Skip to main content

ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ: ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳ ಪದಗಳಲ್ಲಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳೋಣ.

ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ: ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳ ಪದಗಳಲ್ಲಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳೋಣ.

ಒಬ್ಬ ತಾಯಿ ಅಥವಾ ತಂದೆಯಾಗಿ ನಿಮ್ಮ ಪುಟ್ಟ ಮಗುವಿಗೆ ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು, ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಅಥವಾ ಕುಳಿತುಕೊಳ್ಳುವ ಸ್ಥಾನದಿಂದ ಎದ್ದೇಳಲು ಕಷ್ಟವಾದಾಗ ನೀವು ಎಷ್ಟು ದುಃಖಿತರಾಗುತ್ತೀರಿ? ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು ಅದು ಕ್ರಮೇಣ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಹುಡುಗರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಇದಕ್ಕೆ ಇನ್ನೂ ಶಾಶ್ವತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇಲ್ಲದಿದ್ದರೂ, ರೋಗವನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಮತ್ತು ಮಗುವಿನ ಜೀವನವನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಲು ಈಗ ಜಗತ್ತಿಗೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸಲಾಗಿದೆ. ಇಂದು, ನಾವು ಹೊಸ ಭರವಸೆಯನ್ನು ತಂದಿರುವ ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡಲಿದ್ದೇವೆ.

ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಈ ಔಷಧಿ ನಿಜವಾಗಿ ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?

ಇದನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು, ಮೊದಲು DMD ಹೇಗೆ ಬೆಳವಣಿಗೆಯಾಗುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನೋಡೋಣ. ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಬಲವಾದ ಕಟ್ಟಡವೆಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಕಟ್ಟಡವನ್ನು ಬಲವಾಗಿಡಲು ಮತ್ತು ಕುಸಿಯದಂತೆ ಇರಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು, ನಮಗೆ 'ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್' ಎಂಬ ವಿಶೇಷ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ಇದು ಕಟ್ಟಡದಲ್ಲಿ ಇಟ್ಟಿಗೆಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಹಿಡಿದಿಟ್ಟುಕೊಳ್ಳುವ ಸಿಮೆಂಟ್‌ನಂತಿದೆ.

ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರದಿಂದಾಗಿ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಎಂಬ ಈ 'ಸಿಮೆಂಟ್' ಸರಿಯಾಗಿ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಇದು ಸ್ನಾಯುಗಳು ಎಂಬ ಬಿಲ್ಡಿಂಗ್ ಬ್ಲಾಕ್ಸ್ ಕ್ರಮೇಣ ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಬೇರ್ಪಡಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಮೊದಲನೆಯದಾಗಿ, ಕಾಲುಗಳು ಮತ್ತು ಸೊಂಟದಲ್ಲಿನ ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತವೆ. ಇದು ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು ಮತ್ತು ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಕಷ್ಟವಾಗುತ್ತದೆ. ಕಾಲಾನಂತರದಲ್ಲಿ, ಈ ದೌರ್ಬಲ್ಯವು ತೋಳುಗಳು, ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಶ್ವಾಸಕೋಶಗಳ ಮೇಲೂ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.

ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಒಂದು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಇದು ವಿಶೇಷ ವೈರಸ್ (ವೆಕ್ಟರ್) ಮೂಲಕ ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸುವ ಸೂಚನೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀನ್‌ನ ಸಣ್ಣ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ತಲುಪಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ.

ಇದು ಮಗುವಿನ ದೇಹವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಆದರೆ ಹೆಚ್ಚು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ 'ಹೊಸ ಸಿಮೆಂಟ್' ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳುವ ದರವನ್ನು ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಭಾವಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೇಗೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಇದು ದಿನನಿತ್ಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಮಾತ್ರೆಯಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಒಮ್ಮೆ ಮಾತ್ರ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಇದನ್ನು ಲವಣಯುಕ್ತ ದ್ರಾವಣದಂತೆ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಆದರೆ ಇದನ್ನು ಮನೆಯಲ್ಲಿ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ. ಇದನ್ನು ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ, ವೈದ್ಯರ ಸಂಪೂರ್ಣ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಏಕೆಂದರೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡುವಾಗ ಮಗುವನ್ನು ಹಲವಾರು ಗಂಟೆಗಳ ಕಾಲ ಎಚ್ಚರಿಕೆಯಿಂದ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು, ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳ ಅಪಾಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಕಾರ್ಟಿಕೊಸ್ಟೆರಾಯ್ಡ್ ಮಾದರಿಯ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಮಗುವು ತನ್ನ ಎಲ್ಲಾ ಲಸಿಕೆಗಳನ್ನು ಪೂರ್ಣಗೊಳಿಸಿದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತಾರೆ.

ಸಂಶೋಧನೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳೇನು?

ಈ ಔಷಧದ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಕುರಿತು ಹಲವಾರು ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ನೀಡಿದ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅದನ್ನು ನೀಡದ ಮಕ್ಕಳ ನಡುವಿನ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳನ್ನು ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡಿವೆ (ಪ್ಲಸೀಬೊ ಗುಂಪು). ಅಂತೆಯೇ, ಕಂಡುಬಂದ ಕೆಲವು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಇಲ್ಲಿವೆ.

ಲಾಭ ಸರಳ ವಿವರಣೆ
ಹೆಚ್ಚಿದ ಚಲನಶೀಲತೆ (NSAA ಸ್ಕೋರ್) ಮಕ್ಕಳ ಚಲನಶೀಲತೆಯನ್ನು ಅಳೆಯುವ ಪರೀಕ್ಷೆಯಾದ ನಾರ್ತ್ ಸ್ಟಾರ್ ಆಂಬ್ಯುಲೇಟರಿ ಅಸೆಸ್ಮೆಂಟ್ (NSAA) ನಲ್ಲಿ, ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ತೆಗೆದುಕೊಂಡ ಮಕ್ಕಳು ಔಷಧಿಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳದ ಮಕ್ಕಳಿಗಿಂತ ಸರಾಸರಿ 2 ಅಂಕಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಗಳಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಇದರರ್ಥ ಅವರ ದೈನಂದಿನ ಚಟುವಟಿಕೆಗಳನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ ಸ್ವಲ್ಪ ಸುಧಾರಿಸಿದೆ.
ಸ್ನಾಯುಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಿದ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ, ಮಕ್ಕಳ ಸ್ನಾಯುಗಳ ಒಂದು ಸಣ್ಣ ಭಾಗವನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದಾಗ (ಬಯಾಪ್ಸಿ), ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳ ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಪ್ರಮಾಣವು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು.
ಚಟುವಟಿಕೆಗಳ ವೇಗ ಹೆಚ್ಚಳ ಮಲಗಿರುವ ಸ್ಥಾನದಿಂದ ಎದ್ದೇಳಲು, 10 ಮೀಟರ್ ಓಡಲು ಮತ್ತು 4 ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಸಮಯವನ್ನು ಅಳೆಯುವಾಗ, ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳು ಈ ಕೆಲಸಗಳನ್ನು ಸ್ವಲ್ಪ ವೇಗವಾಗಿ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು.

ಆದರೆ ಇದನ್ನು ನೆನಪಿಡಿ. ಎಲ್ಲಾ ಮಗುವೂ ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಷ್ಟು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನೀವು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಚರ್ಚಿಸಬೇಕು.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಯಾವುದೇ ಸಂದರ್ಭಗಳಿವೆಯೇ?

ಹೌದು, ಖಂಡಿತ. ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಕೆಲವು ವಿಶೇಷ ಪ್ರಕರಣಗಳಿವೆ.

  • ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳು: ಡಿಎಂಡಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ದೋಷಗಳಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ , ಎಕ್ಸಾನ್ 8 ಅಥವಾ ಎಕ್ಸಾನ್ 9 ರಲ್ಲಿ ಅಳಿಸುವಿಕೆಗಳು ) ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಬಹುದು.
  • ಹೆಚ್ಚಿದ ಪ್ರತಿಕಾಯ ಮಟ್ಟಗಳು:ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ವೈರಸ್ (AAVrh74 ವೆಕ್ಟರ್) ವಿರುದ್ಧ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಟ್ಟದ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಇದನ್ನು ನೀಡಬಾರದು. ಏಕೆಂದರೆ ಆ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು ಔಷಧಿಯು ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಸರಿಯಾಗಿ ತಲುಪುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು ಮತ್ತು ಗಂಭೀರ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಮುಂಚಿತವಾಗಿಯೇ ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಬಹುದು.
  • ಸಕ್ರಿಯ ಸೋಂಕು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಮಗುವಿಗೆ ಜ್ವರ, ಶೀತ, ಕೆಮ್ಮು ಅಥವಾ ಹೊಟ್ಟೆ ನೋವು ಮುಂತಾದ ಯಾವುದೇ ಸೋಂಕು ಇದ್ದರೆ, ಅದು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಗುಣವಾಗುವವರೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವುದಿಲ್ಲ.

ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ಹೇಗೆ ನಿರ್ವಹಿಸುವುದು?

ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಂತೆ, ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ವಾಕರಿಕೆ ಮತ್ತು ವಾಂತಿ . ಇವು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಮೊದಲ ಕೆಲವು ವಾರಗಳಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸುತ್ತವೆ. ನಿಮ್ಮ ಮಗುವಿಗೆ ಈ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಂಡುಬಂದರೆ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ. ವಾಂತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಅವರು ನಿಮಗೆ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತಾರೆ. ನಿರ್ಜಲೀಕರಣವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಸಾಕಷ್ಟು ದ್ರವಗಳನ್ನು ಕುಡಿಯುವುದು ಸಹ ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ.

ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಇತರ ಸಂಭಾವ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿದಿರುವುದು ಒಳ್ಳೆಯದು.

ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮ ಗಮನಿಸಬೇಕಾದ ವೈಶಿಷ್ಟ್ಯಗಳು
ಜ್ವರ ಜ್ವರವು ಸೋಂಕಿನ ಲಕ್ಷಣವಾಗಿರಬಹುದು, ಆದ್ದರಿಂದ ನಿಮಗೆ ಜ್ವರ ಬಂದರೆ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಎಣಿಕೆ (ಥ್ರಂಬೋಸೈಟೋಪೆನಿಯಾ) ರಕ್ತಸ್ರಾವವಾದಾಗ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳು ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಇವು ಕಡಿಮೆಯಾಗಿದ್ದರೆ,
  • ಸುಲಭ ಮೂಗೇಟುಗಳು
  • ಮೂಗಿನ ರಕ್ತಸ್ರಾವ
  • ಸಣ್ಣಪುಟ್ಟ ಗಾಯವಾದರೂ ನಿಲ್ಲದ ರಕ್ತಸ್ರಾವ.
ಲಕ್ಷಣಗಳು ಉದಾಹರಣೆಗೆ: ನೀವು ಈ ರೀತಿಯ ಏನನ್ನಾದರೂ ನೋಡಿದರೆ, ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
ಯಕೃತ್ತಿನ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಕಣ್ಣುಗಳ ಬಿಳಿ ಭಾಗ ಅಥವಾ ಚರ್ಮ ಹಳದಿ ಬಣ್ಣಕ್ಕೆ ತಿರುಗುತ್ತಿದ್ದರೆ, ಅದು ಯಕೃತ್ತಿನ ಸಮಸ್ಯೆಯ ಸಂಕೇತವಾಗಿರಬಹುದು. ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ನಿಯಮಿತವಾಗಿ ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು (LFTs) ಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸುತ್ತಾರೆ.
ಹೃದಯದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮಗಳು ನಿಮಗೆ ಎದೆ ನೋವು ಅಥವಾ ಉಸಿರಾಟದ ತೊಂದರೆ ಕಂಡುಬಂದರೆ, ಅದು ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಉರಿಯೂತದ ಸಂಕೇತವಾಗಿರಬಹುದು. ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.

