მესმის, რამდენად მძიმე და საშიში უნდა იყოს, როდესაც ექიმი გეუბნებათ, რომ თქვენს შვილს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია (DMD) აქვს. ეს გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც ძირითადად ბიჭებს აწუხებთ და თანდათანობით ასუსტებს მათ კუნთებს. სიმპტომები, როგორც წესი, ადრეულ ბავშვობაში ვლინდება. DMD-ის სრული განკურნება ჯერ არ არსებობს. მაგრამ არ ინერვიულოთ. სამედიცინო მეცნიერება დღითიდღე წინ მიიწევს. ამ პროგრესთან ერთად, ახალი იმედი დუვიზატის სახელით ცნობილი ახალი პრეპარატია. მოდით, უბრალოდ ვისაუბროთ ამაზე.
რა არის დუვიზატი? როგორ მოქმედებს ის?
მარტივად რომ ვთქვათ, ჩვენს კუნთებს სიმტკიცის შესანარჩუნებლად მუდმივი მოვლა სჭირდებათ. წარმოიდგინეთ, რომ ჩვენს სხეულში კუნთები აგურის კედელს ჰგავს. ამ კედლის სიმტკიცისა და ერთმანეთთან შეკავშირების შესანარჩუნებლად მას ნაღმტყორცნის კარგი ფენა სჭირდება. ანალოგიურად, ჩვენი კუნთოვანი უჯრედების სიმტკიცის შესანარჩუნებლად აუცილებელია სპეციალური ცილა, რომელსაც დისტროფინი ეწოდება და რომელიც ნაღმტყორცნს ჰგავს.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია (DMD) გენეტიკური მდგომარეობაა, რომელიც ვითარდება მაშინ, როდესაც ორგანიზმი ან არ გამოიმუშავებს საკმარისი რაოდენობით დისტროფინის ცილას, ან არ გამოიმუშავებს საკმარის რაოდენობას, ან არ გამოიმუშავებს საკმარის რაოდენობას. როდესაც ეს „წებო“ იკარგება, კუნთის კედელი სუსტდება, იშლება და მისი აღდგენა შეუძლებელია. სწორედ ამიტომ სუსტდება კუნთები დროთა განმავლობაში.
ამ პრობლემის გარდა, DMD-ის მქონე ბავშვებს აქვთ ზედმეტად აქტიური ფერმენტები, რომლებსაც ჰისტონდეაცეტილაზები (HDACs) ეწოდებათ. ეს იწვევს კუნთებში ქრონიკულ ანთებას . ეს კიდევ უფრო ამცირებს კუნთების აღდგენის პროცესს და კუნთები იცვლება ცხიმოვანი და ნაწიბუროვანი ქსოვილით.
აქამდე ექიმები DMD-ის სამკურნალოდ სტეროიდებს, ფიზიოთერაპიას და დამხმარე მოწყობილობებს, როგორიცაა ინვალიდის ეტლები, იყენებდნენ. თუმცა, დუვიზატი პირველი არასტეროიდული პრეპარატია. ის მოქმედებს ზედმეტად აქტიური HDAC ფერმენტის კონტროლით. ეს ამცირებს კუნთებში ანთებას და საშუალებას აძლევს მათ დაშლას. ეს ნიშნავს, რომ კუნთების დასუსტების სიჩქარე შენელებულია.
როგორ უნდა გამოვიყენო ეს წამალი?
დუვიზატი არის თხევადი მედიკამენტი, რომელიც მიიღება პერორალურად. ის უნდა მიიღოთ დღეში ორჯერ, დილით და საღამოს, საკვებთან ერთად .
- ძალიან მნიშვნელოვანია პრეპარატის მიღება ყოველდღე ერთსა და იმავე დროს .
- პრეპარატის ბოთლის გამოყენებამდე კარგად უნდა შეანჯღრიოთ ის მინიმუმ 30 წამის განმავლობაში .
- გაზომეთ წამალი სპეციალური შპრიცის გამოყენებით , რომელიც მას მოყვება.
- რაც მთავარია: არ შეურიოთ ეს წამალი წყალს ან სხვა სითხეს.
ექიმმა შეიძლება ეს წამალი დამოუკიდებლად დაგინიშნოთ ან სტეროიდებთან ერთად დაგინიშნოთ. გადაწყვეტილება ბავშვის მდგომარეობის მიხედვით მიიღება.
როგორ არის შესწავლილი ამ პრეპარატის თვისებები?
