Кээ бир оорулар ата-энеңизден келип чыгат, туурабы? Же дары-дармек же хирургиялык жол менен да толугу менен айыктыруу кыйын болгон оорулар бар. Элестетсеңиз, өз денебиздеги гендерди өзгөртүп, ооруну түп-тамырынан айыктыруунун жолу болсочу? Гендик терапия келечектин эң чоң үмүттөрүнүн бири. Бул дагы эле абдан жаңы болгону менен, медицина илиминде чоң өзгөрүүлөрдү жасай турган нерсе деп эсептелет.
Жөнөкөй сөз менен айтканда, гендик терапия деген эмне?
Жөнөкөй сөз менен айтканда, гендик терапия - бул оорулардын алдын алуу жана дарылоо үчүн биздин генетикалык материалыбызды колдонгон медициналык ыкма. Адатта, биз дары-дармектерди, таблеткаларды, сиропторду , инъекцияларды же хирургиялык операцияларды колдонобуз. Бирок бул ыкма менен дарыгерлер сиздин генетикалык түзүлүшүңүзгө таасир этип, оорунун негизги себебин оңдой алышат.
Денебизди чоң имарат катары элестетиңиз. Ал имаратты куруу үчүн колдонулган чийме - бул биздин гендерибиз . Кээде бул чиймеде кичинекей ката же кемчилик болушу мүмкүн. Ошол ката кээ бир ооруларды пайда кылат. Демек, ген терапиясы ошол туура эмес чиймени оңдоо жөнүндө. Бул төмөнкүлөрдү билдирет:
- Оору пайда кылуучу белокторду азайтуу: Айрым гендер иштебей калганда, алар организмге зыяндуу белокторду өндүрөт. Бул ыкма алардын өндүрүшүн азайтышы мүмкүн.
- Жакшы белоктордун өндүрүшүн көбөйтүү: Кээде организм керектүү белокторду жетиштүү өлчөмдө өндүрбөйт. Андай болсо, бул ыкма гендерге ал белокторду туура өндүрүүнү көрсөтө алат.
- Жаңы же модификацияланган белокторду өндүрүү: Бул ыкма организмде оору менен күрөшө ала турган жаңы түрдөгү белокту да түзө алат.
Бул биздин денебизде кандайча иштейт?
Муну түшүнүү үчүн, келгиле, алгач гендер жөнүндө бир аз билип алалы. Денебиздеги ар бир клетканын ядросу бар. Ал ядронун ичинде хромосомалар деп аталган нерселер бар. Бул хромосомалар ДНКдан турат. Бул ДНК чачыңыздын түсүнөн, көзүңүздүн түсүнөн жана боюңуздан баштап баарын аныктаган маалыматты камтыйт.
ДНКнын бул бөлүктөрүн биз гендер деп атайбыз. Бул чоң ашпозчулук китебиндеги (ДНК) рецепт сыяктуу. Бул гендер денебиздин иштеши үчүн маанилүү болгон белокторду кантип жасоо керектиги боюнча көрсөтмөлөрдү берет. Ал рецепт бизге тортту кантип жасоо керектигин айтып берет.
Кээде жаш өткөн сайын айлана-чөйрөдөгү токсиндерХимиялык заттардын таасирине кабылганда же ата-энесинен мураска калганда, бул гендерде кичинекей өзгөрүүлөр (гендик варианттар/мутациялар) пайда болот. Бул рецепттеги тамга же сөз туура эмес деген сыяктуу. Анан жасалган белок (торт) да туура эмес. Бул көптөгөн оорулардын тамыры.
Гендик терапия жөн гана оорунун белгилерин дарылоого аракет кылбайт. Ал ооруну башында пайда кылган генетикалык катаны оңдоого аракет кылат.
Гендик терапия учурда кайсы ооруларга колдонулат?
Чындыгында, көптөгөн гендик терапиянын дарылоо ыкмалары дагы эле клиникалык сыноо баскычында турат. Бул алардын адамдарга берүүдөн мурун коопсуз жана натыйжалуу экендигин текшерүү үчүн текшерилип жатканын билдирет. Учурда бул ыкма боюнча жүргүзүлүп жаткан изилдөөлөрдүн негизги багыттары:
- Рак
- Макулярдык дегенерация жана башка көз оорулары
- Кээ бир тукум куучулук генетикалык шарттар
- ВИЧ /СПИД
Бирок, азыр АКШнын Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы (FDA) тарабынан бекитилген бир нече гендик терапия ыкмалары бар, демек, бул жөн гана кыял эмес. Мисалы:
- Luxturna®: Бул тукум куума көз ооруларынын айынан көрүүсү начарлаган адамдар үчүн бир жолку дарылоо ыкмасы.
- Zolgensma®: Бул 2 жашка чейинки балдарды жабыркатуучу оор оору болгон омуртка булчуңдарынын атрофиясын дарылоо үчүн бекитилген.
Бул дарылоонун ар кандай түрлөрү барбы?
