Tha mi a’ tuigsinn cho trom agus cho eagallach ’s a dh’fheumas e a bhith nuair a dh’innseas an dotair dhut gu bheil dystrophy fèitheach Duchenne (DMD) aig do phàiste. ’S e galar ginteil a tha seo a bheir buaidh air balaich sa mhòr-chuid agus a lagaicheas na fèithean aca mean air mhean. Mar as trice nochdaidh comharraidhean tràth-òige. Chan eil leigheas iomlan ann airson DMD fhathast. Ach na gabh dragh. Tha saidheans meidigeach a’ dol air adhart latha às dèidh latha. Leis an adhartas sin, tha dòchas ùr anns an druga ùr seo ris an canar Duvyzat. Bruidhnidh sinn mu dheidhinn gu sìmplidh.
Dè a th' ann an Duvyzat? Ciamar a tha e ag obair?
Gu sìmplidh, feumaidh ar fèithean cumail suas cunbhalach gus fuireach làidir. Smaoinich air na fèithean nar bodhaig mar gum biodh iad coltach ri balla breige. Gus am balla seo a chumail làidir agus ceangailte ri chèile, feumaidh e sreath mhath de mhoirtear. San aon dòigh, gus ar ceallan fèithe a chumail làidir, tha pròtain sònraichte ris an canar dystrophin , a tha coltach ri moirtear, riatanach.
'S e tinneas ginteil a th' ann an dystrophy fèitheach Duchenne (DMD) a thachras nuair nach eil a' bhodhaig a' dèanamh gu leòr den phròtain dystrophin, nach eil a' dèanamh gu leòr dheth, no nach eil a' dèanamh gu leòr dheth. Nuair a thèid an 'gliù' seo a chall, bidh balla na fèithe a' lagachadh, a' briseadh sìos agus chan urrainnear a chàradh. Sin as coireach gu bheil fèithean a' lagachadh thar ùine.
A bharrachd air an duilgheadas seo, tha einsìmean ro-ghnìomhach aig clann le DMD ris an canar histone deacetylases (HDACs) . Bidh seo ag adhbhrachadh sèid leantainneach anns na fèithean. Bidh seo a’ lughdachadh càradh fèithean tuilleadh, agus tha geir agus clò sgarfa air an cur an àite fèithean.
Gus a-nis, tha dotairean air steroids, leigheas corporra, agus innealan taice leithid cathraichean-cuibhle a chleachdadh gus DMD a làimhseachadh. Ach is e Duvyzat a’ chiad dhroga neo-steroidal. Bidh e ag obair le bhith a’ cumail smachd air an einnsein HDAC ro-ghnìomhach. Bidh seo a’ lughdachadh sèid anns na fèithean agus a’ leigeil leotha briseadh sìos. Tha seo a’ ciallachadh gu bheil an astar aig a bheil fèithean a’ lagachadh air a lughdachadh.
Ciamar a bu chòir dhomh an leigheas seo a chleachdadh?
'S e cungaidh-leighis leaghaidh a th' ann an Duvyzat a ghabhas tu sa bheul. Bu chòir a ghabhail dà uair san latha, sa mhadainn agus air an oidhche, le biadh .
- Tha e glè chudromach an stuth-leigheis a ghabhail aig an aon àm a h-uile latha .
- Mus cleachd thu am botal leigheis, bu chòir dhut a chrathadh gu math airson co-dhiù 30 diogan .
- Tomhais an stuth-leigheis, a’ cleachdadh an steallaire sònraichte a thig leis.
- Nas cudromaiche: Na measgaich an stuth-leigheis seo le uisge no leaghan sam bith eile.
Dh’fhaodadh an dotair agad an stuth-leigheis seo a thoirt dhut leis fhèin, no dh’fhaodadh e a thoirt dhut còmhla ri steroids. Thèid co-dhùnadh a dhèanamh air seo a rèir cor an leanaibh.
Ciamar a chaidh feartan an leigheis seo a sgrùdadh?
Ann an sgrùdadh mòr gus èifeachdas agus sàbhailteachd an druga seo a sgrùdadh, chaidh balaich le DMD a roinn ann an dà bhuidheann.
1. A’ chiad bhuidheann: Chaidh an droga Duvyzat a thoirt dhaibh.
2. Buidheann 2: Chaidh rudeigin a thoirt dhaibh a bha coltach ri cungaidh-leigheis, ach nach robh tàthchuid ghnìomhach ann. Ann an leigheas, canar 'placebo' ris an seo.
Nithear seo gus fìor bhuaidh an druga a thomhas, dè cho eadar-dhealaichte 's a tha e bho bhith dìreach ann. B' e balaich a bh' anns a h-uile com-pàirtiche san sgrùdadh seo. B' e 9 bliadhna a dh'aois an aois chuibheasach aca.
| Prìomh shlatan-tomhais ion-roghnachd airson a bhith air an gabhail a-steach don sgrùdadh | |
|---|---|
| Deuchainn | Riatanas |
| Sreap ceithir-staidhrichean | Tha an leanabh air a chlàradh gus ceithir ceumannan a dhìreadh cho luath 's as urrainn dha. Bu chòir seo a thoirt nas lugha na 8 diogan. |
| Ùine airson èirigh | Tha an ùine a bheir e gus èirigh bho bhith nad laighe gun chuideachadh sam bith air a thomhas. Bu chòir dha seo a bhith eadar 3 agus 10 diogan. |
Às dèidh na leigheasan seo a thoirt seachad airson 72 seachdain, chaidh na h-atharrachaidhean ann an comasan nan cloinne a thomhas. Chaidh grunn dheuchainnean eile a chleachdadh airson seo.
- Sgòr Measadh Siubhail North Star (NSAA): Modh airson comas cuideigin le DMD gnìomhan làitheil a thomhas.
- Deuchainn coiseachd sia mionaidean: Chì thu dè cho fada ‘s as urrainn dhut coiseachd ann an sia mionaidean.
- Deuchainnean MRI: A’ tomhas atharrachaidhean ann an tasgaidhean geir ann am fèithean sgìre na sliasaid.
Dè na toraidhean a bh’ aig an sgrùdadh?
Tha na toraidhean gu math misneachail. 'S e suidheachadh a th' ann an DMD far am bi na comharraidhean a' fàs nas miosa thar ùine. Bha e soilleir san sgrùdadh seo gu robh an ìre crìonaidh anns a' chloinn a ghabh Duvyzat mòran nas slaodaiche na anns a' chloinn nach do ghabh an droga (am placebo) .
Tha seo a’ ciallachadh ged nach urrainn don leigheas seo an galar a leigheas gu tur, gum faod e ìre laigse fèithe a lughdachadh agus cuideachadh a thoirt don leanabh an comas obrachadh a chumail suas airson ùine nas fhaide.
- Neart agus gluasaid: Cha do dh’èirich an ùine a thug e ceithir sreathan staidhre a dhìreadh ach 1.25 diogan às deidh 72 seachdain anns a’ chloinn a ghabh Duvyzat. Ach thug e timcheall air 3 diogan nas fhaide anns a’ chloinn nach do ghabh an droga. Tha sin a’ ciallachadh gun do lughdaich Duvyzat an crìonadh anns a’ chomas aca staidhre a dhìreadh le timcheall air 40%.
- Sgòran NSAA: Aig deireadh an sgrùdaidh, bha an lùghdachadh ann an sgòran NSAA gu math nas lugha ann an clann a ghabh Duvyzat na bha iad ann an clann nach do ghabh an druga. Tha seo cuideachd a’ nochdadh gun deach ìre crìonadh neart fèithe a lùghdachadh.
Dh’fhaodadh na toraidhean seo a bhith eadar-dhealaichte airson do phàiste, agus mar sin bu chòir dhut buannachdan agus cunnartan a’ chungaidh-leigheis seo a dheasbad leis an dotair agad mus dèan thu co-dhùnadh.
