Una nuova speranza per chi soffre di miastenia grave (MG): scopriamo di più sul farmaco Zilbrysq (Zilucoplan)!

Soffrite di miastenia grave (MG)? Probabilmente sapete bene quanto possano essere problematici la debolezza muscolare, la ptosi palpebrale, le difficoltà di parola e di deglutizione. Per tenere sotto controllo questa condizione è necessario ricorrere a diversi farmaci. Fortunatamente, di recente sono stati introdotti nuovi farmaci per il trattamento di questa malattia. Oggi parleremo di Zilbrysq, una nuova iniezione che può essere somministrata a domicilio.

Innanzitutto, vediamo cos'è la miastenia grave (MG).

In parole semplici, la miastenia grave (MG) è una malattia autoimmune. Ciò significa che il sistema di difesa del nostro corpo, o sistema immunitario, inizia erroneamente ad attaccare le nostre cellule sane.

Immaginiamo che il nostro cervello invii un messaggio a un muscolo per indurlo a contrarsi. Questo messaggio viaggia lungo un nervo. Il punto in cui il nervo e il muscolo si connettono è come una "giunzione". La chiamiamo giunzione neuromuscolare. In questa giunzione, ci sono dei "recettori" speciali che ricevono il messaggio nervoso. Nella miastenia grave (MG), il nostro sistema immunitario attacca questi recettori, chiamati "recettori dell'acetilcolina". Di conseguenza, il messaggio proveniente dal cervello non viene ricevuto correttamente dal muscolo. Il risultato è che il muscolo si affatica molto rapidamente e si indebolisce.

Non tutte le persone affette da miastenia grave manifestano gli stessi sintomi. Alcune presentano un esordio improvviso dei sintomi , mentre altre hanno un aumento graduale nel corso degli anni. Talvolta possono verificarsi periodi di remissione (in cui i sintomi scompaiono).

Come agisce il farmaco Zilbrysq?

L'obiettivo principale del trattamento della miastenia grave è ripristinare la trasmissione degli impulsi nervosi attraverso il recettore dell'acetilcolina. A tale scopo, si utilizzano comunemente farmaci come la piridostigmina (Mestinon), steroidi come il prednisone e immunosoppressori .

Zilbrysq appartiene a una nuova classe di farmaci che agiscono in modo diverso. Li chiamiamo "inibitori del complemento".

Ricordate quando ho detto che il nostro sistema immunitario attacca i muscoli? Esiste un meccanismo chiamato "via del complemento" che svolge un ruolo importante in questo processo di attacco. Zilbrysq blocca l'attività di questo sistema del complemento. Di conseguenza, il sistema immunitario riduce gli attacchi dannosi ai recettori. Pertanto, i messaggi nervosi ricominciano ad arrivare correttamente ai muscoli e la forza muscolare migliora.

Zilbrysq può essere utilizzato da tutti i pazienti affetti da miastenia grave?

No, non tutti possono assumerlo. Questo farmaco è approvato solo per le persone che presentano nel sangue uno specifico anticorpo chiamato "anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina". La maggior parte delle persone affette da miastenia grave (circa l'80-90%) possiede questo anticorpo. Tuttavia, se non lo si ha nel sangue, questo farmaco potrebbe non essere molto efficace. Pertanto, prima di iniziare la terapia, il medico effettuerà un esame del sangue specifico per verificare la presenza di questo anticorpo.

Come si usa questo medicinale?

Zilbrysq è un farmaco liquido che viene iniettato sottocute ogni giorno. Può essere iniettato nella coscia, nell'addome o nella parte posteriore del braccio.

• Conservazione: Questo medicinale deve essere conservato in frigorifero.
• Prima dell'uso: togliere il vaccino dal frigorifero 30-45 minuti prima dell'iniezione e lasciarlo a temperatura ambiente. Questo ridurrà il fastidio durante l'iniezione.
• Formazione: Quando ti viene prescritto questo farmaco per la prima volta, il medico o l'infermiere ti mostreranno come iniettarlo correttamente. È molto importante iniettare il farmaco esattamente come indicato per ottenere la dose corretta. In caso di dubbi, chiedi nuovamente al medico.

Informazioni importanti da sapere prima di iniziare la terapia farmacologica.

Questa è una parte molto importante, quindi prestate molta attenzione.

Questo medicinale può aumentare il rischio di alcune infezioni gravi, in particolare infezioni meningococciche. A causa di questo rischio, questo medicinale è disponibile solo attraverso uno speciale programma di sicurezza chiamato programma Zilbrysq REMS. Sia voi che il vostro medico dovete essere iscritti a questo programma.

Nell'ambito di questo programma, il medico vi illustrerà le infezioni meningococciche, come prevenirle, come riconoscere i sintomi e l'importanza di consultare immediatamente un medico in caso di comparsa di sintomi.

• Vaccinazioni: Per ridurre il rischio di infezione, il medico si assicurerà che abbiate ricevuto il vaccino contro il meningococco almeno due settimane prima di iniziare il trattamento con Zilbrysq. Se dovete iniziare la terapia con urgenza e non siete stati vaccinati, dovrete assumere antibiotici fino a quando il vaccino non farà effetto.
• Scheda di sicurezza: Le verrà consegnata una speciale "Scheda di sicurezza del paziente". È necessario tenere sempre con sé questa scheda. È fondamentale conservarla durante l'assunzione del farmaco e per due mesi dopo l'interruzione del trattamento. Può mostrare questa scheda a qualsiasi altro medico che la curi.

Effetti collaterali e come gestirli?

Come qualsiasi medicinale, Zilbrysq può causare alcuni effetti collaterali, ma la maggior parte di essi è gestibile.

Quanto tempo ci vorrà prima di poter vedere i risultati?

Se Zilbrysq è adatto a te, potresti notare un miglioramento dei sintomi già nella prima settimana di assunzione del farmaco. La maggior parte delle persone riscontra i risultati migliori entro il primo mese.

Se dopo uno o due mesi di assunzione del farmaco non noti alcun miglioramento dei sintomi, consulta il tuo medico. Sarà lui o lei a valutare altre opzioni terapeutiche.