ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆ ಎಂದರೇನು? ಅದನ್ನು ಸರಳವಾಗಿ ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳೋಣ.

ನಿಮ್ಮ ಪುಟ್ಟ ಮಗುವಿನ ಹೊಟ್ಟೆ ಸ್ವಲ್ಪ ಉಬ್ಬಿದಂತೆ ಕಾಣುತ್ತಿದೆಯೇ? ಅಥವಾ ನಿಮ್ಮ ಮಗು ತನ್ನ ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಸರಿಯಾದ ದರದಲ್ಲಿ ಬೆಳೆಯುತ್ತಿಲ್ಲ ಎಂದು ನಿಮಗೆ ಅನಿಸುತ್ತಿದೆಯೇ? ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಇವು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಬಹುದು. ಆದರೆ ಬಹಳ ವಿರಳವಾಗಿ, ನಾವು ಕೇಳಿರದ ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಿಂದ ಅವು ಉಂಟಾಗಬಹುದು. ಇಂದು, ನಾವು ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ, ಇದು ಆ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ. ಈ ಹೆಸರನ್ನು ಕೇಳಿದಾಗ ಭಯಪಡಬೇಡಿ. ನಿಮಗೆ ಅರ್ಥವಾಗುವ ಸರಳ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಅದರ ಬಗ್ಗೆ ಮಾತನಾಡೋಣ.

ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆ ಎಂದರೇನು?

ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆಯು ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಒಳಗೆ ಕೊಬ್ಬಿನ ಪದಾರ್ಥಗಳು ಅಥವಾ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳ ಅನಗತ್ಯ ಶೇಖರಣೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಸ್ಥಿತಿಯಾಗಿದೆ.

ಈಗ ನೀವು ಆಶ್ಚರ್ಯ ಪಡುತ್ತಿರಬಹುದು, "ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಯಾವುವು? ಅವು ಏಕೆ ಸಂಗ್ರಹವಾಗುತ್ತವೆ?" ಇದನ್ನು ಈ ರೀತಿ ವಿವರಿಸೋಣ.

ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಕೋಶವನ್ನು ಒಂದು ಸಣ್ಣ ಕಾರ್ಖಾನೆ ಎಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಕಾರ್ಖಾನೆಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ಶಕ್ತಿ ಬೇಕು. ಆ ಶಕ್ತಿಯು ನಾವು ತಿನ್ನುವ ಆಹಾರದಿಂದ ಬರುತ್ತದೆ. ಈ ಆಹಾರಗಳಲ್ಲಿರುವ ಕೊಬ್ಬುಗಳು (ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು) ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳು ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಒಳಗೆ ಸಣ್ಣ ತುಂಡುಗಳಾಗಿ ವಿಭಜನೆಯಾಗಿ ಶಕ್ತಿಯನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು (ಉದಾಹರಣೆಗೆ, ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮತ್ತು ಎಣ್ಣೆಗಳು) ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಗೋಡೆಗಳನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಹಾರ್ಮೋನುಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುವಂತಹ ಅನೇಕ ಪ್ರಮುಖ ಕಾರ್ಯಗಳಿಗೆ ಸಹ ಅಗತ್ಯವಿದೆ.

ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ, ಆರೋಗ್ಯವಂತ ವ್ಯಕ್ತಿಯ ದೇಹದಲ್ಲಿ, ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಖಾಲಿಯಾದಾಗ ಅಥವಾ ಅವು ತುಂಬಾ ಹೆಚ್ಚಿದ್ದರೆ, ಅವುಗಳನ್ನು ಒಡೆಯಲು ಮತ್ತು ದೇಹದಿಂದ ತೆಗೆದುಹಾಕಲು ವಿಶೇಷ ಕಿಣ್ವಗಳು ಇರುತ್ತವೆ. ಕಾರ್ಖಾನೆಯ ಕೆಲಸ ಮುಗಿದ ನಂತರ ತ್ಯಾಜ್ಯವನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕುವ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯಂತೆ.

ಆದರೆ ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆ ಇರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಯಲ್ಲಿ, ನಾನು ಹೇಳಿದ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳನ್ನು ಒಡೆಯುವ ಕಿಣ್ವಗಳು ಅಥವಾ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳ ಉತ್ಪಾದನೆಯಲ್ಲಿ ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷವಿರುತ್ತದೆ. ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ, ಬಳಸಲಾಗದ, ಅನಗತ್ಯ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಜೀವಕೋಶಗಳ ಒಳಗೆ ಸಂಗ್ರಹಗೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತವೆ. ಇದು ಕಾರ್ಖಾನೆಯಲ್ಲಿ ತ್ಯಾಜ್ಯ ವಿಲೇವಾರಿ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಮುರಿದುಹೋದ ಕಸದ ರಾಶಿಯಂತೆ.