ಅತ್ಯಂತ ಮುಖ್ಯವಾದ ವಿಷಯವೆಂದರೆ ನೀವು ಅಸಾಮಾನ್ಯವೆಂದು ಭಾವಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಹಿಂಜರಿಕೆಯಿಲ್ಲದೆ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ ಮಾತನಾಡುವುದು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಾವ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಹೌದು, ಇದು ಸಂಕೀರ್ಣ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿರುವುದರಿಂದ, ಮಗುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ ಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಹಲವಾರು ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

  • ಜೀನ್ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ಮಗುವಿಗೆ DMD ಇದೆಯೇ ಮತ್ತು ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಅನ್ನು ಅನರ್ಹಗೊಳಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳಿವೆಯೇ ಎಂದು ದೃಢೀಕರಿಸಿ.
  • ಪ್ರತಿಕಾಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ನಾವು ಈ ಹಿಂದೆ ಮಾತನಾಡಿದ AAVrh74 ವೈರಸ್ ವಿರುದ್ಧ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
  • ಸಂಪೂರ್ಣ ರಕ್ತದ ಎಣಿಕೆ (CBC): ಸೋಂಕುಗಳು ಅಥವಾ ಇತರ ರಕ್ತದ ಅಸಹಜತೆಗಳನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
  • ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಾರ್ಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು (LFT): ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಕೃತ್ತಿನ ಆರೋಗ್ಯವನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.
  • ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ (ಟ್ರೋಪೋನಿನ್ ಪರೀಕ್ಷೆ): ಹೃದಯವು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಿದೆಯೇ ಎಂದು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಿರಿ.
  • ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟಗಳು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿನ ಇಳಿಕೆಯನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.

ಮಗುವಿನ ಸುರಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಮಟ್ಟಿಗೆ ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು ಈ ಎಲ್ಲಾ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಮನೆಗೆ ತಲುಪಿಸುವ ಸಂದೇಶ

  • ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಎಂಬುದು ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಒಮ್ಮೆ ಮಾತ್ರ ಬಳಸಬಹುದಾದ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ . ಇದು ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಲ್ಲ, ಆದರೆ ಸ್ನಾಯು ದೌರ್ಬಲ್ಯದ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುವ ಭರವಸೆಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ.
  • ಇದು ದೇಹವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.
  • ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು DMD ಇರುವ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಮಗುವಿಗೆ ಸೂಕ್ತವಲ್ಲ . ಅರ್ಹತೆಯನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆ ಮತ್ತು ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು ಬೇಕಾಗುತ್ತವೆ.
  • ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
  • ವಾಂತಿ ಮತ್ತು ವಾಕರಿಕೆ ಮುಂತಾದ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಉಂಟಾಗಬಹುದು. ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳಂತಹ ಗಂಭೀರ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳ ಬಗ್ಗೆಯೂ ನೀವು ತಿಳಿದಿರಬೇಕು. ಯಾವುದೇ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆ ಉಂಟಾದರೆ, ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
  • ಇದು ತುಂಬಾ ಸಂಕೀರ್ಣ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ನಿಮ್ಮ ಮಗುವಿನ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ ಎಲ್ಲಾ ವಿವರಗಳನ್ನು ಚರ್ಚಿಸಿ ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ವಿವರಿಸಲು ಮರೆಯದಿರಿ.

ಡುಚೆನ್ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯ, ಡಿಎಂಡಿ, ಎಲಿವಿಡಿಸ್, ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ, ಸ್ನಾಯು ದೌರ್ಬಲ್ಯ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್
⚠️ Important: The medical articles and information on Nirogi Lanka are for general awareness only, and are by no means a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. For any medical problem you have, consult a qualified physician immediately.

💬 Comments (0)

ಯಾವುದೇ ಕಾಮೆಂಟ್‌ಗಳನ್ನು ಇನ್ನೂ ಪೋಸ್ಟ್ ಮಾಡಲಾಗಿಲ್ಲ. ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ನಿಮ್ಮ ಕಾಮೆಂಟ್ ಅನ್ನು ಇಲ್ಲಿ ಸೇರಿಸಿ.

ನಿಮ್ಮ ಕಾಮೆಂಟ್ ಸೇರಿಸಿ

ದಯವಿಟ್ಟು ಲೆಕ್ಕಾಚಾರ ಮಾಡಿ: 5 + 6 =
ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ: ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳ ಪದಗಳಲ್ಲಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳೋಣ.
ಔಷಧಿಗಳುಜುಲೈ 6, 2026

ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ: ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳ ಪದಗಳಲ್ಲಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳೋಣ.

