Nuove speranze per la neurofibromatosi di tipo 1 (NF1): scopri di più sul farmaco Gomekli (mirdametinib)

Qualcuno nella tua famiglia, magari tuo figlio, soffre di neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)? Potresti essere preoccupato per i neurofibromi plessiformi (PN) dolorosi e difficili da rimuovere che accompagnano questa patologia. Ma oggi parleremo di un nuovo farmaco promettente, ora approvato per l'uso negli adulti e nei bambini per il trattamento di questa condizione. Si chiama Gomekli (mirdametinib).

Cos'è Gomekli? Come funziona?

Pensiamoci: il nostro corpo possiede diverse vie di segnalazione cellulare per la crescita delle cellule. Nella neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una di queste vie di segnalazione diventa iperattiva, portando alla formazione di tumori intorno ai nervi. Questi tumori a volte crescono intorno ad aree vitali come nervi, vasi sanguigni e organi interni, rendendone la rimozione chirurgica molto difficile, e talvolta impossibile.

Ecco cosa fa Gomekli. Blocca due enzimi presenti nel nostro corpo, chiamati MEK1 e MEK2. Questi enzimi sono responsabili dell'invio dei segnali necessari alla crescita dei tumori. Quando Gomekli interrompe questa via di segnalazione, i tumori crescono meno e, a volte, si riducono fino a scomparire del tutto . In parole semplici, si tratta di una valida alternativa terapeutica per chi non può sottoporsi a un intervento chirurgico.

Come si usa questo medicinale?

Il medico stabilirà la dose corretta di Gomekli per te o per tuo figlio, in base all'altezza e al peso .

Questo trattamento viene solitamente effettuato in cicli di 28 giorni.

• Dovresti assumere questo medicinale due volte al giorno, ogni 12 ore .
• È necessario assumere il farmaco in questo modo per 21 giorni consecutivi .
• Quindi dovrai assumere il farmaco per 7 giorni .
• Al termine dei 28 giorni, inizia un nuovo ciclo.

Gomekli è disponibile in capsule. Tuttavia, per chi ha difficoltà a deglutire le capsule, esiste anche una compressa al gusto d'uva che può essere sciolta in acqua e assunta. Ecco come prepararla:

1. Mettere il numero di pillole prescritte dal medico in un misurino per medicinali.

2. Aggiungere 5 o 10 millilitri di acqua.

3. Agitare il bicchiere per circa due o quattro minuti, fino a quando le compresse non si saranno completamente sciolte. Una volta sciolte, il liquido diventerà bianco e avrà un aspetto leggermente lattiginoso.

4. Bevilo subito dalla tazza. Oppure puoi aspirarlo con una siringa orale .

5. Dopo aver finito di bere, aggiungete altri 5-10 ml di acqua allo stesso bicchiere, mescolate e bevete anche quella. Questo aiuterà il medicinale rimanente ad essere assorbito dall'organismo.

6. Se non lo bevi entro 30 minuti dalla preparazione, butta via il liquido rimanente.

Cosa dicono gli studi sull'efficacia del farmaco Gomekli?

L'efficacia e la sicurezza di questo farmaco sono state confermate in uno studio clinico denominato studio ReNeu, che ha coinvolto 111 bambini e adulti di età pari o superiore a 2 anni affetti da tumori PN non operabili.

I risultati sono davvero incoraggianti.

Ricorda però che i risultati di questi studi non sono gli stessi per tutti . I risultati possono variare a seconda della situazione individuale.

Come si fa a sapere se il farmaco sta funzionando?

Il modo principale per scoprirlo è tramite una risonanza magnetica che il medico prescriverà. Questa permette di verificare se i tumori si stanno riducendo di dimensioni.

Inoltre, inizierai a notare la differenza da solo.

• Riduzione del dolore: il dolore causato dal tumore si riduce significativamente.
• Maggiore libertà di movimento: se avevi difficoltà di movimento a causa di tumori, queste si ridurranno e sarà più facile svolgere le attività quotidiane.
• Migliorare la qualità della vita:Nel complesso, comincio a sentirmi meglio di prima.

Nello studio, sono stati osservati buoni risultati, come la riduzione del dolore, anche dopo circa 3 mesi di trattamento.

Quali sono gli effetti collaterali più comuni?

Come qualsiasi medicinale, Gomekli può causare alcuni effetti collaterali. Tuttavia, la maggior parte di questi può essere gestita.

Altre informazioni importanti da sapere su questo medicinale

Prima di iniziare la terapia con Gomekli e durante il trattamento, è importante considerare diversi aspetti.

1. Vista: questo medicinale può talvolta influire sugli occhi. Pertanto, prima di iniziare il trattamento,È necessario sottoporsi a un esame oculistico completo. È inoltre opportuno far controllare gli occhi secondo le indicazioni del medico durante il trattamento. In caso di sintomi come visione offuscata, segnalateli immediatamente.

2. Funzione cardiaca: Prima di iniziare la terapia farmacologica, viene eseguito un ecocardiogramma che misura la funzione cardiaca. Questo esame viene ripetuto ogni 3 mesi per il primo anno di trattamento.

3. Gravidanza: Questo medicinale può essere dannoso per il feto .

• Se sei una donna in età fertile, ti verrà effettuato un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento. Devi utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per 6 settimane dopo l'interruzione del farmaco.
• Se sei un uomo, dovresti usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco. Parlane apertamente con il tuo medico.