ಈ ರೀತಿಯಾಗಿ, ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಒಂದೇ ಸ್ಥಳದಲ್ಲಿ ಸಂಗ್ರಹವಾಗುವುದಿಲ್ಲ.

• ಮೆದುಳು
• ಯಕೃತ್ತು
• ಗುಲ್ಮ
• ಶ್ವಾಸಕೋಶಗಳು
• ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆ

ಇವು ಹೃದಯದಂತಹ ಪ್ರಮುಖ ಅಂಗಗಳ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಒಳಗೆ ಸಂಗ್ರಹವಾಗುತ್ತವೆ. ಕಾಲಾನಂತರದಲ್ಲಿ, ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಸಂಗ್ರಹವಾಗುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಆ ಅಂಗಗಳು ಸರಿಯಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತವೆ. ಆಗ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತವೆ.

ಈ ರೋಗದ ಮುಖ್ಯ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಯಾವುವು?

ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಯಾವ ಅಂಗದಲ್ಲಿ ಸಂಗ್ರಹವಾಗಿವೆ ಎಂಬುದರ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಬದಲಾಗಬಹುದು. ರೋಗದ ಪ್ರಕಾರವನ್ನು ಅವಲಂಬಿಸಿ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಸಹ ಬದಲಾಗುತ್ತವೆ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಹಲವಾರು ಸಾಮಾನ್ಯ ಲಕ್ಷಣಗಳಿವೆ.

ನರವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಲಕ್ಷಣಗಳು

ಮೆದುಳಿನ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಸಂಗ್ರಹವಾದಾಗ ಈ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆ.

• ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ: ಇದು ದೇಹದ ಸ್ನಾಯುಗಳು ಉದ್ದೇಶಪೂರ್ವಕ ಚಲನೆಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದ ಸ್ಥಿತಿಯಾಗಿದೆ, ಉದಾಹರಣೆಗೆ ನಡೆಯುವುದು ಅಥವಾ ಏನನ್ನಾದರೂ ತಲುಪುವುದು. ದೇಹವು ಅಸ್ಥಿರ ಮತ್ತು ಅಸ್ಥಿರವೆಂದು ಭಾವಿಸುತ್ತದೆ.
• ಸ್ನಾಯು ದೌರ್ಬಲ್ಯ:ದೇಹವು ನಿರ್ಜೀವವಾಗಿ ಭಾಸವಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಸ್ನಾಯುಗಳ ಟೋನ್ ಕಡಿಮೆಯಾಗುತ್ತದೆ.
• ಸ್ಪಾಸ್ಟಿಸಿಟಿ: ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಸ್ನಾಯುಗಳು ಗಟ್ಟಿಯಾಗಿ ಸೆಳೆತಕ್ಕೆ ಒಳಗಾಗಬಹುದು. ಚಲನೆ ತುಂಬಾ ಕಷ್ಟಕರವಾಗುತ್ತದೆ.
• ಮಾತನಾಡಲು ತೊಂದರೆ: ಪದಗಳನ್ನು ಅಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಉಚ್ಚರಿಸುವುದು, ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಮಾತನಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದಿರುವುದು.
• ಮೆದುಳಿನ ಕಾರ್ಯದಲ್ಲಿ ಕ್ರಮೇಣ ಕುಸಿತ: ಸ್ಮರಣಶಕ್ತಿ ಮತ್ತು ಕಲಿಕಾ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದಂತಹ ವಿಷಯಗಳು ಕಾಲಾನಂತರದಲ್ಲಿ ಕ್ಷೀಣಿಸಬಹುದು.

