Sem foreldri skil ég hversu þungt hjartað þitt er þegar læknir segir þér að barnið þitt sé með hryggjarvöðvarýrnun, eða það sem við öll þekkjum sem „hryggjarvöðvarýrnun“ (SMA). En með framþróun læknavísindanna hafa nýjar, mjög efnilegar meðferðir komið fram til að takast á við slíka sjúkdóma. Í dag erum við að tala um eitt slíkt mjög sérstakt, nútímalegt lyf. Það er lyfið sem kallast Onasemnogene Abeparvovec.
Einfaldlega sagt, hvað er þetta Ónasemnogene Abeparvovec?
Þetta er svolítið flókið nafn, en við skulum halda því einföldu. Þú hefur kannski heyrt um þetta lyf undir vörumerkinu „Zolgensma“. Þetta er ekki venjuleg pilla eða hylki. Þetta er genameðferð .
Ímyndaðu þér, allar líkamsstarfsemi okkar er stjórnað af genum okkar. Alveg eins og tölvuforrit. Í SMA er galli í geni sem framleiðir prótein sem er nauðsynlegt fyrir vöðvastarfsemi. Þessi meðferð með Onasemnogene Abeparvovec gerir því að setja afrit af heilbrigðu geni inn í líkama barnsins í stað þess gallaða gens. Þetta heilbrigða gen er flutt til taugafrumna líkamans með hjálp skaðlausrar breyttrar veiru (adeno-tengdrar veiru).
Það sem skiptir máli er að þetta er ekki meðferð sem læknar SMA að fullu. Hins vegar getur hún hjálpað til við að stöðva framgang sjúkdómsins og hjálpa vöðvum barnsins að starfa og styrkjast.
Hvernig er þessi meðferð veitt?
Þetta lyf er gefið á sjúkrahúsi, undir fullu eftirliti sérhæfðra lækna og hjúkrunarfræðinga. Þetta er innrennslismeðferð . Líkt og saltlausn er lyfið gefið hægt inn í líkamann á um klukkustund. Þessi meðferð er venjulega aðeins gefin einu sinni á ævinni.
Þessi meðferð má gefa nýburum og ungum börnum. Sérhæfða læknateymið sem skoðar barnið mun ákveða hvort þessi meðferð henti barninu þínu eða ekki. Svo ekki hafa áhyggjur af því.
Það sem þú þarft að segja lækninum þínum áður en meðferð hefst
Þar sem þetta er mjög flókin meðferð er afar mikilvægt að upplýsa læknateymið um allar upplýsingar um heilsufar barnsins áður en meðferð hefst. Vertu viss um að segja þeim sérstaklega frá þessum atriðum.
- Ef barnið er með hjartasjúkdóm .
- Ef þú hefur áður greint frá lifrarsjúkdómi eða breytingum á lifrarensímum.
- Í blóðinuEf þú ert með blóðsjúkdóm eins og lágan blóðflagnafjölda.
- Ef þú hefur áður fengið ofnæmisviðbrögð við þessu lyfi eða einhverju öðru lyfi eða matvælum.
- Ef móðirin er þunguð, að reyna að verða þunguð eða er með barn á brjósti.
Það er mjög mikilvægt fyrir öryggi barnsins að veita þessar upplýsingar rétt.
Hverjar eru mögulegar aukaverkanir meðferðarinnar?
Eins og með öll lyf getur þessi meðferð valdið aukaverkunum. Sumar þeirra eru eðlilegar en það eru nokkur atriði sem við þurfum að gæta mjög vel að. Við skulum skoða þau nánar.
