Ricerca su un nuovo farmaco? Parliamo di questa sperimentazione clinica!

Probabilmente avrete sentito parlare di ricerche in corso per trovare nuovi farmaci o nuove terapie. A volte anche i medici ne parlano. Quindi, potreste chiedervi cosa significhino " studi clinici " o "sperimentazioni cliniche". Non preoccupatevi, ve lo spiegheremo in modo semplice e chiaro.

Che cos'è una sperimentazione clinica?

In parole semplici, una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca medica a cui le persone partecipano volontariamente. Questo è molto importante perché è l'unico modo per i ricercatori di sapere con certezza se un nuovo trattamento funziona davvero e se è sicuro per le persone.

Esistono diversi tipi di studi clinici. Alcuni mirano a scoprire nuove malattie, altri a prevenirle e altri ancora a diagnosticarle. Oggi, però, ci concentreremo principalmente sugli studi clinici volti a individuare nuove terapie. I ricercatori medici li chiamano anche "studi terapeutici". Questi studi possono testare nuovi farmaci, le modalità di somministrazione di farmaci già esistenti per il trattamento di diverse patologie, nuovi dispositivi medici o altre terapie.

Vi starete chiedendo: "Chi mai si offrirebbe volontario per una cosa del genere?". Alcune persone partecipano perché affette dalla malattia oggetto di studio, nella speranza di trovare una nuova cura. Ci sono poi anche persone sane, senza alcuna patologia, che desiderano aiutare gli altri e contribuire al progresso della scienza medica.

Cosa succede prima dell'inizio di una sperimentazione clinica?

Pensaci bene, non puoi semplicemente somministrare un nuovo farmaco a tutti in una volta. C'è un lungo processo da seguire. Solitamente, si seguono questi passaggi:

• Test preclinici: Ogni sperimentazione clinica inizia con un'idea per un nuovo trattamento (come un nuovo farmaco, una combinazione di farmaci o un dispositivo medico). Questi test preclinici vengono condotti in laboratorio o su animali .
• Protocollo di sperimentazione clinica: Se i test preliminari menzionati in precedenza dimostrano che il nuovo trattamento ha probabilità di successo, i ricercatori elaborano un piano d'azione. Questo viene chiamato protocollo di sperimentazione clinica. Tali piani possono variare, ma dovrebbero includere lo scopo della sperimentazione, i trattamenti in fase di test e i parametri che i ricercatori intendono misurare al termine della sperimentazione (endpoint dello studio).
• Revisione e approvazione da parte di enti regolatori come la FDA :In un paese come gli Stati Uniti, i ricercatori devono ottenere l'approvazione della FDA (Food and Drug Administration) prima di iniziare una sperimentazione clinica. Anche nel nostro paese è richiesta l'approvazione delle autorità competenti.
• Revisione e approvazione istituzionale: questa fase prevede la revisione da parte del Comitato Etico (Institutional Review Board, IRB) o del Comitato di Revisione Istituzionale (Ethics Committee, comitato etico) di qualsiasi ospedale coinvolto nella sperimentazione clinica. L'obiettivo principale di questo comitato è la sicurezza e i diritti dei partecipanti alla sperimentazione.

Solo dopo aver ricevuto tutte queste autorizzazioni, i ricercatori possono iniziare a cercare persone disposte a partecipare. A volte, contattano persone che si sono già registrate. In molti casi, il medico curante potrebbe anche indirizzarvi a una sperimentazione clinica.

Se stai pensando di partecipare a una sperimentazione clinica, l'équipe medica che coordina la ricerca ti fornirà innanzitutto una spiegazione completa in merito. Dopodiché potrai decidere se desideri partecipare o meno. Questo processo si chiama " consenso informato ".

Che cos'è il "consenso informato"?

Questa è una conversazione molto importante. Qui apprenderai tutti i dettagli relativi alla sperimentazione clinica. Il team di ricerca ti spiegherà tutto.

Il "consenso informato" non è solo una firma. È un tuo diritto!