ಒಬ್ಬ ತಾಯಿ ಅಥವಾ ತಂದೆಯಾಗಿ ನಿಮ್ಮ ಪುಟ್ಟ ಮಗುವಿಗೆ ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು, ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಅಥವಾ ಕುಳಿತುಕೊಳ್ಳುವ ಸ್ಥಾನದಿಂದ ಎದ್ದೇಳಲು ಕಷ್ಟವಾದಾಗ ನೀವು ಎಷ್ಟು ದುಃಖಿತರಾಗುತ್ತೀರಿ? ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು ಅದು ಕ್ರಮೇಣ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಹುಡುಗರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಇದಕ್ಕೆ ಇನ್ನೂ ಶಾಶ್ವತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇಲ್ಲದಿದ್ದರೂ, ರೋಗವನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಮತ್ತು ಮಗುವಿನ ಜೀವನವನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಲು ಈಗ ಜಗತ್ತಿಗೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸಲಾಗಿದೆ. ಇಂದು, ನಾವು ಹೊಸ ಭರವಸೆಯನ್ನು ತಂದಿರುವ ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡಲಿದ್ದೇವೆ.

ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಈ ಔಷಧಿ ನಿಜವಾಗಿ ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?

ಇದನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು, ಮೊದಲು DMD ಹೇಗೆ ಬೆಳವಣಿಗೆಯಾಗುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನೋಡೋಣ. ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಬಲವಾದ ಕಟ್ಟಡವೆಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಕಟ್ಟಡವನ್ನು ಬಲವಾಗಿಡಲು ಮತ್ತು ಕುಸಿಯದಂತೆ ಇರಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು, ನಮಗೆ 'ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್' ಎಂಬ ವಿಶೇಷ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ಇದು ಕಟ್ಟಡದಲ್ಲಿ ಇಟ್ಟಿಗೆಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಹಿಡಿದಿಟ್ಟುಕೊಳ್ಳುವ ಸಿಮೆಂಟ್‌ನಂತಿದೆ.

ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರದಿಂದಾಗಿ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಎಂಬ ಈ 'ಸಿಮೆಂಟ್' ಸರಿಯಾಗಿ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಇದು ಸ್ನಾಯುಗಳು ಎಂಬ ಬಿಲ್ಡಿಂಗ್ ಬ್ಲಾಕ್ಸ್ ಕ್ರಮೇಣ ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಬೇರ್ಪಡಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಮೊದಲನೆಯದಾಗಿ, ಕಾಲುಗಳು ಮತ್ತು ಸೊಂಟದಲ್ಲಿನ ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತವೆ. ಇದು ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು ಮತ್ತು ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಕಷ್ಟವಾಗುತ್ತದೆ. ಕಾಲಾನಂತರದಲ್ಲಿ, ಈ ದೌರ್ಬಲ್ಯವು ತೋಳುಗಳು, ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಶ್ವಾಸಕೋಶಗಳ ಮೇಲೂ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.

ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಒಂದು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಇದು ವಿಶೇಷ ವೈರಸ್ (ವೆಕ್ಟರ್) ಮೂಲಕ ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸುವ ಸೂಚನೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀನ್‌ನ ಸಣ್ಣ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ತಲುಪಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ.

ಇದು ಮಗುವಿನ ದೇಹವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಆದರೆ ಹೆಚ್ಚು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ 'ಹೊಸ ಸಿಮೆಂಟ್' ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳುವ ದರವನ್ನು ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಭಾವಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೇಗೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಇದು ದಿನನಿತ್ಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಮಾತ್ರೆಯಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಒಮ್ಮೆ ಮಾತ್ರ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಇದನ್ನು ಲವಣಯುಕ್ತ ದ್ರಾವಣದಂತೆ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಆದರೆ ಇದನ್ನು ಮನೆಯಲ್ಲಿ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ. ಇದನ್ನು ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ, ವೈದ್ಯರ ಸಂಪೂರ್ಣ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಏಕೆಂದರೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡುವಾಗ ಮಗುವನ್ನು ಹಲವಾರು ಗಂಟೆಗಳ ಕಾಲ ಎಚ್ಚರಿಕೆಯಿಂದ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು, ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳ ಅಪಾಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಕಾರ್ಟಿಕೊಸ್ಟೆರಾಯ್ಡ್ ಮಾದರಿಯ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಮಗುವು ತನ್ನ ಎಲ್ಲಾ ಲಸಿಕೆಗಳನ್ನು ಪೂರ್ಣಗೊಳಿಸಿದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತಾರೆ.

ಸಂಶೋಧನೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳೇನು?

ಈ ಔಷಧದ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಕುರಿತು ಹಲವಾರು ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ನೀಡಿದ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅದನ್ನು ನೀಡದ ಮಕ್ಕಳ ನಡುವಿನ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳನ್ನು ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡಿವೆ (ಪ್ಲಸೀಬೊ ಗುಂಪು). ಅಂತೆಯೇ, ಕಂಡುಬಂದ ಕೆಲವು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಇಲ್ಲಿವೆ.

ಲಾಭ ಸರಳ ವಿವರಣೆ
ಹೆಚ್ಚಿದ ಚಲನಶೀಲತೆ (NSAA ಸ್ಕೋರ್) ಮಕ್ಕಳ ಚಲನಶೀಲತೆಯನ್ನು ಅಳೆಯುವ ಪರೀಕ್ಷೆಯಾದ ನಾರ್ತ್ ಸ್ಟಾರ್ ಆಂಬ್ಯುಲೇಟರಿ ಅಸೆಸ್ಮೆಂಟ್ (NSAA) ನಲ್ಲಿ, ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ತೆಗೆದುಕೊಂಡ ಮಕ್ಕಳು ಔಷಧಿಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳದ ಮಕ್ಕಳಿಗಿಂತ ಸರಾಸರಿ 2 ಅಂಕಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಗಳಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಇದರರ್ಥ ಅವರ ದೈನಂದಿನ ಚಟುವಟಿಕೆಗಳನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ ಸ್ವಲ್ಪ ಸುಧಾರಿಸಿದೆ.
ಸ್ನಾಯುಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಿದ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ, ಮಕ್ಕಳ ಸ್ನಾಯುಗಳ ಒಂದು ಸಣ್ಣ ಭಾಗವನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದಾಗ (ಬಯಾಪ್ಸಿ), ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳ ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಪ್ರಮಾಣವು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು.
ಚಟುವಟಿಕೆಗಳ ವೇಗ ಹೆಚ್ಚಳ ಮಲಗಿರುವ ಸ್ಥಾನದಿಂದ ಎದ್ದೇಳಲು, 10 ಮೀಟರ್ ಓಡಲು ಮತ್ತು 4 ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಸಮಯವನ್ನು ಅಳೆಯುವಾಗ, ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳು ಈ ಕೆಲಸಗಳನ್ನು ಸ್ವಲ್ಪ ವೇಗವಾಗಿ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು.

ಆದರೆ ಇದನ್ನು ನೆನಪಿಡಿ. ಎಲ್ಲಾ ಮಗುವೂ ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಷ್ಟು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನೀವು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಚರ್ಚಿಸಬೇಕು.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಯಾವುದೇ ಸಂದರ್ಭಗಳಿವೆಯೇ?

ಹೌದು, ಖಂಡಿತ. ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಕೆಲವು ವಿಶೇಷ ಪ್ರಕರಣಗಳಿವೆ.

  • ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳು: ಡಿಎಂಡಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ದೋಷಗಳಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ , ಎಕ್ಸಾನ್ 8 ಅಥವಾ ಎಕ್ಸಾನ್ 9 ರಲ್ಲಿ ಅಳಿಸುವಿಕೆಗಳು ) ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಬಹುದು.
  • ಹೆಚ್ಚಿದ ಪ್ರತಿಕಾಯ ಮಟ್ಟಗಳು:ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ವೈರಸ್ (AAVrh74 ವೆಕ್ಟರ್) ವಿರುದ್ಧ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಟ್ಟದ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಇದನ್ನು ನೀಡಬಾರದು. ಏಕೆಂದರೆ ಆ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು ಔಷಧಿಯು ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಸರಿಯಾಗಿ ತಲುಪುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು ಮತ್ತು ಗಂಭೀರ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಮುಂಚಿತವಾಗಿಯೇ ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಬಹುದು.
  • ಸಕ್ರಿಯ ಸೋಂಕು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಮಗುವಿಗೆ ಜ್ವರ, ಶೀತ, ಕೆಮ್ಮು ಅಥವಾ ಹೊಟ್ಟೆ ನೋವು ಮುಂತಾದ ಯಾವುದೇ ಸೋಂಕು ಇದ್ದರೆ, ಅದು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಗುಣವಾಗುವವರೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವುದಿಲ್ಲ.

ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ಹೇಗೆ ನಿರ್ವಹಿಸುವುದು?

ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಂತೆ, ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ವಾಕರಿಕೆ ಮತ್ತು ವಾಂತಿ . ಇವು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಮೊದಲ ಕೆಲವು ವಾರಗಳಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸುತ್ತವೆ. ನಿಮ್ಮ ಮಗುವಿಗೆ ಈ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಂಡುಬಂದರೆ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ. ವಾಂತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಅವರು ನಿಮಗೆ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತಾರೆ. ನಿರ್ಜಲೀಕರಣವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಸಾಕಷ್ಟು ದ್ರವಗಳನ್ನು ಕುಡಿಯುವುದು ಸಹ ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ.

ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಇತರ ಸಂಭಾವ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿದಿರುವುದು ಒಳ್ಳೆಯದು.

ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮ ಗಮನಿಸಬೇಕಾದ ವೈಶಿಷ್ಟ್ಯಗಳು
ಜ್ವರ ಜ್ವರವು ಸೋಂಕಿನ ಲಕ್ಷಣವಾಗಿರಬಹುದು, ಆದ್ದರಿಂದ ನಿಮಗೆ ಜ್ವರ ಬಂದರೆ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಎಣಿಕೆ (ಥ್ರಂಬೋಸೈಟೋಪೆನಿಯಾ) ರಕ್ತಸ್ರಾವವಾದಾಗ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳು ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಇವು ಕಡಿಮೆಯಾಗಿದ್ದರೆ,
  • ಸುಲಭ ಮೂಗೇಟುಗಳು
  • ಮೂಗಿನ ರಕ್ತಸ್ರಾವ
  • ಸಣ್ಣಪುಟ್ಟ ಗಾಯವಾದರೂ ನಿಲ್ಲದ ರಕ್ತಸ್ರಾವ.
ಲಕ್ಷಣಗಳು ಉದಾಹರಣೆಗೆ: ನೀವು ಈ ರೀತಿಯ ಏನನ್ನಾದರೂ ನೋಡಿದರೆ, ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
ಯಕೃತ್ತಿನ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಕಣ್ಣುಗಳ ಬಿಳಿ ಭಾಗ ಅಥವಾ ಚರ್ಮ ಹಳದಿ ಬಣ್ಣಕ್ಕೆ ತಿರುಗುತ್ತಿದ್ದರೆ, ಅದು ಯಕೃತ್ತಿನ ಸಮಸ್ಯೆಯ ಸಂಕೇತವಾಗಿರಬಹುದು. ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ನಿಯಮಿತವಾಗಿ ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು (LFTs) ಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸುತ್ತಾರೆ.
ಹೃದಯದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮಗಳು ನಿಮಗೆ ಎದೆ ನೋವು ಅಥವಾ ಉಸಿರಾಟದ ತೊಂದರೆ ಕಂಡುಬಂದರೆ, ಅದು ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಉರಿಯೂತದ ಸಂಕೇತವಾಗಿರಬಹುದು. ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.

