ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಗೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ: ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸರಳ ಪದಗಳಲ್ಲಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳೋಣ.

ಒಬ್ಬ ತಾಯಿ ಅಥವಾ ತಂದೆಯಾಗಿ ನಿಮ್ಮ ಪುಟ್ಟ ಮಗುವಿಗೆ ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು, ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಅಥವಾ ಕುಳಿತುಕೊಳ್ಳುವ ಸ್ಥಾನದಿಂದ ಎದ್ದೇಳಲು ಕಷ್ಟವಾದಾಗ ನೀವು ಎಷ್ಟು ದುಃಖಿತರಾಗುತ್ತೀರಿ? ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (DMD) ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು ಅದು ಕ್ರಮೇಣ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಹುಡುಗರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಇದಕ್ಕೆ ಇನ್ನೂ ಶಾಶ್ವತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇಲ್ಲದಿದ್ದರೂ, ರೋಗವನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಮತ್ತು ಮಗುವಿನ ಜೀವನವನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಲು ಈಗ ಜಗತ್ತಿಗೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸಲಾಗಿದೆ. ಇಂದು, ನಾವು ಹೊಸ ಭರವಸೆಯನ್ನು ತಂದಿರುವ ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡಲಿದ್ದೇವೆ.

ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಎಂಬ ಈ ಔಷಧಿ ನಿಜವಾಗಿ ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?

ಇದನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು, ಮೊದಲು DMD ಹೇಗೆ ಬೆಳವಣಿಗೆಯಾಗುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನೋಡೋಣ. ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಬಲವಾದ ಕಟ್ಟಡವೆಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಕಟ್ಟಡವನ್ನು ಬಲವಾಗಿಡಲು ಮತ್ತು ಕುಸಿಯದಂತೆ ಇರಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು, ನಮಗೆ 'ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್' ಎಂಬ ವಿಶೇಷ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ಇದು ಕಟ್ಟಡದಲ್ಲಿ ಇಟ್ಟಿಗೆಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಹಿಡಿದಿಟ್ಟುಕೊಳ್ಳುವ ಸಿಮೆಂಟ್‌ನಂತಿದೆ.

ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರದಿಂದಾಗಿ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಎಂಬ ಈ 'ಸಿಮೆಂಟ್' ಸರಿಯಾಗಿ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಇದು ಸ್ನಾಯುಗಳು ಎಂಬ ಬಿಲ್ಡಿಂಗ್ ಬ್ಲಾಕ್ಸ್ ಕ್ರಮೇಣ ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಬೇರ್ಪಡಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಮೊದಲನೆಯದಾಗಿ, ಕಾಲುಗಳು ಮತ್ತು ಸೊಂಟದಲ್ಲಿನ ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತವೆ. ಇದು ಓಡಲು, ಜಿಗಿಯಲು ಮತ್ತು ಮೆಟ್ಟಿಲುಗಳನ್ನು ಹತ್ತಲು ಕಷ್ಟವಾಗುತ್ತದೆ. ಕಾಲಾನಂತರದಲ್ಲಿ, ಈ ದೌರ್ಬಲ್ಯವು ತೋಳುಗಳು, ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಶ್ವಾಸಕೋಶಗಳ ಮೇಲೂ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.

ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಒಂದು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಇದು ವಿಶೇಷ ವೈರಸ್ (ವೆಕ್ಟರ್) ಮೂಲಕ ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸುವ ಸೂಚನೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀನ್‌ನ ಸಣ್ಣ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ತಲುಪಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ.

ಇದು ಮಗುವಿನ ದೇಹವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಆದರೆ ಹೆಚ್ಚು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ 'ಹೊಸ ಸಿಮೆಂಟ್' ಸ್ನಾಯುಗಳು ದುರ್ಬಲಗೊಳ್ಳುವ ದರವನ್ನು ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಭಾವಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೇಗೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಇದು ದಿನನಿತ್ಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಮಾತ್ರೆಯಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಒಮ್ಮೆ ಮಾತ್ರ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಇದನ್ನು ಲವಣಯುಕ್ತ ದ್ರಾವಣದಂತೆ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಆದರೆ ಇದನ್ನು ಮನೆಯಲ್ಲಿ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ. ಇದನ್ನು ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ, ವೈದ್ಯರ ಸಂಪೂರ್ಣ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಏಕೆಂದರೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡುವಾಗ ಮಗುವನ್ನು ಹಲವಾರು ಗಂಟೆಗಳ ಕಾಲ ಎಚ್ಚರಿಕೆಯಿಂದ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು, ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳ ಅಪಾಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಕಾರ್ಟಿಕೊಸ್ಟೆರಾಯ್ಡ್ ಮಾದರಿಯ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಮಗುವು ತನ್ನ ಎಲ್ಲಾ ಲಸಿಕೆಗಳನ್ನು ಪೂರ್ಣಗೊಳಿಸಿದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತಾರೆ.

✨ Wellness care Verified Partner

Natural Pain and Sleep Wellness Care

Herbal wellness products for back pain, joint pain and insomnia.

Check Availability →

ಸಂಶೋಧನೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳೇನು?

