Ponekad male promjene u našim genima mogu uzrokovati velike zdravstvene probleme. hATTR amiloidoza je jedno takvo rijetko, ali vrlo ozbiljno genetsko stanje. Kod njega se protein koji proizvodi naša jetra nepravilno nakuplja i oštećuje živce. To može uzrokovati mnoge probleme poput poteškoća s hodanjem, boli i utrnulosti. Ali sada postoji novi tretman za ovo. Danas ćemo razgovarati o ovom novom lijeku koji se zove Wainua.
Kako djeluje lijek Wainua?
Da bismo to razumjeli, prvo ćemo jednostavno pogledati hATTR bolest. Naše tijelo ima protein koji se zove transtiretin (TTR). Njega proizvodi naša jetra. Zbog male promjene u TTR genu kod osobe s hATTR bolešću, ovaj se protein nepravilno savija, skuplja i taloži u tijelu kao nakupine koje se nazivaju 'amiloidi'. To je kao zgrušavanje mlijeka. Ove amiloidne nakupine uglavnom se talože u živčanom sustavu. Tada se živci oštećuju i njihova funkcija je narušena.
Pogledajmo sada što Wainua cjepivo radi. Lijek Wainua izravno cilja gen koji stvara neispravan TTR protein. Jednostavno rečeno, 'utišava' gen koji daje pogrešne upute.
To smanjuje količinu abnormalnog TTR proteina koji proizvodi jetra. To zauzvrat smanjuje taloženje amiloida u živcima, pomažući u kontroli napredovanja oštećenja živaca.
Ovo je mjesečna injekcija koja se ubrizgava pod kožu. Posebnost je u tome što dolazi u 'auto-injektoru' koji je namijenjen pacijentu ili njegovom njegovatelju za korištenje kod kuće.
Kako mogu znati je li ovaj tretman pravi za mene?
Vaš liječnik će odlučiti je li Wainua pravi lijek za vas. Ovaj tretman je obično prikladan za sljedeće osobe:
- Ako ste odrasla osoba kojoj je potvrđena ATTR amiloidoza .
- Ako je bolest uzrokovala oštećenje živaca .
Vaš liječnik će uzeti u obzir nekoliko čimbenika prije donošenja ove odluke.
- Obiteljska anamneza : Provjerite je li netko u vašoj obitelji imao ovu bolest.
- Provjera simptoma: Vaši će simptomi biti temeljito pregledani.
- Genetsko testiranje: Test krvi se provodi kako bi se potvrdila mutacija gena TTR.
- Slikovni testovi: MRI skeniranjeTestovi poput ovih također mogu provjeriti naslage amiloida u živcima i drugim organima.
Kako je testiran uspjeh lijeka Wainua?
Prije nego što se bilo koji novi lijek pusti na tržište, provode se opsežna istraživanja kako bi se utvrdila njegova kvaliteta, sigurnost i učinkovitost. Lijek Wainua također je prošao kliničko ispitivanje pod nazivom NEURO-TTTransform.
Ovo istraživanje je uglavnom proučavalo:
1. Kako lijek Wainua mijenja razinu TTR proteina u krvi?
2. Kako će ovo utjecati na simptome povezane s oštećenjem živaca kod pacijenata s hATTR-om?
Za mjerenje su koristili posebne metode.
- Rezultat oštećenja neuropatije (NIS): Ovo je poseban sustav bodovanja. Mjeri snagu mišića, reflekse i osjet. Što je niži rezultat, to je stanje živaca bolje.
- Kvaliteta života (QOL-DN): Mjeri pacijentov umor, sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i mentalno stanje. I ovdje niži rezultati ukazuju na bolju kvalitetu života.
Uspjeh Wainue potvrđen je usporedbom rezultata ove studije s rezultatima pacijenata u drugoj studiji koji su primali placebo koji nije sadržavao lijekove.
| Kako su odabrani sudionici istraživanja | |
|---|---|
| Kriteriji uključivanja | Kriteriji isključenja |
| - Dob 18-82 - Osobe s oštećenjem živaca u 1. stadiju (hodanje bez pomoći) ili 2. stadiju (hodanje uz pomoć) zbog hATTR-a - Oni s potvrđenom mutacijom u genu TTR | - Osobe s drugim vrstama amiloidoze - Osobe s oštećenjem živaca zbog drugih uzroka poput dijabetesa - Oni koji su imali ili će uskoro imati transplantaciju jetre - Osobe koje primaju određene druge tretmane za hATTR |
Koji su bili glavni rezultati istraživanja?
Rezultati studije bili su vrlo ohrabrujući. Oni koji su primali liječenje Wainuom 66 tjedana imali su značajno bolje rezultate od onih koji su primali placebo.
- Razina štetnog TTR proteina u njihovoj krvi značajno se smanjila.
- Neurološki simptomi (NIS rezultati) bili su značajno kontrolirani.
- Također, njihova kvaliteta života se očito poboljšala.
Koje su nuspojave Wainue i kako ih liječiti?
Kao i svaki lijek, Wainua može uzrokovati neke manje nuspojave. Najčešće su:
| Nuspojava | Kako upravljati |
|---|---|
| Smanjena razina vitamina A | Uzimajte dodatak vitamina A točno onako kako vam je propisao liječnik. Nikada ne uzimajte više nego što vam je liječnik propisao. Ako primijetite bilo kakve promjene u vidu, poput smanjenog noćnog vida ili suhoće očiju, odmah obavijestite svog liječnika. |
| Povraćanje | Pijte puno vode i tekućine. Izbjegavajte masnu i tešku hranu. Jedite polako. Ako povraćanje ne prestane nakon nekoliko dana, svakako se obratite svom liječniku. |
Ovo su glavne nuspojave. Osim toga, razgovarajte sa svojim liječnikom o svim simptomima koji vas muče.
Kako znate je li liječenje uspješno?
Vaš liječnik će redovito pratiti vaše zdravlje. To će uključivati krvne pretrage kako bi provjerio razinu TTR-a. Također će provjeriti koliko se vaši neurološki simptomi poboljšavaju. S vremenom možete početi primjećivati poboljšanja u mišićnoj snazi, sposobnosti obavljanja svakodnevnih zadataka i raspoloženju.
Najvažnije je da ne prekidate cijepljenje ni iz kojeg razloga niti mijenjate raspored cijepljenja bez savjeta liječnika.
Postoje li problemi s drugim lijekovima ili hranom?
Prema trenutnim istraživanjima, nisu pronađene štetne interakcije između Wainue i drugih lijekova ili hrane. Međutim, u budućnosti bi se mogle pojaviti nove informacije.
Stoga, prije nego što započnete ovaj tretman i tijekom njega, dajte svom liječniku potpuni opis svih ostalih lijekova, vitamina, dodataka prehrani i ajurvedskih proizvoda koje koristite. To je vrlo važno za vašu sigurnost.
Poruka za ponijeti kući
- Wainua je novo, mjesečno cjepivo odobreno za rijetko genetsko stanje hATTR amiloidoze.
- To smanjuje proizvodnju abnormalnog proteina u tijelu koji oštećuje živce.
- To pomaže u kontroli oštećenja živaca uzrokovanih bolešću i poboljšava kvalitetu života pacijenata.
- Budući da je smanjenje razine vitamina A glavna nuspojava, bitno je uzimati dodatak vitamina A koji vam je propisao liječnik prema uputama.
- Uvijek razgovarajte sa svojim liječnikom prije početka ili prestanka bilo kakvog liječenja, te ako se pojave bilo kakve nuspojave.
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න