සමහර වෙලාවට අපිට හිතාගන්නවත් බැරි විදියේ ලෙඩ රෝග තියෙනවා නේද? ඒ වගේ එකක් තමයි මේ මියුකොපොලිසැකරයිඩෝසිස් I (Mucopolysaccharidosis I) කියන තත්ත්වය, අපි කෙටියෙන් MPS I කියලත් කියනවා. මේක ටිකක් දුර්ලභ රෝගී තත්ත්වයක්. ඔයාට හරි ඔයාගේ දරුවෙකුට හරි මේ වගේ තත්ත්වයක් තියෙනවා නම්, ඒක කොච්චර අමාරුද, හිතට කොච්චර බරක්ද කියලා මට තේරෙනවා. ඒත් කලබල වෙන්න එපා, මේ රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරගන්න උදව් වෙන ප්රතිකාර තියෙනවා. අද අපි කතා කරන්න යන්නේ අන්න ඒ වගේ එක වැදගත් බෙහෙතක්, ඒ කියන්නේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) කියන එන්නත ගැනයි. අපි බලමු මේකෙන් මොකක්ද වෙන්නේ, කොහොමද පාවිච්චි කරන්නේ කියලා.
මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) කියන්නේ මොන වගේ බෙහෙතක්ද?
සරලවම කිව්වොත්, ලැරොනිඩේස් (Laronidase) කියන්නේ අපේ ඇඟේ නැතිවුණ, එහෙමත් නැත්නම් අඩු වුණු විශේෂ එන්සයිම (enzyme) එකක් ආයෙත් ලබාදෙන බෙහෙතක්. හිතන්නකෝ, අපේ ඇඟේ හැම දෙයක්ම හරියට ක්රියාත්මක වෙන්න මේ එන්සයිම (enzyme) කියන දේවල් ගොඩක් උදව් වෙනවා. හරියට පොඩි වැඩකාරයෝ වගේ. දැන් මේ MPS I තත්ත්වය තියෙන අයගේ ඇඟේ, යම්කිසි එන්සයිමයක් (enzyme) එකක් අඩුයි, නැත්නම් හරියටම වැඩ කරන්නේ නෑ. අන්න ඒ අඩුව පුරවන්න තමයි මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) බෙහෙත දෙන්නේ. මේකෙන් රෝගයේ සමහර රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරගන්න උදව්වක් ලැබෙනවා. හැබැයි එක දෙයක් මතක තියාගන්න ඕන, මේක රෝගය සම්පූර්ණයෙන්ම සුව කරන බෙහෙතක් නම් නෙවෙයි. ඒත් රෝග ලක්ෂණ අඩු කරලා, ජීවිතේ ටිකක් පහසු කරගන්න ලොකු උදව්වක් වෙනවා.
මේ බෙහෙත සමහර වෙලාවට ඔල්ඩුරසයිම් (Aldurazyme) කියන වෙළඳ නාමයෙන් ඔයාට දකින්න ලැබෙන්න පුළුවන්. මේ බෙහෙත වෙනත් දේවල් වලටත් පාවිච්චි කරන්න පුළුවන්. ඒ ගැන ඔයාට ප්රශ්න තියෙනවා නම්, ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාගෙන් හරි ෆාමසිස්ට් මහත්තයාගෙන් හරි අහලා දැනගන්න.
මේ බෙහෙත පටන් ගන්න කලින් ඔයාගේ වෛද්ය කණ්ඩායමට කියන්නම ඕන දේවල් මොනවද?
මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) ප්රතිකාරය පටන් ගන්න කලින්, ඔයාගේ වෛද්ය කණ්ඩායමට, ඒ කියන්නේ දොස්තර මහත්තයට, නර්ස් නෝනට මේ කරුණු ටික අනිවාර්යයෙන්ම කියන්න ඕන. මොකද ඒගොල්ලෝ ඔයාට හරියටම උදව් කරන්න නම් මේ දේවල් දැනගෙන ඉන්න එක ගොඩක් වැදගත්.
- ඔයාට කවදාහරි මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) බෙහෙතට හරි, වෙනත් ඕනෑම බෙහෙතකට හරි, කෑම වර්ගයකට, පාට වර්ගයකට (dyes) හරි, කල් තබාගන්න දාන දේකට (preservatives) හරි අසාත්මිකතාවයක් (allergic reaction) ඇවිත් තියෙනවා නම් ඒක කියන්න.
- ඔයා ගැබිනියක් නම්, එහෙමත් නැත්නම් ගැබ් ගන්න බලාපොරොත්තුවෙන් ඉන්නවා නම් ඒ බව කියන්න.
- ඔයා දරුවෙකුට කිරි දෙන මවක් නම් ඒකත් කියන්න ඕන.
මේ දේවල් හංගන්නේ නැතුව කිව්වොත් තමයි එයාලට ඔයාට වඩාත් ගැළපෙන විදියට ප්රතිකාර කරන්න පුළුවන් වෙන්නේ. නේද?
මේ බෙහෙත ඔයාට ලැබෙන්නේ කොහොමද?
මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) බෙහෙත දෙන්නේ නහරයකට දෙන එන්නතක් (infusion into a vein) විදියටයි. මේක ඔයාට ගෙදරදි තනියම ගන්න පුළුවන් බෙහෙතක් නෙවෙයි. ඒක දෙන්නේ ඉස්පිරිතාලෙක හරි, සායනයක හරි ඉන්න පුහුණු වෛද්ය වෘත්තිකයෙක් අතින්. ඒ කියන්නේ දොස්තර කෙනෙක් හරි, නර්ස් කෙනෙක් හරි තමයි මේක ඔයාට දෙන්නේ. ඒ නිසා ඒ ගැන බය වෙන්න දෙයක් නෑ, එයාලා ඒකට දක්ෂයි.
පොඩි දරුවන්ට මේ බෙහෙත දෙනවද?
ඔව්, මේ බෙහෙත සමහර තෝරාගත්තු අවස්ථාවලදී මාස 6ක් තරම් පොඩි බබාලට වුණත් දෙන්න පුළුවන්. හැබැයි ඉතින් පොඩි දරුවන්ට දෙනකොට විශේෂයෙන් සැලකිලිමත් වෙන්න ඕන කරුණු කාරණා තියෙනවා. ඒ නිසා, ඔයාගේ දරුවාට මේ බෙහෙත දෙනවා නම්, ළමා රෝග විශේෂඥ වෛද්යවරයා (pediatrician) එක්ක මේ ගැන හොඳට කතා කරලා, හැම විස්තරයක්ම දැනගන්න එක තමයි වඩාත්ම හොඳ.
බෙහෙත වැඩිපුර ගියොත් මොකද වෙන්නේ?
මේ බෙහෙත දොස්තර කෙනෙක්ගේ අධීක්ෂණය යටතේ දෙන නිසා, වැඩිපුර දෙනවා කියන එක වෙන්න තියෙන ඉඩකඩ හරිම අඩුයි. ඒත්, කලාතුරකින් හරි ඔයාට හිතෙනවා නම් බෙහෙත වැඩිපුර ලැබුණා කියලා, එහෙම නැත්නම් යම්කිසි අසාමාන්ය දෙයක් දැනෙනවා නම්, වහාම විෂ තොරතුරු මධ්යස්ථානයකට (poison control center) හරි, හදිසි ප්රතිකාර ඒකකයකට (emergency room) හරි කතා කරන්න ඕන. ඒත්, මම ආයෙත් කියන්නේ, මේක වෙන්න තියෙන සම්භාවිතාව අඩුයි, මොකද මේක දෙන්නේ වෛද්ය අධීක්ෂණය යටතේ.
වැදගත්: මේ බෙහෙත ඔයාට විතරයි. කිසිම වෙලාවක මේක අනිත් අයත් එක්ක බෙදාගන්න එපා.
බෙහෙත් වේල මඟහැරුණොත් මොකද කරන්නේ?
මේ බෙහෙත හරියට වෙලාවට ගන්න එක ගොඩක් වැදගත්. ඔයාට නියමිත දවසේ, නියමිත වෙලාවට ඉස්පිරිතාලෙට හරි සායනයට හරි යන්න බැරි වුණොත්, ඒ කියන්නේ බෙහෙත් වේල මඟහැරෙනවා වගේ නම්, වහාම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයට හරි, වෛද්ය වෘත්තිකයාට හරි කතා කරලා ඒ බව දන්වන්න. එතකොට එයාලා ඔයාට කියයි ඊළඟට මොකද කරන්න ඕන කියලා.
මේ බෙහෙත වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ගැටෙන්න පුළුවන්ද? (Interactions)
සාමාන්යයෙන් නම්, මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) බෙහෙත වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ලොකුවට ගැටීම් (interactions) ඇතිකරනවා කියලා බලාපොරොත්තු වෙන්නේ නෑ. ඒ කියන්නේ අනිත් බෙහෙත් එක්ක ප්රතික්රියා කරනවා අඩුයි.
