Sa ou bezwen konnen sou Spinraza (Nusinersen), yon medikaman yo itilize pou trete Atrofi Miskilè Epinyè (SMA)

Pafwa, antanke paran, nou vrèman enkyete sou ti chanjman ki fèt nan pitit nou yo, pa vre? Imajine si pitit ou a pa kenbe kou l dwat tankou lòt timoun yo, li pa vire byen, oswa li pa chita dwat, li nòmal pou ou santi w yon ti jan enkyete. Pafwa, kòz bagay sa yo kapab Atrofi Miskilè Epinyè , oubyen SMA pou pi kout. Jodi a n ap pale de Spinraza, yon medikaman yo itilize atravè lemond kòm yon tretman pou maladi SMA sa a.

Senpleman, kisa Atrofi Miskilè Epinyè (SMA) ye?

Atrofi Miskilè Epinyè (SMA) se yon maladi jenetik . Sa vle di li ka pase de jenerasyon an jenerasyon. Sa k rive nan ka sa a se ke misk nan kò nou yo, sa vle di, misk yo, febli piti piti. Feblès sa a ka fè li difisil pou yon timoun kenbe kou l dwat, chita poukont li, mache, e nan kèk ka grav, menm bagay senp tankou vale ak respire.

Gen plizyè kalite maladi sa a, divize selon laj kote sentòm yo kòmanse parèt.

• SMA ki parèt nan tibebe: Lè sentòm yo parèt nan yon tibebe ki tou piti (anvan 6 mwa).
• SMA Jivenil/Aparisyon pita: Si sentòm yo parèt nan anfans (apre 6 mwa).
• SMA ki parèt nan laj adilt: Si sentòm yo parèt apre laj adilt.

Lè li rive maladi sa a, Spinraza se yon tretman ki trè enpòtan pou li. Ann pale sou li an detay kounye a.

Kijan yo bay tretman Spinraza (Nusinersen)?

Yo pa bay Spinraza kòm yon piki òdinè. Yo bay li kòm yon piki entratekal . Senpleman, yo enjekte li dirèkteman nan likid epinyè a, ki andedan kolòn vètebral ou. Se sèlman doktè ki resevwa fòmasyon espesyal ki ta dwe fè sa. Se poutèt sa, tretman sa a anjeneral fèt nan yon sant tretman espesyal nan yon lopital. Pwosesis sa a ka pran plizyè èdtan.

Lè tretman an kòmanse, yo bay kat dòz, yo rele "dòz chajman," nan entèval kout.

1. Yo bay twa premye dòz yo chak 14 jou.

2. Yo bay katriyèm dòz la 30 jou apre twazyèm dòz la.

Apre kat dòz sa yo, tretman an kontinye ak yon dòz chak kat mwa .

Pafwa, yo ka fè tès san ak pipi ou anvan yo ba ou medikaman sa a.Doktè w la ka preskri w kèk dòz. Sa a se pou wè si medikaman an ap fè efè. Sepandan, se doktè w la sèlman ki ka deside konbyen fwa w ap resevwa tretman an, ki dòz la ye, ak ki tès ou bezwen fè.

Ki rezilta medikaman sa a bay?

Yo te fè de gwo etid pou envestige efikasite medikaman Spinraza a: youn sou timoun ki tou piti (maladi a kòmanse nan anfans), epi lòt la sou timoun ki pi gran (maladi a kòmanse pi ta).

Nan etid sa yo, yo te bay kèk nan timoun yo medikaman Spinraza a. Lòt gwoup la te sibi yon pwosedi simulation . Sa vle di yo pa t aktyèlman enjekte medikaman an, men yo te tou senpleman pike yo ak yon ti zegwi. Yo fè sa pou mezire vrè efè medikaman an.

Rezilta yo vrèman ankourajan.

• Nan yon etid sou tibebe ki te jèn: Prèske mwatye nan tibebe ki te resevwa Spinraza te montre amelyorasyon siyifikatif nan etap enpòtan nan mouvman, alòske okenn nan tibebe ki te resevwa plasebo a pa t montre okenn amelyorasyon.
• Nan etid timoun ki pi gran yo: Apre 15 mwa, 57% nan timoun ki te resevwa Spinraza yo te gen amelyorasyon nan fonksyon misk yo, konpare ak sèlman 26% nan moun ki te resevwa plasebo a.

Sa montre kijan tretman sa a ka fè yon gwo diferans nan lavi pasyan SMA yo. Men sonje byen, sa yo se rezilta rechèch, epi rezilta pitit ou a ka diferan. Doktè w la se pi bon moun pou konprann sa.

Efè segondè ak risk grav Spinraza

Tankou nenpòt medikaman, Spinraza ka lakòz efè segondè. Sa yo varye yon ti kras selon laj sentòm yo kòmanse.

Konsèy pou jere efè segondè komen yo

• Pou tèt fè mal: Dòmi byen, manje alè, epi bwè anpil dlo.
• Pou konstipasyon: Manje plis fwi, legim, ak manje ki rich nan fib, epi bwè anpil dlo.
• Anpeche enfeksyon: Lave men ou souvan epi diminye kontak ak figi ou.

Malgre ke sa yo se efè segondè komen, si yo pèsiste oswa sanble grav, asire w ke ou di doktè w la.

Fè anpil atansyon, danje grav!

Ou ta dwe konnen de risk ki asosye avèk Spinraza ki ra anpil, men ki grav anpil.