ამ პრეპარატის ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესასწავლად ჩატარებულ მასშტაბურ კვლევაში, DMD-ით დაავადებული ბიჭები ორ ჯგუფად დაიყვნენ.
1. პირველი ჯგუფი: მათ მიეცათ პრეპარატი დუვიზატი.
2. მე-2 ჯგუფი: მათ მისცეს რაღაც, რაც წამალს ჰგავდა, მაგრამ აქტიური ინგრედიენტი არ შეიცავდა. მედიცინაში ამას „პლაცებოს“ ვუწოდებთ.
ეს კეთდება პრეპარატის რეალური ეფექტის გასაზომად, ანუ იმის დასადგენად, თუ რამდენად განსხვავდება ის უბრალოდ პრეპარატის გამოყენებისგან. კვლევაში ყველა მონაწილე ბიჭი იყო. მათი საშუალო ასაკი 9 წელი იყო.
| კვლევაში ჩართვის ძირითადი კრიტერიუმები | |
|---|---|
| ტესტი | მოთხოვნა |
| ოთხსაფეხურიანი ასვლა | ბავშვს ეძლევა დრო, რომ რაც შეიძლება სწრაფად ავიდეს ოთხ საფეხურზე. ეს 8 წამზე ნაკლებ დროში უნდა გაგრძელდეს. |
| ადგომის დრო | იზომება დრო, რომელიც საჭიროა წოლითი მდგომარეობიდან დახმარების გარეშე ადგომისთვის. ეს უნდა გაგრძელდეს 3-დან 10 წამამდე. |
72 კვირის განმავლობაში ამ მკურნალობის შემდეგ, ბავშვების შესაძლებლობების ცვლილებები გაიზომა. ამისათვის გამოყენებული იქნა რამდენიმე სხვა ტესტი.
- ჩრდილოეთ ვარსკვლავის ამბულატორიული შეფასების (NSAA) ქულა: მეთოდი, რომელიც ზომავს DMD-ით დაავადებული პირის ყოველდღიური აქტივობების შესრულების უნარს.
- ექვსწუთიანი სიარულის ტესტი: აჩვენებს, თუ რა მანძილის გავლა შეგიძლიათ 6 წუთში.
- მაგნიტურ-რეზონანსული ტომოგრაფია: ზომავს ბარძაყის კუნთებში ცხიმოვანი დეპოზიტების ცვლილებებს.
რა იყო კვლევის შედეგები?
შედეგები მართლაც იმედისმომცემია. დუვიზატის (DMD) სიმპტომები დროთა განმავლობაში უარესდება. ამ კვლევაში ცხადი იყო, რომ გაუარესების ტემპი იმ ბავშვებში, რომლებიც იღებდნენ დუვიზატს, გაცილებით ნელი იყო, ვიდრე იმ ბავშვებში, რომლებიც არ იღებდნენ პრეპარატს (პლაცებოს) .
ეს ნიშნავს, რომ მიუხედავად იმისა, რომ ამ მედიკამენტს დაავადების სრულად განკურნება არ შეუძლია, მას შეუძლია შეანელოს კუნთების სისუსტის მაჩვენებელი და დაეხმაროს ბავშვს უფრო დიდხანს შეინარჩუნოს ფუნქციონირების უნარი.
- ძალა და მობილურობა: დუვიზატის მიმღებ ბავშვებში ოთხი სართულის ასვლის დრო 72 კვირის შემდეგ მხოლოდ 1.25 წამით გაიზარდა. თუმცა, იმ ბავშვებში, რომლებმაც პრეპარატი არ მიიღეს, ეს დრო დაახლოებით 3 წამით გაიზარდა. ეს ნიშნავს, რომ დუვიზატმა კიბეებზე ასვლის უნარის დაქვეითება დაახლოებით 40%-ით შეანელა.
- NSAA ქულები: კვლევის დასასრულს, DSAA ქულების შემცირება მნიშვნელოვნად ნაკლები იყო იმ ბავშვებში, რომლებიც იღებდნენ დუვიზატს, ვიდრე იმ ბავშვებში, რომლებიც არ იღებდნენ პრეპარატს. ეს ასევე მიუთითებს, რომ კუნთების ძალის დაქვეითების სიჩქარე შემცირდა.
ეს შედეგები შეიძლება განსხვავდებოდეს თქვენი ბავშვისთვის, ამიტომ გადაწყვეტილების მიღებამდე უნდა განიხილოთ ამ მედიკამენტის სარგებელი და რისკები ექიმთან.
გვერდითი მოვლენები და როგორ ვმართოთ ისინი?
ნებისმიერი მედიკამენტის მსგავსად, დუვიზატს შეიძლება ჰქონდეს გვერდითი მოვლენები. მნიშვნელოვანია ამის შესახებ ინფორმირებული იყოთ.
| გვერდითი ეფექტი | რა უნდა გააკეთოთ |
|---|---|
| ხშირი გვერდითი მოვლენები: - დიარეა - გულისრევა/ღებინება - კუჭის ტკივილი - Ცხელება | თუ ამ სიმპტომებიდან რომელიმეს შეამჩნევთ , დაუყოვნებლივ აცნობეთ ექიმს . დალიეთ დიდი რაოდენობით წყალი და სითხე. საჭიროების შემთხვევაში, ექიმმა შეიძლება გირჩიოთ მედიკამენტები ან დიეტის შეცვლა. |
| აღსანიშნავი გვერდითი მოვლენები: - სისხლში თრომბოციტების რაოდენობის შემცირება (თრომბოციტოპენია) - სისხლში ცხიმის დონის მომატება (ჰიპერტრიგლიცერიდემია) | ექიმი ხშირად ჩაგიტარებთ სისხლის ანალიზებს ამ ფაქტორების მონიტორინგისთვის. თუ ადვილად გაქვთ სისხლჩაქცევები, ცხვირიდან სისხლი გდის, თუ გიჭირთ სისხლდენის შეჩერება,დაუყოვნებლივ უთხარით ექიმს. |
ეს ერთადერთი სიმპტომები არ არის. თუ სხვა უჩვეულო სიმპტომებსაც შენიშნავთ, მიმართეთ ექიმს.
შეიძლება სხვა მედიკამენტებთან დაკავშირებით პრობლემები იყოს?
დიახ, დუვიზატს შეუძლია ურთიერთქმედება სხვა მედიკამენტებთან. ამიტომ, მნიშვნელოვანია, რომ აცნობოთ ექიმს ყველა იმ მედიკამენტის შესახებ, რომელსაც თქვენი შვილი იღებს, მათ შორის რეცეპტით გაცემული მედიკამენტების, ურეცეპტოდ გაცემული მედიკამენტების, ვიტამინებისა და მცენარეული პროდუქტების შესახებ.
კერძოდ, აცნობეთ ექიმს, თუ იღებთ შემდეგ მედიკამენტებს:
- ზოგიერთი ქოლესტერინის დამწევი მედიკამენტი (მაგ. ატორვასტატინი, სიმვასტატინი)
- დიაბეტის სამკურნალო საშუალებები, როგორიცაა მეტფორმინი
- მედიკამენტები, რომლებიც გავლენას ახდენენ გულის რიტმზე (მაგ., ამიოდარონი)
- ზოგიერთი ანტიბიოტიკი (მაგ. აზითრომიცინი, ციპროფლოქსაცინი)
- ფსიქიკური დაავადებების სამკურნალო ზოგიერთი მედიკამენტი
- ალერგიის სამკურნალო ზოგიერთი მედიკამენტი
ეს სია სრული არ არის, ამიტომ უმჯობესია, ექიმს აცნობოთ თქვენი შვილის მიერ მიღებული ყველა მედიკამენტის შესახებ.
სახლში წასაღებად განკუთვნილი შეტყობინება
- დუვიზატი არის ახალი, არასტეროიდული პრეპარატი, რომელიც ანელებს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით (DMD) გამოწვეულ კუნთების სისუსტის სიჩქარეს.
- ეს დაავადებას სრულად ვერ განკურნავს, მაგრამ მნიშვნელოვნად გააუმჯობესებს ბავშვის ცხოვრების ხარისხს.
- პრეპარატის გამოყენებისას ზუსტად დაიცავით ექიმის მითითებები. თუ რაიმე გვერდითი მოვლენა შენიშნეთ, დაუყოვნებლივ აცნობეთ ექიმს.
- არ დაგავიწყდეთ ექიმის ინფორმირება ყველა სხვა მედიკამენტის შესახებ, რომელსაც თქვენი შვილი იღებს.
- თქვენ ამ გზაზე მარტო არ ხართ. თქვენი ექიმი, ფიზიოთერაპევტი და თქვენი ოჯახი ყველა მზადაა დაგეხმაროთ. ნუ გეშინიათ.
💬 Comments (0)
კომენტარი ჯერ არ გამოქვეყნებულა. დაამატეთ თქვენი კომენტარი აქ პირველად.
დაამატეთ თქვენი კომენტარი