ಅತ್ಯಂತ ಮುಖ್ಯವಾದ ವಿಷಯವೆಂದರೆ ನೀವು ಅಸಾಮಾನ್ಯವೆಂದು ಭಾವಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಹಿಂಜರಿಕೆಯಿಲ್ಲದೆ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ ಮಾತನಾಡುವುದು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಾವ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಹೌದು, ಇದು ಸಂಕೀರ್ಣ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿರುವುದರಿಂದ, ಮಗುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ ಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಹಲವಾರು ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

  • ಜೀನ್ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ಮಗುವಿಗೆ DMD ಇದೆಯೇ ಮತ್ತು ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಅನ್ನು ಅನರ್ಹಗೊಳಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳಿವೆಯೇ ಎಂದು ದೃಢೀಕರಿಸಿ.
  • ಪ್ರತಿಕಾಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ನಾವು ಈ ಹಿಂದೆ ಮಾತನಾಡಿದ AAVrh74 ವೈರಸ್ ವಿರುದ್ಧ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
  • ಸಂಪೂರ್ಣ ರಕ್ತದ ಎಣಿಕೆ (CBC): ಸೋಂಕುಗಳು ಅಥವಾ ಇತರ ರಕ್ತದ ಅಸಹಜತೆಗಳನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
  • ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಾರ್ಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು (LFT): ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಕೃತ್ತಿನ ಆರೋಗ್ಯವನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.
  • ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ (ಟ್ರೋಪೋನಿನ್ ಪರೀಕ್ಷೆ): ಹೃದಯವು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಿದೆಯೇ ಎಂದು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಿರಿ.
  • ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟಗಳು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿನ ಇಳಿಕೆಯನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.

ಮಗುವಿನ ಸುರಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಮಟ್ಟಿಗೆ ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು ಈ ಎಲ್ಲಾ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಮನೆಗೆ ತಲುಪಿಸುವ ಸಂದೇಶ

  • ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಎಂಬುದು ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಒಮ್ಮೆ ಮಾತ್ರ ಬಳಸಬಹುದಾದ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ . ಇದು ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಲ್ಲ, ಆದರೆ ಸ್ನಾಯು ದೌರ್ಬಲ್ಯದ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುವ ಭರವಸೆಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ.
  • ಇದು ದೇಹವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.
  • ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು DMD ಇರುವ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಮಗುವಿಗೆ ಸೂಕ್ತವಲ್ಲ . ಅರ್ಹತೆಯನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆ ಮತ್ತು ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು ಬೇಕಾಗುತ್ತವೆ.
  • ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
  • ವಾಂತಿ ಮತ್ತು ವಾಕರಿಕೆ ಮುಂತಾದ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಉಂಟಾಗಬಹುದು. ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳಂತಹ ಗಂಭೀರ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳ ಬಗ್ಗೆಯೂ ನೀವು ತಿಳಿದಿರಬೇಕು. ಯಾವುದೇ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆ ಉಂಟಾದರೆ, ತಕ್ಷಣ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ.
  • ಇದು ತುಂಬಾ ಸಂಕೀರ್ಣ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ನಿಮ್ಮ ಮಗುವಿನ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ ಎಲ್ಲಾ ವಿವರಗಳನ್ನು ಚರ್ಚಿಸಿ ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ವಿವರಿಸಲು ಮರೆಯದಿರಿ.

ಡುಚೆನ್ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯ, ಡಿಎಂಡಿ, ಎಲಿವಿಡಿಸ್, ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ, ಸ್ನಾಯು ದೌರ್ಬಲ್ಯ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್
⚠️ Important: The medical articles and information on Nirogi Lanka are for general awareness only, and are by no means a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. For any medical problem you have, consult a qualified physician immediately.

💬 Comments (0)

ಯಾವುದೇ ಕಾಮೆಂಟ್‌ಗಳನ್ನು ಇನ್ನೂ ಪೋಸ್ಟ್ ಮಾಡಲಾಗಿಲ್ಲ. ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ನಿಮ್ಮ ಕಾಮೆಂಟ್ ಅನ್ನು ಇಲ್ಲಿ ಸೇರಿಸಿ.

ನಿಮ್ಮ ಕಾಮೆಂಟ್ ಸೇರಿಸಿ

ದಯವಿಟ್ಟು ಲೆಕ್ಕಾಚಾರ ಮಾಡಿ: 5 + 6 =