| Aukaverkun | Lýsing og hvað skal gera |
|---|---|
| Alvarlegar aukaverkanir sem skal tilkynna lækni tafarlaust | |
| Einkenni lifrarskaða | Þetta er mikilvægasta og algengasta alvarlega aukaverkunin. Gætið að einkennum eins og gulnun augna eða húðar (svipað og gula), dökkgulum/brúnum þvagi, dökkum hægðum, verkjum í efri hægra hluta magans, ógleði, lystarleysi og mikilli þreytu. Ef þú tekur eftir einhverju af þessu skaltu láta lækninn vita tafarlaust . |
| Ofnæmisviðbrögð | Ef þú finnur fyrir einkennum eins og útbrotum, kláða, bólgu í andliti, vörum eða tungu, eða öndunarerfiðleikum, þá er um neyðartilvik að ræða. Láttu lækninn vita tafarlaust. |
| Óvenjuleg blæðing eða marblettir | Vegna fækkunar blóðflagna getur blæðing ekki stöðvast, jafnvel úr litlu sári, og marblettir geta komið fram undir húðinni. Láttu lækninn vita af þessu einnig. |
| Merki um sýkingu | Ef þú færð hita án ástæðu, kuldahroll, hálsbólgu eða hósta skaltu láta lækninn vita. |
| Aukaverkanir sem eru venjulega ekki alvarlegar en ætti að tilkynna lækni | |
| Uppköst | Barnið þitt gæti kastað upp eftir meðferð. Þetta gengur venjulega yfir innan nokkurra daga. Hins vegar, ef það heldur áfram eða ef barnið þitt á í erfiðleikum skaltu láta lækninn vita. |
Hvað ef ég fæ of stóran skammt?
Þar sem þetta lyf er gefið undir eftirliti læknis á sjúkrahúsi eru litlar líkur á ofskömmtun. Hins vegar, ef þú grunar að þetta hafi gerst, ættir þú tafarlaust að láta bráðamóttöku sjúkrahússins vita. Þú getur einnig hringt í eitrunarupplýsingamiðstöðina á Colombo-sjúkrahúsinu til að fá ráðleggingar ef þörf krefur.
Atriði sem þarf að hafa í huga meðan á meðferð stendur og eftir hana
Blóðprufur
Fyrir og eftir meðferð þarf barnið þitt að fara í reglulegar blóðprufur til að fylgjast með lifrarstarfsemi og blóðflagnafjölda um tíma. Þetta er til öryggis barnsins, þannig að það er mjög mikilvægt að láta framkvæma þessar rannsóknir nákvæmlega á þeim dögum sem læknirinn hefur fyrirskipað.
Meðhöndlun líkamsvökva og úrgangsefna
Þetta er mjög mikilvægt atriði sem margir taka ekki eftir. Eftir meðferð geta hlutar af þessu lyfi (breytt veira) skilist út í hægðum og þvagi barnsins í mánuð eða lengur. Þess vegna ættu fjölskyldumeðlimir að gæta sérstaklega varúðar við bleyjuskipti og þrif á barninu.
- Notið hanska í hvert skipti sem þið skiptið um bleyju.
- Setjið notaða bleiuna í vel lokaðan plastpoka og hendið henni í sérstakan ruslatunnu.
- Eftir að þú hefur skipt um bleyju skaltu þvo hendurnar vandlega með sápu.
- Ef föt eða rúmföt barnsins þíns verða óhrein af saur eða þvagi skaltu þvo þau sérstaklega í heitu vatni.
Ekki hafa áhyggjur af þessu. Áður en þú ferð heim af sjúkrahúsinu mun læknateymið gefa þér skýrar leiðbeiningar um hvernig eigi að gera þetta.
Skilaboð til að taka með heim
- Ónasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) er sértæk erfðameðferð við vöðvarýrnun í hrygg (SMA), gefin í bláæð einu sinni á ævinni.
- Þó að þetta lækni ekki sjúkdóminn að fullu, þá er það mikil hjálp við að stjórna framgangi sjúkdómsins og bæta lífsgæði barnsins.
- Mikilvægt er að upplýsa lækninn um alla heilsufarssögu barnsins (sérstaklega lifrar-, hjarta- og blóðvandamál) áður en meðferð hefst.
- Verið mjög varkár varðandi einkenni lifrarskemmda (gulnun húðar/augna, dökkt þvag) eftir meðferð. Ef þú tekur eftir einhverjum slíkum einkennum skaltu láta lækninn vita tafarlaust.
- Það er mjög mikilvægt að fylgja læknisráðum þegar bleyjur og úrgangur barnsins eru meðhöndlaðir í nokkra mánuði eftir meðferð.
- Ef þú hefur einhverjar áhyggjur af þessari meðferð skaltu aldrei giska heldur spyrja lækninn eða læknateymið sem meðhöndlar barnið þitt.
💬 Comments (0)
Engar athugasemdir hafa verið settar inn enn sem komið er. Bættu við athugasemd þinni hér í fyrsta skipti.
Bættu við athugasemd þinni