Ný von fyrir taugatrefjasjúkdóm af gerð 1 (NF1): Kynntu þér lyfið Gomekli (mirdametinib)

Er einhver í fjölskyldu þinni, kannski barn þitt, með sjúkdóm sem kallast taugatrefjaæxli af gerð 1 (NF1)? Þú gætir haft áhyggjur af sársaukafullum, erfiðum að fjarlægja, plexiform taugatrefjaæxlum (PN) sem fylgja þessum sjúkdómi. En í dag erum við að tala um nýtt, efnilegt lyf sem nú er samþykkt til notkunar hjá fullorðnum og börnum til að meðhöndla sjúkdóminn. Það heitir Gomekli (mirdametinib).

Hvað er Gomekli? Hvernig virkar það?

Hugsaðu um það, líkami okkar hefur mismunandi boðleiðir fyrir frumur til að vaxa. Í NF1 verður ein af þessum boðleiðum ofvirk, sem leiðir til myndunar æxla í kringum taugarnar. Þessi æxli vaxa stundum í kringum mikilvæg svæði eins og taugar, æðar og innri líffæri, sem gerir þau mjög erfið að fjarlægja með skurðaðgerð, og stundum ómöguleg.

Þetta er það sem Gomekli gerir. Það blokkar tvö ensím í líkama okkar sem kallast MEK1 og MEK2. Þessi ensím eru þau sem senda merki um að æxlin þurfi til að vaxa. Þegar Gomekli stöðvar þessa merkjaleið, þá minnka æxlin og stundum minnka þau og byrja að minnka . Einfaldlega sagt er þetta góð meðferðarvalkostur fyrir fólk sem getur ekki farið í skurðaðgerð.

Hvernig notar maður þetta lyf?

Læknirinn mun ákvarða réttan skammt af Gomekli fyrir þig eða barnið þitt, byggt á hæð þinni og þyngd .

Þessi meðferð er venjulega framkvæmd í 28 daga lotu.

• Þú ættir að taka þetta lyf tvisvar á dag, á 12 tíma fresti .
• Þú þarft að taka lyfið á þennan hátt í 21 dag samfellt .
• Þá þarftu að taka lyfið í 7 daga .
• Þegar 28 dagar eru liðnir hefst nýr hringrás á ný.

Gomekli fæst í hylkjum. Hins vegar, fyrir þá sem eiga erfitt með að kyngja hylkjunum, er einnig til vínberjabragðbætt tafla sem hægt er að leysa upp í vatni og taka. Svona er það gert:

1. Setjið þann fjölda pillna sem læknirinn hefur ávísað í mælibolla fyrir lyf.

2. Bætið 5 eða 10 millilítrum af vatni út í.

3. Snúið bikarnum í um tvær til fjórar mínútur þar til töflurnar eru alveg uppleystar. Þegar þær eru uppleystar verður vökvinn hvítur og dálítið mjólkurkenndur.

4. Drekkið það strax úr bollanum. Eða þið getið sogað það upp með munnsprautu .

5. Þegar þú ert búinn að drekka skaltu bæta 5-10 ml af vatni í sama bolla, hræra og drekka það líka. Þetta mun hjálpa afganginum af lyfinu að komast inn í líkamann.

6. Ef þú drekkur það ekki innan 30 mínútna frá því að þú bjóst það til skaltu henda afganginum af vökvanum.

Hvað segja rannsóknir um árangur lyfsins Gomekli?

Virkni og öryggi þessa lyfs hefur verið staðfest í klínískri rannsókn sem kallast ReNeu rannsóknin. Hún náði til 111 barna og fullorðinna tveggja ára og eldri með óskurðtæk æxli í lungnabólgu.

Niðurstöðurnar eru virkilega hvetjandi.

En mundu að niðurstöður þessara rannsókna eru ekki þær sömu fyrir alla . Niðurstöðurnar geta verið mismunandi eftir aðstæðum þínum.

Hvernig veistu hvort lyfið virkar?

Helsta leiðin til að vita þetta er með segulómskoðunum sem læknirinn þinn mun panta. Þessar myndir geta athugað hvort æxlin eru að minnka.

Auk þess munt þú byrja að taka eftir muninum sjálfur.

• Verkjaminnkun: Verkirnir sem æxlið veldur minnka verulega.
• Að geta hreyft sig betur: Ef þú átt erfitt með að hreyfa þig vegna æxla, þá munu þessir erfiðleikar minnka og það verður auðveldara að sinna daglegum verkefnum.
• Að bæta lífsgæði:Almennt séð er mér farið að líða betur en áður.

Í rannsókninni sáust góðir árangur, svo sem verkjastilling, jafnvel eftir um það bil þriggja mánaða meðferð.

Hverjar eru algengustu aukaverkanirnar?

Eins og með öll lyf getur Gomekli valdið aukaverkunum. Hins vegar er hægt að meðhöndla flestar þeirra.

Annað sérstakt sem þarf að vita um þetta lyf

Það eru nokkrir hlutir sem þarf að hafa í huga áður en meðferð með Gomekli hefst og meðan á meðferð stendur.

1. Sjón: Þetta lyf getur stundum haft áhrif á augun. Þess vegna, áður en meðferð hefst,Þú ættir að gangast undir ítarlega augnskoðun. Þú ættir einnig að láta skoða augun samkvæmt fyrirmælum læknisins meðan á meðferð stendur. Ef þú finnur fyrir einhverjum einkennum eins og þokusýn skaltu tilkynna þau tafarlaust.

2. Hjartastarfsemi: Hjartaómun er gerð áður en lyfjagjöf hefst, þar sem hjartastarfsemi er mæld. Þetta er endurtekið á 3 mánaða fresti fyrsta árið meðferðar.

3. Meðganga: Þetta lyf getur verið skaðlegt fóstri .

• Ef þú ert kona á barneignaraldri verður þungunarpróf tekið áður en meðferð hefst. Þú verður að nota mjög örugga getnaðarvörn meðan á meðferð stendur og í 6 vikur eftir að lyfinu er hætt.
• Ef þú ert karlmaður ættir þú að nota örugga getnaðarvörn meðan á meðferð stendur og í 3 mánuði eftir að þú hættir að taka lyfið. Ræddu þetta opinskátt við lækninn þinn.