דמיינו שרק חלק אחד בגוף שלכם, למשל זרוע, רגל או אזור מסוים בעור, גדל מהר יותר באופן חריג מהשאר. זהו מצב נדיר מאוד שחלק מהאנשים נולדים איתו. במונחים רפואיים, אנו מכנים קבוצת מצבים זו PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum, או בקיצור PROS . זה משהו שבאמת גורם להרבה בעיות עבור האדם שרואה אותו, כמו גם עבור האדם שחווה אותו. היום, במאמר זה, נדבר על מהו PROS הזה ועל Vijoice, התרופה הראשונה שאושרה במיוחד עבור מצב זה.
מה זה בעצם PROS?
במילים פשוטות, PROS הוא מצב הנגרם על ידי גורמים גנטיים. לכולנו יש גנים בגופנו השולטים בגדילה, חלוקה ומוות של תאים. `PIK3CA` הוא גן חשוב כזה. חשבו על הגן הזה כ"מתג" השולט בגדילת התאים שלנו.
עם זאת, אצל אדם עם PROS, קיים פגם, או מוטציה, בגן `PIK3CA`. זה גורם ל"מתג" להיתקע במצב "פעיל". לאחר מכן החלבון המדובר מתחיל לפעול מהר מדי ובכוח רב מדי. כתוצאה מכך, חלקים מסוימים בגוף, למשל העור, כלי הדם , העצמות והמוח, מתחילים לגדול באופן בלתי נשלט.
חשוב לציין ש-PROS אינו משפיע על כל חלק בגוף. זה יכול להשתנות מחלק אחד בגוף לאחר, ומאדם לאדם. לכן, גם התסמינים מגוונים מאוד.
עד כה, לא היה תרופה מוחלטת ל-PROS. הטיפולים התמקדו בניהול התסמינים. לדוגמה, תרופות לכאב, גירוד והתקפים, וניתוח להסרת הגידולים החריגים. עם זאת, היה סיכון שהגידולים הללו יגדלו שוב לאחר הניתוח.
כיצד פועלת התרופה ויג'ויס (אלפליסיב)?
כאן נכנסת לתמונה התרופה ויז'ויס. ויז'ויס היא התרופה הראשונה שמכוונה לטפל בגורם הבסיסי ל-PROS, ההיפראקטיביות הנגרמת על ידי המוטציה הגנטית.
החומר הפעיל בתרופה זו הוא אלפליסיב . תרופה זו משמשת למעשה לטיפול בסוגים מסוימים של סרטן השד . הסיבה לכך היא,תאי סרטן גדלים עקב פעילות יתר של מסלול PIK3, בדיוק כמו ב-PROS.
אז מה שויג'ויס עושה זה לחסום את מסלול PIK3, שפועל כמו "מתג" תקוע במצב "פעיל". זה מאט את הצמיחה הלא תקינה של תאים, מקטין את גודל הרקמות שכבר גדלות, ושולט בתסמינים.
מהם היתרונות של תרופה זו?
מחקרים שנערכו על תרופה זו (EPIK-P1 ו-EPIK-P3) הראו יתרונות משמעותיים עבור מטופלים.
| תוֹעֶלֶת | הסבר פשוט |
|---|---|
| גידולים קטנים יותר (נגעים) | נצפה כי אנשים רבים שלקחו את התרופה סבלו מירידה של 20% או יותר בנפח גידולים שומניים (ליפומות) שהתפתחו באופן חריג ומומים בכלי הדם. |
| צורך מופחת בניתוח | כ-70% מהילדים ו-90% מהמבוגרים הנוטלים ויג'ויס לא נזקקו לניתוח. |
| הקלה בתסמינים | מטופלים דיווחו על ירידה משמעותית בתסמינים כגון כאב, גירוד ועייפות. |
| הפיכת משימות יומיומיות לקלות יותר | כ-81% מהחולים שהשתתפו במחקרים דיווחו כי יכולתם לבצע פעילויות יומיומיות ואיכות חייהם השתפרו בהשוואה ללפני התרופה. |
חשוב: ייתכן שתוצאות אלו לא יהיו זהות עבור כולם. שוחח עם הרופא שלך על האם תרופה זו מתאימה לך ומהם היתרונות והסיכונים.עדיף לדבר איתם ולהחליט.