Ооба, гендик терапиянын үч негизги жолу бар. Келгиле, алар эмне экенин карап көрөлү.
| Дарылоо ыкмасы | Жөн эле эмне кыласың? |
|---|---|
| Гендин кошулушу | Ошол эле гендин дени сак көчүрмөсү бузулган же гени бузулган клеткага киргизилет. Бул бузулган гендин ордуна жаңы, жакшыраак машина алып келүүгө окшош. |
| Генди үнсүздөө | Бул ооруну пайда кылган бузук гендин функциясын токтотот. Бул жаман кеңеш берген адамдын оозун жабуу менен анын сөзүн бөлүп коюуга окшош. |
| Гендерди редакциялоо | Бул эң өнүккөн ыкма. Бул жерде ДНКнын туура эмес бөлүгүн "кесип" же "оңдоп", кайра жайгаштыруу керек. Бул китептеги туура эмес сөздү өчүрүп, анын ордуна туура сөздү жазууга окшош. Бул үчүн CRISPR/cas9 сыяктуу технологиялар колдонулат. |
Гендер организмге кантип киргизилет?
Бул дени сак гендер түз эле клеткаларыбызга кирбейт. Аларга транспорт каражаты керек. Ал транспорт каражаты "вектор" деп аталат. Сиз посылка жөнөтүп жатасыз дейли. Курьер (вектор) ал посылканы (генди) так керектүү жерге (клеткага) алып барат.
Көпчүлүк учурда вирустар ушул "векторлор" катары колдонулат. Эми сиз: "Денеңизге вирус салсаңыз, ооруп калбайсызбы?" деп ойлоп жаткандырсыз. Бул жерде окумуштуулар вирустун бардык ооруну пайда кылуучу бөлүктөрүн алып салышат, клеткаларга кире турган бөлүктөрүн гана калтырышат. Андан кийин алар дени сак генди вируска киргизип, аны организмге киргизишет.
Муну жасоонун эки негизги жолу бар:
1. In vivo (дененин ичинде): Бул жерде гендерди камтыган "вектор" вакцина катары түздөн-түз денеге сайылат.
2. Ex vivo (дененин сыртында): Бул сиздин денеңизден кээ бир клеткаларды (мисалы, кан клеткаларын) алып, лабораторияда ошол клеткаларга гендерди киргизип, андан кийин ал өзгөртүлгөн клеткаларды кайрадан денеңизге киргизүүнү камтыйт.
Гендик терапиянын кандай артыкчылыктары жана кемчиликтери бар?
Бардык нерсе сыяктуу эле, бул ыкманын да өзүнүн артыкчылыктары жана кемчиликтери бар.
| Пайдалары | Кемчиликтери жана тобокелдиктери |
|---|---|
| Жаңы үмүт:Мурда айыккыс деп эсептелген ооруларды дарылоонун жаңы ыкмасы колдонулууда. | Толук кепилдик жок: Бул дагы эле жаңы, андыктан дарылоо 100% ийгиликтүү болот деп айтуу мүмкүн эмес. Күтүлбөгөн терс таасирлер болушу мүмкүн. |
| Оорунун негизги себебин дарылоо: Симптомдорду басуунун ордуна, оорунун себебин оңдой аласыз. | Татаал процесс: Генетикалык материал сырттан киргизилгенде, организмдин иммундук системасы ага каршы реакция кыла алат. |
| Эрте дарылоо: Эгерде оору денеге зыян келтире электе дарылануу жүргүзүлсө, ал зыяндын алдын алууга болот. | Узак мөөнөттүү кесепеттер жөнүндө билимдин жетишсиздиги: Бул жаңы болгондуктан, көп жылдардан кийин кандай кесепеттер болоору азырынча белгисиз. |
Бул тууралуу дарыгерим менен сүйлөшүшүм керекпи?
Эгерде сизде же үй-бүлөңүздөгү бирөөдө тукум куума оору, рак же дарылоо кыйын болгон оору, мисалы, бул жерде айтылгандар болсо, анда бул тууралуу дарыгериңиз менен сүйлөшүү абдан маанилүү.
Гендик терапия Шри-Ланкада дагы эле кеңири таралган дарылоо ыкмасы эмес. Бирок дүйнө жүзү боюнча болуп жаткан бул өнүгүүлөрдөн кабардар болуу маанилүү. Балким, келечекте булар кеңири таралган дарылоо ыкмаларына айланышы мүмкүн.
Эң негизгиси, интернеттен окуган же уккан нерселериңизге таянып, өз алдынча дарылоо чечимдерин кабыл албаңыз. Ар дайым дарыгериңизден кеңеш сураңыз. Ал сизге кайсы дарылоо ыкмалары сиздин абалыңызга эң ылайыктуу, эң коопсуз жана эң жакшы экенин түшүндүрүп бере алат.
Бул технологиянын өнүгүшү бир аз убакытты талап кылат, бирок ал медицина илими канчалык олуттуу болбосун, оорунун чечимин табууга тынымсыз умтулуп жатканын көрсөтүп турат. Бул баарыбыз үчүн чоң үмүт.
Үйгө алып кетүү билдирүүсү
- Гендик терапия – бул ооруларды өзүбүздүн гендерибизди өзгөртүү менен дарылоонун жаңы медициналык ыкмасы.
- Бул оорунун симптомдорун эмес, анын негизги себебин дарылоого багытталган.
- Бул ыкма рак жана тукум куума оорулар сыяктуу олуттуу ооруларды дарылоодо чоң келечек берет.
- Бул дагы эле көбүнчө изилдөө баскычында жана пайдасы да, тобокелдиги да бар.
- Эгер сиз ушундай заманбап дарылоо ыкмаларына кызыкдар болсоңуз, аларды дарыгериңиз менен талкуулоо абдан маанилүү.
💬 Comments (0)
Азырынча эч кандай комментарий жазыла элек. Бул жерге биринчи жолу комментарий кошуңуз.
Пикириңизди кошуңуз