ಈ ಔಷಧದ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಕುರಿತು ಹಲವಾರು ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ನೀಡಿದ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅದನ್ನು ನೀಡದ ಮಕ್ಕಳ ನಡುವಿನ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳನ್ನು ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡಿವೆ (ಪ್ಲಸೀಬೊ ಗುಂಪು). ಅಂತೆಯೇ, ಕಂಡುಬಂದ ಕೆಲವು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಇಲ್ಲಿವೆ.

ಆದರೆ ಇದನ್ನು ನೆನಪಿಡಿ. ಎಲ್ಲಾ ಮಗುವೂ ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಷ್ಟು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನೀವು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಚರ್ಚಿಸಬೇಕು.

ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಯಾವುದೇ ಸಂದರ್ಭಗಳಿವೆಯೇ?

ಹೌದು, ಖಂಡಿತ. ಡಿಎಂಡಿ ಇರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಬಾರದ ಕೆಲವು ವಿಶೇಷ ಪ್ರಕರಣಗಳಿವೆ.

• ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳು: ಡಿಎಂಡಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ದೋಷಗಳಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ , ಎಕ್ಸಾನ್ 8 ಅಥವಾ ಎಕ್ಸಾನ್ 9 ರಲ್ಲಿ ಅಳಿಸುವಿಕೆಗಳು ) ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಬಹುದು.
• ಹೆಚ್ಚಿದ ಪ್ರತಿಕಾಯ ಮಟ್ಟಗಳು:ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ವೈರಸ್ (AAVrh74 ವೆಕ್ಟರ್) ವಿರುದ್ಧ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಟ್ಟದ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಇದನ್ನು ನೀಡಬಾರದು. ಏಕೆಂದರೆ ಆ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು ಔಷಧಿಯು ಸ್ನಾಯುಗಳನ್ನು ಸರಿಯಾಗಿ ತಲುಪುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು ಮತ್ತು ಗಂಭೀರ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಮೂಲಕ ಇದನ್ನು ಮುಂಚಿತವಾಗಿಯೇ ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಬಹುದು.
• ಸಕ್ರಿಯ ಸೋಂಕು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಮಗುವಿಗೆ ಜ್ವರ, ಶೀತ, ಕೆಮ್ಮು ಅಥವಾ ಹೊಟ್ಟೆ ನೋವು ಮುಂತಾದ ಯಾವುದೇ ಸೋಂಕು ಇದ್ದರೆ, ಅದು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಗುಣವಾಗುವವರೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವುದಿಲ್ಲ.

ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ಹೇಗೆ ನಿರ್ವಹಿಸುವುದು?

ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಂತೆ, ಎಲಿವಿಡಿಸ್ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ವಾಕರಿಕೆ ಮತ್ತು ವಾಂತಿ . ಇವು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಮೊದಲ ಕೆಲವು ವಾರಗಳಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸುತ್ತವೆ. ನಿಮ್ಮ ಮಗುವಿಗೆ ಈ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಂಡುಬಂದರೆ, ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ತಿಳಿಸಿ. ವಾಂತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಅವರು ನಿಮಗೆ ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತಾರೆ. ನಿರ್ಜಲೀಕರಣವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಸಾಕಷ್ಟು ದ್ರವಗಳನ್ನು ಕುಡಿಯುವುದು ಸಹ ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ.

ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಇತರ ಸಂಭಾವ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿದಿರುವುದು ಒಳ್ಳೆಯದು.

ಅತ್ಯಂತ ಮುಖ್ಯವಾದ ವಿಷಯವೆಂದರೆ ನೀವು ಅಸಾಮಾನ್ಯವೆಂದು ಭಾವಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಹಿಂಜರಿಕೆಯಿಲ್ಲದೆ ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ ಮಾತನಾಡುವುದು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಾವ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ?

ಹೌದು, ಇದು ಸಂಕೀರ್ಣ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿರುವುದರಿಂದ, ಮಗುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ ಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಹಲವಾರು ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

• ಜೀನ್ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ಮಗುವಿಗೆ DMD ಇದೆಯೇ ಮತ್ತು ಎಲೆವಿಡಿಸ್ ಅನ್ನು ಅನರ್ಹಗೊಳಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷಗಳಿವೆಯೇ ಎಂದು ದೃಢೀಕರಿಸಿ.
• ಪ್ರತಿಕಾಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು: ನಾವು ಈ ಹಿಂದೆ ಮಾತನಾಡಿದ AAVrh74 ವೈರಸ್ ವಿರುದ್ಧ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
• ಸಂಪೂರ್ಣ ರಕ್ತದ ಎಣಿಕೆ (CBC): ಸೋಂಕುಗಳು ಅಥವಾ ಇತರ ರಕ್ತದ ಅಸಹಜತೆಗಳನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಿ.
• ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಾರ್ಯ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳು (LFT): ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಕೃತ್ತಿನ ಆರೋಗ್ಯವನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.
• ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಆರೋಗ್ಯ (ಟ್ರೋಪೋನಿನ್ ಪರೀಕ್ಷೆ): ಹೃದಯವು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಿದೆಯೇ ಎಂದು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಿರಿ.
• ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟಗಳು: ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ರಕ್ತದ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿನ ಇಳಿಕೆಯನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿ.

ಮಗುವಿನ ಸುರಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಮಟ್ಟಿಗೆ ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು ಈ ಎಲ್ಲಾ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ.