Эртең менен заараңыздын түсү бир аз кочкул, ал тургай кан аралаш болуп жатканын байкадыңыз беле? Дайыма чарчап, өңүңүз кубарып кыйналып жатасызбы? Булар көп адамдар укпаган сейрек кездешүүчү кан оорусунун белгилери болушу мүмкүн, аны PNH же пароксизмалдуу түнкү гемоглобинурия деп аташат. Бул ысымды укканда коркпоңуз. Келгиле, баары жөнүндө жөнөкөй жана так сүйлөшөлү.
PNH деген эмне?
Жөнөкөй сөз менен айтканда, PNH – бул биздин иммундук системабыз жаңылыштык менен биздин ден соолугубузга зыян келтирген эритроциттерге кол салып, аларды жок кылган учур. Элестетсеңиз, бул жерде бир өлкөнү коргоого тийиш болгон армия ошол өлкөнүн элине кол салгандай болуп жатат.
Себеби жилик чучугубуздагы кээ бир клеткаларда генетикалык мутация бар. Натыйжада, жилик чучугу тарабынан өндүрүлгөн эритроциттер бир аз алсызыраак болот. Бул алсыз клеткаларды иммундук системабыз оңой эле таанып, жок кыла алат.
- Эритроциттердин бузулушу: Медициналык терминдер боюнча, эритроциттердин мындай бузулушу гемолиз деп аталат.
- Зааранын түсүнүн өзгөрүшү: Гемоглобин - бул эритроциттерде кездешүүчү жана кычкылтек ташуучу белок. Клеткалар бузулганда, бул гемоглобин канга бөлүнүп чыгып, бөйрөктөр аркылуу чыпкаланып, заара менен бөлүнүп чыгат. Бул гемоглобинурия деп аталат. Ошондуктан заара кочкул, күрөң же кан түсүндө көрүнөт. Бул көбүнчө эртең мененки заарада байкалат.
Бирок PNH белгилери баарына эле мүнөздүү эмес экенин эске алыңыз. Айрым адамдар зааранын түсүндөгү эч кандай өзгөрүүнү байкабашы мүмкүн.
Бул оорунун дагы бир олуттуу татаалдашуусунун бири - кан уюп калуу коркунучунун жогорулашы . Бул уюп калуулардын айрымдары өмүргө коркунуч туудурушу мүмкүн. Ошондой эле, бул оору эритроциттерге гана эмес, инфекция менен күрөшкөн лейкоциттерге жана кан агууну токтоткон тромбоциттерге да таасир этиши мүмкүн.
PNH оорусун дарылоонун кандай жолдору бар?
ПНХны дарылоо сиздин симптомдоруңузга жана абалыңыздын оордугуна жараша болот. Дарыгериңиз сиз менен кайсы дарылоо сиз үчүн эң жакшы экенин талкуулайт. Төмөндөгү таблицада учурда жеткиликтүү болгон негизги дарылоо ыкмаларынын айрымдары келтирилген.
| Дарылоо ыкмасы | Жөнөкөй сөз менен айтканда, эмне болот? |
|---|---|
| Андроген терапиясы | Булар эркек гормонунун бир түрү. Алар жилик чучугун стимулдайт жана эритроциттердин өндүрүшүн көбөйтөт. Алар аз кандуулукту азайтууга жардам берет. |
| Антикоагулянттар | Алар кан тамырларда кан уюп калышынын алдын алат. Булар инъекция же таблетка түрүндө бар. |
| Кан куюу | Эритроциттердин же тромбоциттердин деңгээли өтө төмөндөгөндө, анын жетишсиздиги сырттан кан куюу менен компенсацияланат. |
| Сөөк чучугун трансплантациялоо | Бул ПНХны толугу менен айыктыруунун бирден-бир жолу . Бирок бул абдан кооптуу. Ошондуктан, ал эң оор учурларда гана колдонулат. |
| Комплемент ингибиторлору | Алар иммундук системанын эритроциттерди жок кылган бөлүгүн бутага алып, ал процессти токтотот. Солирис жана Ультомирис - бул дарылардын түрлөрү. |
| Өсүү факторлору | Ал жилик чучугун стимулдаштыруу менен кызыл же ак кан клеткаларынын өндүрүшүн көбөйтүүгө жардам берет. |
| Башка дары-дармектер | Ошондой эле, зарылчылыкка жараша дарыгер фолий кислотасын, темир кошулмаларын, стероиддерди жана иммуносупрессанттарды жазып берет. |
Ошентип, бул Эмпавели деген эмне?
Эмпавели - ПНХны дарылоодо колдонулган жаңы жана жогорку эффективдүү комплемент ингибитору.
Иммундук системабызды бири-бири менен байланышкан белоктордун чынжыры катары элестетиңиз. Бул чынжырдын бир бөлүгү "Комплемент системасы" деп аталат. PNHде бул система өтө активдүү болуп, эритроциттерди жок кылат.
Эски дары-дармектер (мисалы, экулизумаб) бул чынжырдагы C5 деп аталган жерди бутага алган. Алар кан тамырлардын ичиндеги бузулууну гана токтотушкан (тамыр ичиндеги гемолиз).
