Možda niste čuli za bolesti koje nastaju kada se određena vrsta proteina u našem tijelu nepravilno nakuplja i taloži u važnim organima poput srca i živaca. To su često rijetke bolesti. U medicini se ova vrsta taloženja proteina naziva amiloidoza . Danas ćemo govoriti o rijetkoj bolesti zvanoj ATTR-CM, koja specifično utječe na srce, odnosno u kojoj se ti proteini talože u srčanom mišiću, i modernom lijeku Amvuttra koji se koristi za to.
Što je točno ATTR-CM?
Jednostavno rečeno, ATTR-CM je stanje u kojem, zbog genetskog defekta ili prirodno nastalog starenjem, protein TTR, koji se proizvodi u našem tijelu, mijenja oblik te se skuplja i taloži u stijenkama srčanog mišića. Puni naziv za to je transtiretinska amiloidna kardiomiopatija.
Razmislite o tome, stijenke našeg srca moraju biti fleksibilne da bi pravilno pumpale krv. Ali kada se ti proteini nakupljaju, stijenke srca postaju debele i krute . To nazivamo kardiomiopatijom. Zbog toga srce ne može pravilno pumpati krv. S vremenom to može čak napredovati do zatajenja srca.
Neki ljudi s ATTR-CM ne osjećaju nikakve simptome, ali drugi osjećaju simptome slične onima kod normalnog srčanog udara.
- Blaga dispneja (kratkoća daha)
- Oticanje, posebno u nogama i gležnjevima
- Zbunjenost ili očaj
- Ubrzan rad srca ili nepravilan rad srca
- Bol u prsima
Zbog toga se možete brzo umoriti prilikom obavljanja stvari poput penjanja uz stepenice, kućanskih poslova ili hodanja na kratke udaljenosti.
Osim toga, mogu se pojaviti i drugi simptomi koji nisu povezani sa srcem. Na primjer, slabost, utrnulost ili bol u rukama i nogama, pretjerano znojenje , vrtoglavica ili nesvjestica te probavni problemi.
Kako djeluje lijek Amvuttra?
Da bismo to razumjeli, prvo moramo znati nešto o proteinu zvanom TTR. TTR (transtiretin) je protein koji se uglavnom proizvodi u našoj jetri. Njegova glavna funkcija je transport hormona štitnjače i vitamina A po cijelom tijelu.
Kod osoba s ATTR-CM, genetski defekt uzrokuje proizvodnju TTR proteina u nepravilnom obliku. Taj nepravilni oblik proteina nakuplja se i taloži u srcu.
Lijek Amvuttra djeluje kao utišivač gena. To jest, ovaj lijek ide direktno u jetru i blokira taj neispravni TTR protein.Smanjuje aktivnost gena koji se stvara. To je kao da stišavate zvuk na radiju.
To smanjuje količinu neispravnog TTR proteina koji proizvodi jetra, što zauzvrat smanjuje taloženje novih proteina u organima poput srca.
Amvuttra je potkožna injekcija. Ovo cjepivo obično daje zdravstveni djelatnik svaka tri mjeseca .
Kako je testiran uspjeh ovog lijeka?
Kao i kod svakog novog lijeka, učinkovitost AMVUTTRA -e potvrđena je velikom studijom. U ovoj studiji, 655 pacijenata s ATTR-CM primilo je cjepivo Amvuttra, a druga skupina primila je placebo cjepivo bez lijeka svakih 12 mjeseci tijekom tri godine.
Istraživači su proučili nekoliko čimbenika kako bi procijenili je li ovaj lijek učinkovit.
- Test hodanja u šest minuta: Ovim se testom mjeri koliko daleko možete hodati normalnim tempom u 6 minuta. Ta se udaljenost smanjuje kako se stanje srca pogoršava.