හැබැයි, මේකෙන් කියවෙන්නේ නෑ කිසිම ගැටළුවක් වෙන්නෙම නෑ කියලා. ඒ නිසා, ඔයා ගන්න හැම බෙහෙතක් ගැනම, ඒ කියන්නේ දොස්තර නියම කරපු බෙහෙත් විතරක් නෙවෙයි, ඔයා ෆාමසියෙන් අරන් බොන බෙහෙත් (non-prescription drugs), පාරම්පරික බෙහෙත් (herbs), විටමින් වර්ග (dietary supplements) වගේ දේවල් ගැනත් ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයට කියන එක තමයි හොඳම දේ. ඒ වගේම, ඔයා දුම් පානය කරනවා නම්, මත්පැන් පානය කරනවා නම්, එහෙමත් නැත්නම් වෙනත් මත්ද්රව්ය පාවිච්චි කරනවා නම්, ඒ ගැනත් කියන්න. මොකද සමහර දේවල් ඔයාගේ බෙහෙත එක්ක යම් විදියකින් බලපෑම් කරන්න පුළුවන්. මේ ලැයිස්තුවෙන් හැම ගැටීමක්ම විස්තර වෙන්නේ නෑ.
මේ බෙහෙත ගන්නකොට ඔයා විශේෂයෙන් සැලකිලිමත් වෙන්න ඕන දේවල් මොනවද?
ඔයාට මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) බෙහෙත දෙනකොට, ඔයාගේ තත්ත්වය වෛද්යවරුන් විසින් ඉතාම සමීපව නිරීක්ෂණය කරනවා. ඒ කියන්නේ නිතරම ඔයා ගැන හොයලා බලනවා.
ඒ වගේම, ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ හොඳ අතට හැරෙනවද, එහෙම නැත්නම් තවත් නරක අතට හැරෙනවද කියලා දැනගන්න, නිතරම දොස්තර මහත්තයාව හම්බවෙලා පරීක්ෂා කරගන්න (regular checks) එක ගොඩක් වැදගත්. ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණවල කිසිම දියුණුවක් නැත්නම්, එහෙමත් නැත්නම් ඒවා තවත් නරක අතට හැරෙනවා වගේ දැනෙනවා නම්, ඒ බව අනිවාර්යයෙන්ම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයට හරි, සෞඛ්ය සේවා වෘත්තිකයාට හරි කියන්න.
“තව දෙයක්, මේ MPS I රෝගය ගැනයි, ඒකට තියෙන ප්රතිකාර ගැනයි තවත් හොඳින් තේරුම් ගන්න, රෝගීන්ගේ තොරතුරු එකතු කරන විශේෂ ලේඛනයක් (registry) තියෙනවා. මේකට ඔයාගේ නම ඇතුළත් කරගන්න එක ගැන ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න. ඒකෙන් මේ රෝගය ගැන අනාගත පර්යේෂණ වලටත් ලොකු උදව්වක් වෙයි.”
මේ බෙහෙතෙන් ඇතිවෙන්න පුළුවන් අතුරු ආබාධ (Side Effects) මොනවද?
ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම, මේ ලැරොනිඩේස් (Laronidase) එන්නතෙනුත් සමහර අයට අතුරු ආබාධ ඇතිවෙන්න පුළුවන්. හැබැයි හැමෝටම මේවා එන්නේ නෑ. සමහර අතුරු ආබාධ තියෙනවා, ඒවා දැක්කොත් වහාම දොස්තර මහත්තයට කියන්න ඕන. තවත් සමහර ඒවා තියෙනවා, ඒවා සාමාන්යයෙන් ලොකු අවදානමක් නැති ඒවත් වෙන්න පුළුවන්. අපි බලමු ඒ මොනවද කියලා.
වහාම දොස්තර මහත්තයට දැනුම් දෙන්න ඕන අතුරු ආබාධ:
“මේ ලක්ෂණ එකක් හරි ඔයාට ආවොත්, පුළුවන් ඉක්මනට දොස්තර මහත්තයට හරි, සෞඛ්ය සේවා වෘත්තිකයාට හරි කියන්න ඕන:”
- අසාත්මිකතා ප්රතික්රියා (allergic reactions): ඒ කියන්නේ සමේ පලු දැමීම, කැසීම හෝ වද මී මැස්සන් ගැසුවා වැනි ලප (hives) ඒම, මුහුණ, තොල් හෝ දිව ඉදිමීම වගේ දේවල්.
- හුස්ම ගැනීමේ අපහසුතා (breathing problems).
- පෙනීමේ වෙනස්කම් (changes in vision).
- පපුවේ වේදනාව (chest pain).
- කැස්ස (cough).
- උණ (fever).
- අත් හෝ පාද ඉදිමීම (swelling of feet or hands).
- මුහුණ රතු වීම හෝ ඇඟ රතුවීම (flushing).
- රුධිර පීඩනය අඩුවීම (low blood pressure).
- අත්වල හෝ පාදවල වේදනාව, හිරිවැටීම, නැත්නම් කිසිම දැනීමක් නැති ගතිය (pain, tingling, numbness in the hands or feet).
- එන්නත විදපු තැන රතු වීම, වේදනාව හෝ ඉදිමීම (redness, pain, or swelling at site where injected).
- ඇස් හෝ සම කහ පාට වීම (yellowing of the eyes or skin) – මේක අක්මාවේ ප්රශ්නයක් වෙන්න පුළුවන්.
සාමාන්යයෙන් වෛද්ය උපදෙස් අවශ්ය නොවන, ඒත් දිගටම තිබුණොත් දොස්තර මහත්තයට කියන්න ඕන අතුරු ආබාධ:
“මේ කියන දේවල් සමහරවිට එන්නත ගත්තට පස්සේ ඇතිවෙන්න පුළුවන්. ගොඩක් වෙලාවට මේවා බරපතල නෑ, හැබැයි දිගටම තියෙනවා නම් හරි, ඔයාට කරදරයක් නම් හරි, දොස්තර මහත්තයට කියන එක හොඳයි:”
- එන්නත විදපු තැන පොඩි දැවිල්ලක්, රිදීමක් වගේ (irritation at site where injected).
මේ ලැයිස්තුවේ තියෙන්නේ වෙන්න පුළුවන් හැම අතුරු ආබාධයක්ම නෙවෙයි. මේවට අමතරව ඔයාට වෙන මොනවාහරි අසාමාන්ය දෙයක් දැනුනොත්, ඒ ගැනත් ඔයාගේ දොස්තරගෙන් අහන්න. ඔයාට පුළුවන් මේ අතුරු ආබාධ ගැන FDA (Food and Drug Administration) ආයතනයට 1-800-FDA-1088 කියන අංකයෙන් දැනුම් දෙන්නත්.
මේ බෙහෙත තියාගන්නේ කොහෙද?
මේක ගොඩක් වැදගත් කාරණයක් නෙවෙයි, මොකද මේ බෙහෙත ඔයාට ගෙදර ගෙනියන්න දෙන එකක් නෙවෙයි. මේක දෙනු ලබන්නේ ඉස්පිරිතාලෙක හරි, සායනයක හරි විතරයි. ඒ නිසා බෙහෙත ආරක්ෂිතව තියාගැනීම ගැන ඔයාට වද වෙන්න දෙයක් නෑ, ඒක වෛද්ය කාර්ය මණ්ඩලය බලාගනියි.
අවසාන වශයෙන් වැදගත්ම දේ
හරි එහෙමනම්, අපි මේ කතා කරපු ලැරොනිඩේස් (Laronidase) එන්නත ගැන ඔයාට දැන් හොඳ වැටහීමක් ඇති කියලා මම හිතනවා. මතක තියාගන්න, මේක MPS I කියන දුර්ලභ රෝග තත්ත්වයේ රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරන්න උදව් වෙන, විශේෂඥ වෛද්ය අධීක්ෂණය යටතේ දෙන බෙහෙතක්.
“ඔයාට හරි ඔයාගේ දරුවාට හරි මේ ප්රතිකාරය ලැබෙනවා නම්, දොස්තර මහත්තයා කියන විදියටම ඒ උපදෙස් පිළිපදින්න. මොනවාහරි ප්රශ්නයක්, සැකයක් තිබුණොත්, ඒක හිතේ තියාගෙන ඉන්නේ නැතුව දොස්තරගෙන් අහන්න. එයාලා ඉන්නේ ඔයාට උදව් කරන්න. මේ බෙහෙත රෝගය සම්පූර්ණයෙන්ම සුව කරන්නේ නැතත්, ජීවිතේ ටිකක් හරි පහසු කරගන්න, රෝග ලක්ෂණ එක්ක සටන් කරන්න ඔයාට ශක්තියක් වේවි. කිසිම වෙලාවක බලාපොරොත්තු අත්හරින්න එපා!“
මේ පත්රිකාව සාරාංශයක් විතරයි. මේකේ හැම තොරතුරක්ම අඩංගු නොවෙන්න පුළුවන්. ඔයාට මේ බෙහෙත ගැන තව ප්රශ්න තියෙනවා නම්, ඔයාගේ දොස්තර, ෆාමසිස්ට්, හෝ සෞඛ්ය සේවා සපයන්නා එක්ක කතා කරන්න.
` ලැරොනිඩේස්, Laronidase, MPS I, මියුකොපොලිසැකරයිඩෝසිස් I, එන්සයිම ප්රතිකාර, Aldurazyme, දුර්ලභ රෝග