Fo-bhuaidhean agus mar a dhèiligeas tu riutha?
Coltach ri cungaidh-leigheis sam bith, faodaidh fo-bhuaidhean a bhith aig Duvyzat. Tha e cudromach a bhith mothachail air seo.
| Fo-bhuaidh | Na dh'fheumas tu a dhèanamh |
|---|---|
| Fo-bhuaidhean cumanta: - A' bhuinneach - Mì-rian/cur a-mach - Cràdh mineach - Fiabhras | Ma tha gin de na comharraidhean seo ort , innis don dotair agad sa bhad . Òl gu leòr uisge is lionntan. Dh’fhaodadh do dhotair cungaidh-leigheis no atharrachadh daithead a mholadh ma tha sin riatanach. |
| Fo-bhuaidhean follaiseach: - Lùghdachadh ann an àireamh phlàtaichean fala (thrombocytopenia) - Meudachadh ann an ìrean geir san fhuil (hypertriglyceridemia) | Bidh an dotair tric a’ dèanamh deuchainnean fala gus sùil a chumail orra seo. Ma bhios tu a’ bruiseadh gu furasta, ma bhios do shròn a’ sileadh fala, ma tha duilgheadas agad stad a chuir air an fhuil,Innis don dotair sa bhad. |
Chan iad seo na h-aon chomharran. Ma thachras tu air comharran neo-àbhaisteach sam bith eile, bruidhinn ris an dotair agad mun deidhinn.
Am faodadh duilgheadasan a bhith ann le cungaidhean-leighis eile?
'S e, faodaidh Duvyzat eadar-obrachadh le cuid de chungaidhean-leighis eile. Mar sin, tha e cudromach innse don dotair agad mu na cungaidhean-leighis uile a tha do phàiste a' gabhail, a' gabhail a-steach cungaidhean-leighis òrdaichte, cungaidhean thar-chunntair (OTC), vitamain, agus toraidhean luibheach.
Gu sònraichte, innis don dotair agad ma tha thu a’ gabhail nan cungaidhean a leanas:
- cuid de chungaidh-leigheis a lùghdaicheas cholesterol (me atorvastatin, simvastatin)
- Leigheasan tinneas an t-siùcair mar metformin
- Leigheasan a bheir buaidh air ruitheam cridhe (me amiodarone)
- cuid de antibiotaicean (me azithromycin, ciprofloxacin)
- cuid de chungaidh-leigheis airson tinneas inntinn
- cuid de chungaidh-leigheis airson alergidhean
Chan eil an liosta seo coileanta, agus mar sin ’s fheàrr innse don dotair agad mu gach rud a tha do phàiste a’ gabhail.
Teachdaireachd airson a thoirt dhachaigh
- 'S e droga ùr, neo-steroidal a th' ann an Duvyzat a bhios a' slaodadh sìos ìre laigse fèithe air adhbhrachadh le Dystrophy Fèitheach Duchenne (DMD).
- Cha leigheas seo an galar gu tur, ach cuidichidh e gu mòr le bhith a’ leasachadh càileachd beatha an leanaibh.
- Lean stiùiridhean an dotair agad gu dìreach nuair a bhios tu a’ cleachdadh an leigheis. Ma tha fo-bhuaidhean sam bith ort, cuir fios chun dotair agad sa bhad.
- Na dìochuimhnich innse don dotair mu na cungaidhean-leighis eile uile a tha do phàiste a’ gabhail.
- Chan eil thu nad aonar air an turas seo. Tha an dotair agad, an leasaiche-cuirp agad, agus do theaghlach uile an seo gus do chuideachadh. Na biodh eagal ort.
💬 Comments (0)
Cha deach beachdan sam bith a phostadh fhathast. Cuir do bheachd an seo airson a’ chiad uair.
Cuir do bheachd ris