Vi verrà mostrato un "documento di consenso informato" e ve lo spiegheranno passo dopo passo. Questo documento illustra in dettaglio lo scopo e la procedura della sperimentazione. Spiega anche i potenziali rischi e benefici. Descrive inoltre i metodi di ricerca e le opzioni a vostra disposizione qualora non decidiate di partecipare alla sperimentazione clinica. Indica anche la durata della sperimentazione, i requisiti per il follow -up, i costi previsti e se riceverete un compenso. Infine, specifica chiaramente che la partecipazione alla sperimentazione clinica è completamente volontaria.

Il foglietto illustrativo potrebbe affermare che la sperimentazione è "randomizzata". È come lanciare una moneta. Ciò significa che non tutti i partecipanti alla sperimentazione riceveranno il nuovo trattamento sperimentale. Se soffrite di una malattia e partecipate alla sperimentazione nella speranza di ricevere una nuova terapia, è importante saperlo.

I dettagli degli studi clinici a volte possono essere un po' complicati e difficili da comprendere. Quindi, prenditi il ​​tuo tempo e fai tutte le domande che ti vengono in mente, tutte le volte che vuoi. Il modulo di "Consenso Informato" è il fulcro dello studio clinico.Non si tratta di un contratto tra te e i medici che conducono la ricerca. Se decidi di partecipare allo studio, dovrai firmare quel documento. Tuttavia, la firma non ti vincola. Hai il pieno diritto di cambiare idea e ritirarti in qualsiasi momento, anche dopo l'inizio dello studio.

Cosa succede durante una sperimentazione clinica?

In genere, una sperimentazione clinica si articola in quattro fasi. Ogni fase ha uno scopo specifico. I ricercatori cercano nuovi volontari per ciascuna fase. Le quattro fasi sono:

• Fase 1: Questa fase coinvolge solitamente un piccolo gruppo di persone (tra 20 e 100). Si tratta in genere di persone sane, senza patologie note. I ricercatori utilizzano questa fase per determinare il dosaggio appropriato del farmaco e per verificare se il trattamento causa effetti collaterali gravi.
• Fase 2: Questa fase coinvolge da 100 a 300 persone, tutte affette da una specifica patologia. In questa fase, i ricercatori verificano se il trattamento è realmente efficace e se, pur essendo innovativo, presenta effetti collaterali più gravi rispetto alle fasi precedenti.
• Fase 3: Questa fase può coinvolgere da 300 a 3.000 persone. In questa fase, i ricercatori si assicurano che il trattamento sperimentale sia effettivamente efficace e sicuro. Possono anche confrontarlo con i trattamenti esistenti. In un paese come gli Stati Uniti, la FDA decide se approvare il trattamento per un numero maggiore di persone in base ai risultati di questa sperimentazione di fase 3.
• Fase 4: I ricercatori continuano a monitorare il trattamento anche dopo l'approvazione da parte della FDA. Poiché alcuni nuovi trattamenti presentano effetti collaterali che si manifestano solo dopo un certo periodo di utilizzo, i ricercatori continuano a monitorare la comparsa di effetti collaterali o altri problemi.

Cosa succede dopo una sperimentazione clinica?

Una sperimentazione clinica può concludersi per diversi motivi. Ad esempio, un trattamento in fase di ricerca potrebbe aver ricevuto l'approvazione della FDA ed essere diventato disponibile per un maggior numero di persone. Tuttavia, a volte, se i test dimostrano che il trattamento non è efficace come previsto, o non è migliore dei trattamenti esistenti, la sperimentazione clinica può essere interrotta prima del completamento di tutte e quattro le fasi.

Quali sono i vantaggi di partecipare a una sperimentazione clinica?

Partecipare a una sperimentazione clinica offre diversi vantaggi. Se soffri di una determinata malattia:

• Potrebbe presentarsi l'opportunità di ricevere nuovi trattamenti potenzialmente più efficaci di quelli attualmente disponibili.
• Puoi svolgere un ruolo più attivo nel prendere decisioni riguardanti la tua assistenza sanitaria .
• Puoi aiutare altre persone che hanno la tua stessa malattia.