ದೇಹದ ಇತರ ಭಾಗಗಳಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಲಕ್ಷಣಗಳು

• ಯಕೃತ್ತು ಮತ್ತು ಗುಲ್ಮದ ಊತ: ಇದು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕಂಡುಬರುವ ಮೊದಲ ಚಿಹ್ನೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ. ಲಿಪಿಡ್ ಶೇಖರಣೆಯಿಂದಾಗಿ ಈ ಎರಡು ಅಂಗಗಳು ದೊಡ್ಡದಾಗುತ್ತವೆ. ಇದರಿಂದಾಗಿ ಮಗುವಿನ ಹೊಟ್ಟೆಯು ಮುಂದಕ್ಕೆ ಚಾಚಿಕೊಂಡಂತೆ ಕಾಣುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಊದಿಕೊಂಡಂತೆ ಕಾಣುತ್ತದೆ.
• ನುಂಗಲು ಮತ್ತು ನೀರು ಕುಡಿಯಲು ತೊಂದರೆ: ಈ ಸ್ಥಿತಿಯು ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಚಿಕ್ಕ ಮಕ್ಕಳ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.
• ಕಣ್ಣಿನ ಚಲನೆಗಳಲ್ಲಿ ಬದಲಾವಣೆಗಳು: ಮೇಲಕ್ಕೆ ಮತ್ತು ಕೆಳಕ್ಕೆ ನೋಡುವಲ್ಲಿ ತೊಂದರೆ ಉಂಟಾಗಬಹುದು.
• ಕಾರ್ನಿಯಾ ಬದಲಾವಣೆಗಳು: ಕಾರ್ನಿಯಾ ಮೋಡ ಕವಿದಿರಬಹುದು.
• ಚೆರ್ರಿ-ಕೆಂಪು ಚುಕ್ಕೆ: ಇದು ಬಹಳ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಲಕ್ಷಣವಾಗಿದೆ. ವೈದ್ಯರು ಕಣ್ಣನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದಾಗ, ರೆಟಿನಾದ ಮಧ್ಯದಲ್ಲಿ ಚೆರ್ರಿ ಹಣ್ಣಿನಂತೆ ಕಾಣುವ ಕೆಂಪು ಚುಕ್ಕೆಯನ್ನು ಅವರು ನೋಡಬಹುದು. ಇದು ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಸಂಭವಿಸುವುದಿಲ್ಲ, ಆದರೆ ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಸಂಭವಿಸುತ್ತದೆ.

ಈ ಕಾಯಿಲೆಯಲ್ಲಿ ಮೂರು ಮುಖ್ಯ ವಿಧಗಳಿವೆ.

ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆ ಎಲ್ಲವೂ ಒಂದೇ ಅಲ್ಲ. ಮೂರು ಮುಖ್ಯ ವಿಧಗಳಿವೆ (ಮತ್ತು ಕೆಲವು ವರ್ಗೀಕರಣಗಳಲ್ಲಿ ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚು). ಪ್ರತಿಯೊಂದು ವಿಧವು ವಿಭಿನ್ನ ಕಾರಣಗಳು, ಲಕ್ಷಣಗಳು ಮತ್ತು ರೋಗದ ಹಾದಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ನಮಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಒಂದು ಕೋಷ್ಟಕವನ್ನು ಬಳಸೋಣ.

ಟೈಪ್ ಡಿ ಬಗ್ಗೆ ಸ್ವಲ್ಪ ಟಿಪ್ಪಣಿ

ಹಿಂದೆ, ಕೆನಡಾದ ನೋವಾ ಸ್ಕಾಟಿಯಾ ಪ್ರದೇಶದಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪೂರ್ವಜರಿಂದ ಬಂದ ಟೈಪ್ ಸಿ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಟೈಪ್ ಡಿ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತಿತ್ತು. ಆದರೆ ಈಗ ಅದು ಟೈಪ್ ಸಿ ಗೆ ಸೇರಿರುವ ಸ್ಥಿತಿಯಾಗಿದ್ದು, NPC1 ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿನ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ದೋಷದಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ.

ಇದಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇದೆಯೇ?

ಈ ಪ್ರಶ್ನೆಗೆ ಉತ್ತರವನ್ನು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳುವುದು ನಿಮಗೆ ಮತ್ತು ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಬಹಳ ಮುಖ್ಯ. ಪ್ರಾಮಾಣಿಕವಾಗಿ ಹೇಳಬೇಕೆಂದರೆ, ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇಲ್ಲ.

ಹಾಗಾದರೆ ವೈದ್ಯರು ಏನು ಮಾಡುತ್ತಾರೆ?

ಪ್ರಸ್ತುತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಸಹಾಯಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಾಗಿವೆ . ಅಂದರೆ, ರೋಗವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದಿದ್ದರೂ, ಅವು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತವೆ, ರೋಗಿಗೆ ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಸೌಕರ್ಯವನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಜೀವನವನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತವೆ.