- Klasifikacija New York Heart Association (NYHA): Ova klasifikacija mjeri težinu simptoma zatajenja srca. Postoje četiri klase (I, II, III, IV). Što je veći broj klase, to je bolest teža.
| NYHA klasa | Opis |
|---|---|
| Razred I | Nema ograničenja u normalnim tjelesnim aktivnostima. Nema umora, nedostatka daha ili bolova u prsima. |
| Razred II | Tjelesna aktivnost je malo ograničena. Nema nelagode pri odmoru, ali umor i iscrpljenost mogu se pojaviti tijekom normalnih aktivnosti. |
| Klasa III | Tjelesna aktivnost je značajno ograničena, a simptomi se javljaju čak i tijekom lakšeg od uobičajenog rada. |
| Razred IV | Simptomi su prisutni čak i u mirovanju. Svaka fizička aktivnost pogoršava stanje. |
- Upitnik o kvaliteti života (KCCQ-OS): Ovim se mjeri utjecaj bolesti na kvalitetu života pacijenta.
Što je istraživanje otkrilo?
Na kraju trogodišnjeg razdoblja liječenja, istraživači su analizirali rezultate.
Glavni nalaz bio je da su pacijenti koji su primili Amvuttru imali 28% manji rizik od smrti ili iznenadne hospitalizacije ili posjeta hitnoj pomoći (ETU) zbog zatajenja srca , u usporedbi s onima koji su primili placebo (lažno cjepivo).
Druga važna stvar je da je na kraju 42 mjeseca rizik od smrti od bilo kojeg uzroka smanjen za 35% u skupini koja je primala Amvuttru.
Osim toga, pacijenti koji su primali Amvuttru imali su kontrolirani pad sposobnosti hodanja i kvalitete života.
No imajte na umu da ovi rezultati istraživanja možda neće biti isti za sve. Vi i vaš liječnik morat ćete zajedno odlučiti je li Amvuttra pravi lijek za vas i nadmašuju li koristi nuspojave.
Upoznajmo se s rezultatima i nuspojavama.
Koliko je vremena potrebno da se vide rezultati?
Amvuttra je lijek koji djeluje tijekom vremena. Stoga se rezultati ne vide odmah. Može proći nekoliko mjeseci ili više prije nego što se vidi poboljšanje simptoma.
Kako upravljati nuspojavama?
Jedna od glavnih nuspojava Amvuttre je smanjenje razine vitamina A u krvi. To je zato što TTR protein prenosi vitamin A po tijelu. Kada lijek smanji proizvodnju TTR-a, smanjuje se i transport vitamina A.
- Vaš liječnik će redovito naručivati krvne pretrage kako bi provjerio razinu vitamina A. Vrlo je važno da te pretrage obavite na vrijeme.
- U prehranu dodajte namirnice bogate vitaminom A (npr. mrkvu, slatki krumpir, špinat, jaja, mlijeko, crvenu papriku ).
- Ako primijetite bilo kakve promjene u vidu (posebno smanjen noćni vid), odmah obavijestite svog liječnika.
- Ovisno o vašoj razini vitamina A, vaš liječnik može preporučiti uzimanje dodataka vitamina A.
Ovo nisu jedine nuspojave Amvuttre. Ako imate bilo kakve druge simptome koji vas muče, svakako razgovarajte sa svojim liječnikom .
Poruka za ponijeti kući
- ATTR-CM je rijetka, ali ozbiljna bolest srca uzrokovana taloženjem nepravilno savijenih proteina u srcu.
- Amvuttra je moderni lijek koji se koristi u tu svrhu i ubrizgava se svaka tri mjeseca.
- Ovaj lijek djeluje smanjenjem proizvodnje defektnog proteina u jetri.
- Istraživanja su pokazala da to može smanjiti smrtne slučajeve, hospitalizacije i poboljšati kvalitetu života pacijenata.
- Budući da to može dovesti do niske razine vitamina A, važno je održavati redoviti kontakt s liječnikom i redovito se podvrgavati testovima.
- Prije početka bilo kakvog liječenja, pažljivo razgovarajte sa svojim liječnikom o prednostima i nedostacima.
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar