amvuttra. Mar as trice bidh proifeasanta cùram-slàinte a' toirt seachad a' bhanachdach seo a h-uile trì mìosan .

Ciamar a chaidh soirbheachas an leigheis seo a dhearbhadh?

Coltach ri droga ùr sam bith, chaidh èifeachdas AMVUTTRA a dhearbhadh tro sgrùdadh mòr. Anns an sgrùdadh seo, fhuair 655 euslaintich ATTR-CM a’ bhanachdach Amvuttra agus fhuair a’ bhuidheann eile banachdach placebo gun dhroga sam bith gach 12 mìosan airson trì bliadhna.

Choimhead luchd-rannsachaidh air grunn nithean gus tomhas a dhèanamh air an robh an droga seo èifeachdach.

• Deuchainn coiseachd sia mionaidean: Bidh seo a’ tomhas dè cho fada ‘s as urrainn dhut coiseachd aig astar àbhaisteach ann an 6 mionaidean. Bidh an t-astar seo a’ lùghdachadh mar a bhios do staid cridhe a’ fàs nas miosa.
• Seòrsachadh Comann Cridhe New York (NYHA): Bidh seo a’ tomhas dè cho dona ‘s a tha comharraidhean fàilligeadh cridhe. Tha ceithir clasaichean ann (I, II, III, IV). Mar as àirde àireamh a’ chlas, ’s ann as miosa a bhios an galar.

• Ceisteachan Càileachd Beatha (KCCQ-OS): Bidh seo a’ tomhas buaidh a’ ghalair air càileachd beatha an euslaintich.

Dè a lorg an rannsachadh?

Aig deireadh na h-ùine làimhseachaidh trì bliadhna, rinn an luchd-rannsachaidh mion-sgrùdadh air na toraidhean.

B’ e am prìomh thoradh gu robh cunnart 28% nas ìsle aig euslaintich a fhuair Amvuttra bàis no tadhal obann air an ospadal no seòmar èiginn (ETU) air sgàth fàilligeadh cridhe , an taca ris an fheadhainn a fhuair placebo (banachdach meallta).

Rud cudromach eile, aig deireadh 42 mìosan, ’s e gun deach cunnart bàis bho adhbhar sam bith a lùghdachadh 35% anns a’ bhuidheann a fhuair Amvuttra.

A bharrachd air an sin, bha crìonadh fo smachd ann an comas coiseachd agus càileachd beatha euslaintich a fhuair Amvuttra.

Ach cuimhnich, is dòcha nach bi na toraidhean rannsachaidh seo mar an ceudna dha na h-uile. Feumaidh tu fhèin agus an dotair agad co-dhùnadh còmhla a bheil Amvuttra ceart dhutsa agus a bheil na buannachdan nas motha na na fo-bhuaidhean.

Feuchaidh sinn ri ionnsachadh mu na toraidhean agus na fo-bhuaidhean.

Dè cho fada ’s a bheir e gus toraidhean fhaicinn?

’S e cungaidh-leigheis a th’ ann an Amvuttra a bhios ag obair thar ùine. Mar sin, chan fhaicear na toraidhean sa bhad. Dh’ fhaodadh gun toir e grunn mhìosan no barrachd mus faic thu leasachadh sam bith air na comharraidhean.

Ciamar a dhèiligeas tu ri fo-bhuaidhean?

Is e aon de na prìomh bhuaidhean-taobh a tha aig Amvuttra lùghdachadh ann an ìrean bhiotamain A san fhuil. Tha seo air sgàth gur e am pròtain TTR a bhios a’ giùlan bhiotamain A air feadh a’ chuirp. Nuair a lùghdaicheas an droga cinneasachadh TTR, bidh còmhdhail bhiotamain A a’ lùghdachadh cuideachd.

• Òrdaichidh an dotair agad deuchainnean fala gu cunbhalach gus na h-ìrean bhiotamain A agad a dhearbhadh. Tha e glè chudromach na deuchainnean seo a dhèanamh ann an deagh àm.
• Cuir biadhan beairteach ann am bhiotamain A (me currain, buntàta milis, spionag, uighean, bainne, piopairean dearga ) ris an daithead agad.
• Ma mhothaicheas tu atharrachaidhean sam bith nad lèirsinn (gu h-àraidh lùghdachadh ann an lèirsinn na h-oidhche), cuir fios chun dotair agad sa bhad.
• A rèir an ìre bhiotamain A agad, is dòcha gun moladh do dhotair stuth-leasachaidh bhiotamain A a ghabhail.

Chan iad seo na h-aon fo-bhuaidhean a tha aig Amvuttra. Ma tha comharraidhean sam bith eile ort a tha gad shàrachadh, bi cinnteach gun bruidhinn thu ris an dotair agad .