• ಸೋಂಕುಗಳಿಂದ ರಕ್ಷಣೆ: ಈ ರೋಗಿಗಳು, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಮಕ್ಕಳು, ಆಗಾಗ್ಗೆ ಸೋಂಕುಗಳಿಗೆ ಗುರಿಯಾಗುತ್ತಾರೆ. ಆದ್ದರಿಂದ, ನ್ಯುಮೋನಿಯಾದಂತಹ ಸೋಂಕುಗಳಿಂದ ಅವರನ್ನು ರಕ್ಷಿಸುವುದು ಬಹಳ ಮುಖ್ಯ.
• ಪೋಷಣೆ: ನುಂಗಲು ಕಷ್ಟಪಡುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಫೀಡಿಂಗ್ ಟ್ಯೂಬ್ ಮೂಲಕ ಆಹಾರವನ್ನು ನೀಡಬೇಕಾಗಬಹುದು.
• ಭೌತಚಿಕಿತ್ಸೆ: ವ್ಯಾಯಾಮ ಮತ್ತು ಭೌತಚಿಕಿತ್ಸೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಸ್ನಾಯುಗಳ ಬಿಗಿತವನ್ನು (ಸ್ಪಾಸ್ಟಿಕ್) ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಮತ್ತು ಕೀಲುಗಳನ್ನು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕವಾಗಿಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.
• ಉಸಿರಾಟದ ತೊಂದರೆಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ: ಶ್ವಾಸಕೋಶಗಳು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಿದರೆ, ಟೈಪ್ ಬಿ ರೋಗಿಗಳಂತೆ, ಪೂರಕ ಆಮ್ಲಜನಕದ ಅಗತ್ಯವಿರಬಹುದು.

ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು

• ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ: ಇದನ್ನು ಟೈಪ್ ಬಿ ಹೊಂದಿರುವ ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರಯತ್ನಿಸಲಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ಇದು ಇನ್ನೂ ಪ್ರಮಾಣಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿಲ್ಲ.
• ಕಿಣ್ವ ಬದಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ: ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಬಿ ಗುಂಪಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಸ್ವಲ್ಪ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ನೀಡುತ್ತವೆ ಎಂದು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಆಶಿಸುತ್ತಾರೆ, ಆದರೆ ಇವು ಇನ್ನೂ ಸಂಶೋಧನಾ ಹಂತದಲ್ಲಿವೆ.

ಭವಿಷ್ಯದ ಬಗ್ಗೆ ನೀವು ಏನು ಹೇಳಬಹುದು? (ಭವಿಷ್ಯ)

ಇದು ಮಾತನಾಡಲು ಬಹಳ ಸೂಕ್ಷ್ಮವಾದ ವಿಷಯ. ರೋಗಿಯ ಭವಿಷ್ಯ ಅಥವಾ ಮುನ್ನರಿವು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ರೋಗದ ಪ್ರಕಾರವನ್ನು ಅವಲಂಬಿಸಿರುತ್ತದೆ.

• ಟೈಪ್ ಎ: ಮೊದಲೇ ಹೇಳಿದಂತೆ, ಇದು ಅತ್ಯಂತ ತೀವ್ರವಾದ ವಿಧ. ಈ ಸ್ಥಿತಿಯಿರುವ ಶಿಶುಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಶೈಶವಾವಸ್ಥೆಯಲ್ಲಿ, 2-3 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಾಗುವ ಮೊದಲೇ, ಸೋಂಕು ಅಥವಾ ನರಮಂಡಲದ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಯಿಂದ ಸಾಯುತ್ತಾರೆ.
• ಟೈಪ್ ಬಿ: ಈ ರೋಗಿಗಳು ತುಲನಾತ್ಮಕವಾಗಿ ದೀರ್ಘಕಾಲ ಬದುಕಬಹುದು. ಕೆಲವರು ಪ್ರೌಢಾವಸ್ಥೆಯವರೆಗೂ ಬದುಕುತ್ತಾರೆ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಶ್ವಾಸಕೋಶದ ಹಾನಿಯಿಂದಾಗಿ, ಅವರಿಗೆ ಆಜೀವ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮತ್ತು ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಆಮ್ಲಜನಕದ ಬೆಂಬಲ ಬೇಕಾಗಬಹುದು.
• ಟೈಪ್ ಸಿ:ಈ ರೋಗದ ಭವಿಷ್ಯವನ್ನು ಊಹಿಸುವುದು ತುಂಬಾ ಕಷ್ಟ, ಏಕೆಂದರೆ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳುವ ವಯಸ್ಸು ಮತ್ತು ರೋಗದ ಹಾದಿ ವ್ಯಕ್ತಿಯಿಂದ ವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ಬಹಳ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಕೆಲವು ಮಕ್ಕಳು ಚಿಕ್ಕ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿಯೇ ಸಾಯುತ್ತಾರೆ, ಆದರೆ ತಡವಾಗಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವ ಲಕ್ಷಣಗಳು ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ತೀವ್ರತರವಾದ ಪ್ರಕರಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಪ್ರೌಢಾವಸ್ಥೆಯವರೆಗೆ ಬದುಕಬಹುದು.