מהן תופעות הלוואי הנפוצות ביותר וכיצד ניתן לטפל בהן?
כמו כל תרופה, ויג'ויס עלולה לגרום לתופעות לוואי . עם זאת, רובן קלות או בינוניות וניתנות לטיפול.
| תוֹפָעַת לְוַאִי | איך לנהל ולמה לשים לב |
|---|---|
| שִׁלשׁוּל | שתו הרבה נוזלים כגון מים ומיץ. אם אתם חווים תסמינים כגון שלשול חמור, התכווצויות בבטן, או דם או ריר בצואה, ספרו לרופא מיד . |
| התייבשות | שלשול יכול לגרום להתייבשות. שימו לב לתסמינים כמו סחרחורת קיצונית, עייפות וירידה במתן שתן. אלה יכולים להשפיע על הכליות שלכם, לכן יש לפנות לרופא מיד. |
| פצעים בפה (דלקת סטומטיטיס) | עלולים להופיע פצעים וכאבים בפה. הימנעו ממי פה המכילים אלכוהול. שטפו את הפה במים פושרים עם מלח. הימנעו ממזונות חריפים וחומציים. |
| עלייה ברמת הסוכר בדם (היפרגליקמיה) | הרופא שלך יבדוק את רמות הסוכר בדמך לפני שתתחיל ליטול תרופה זו ובמהלך הטיפול. ספר לרופא אם אתה חווה תסמינים כגון צמא מוגזם, מתן שתן תכוף או עייפות. אנשים עם סוכרת צריכים להיות זהירים במיוחד בנושא זה. |
| דילול שיער (אלופציה) | נשירת שיער או דילול שיער עלולים להתרחש במהלך הטיפול. יש להשתמש בשמפו עדין. שוחח על כך עם הרופא שלך. |
האם יכולות להיות בעיות עם תרופות אחרות?
כן. ויחויס יכולה ליצור אינטראקציה עם תרופות אחרות. במילים פשוטות, תרופות מסוימות עלולות להפחית את יעילותה של ויחויס. ויחויס יכולה גם לשנות את יעילותן של תרופות אחרות.
לדוגמה, תרופות כגון קרבמזפין לאפילפסיה, ריפאמפין לשחפת, ומוצרים צמחיים כגון ערבה צמחית יכולים להשפיע על כך.
לכן, לפני שאתם מתחילים ליטול תרופה זו, חיוני לספר לרופא על כל התרופות שאתם נוטלים כעת (כולל ויטמינים, מוצרים צמחיים ומשככי כאבים) כדי שיוכל לבצע את ההתאמות הנדרשות.
מסר לקחת הביתה
- PROS הוא מצב נדיר שבו חלקים בגוף גדלים בצורה לא תקינה עקב מוטציה בגן הנקרא `PIK3CA`.
- ויג'ויס (אלפליסיב) היא התרופה הראשונה שאושרה למטרה למקד את התהליך הבסיסי שגורם למחלה זו.
- זה יכול לעזור לכווץ גידולים חריגים, להפחית את הצורך בניתוח ולשפר את איכות החיים.
- תופעות לוואי כגון שלשולים, עלייה ברמת הסוכר בדם ופצעים בפה עלולות להופיע, וחשוב מאוד לטפל בהן וליידע את הרופא.
- חיוני ליידע את הרופא שלך על כל התרופות האחרות שאתה נוטל. לעולם אל תתחיל או תפסיק ליטול תרופות כלשהן ללא ייעוץ רפואי.
💬 Comments (0)
עדיין לא פורסמו תגובות. הוסף את תגובתך כאן בפעם הראשונה.
הוסף את ההערה שלך