Se sei in buona salute, avrai la gioia di aiutare i ricercatori a trovare trattamenti migliori per gli altri.

Quali sono i rischi?

La partecipazione agli studi clinici può comportare alcuni rischi. Sarai informato di questi rischi al momento del tuo "consenso informato". Tuttavia, puoi richiedere maggiori informazioni in qualsiasi momento. Se i rischi dovessero cambiare durante lo studio, o se dovessero emergere nuovi rischi, ne verrai informato. Potrai quindi riconsiderare la tua partecipazione. Alcuni dei possibili rischi includono:

• Il trattamento, che è ancora in fase di ricerca , potrebbe causare effetti collaterali che potrebbero richiedere cure mediche.
• Questo test potrebbe richiedere più tempo rispetto al trattamento abituale per la sua patologia. Ad esempio, potrebbero essere necessari più appuntamenti medici, esami o ricoveri ospedalieri del solito.
• I trattamenti basati sulla ricerca potrebbero non funzionare o potrebbero non essere altrettanto efficaci dei trattamenti standard.
• Potresti non ricevere il trattamento sperimentale oggetto di ricerca. Potresti ricevere il trattamento standard per la tua patologia, oppure potresti essere inserito in un gruppo "placebo", dove non riceverai alcun trattamento.

Quali domande dovrei porre riguardo a una sperimentazione clinica?

Come molte persone, potresti avere diverse domande sul volontariato in una sperimentazione clinica. Ecco alcune domande che potresti porre:

• Perché si sta conducendo questo studio?
• Per quanto tempo devo partecipare a questo studio?
• Se devo sottopormi a un trattamento, in che modo mi verrà somministrato (per via orale, per via endovenosa, tramite impianto, ecc.)?
• Quante volte dovrò venire? Dove devo venire?
• Quanto tempo ci vuole per arrivare una volta?
• Dovrò pagare qualcosa per questo studio? La mia assicurazione coprirà in qualche modo le spese?
• Quali sono i rischi di questo studio? In che modo influirà sulla mia salute?
• Cosa succederà al mio trattamento medico se non partecipo allo studio o se mi ritiro?
• Chi è responsabile della mia assistenza medica?
• Otterrò dei risultati da questo studio?
• Se il trattamento viene approvato, continuerò a riceverlo?
• Se dovessi manifestare gravi effetti collaterali a seguito del trattamento, posso ritirarmi dallo studio?

Non abbiate timore di porre non solo queste domande, ma qualsiasi altra cosa vi venga in mente.

Chi garantisce la sicurezza delle sperimentazioni cliniche?

Nel corso dell'intero processo di sperimentazione clinica sono state implementate misure di sicurezza per garantire l'incolumità dei partecipanti:

• Comitati di monitoraggio e sicurezza dei dati (DSMB):Questi comitati sono composti da esperti medici. Esaminano i risultati durante tutta la sperimentazione clinica. Se ritengono che il trattamento in fase di studio non stia funzionando o che gli effetti collaterali siano peggiori del previsto, possono interrompere rapidamente la sperimentazione.
• Enti governativi: agenzie come la FDA e l'Office for Human Research Protections regolamentano e supervisionano tutte le sperimentazioni cliniche negli Stati Uniti. Lo stesso vale per gli enti regolatori dello Sri Lanka.
• Comitati etici istituzionali (IRB): questi comitati, situati presso i centri di ricerca, devono approvare una sperimentazione clinica prima che possa essere condotta. Il loro compito è garantire che i volontari non siano esposti a rischi inutili e tutelare la loro sicurezza. Gli IRB sono generalmente composti da membri della comunità, nonché da medici e ricercatori esterni al team di ricerca.

Che cos'è uno "studio clinico randomizzato"?