Бирок Эмпавели деп аталган бул жаңы дары мурунку C3 деп аталган жерге багытталган. Мунун артыкчылыгы - ал кан тамырлардын ичиндеги зыянды, ошондой эле боор жана көк боор сыяктуу органдардын ичиндеги зыянды (тамырдан тышкаркы гемолиз) көзөмөлдөйт.
Ошондуктан, Эмпавели мурунку дары-дармектерден толук айыкпаган жана аз кандуулук менен ооруй берген бейтаптар үчүн өзгөчө пайдалуу болушу мүмкүн.
Эмпавелини кантип колдонсо болот?
Эмпавели - бул үйдө колдоно турган дары.
- Ыкмасы: Бул тери астына сайылат .
- Жыштыгы: Адатта жумасына эки жолу берилет.
- Дозасы: Дарыгериңиз каныңыздагы "лактатдегидрогеназа (LDH)" деп аталган ферменттин деңгээлин текшерүү менен дозаңызды тууралашы мүмкүн. LDH деңгээли эритроциттердин канчалык деңгээлде ажырап жатканын өлчөйт.
- Колдонуу ыкмасы: Муну колдонуунун эки жолу бар. Биринчиси, дары денеге 30-60 мүнөттүн ичинде жеткирилүүчү кичинекей насосту колдонуу. Экинчиси - курсакка сайылуучу бир жолку инъекциялык система .
Кабатыр болбоңуз, алгач дарыгериңиз же тажрыйбалуу медайым сизге муну кантип колдонууну үйрөтөт.
Бул дарынын натыйжалуулугу жана коопсуздугу жөнүндө билишиңиз керек болгон нерселер
Эмпавели препаратынын ийгилиги эки ири клиникалык изилдөөлөрдө, PEGASUS жана PRINCE изилдөөлөрүндө тастыкталган.
Жөнөкөй сөз менен айтканда, эки изилдөөдө тең Эмпавели ичкен бейтаптарда башка дарылоо ыкмаларын колдонгондорго караганда гемоглобиндин деңгээли бир топ жогору болгон. Ошондой эле, аларда кан куюу бир топ аз болгон.
Терс таасирлери жана коопсуздук
Эмпавели менен байкалган негизги терс таасирлери төмөнкүлөр:
- Инъекция жасалган жерде оору, кызаруу же шишик пайда болушу: Бул кадыресе көрүнүш. Муз таңгычын коюу же жылуу суу куюу менен жеңилдик табышыңыз мүмкүн.
- Инфекциялардын коркунучунун жогорулашы: Бул дары иммундук системанын бир бөлүгүн басаңдаткандыктан, айрым бактериялык инфекцияларга (айрыкча капсулаланган бактерияларга) сезгич болуп калуу коркунучу бар.
Бул тобокелдикти азайтуу үчүн, дарыгериңиз сизге Эмпавелини ичүүнү баштоодон мурун бардык керектүү эмдөөлөрдү жасайт. Ошондой эле, дарыны ичип жатканда жана аны ичүүнү токтоткондон кийин 2 ай бою жаныңызда Бейтаптын коопсуздук картасын алып жүрүшүңүз керек. Бул сизди дарылап жаткан адамдарга шашылыш учурда бул дарыны ичип жатканыңызды билүүгө жардам берет.
Эмпавели REMS программасы деген эмне?
Бул бир аз татаал сөз, бирок жөнөкөй сөз менен айтканда, бул атайын коргоо программасын билдирет. Эмпавели сыяктуу баңгизаттар менен жуктуруп алуу коркунучунан улам, мындай программалар мамлекеттик органдар тарабынан ишке ашырылат.
Бул "REMS (Тобокелдиктерди баалоо жана азайтуу стратегиясы)" программасынын алкагында:
1. Дары жазып берген дарыгер бул программада катталышы керек.
2. Дарыны берген дарыкана дагы бул үчүн сертификатталган болушу керек.
3. Дарыгер, сиз дары-дармектердин коркунучтары жана инфекциянын белгилери (дене табынын көтөрүлүшү, дененин оорушу, катуу баш оору) жөнүндө жакшы маалымат алышыңыз керек.
Бул сиздин бул дарынын пайдасы жана тобокелдиктери жөнүндө толук маалыматыңыз бар экенин жана аны коопсуз колдонуп жатканыңызды камсыздайт.
Үйгө алып кетүү билдирүүсү
- PNH – бул сейрек кездешүүчү, бирок башкарылуучу оору, анда сиздин иммундук системаңыз эритроциттерди жок кылат.
- Эмпавели - кан клеткаларынын жок болушун токтоткон, ПНХны дарылоонун абдан натыйжалуу, жаңы ыкмасы.
- Бул дары инфекцияны козгошу мүмкүн, андыктан дарыгериңиз жазып берген дарыларды алып туруңуз. Инфекциянын ар кандай белгилерине көңүл буруңуз.
- Эмпавели атайын аракет механизми (REMS) боюнча берилет. Алган Бейтаптын коопсуздук картасын ар дайым жаныңызда алып жүрүңүз.
- Эгерде сиздин абалыңыз же дарылооңуз боюнча кандайдыр бир суроолоруңуз болсо, тартынбастан дарыгериңиз менен сүйлөшүңүз.
💬 Comments (0)
Азырынча эч кандай комментарий жазыла элек. Бул жерге биринчи жолу комментарий кошуңуз.
Пикириңизди кошуңуз