In uno studio randomizzato, i ricercatori suddividono i volontari in gruppi diversi. Ogni gruppo riceve un trattamento differente. Ad esempio, potrebbero confrontare un trattamento standard con un trattamento sperimentale, oppure due trattamenti sperimentali. I gruppi vengono assegnati in modo casuale, come lanciando una moneta. In questo modo, i gruppi risultano identici. Ciò facilita ai ricercatori la determinazione dell'efficacia del trattamento più efficace.

Che cos'è una sperimentazione clinica decentralizzata?

Una sperimentazione clinica decentralizzata è una sperimentazione condotta in più sedi, anziché in una sola. Tradizionalmente, le sperimentazioni cliniche richiedono ai volontari di recarsi in un luogo specifico. Tuttavia, in una sperimentazione decentralizzata, i volontari possono partecipare senza doversi spostare. Ad esempio, è possibile ricevere il trattamento a domicilio, presso un centro sanitario nelle vicinanze o presso un laboratorio nelle vicinanze.

Chi può partecipare a una sperimentazione clinica?

Gli studi clinici hanno dei criteri di ammissibilità . Questi criteri stabiliscono chi può e chi non può partecipare. Non tutti coloro che desiderano partecipare a uno studio clinico possono farlo. Tali criteri possono variare, ma in generale dipendono da fattori quali età, sesso, stato di salute generale, tipo di malattia e trattamenti in corso.

Come posso informarmi sulle sperimentazioni cliniche?

Innanzitutto, parla con il tuo medico curante. Lui o lei ti conosce e conosce la tua condizione, quindi può consigliarti gli esami più adatti al tuo caso. Un altro metodo consiste nel consultare i database online delle sperimentazioni cliniche. Ad esempio, puoi consultare il database gestito dal National Center for Biotechnology Information (NCBI) degli Stati Uniti. In Sri Lanka, puoi trovare informazioni su questo tipo di ricerca anche tramite le istituzioni sanitarie competenti.

In che modo una sperimentazione clinica si differenzia da un trattamento tradizionale?

La differenza sta nel tipo di assistenza medica che si riceve. Se si è malati e si partecipa a una sperimentazione clinica, il proprio team medico di riferimento si prenderà cura dei problemi di salute preesistenti. Il team della sperimentazione clinica si concentrerà esclusivamente sul nuovo farmaco o dispositivo in fase di test. Il team monitorerà la risposta del paziente al trattamento sperimentale e tratterà eventuali effetti collaterali.

Le sperimentazioni cliniche sono ciò che fa progredire la medicina. Dall'esterno, potrebbe sembrare che si tratti solo di scienza. Ma in realtà si tratta delle persone che contribuiscono a migliorare la medicina. Senza i volontari, i ricercatori non possono sapere se un'idea si trasformerà effettivamente in un trattamento sicuro ed efficace.

Un singolo studio clinico potrebbe curare una malattia o portare alla scoperta di una terapia innovativa che aiuti le persone a vivere più a lungo. Anche se uno studio non produce i risultati attesi, può comunque indirizzare i ricercatori verso una direzione diversa e raggiungere risultati più promettenti. Decidere di partecipare volontariamente a una sperimentazione clinica è una decisione importante. Se ci stai pensando, non esitare a fare tutte le domande che ti vengono in mente, tutte le volte che vuoi, finché non ti sentirai sicuro della tua scelta.

Messaggio da portare a casa

Spero quindi che ora abbiate una migliore comprensione di cosa sia una "sperimentazione clinica" di cui abbiamo parlato.

• Si tratta di una ricerca essenziale per trovare nuove terapie.
• Il tuo "consenso informato" è molto importante. Informati su tutto, fai domande e prendi una decisione.
• Siate consapevoli sia dei benefici che dei rischi.
• Hai il diritto di ritirarti dal test in qualsiasi momento.
• Questi sono soggetti a rigide normative e misure di sicurezza.

Se tu o qualcuno che conosci state pensando di partecipare a uno studio di questo tipo, queste informazioni potrebbero esservi utili. Consultate sempre il vostro medico per maggiori informazioni.

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