Nei Hoffnung fir Duchenne Muskeldystrophie (DMD): Loosst eis méi iwwer d'Medikament Duvyzat léieren?

Ech verstinn, wéi schwéier an erschreckend et muss sinn, wann Ären Dokter Iech seet, datt Äert Kand un der Duchenne Muskeldystrophie (DMD) leid. Dëst ass eng genetesch Krankheet, déi haaptsächlech Jongen betrëfft a lues a lues hir Muskelen schwächt. D'Symptomer trieden normalerweis an der fréier Kandheet op. Et gëtt nach keng komplett Heelung fir DMD. Awer keng Angscht. D'Medizin mécht Fortschrëtter vun Dag zu Dag. Mat dësem Fortschrëtt gëtt et eng nei Hoffnung fir dëst neit Medikament mam Numm Duvyzat. Loosst eis einfach driwwer schwätzen.

Wat ass Duvyzat? Wéi funktionéiert et?

Einfach ausgedréckt, brauchen eis Muskelen stänneg Ënnerhalt fir staark ze bleiwen. Stellt Iech d'Muskelen an eisem Kierper vir wéi eng Mauer mat Zillen. Fir dës Mauer staark a verbonnen ze halen, brauch se eng gutt Schicht Mauermörtel. Ähnlech ass e speziellt Protein mam Numm Dystrophin , dat wéi Mauermörtel ass, essentiell fir eis Muskelzellen staark ze halen.

Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ass eng genetesch Krankheet, déi optrieden, wann de Kierper entweder net genuch vum Dystrophin-Protein produzéiert, net genuch dovun produzéiert oder net genuch dovun produzéiert. Wann dëse "Klebstoff" verluer geet, gëtt d'Muskelwand schwaach, brécht of a kann net méi reparéiert ginn. Dofir schwächen d'Muskelen mat der Zäit.

Nieft dësem Problem hunn Kanner mat DMD iwweraktiv Enzymer, déi Histondeacetylasen (HDACs) genannt ginn. Dëst verursaacht chronesch Entzündungen an de Muskelen. Dëst reduzéiert d'Muskelreparatur weider, an de Muskel gëtt duerch Fett a Narbengewebe ersat.

Bis elo hunn d'Dokteren Steroiden, Physiotherapie an Hëllefsmëttel wéi Rollstull benotzt fir DMD ze behandelen. Awer Duvyzat ass dat éischt net-steroidalt Medikament. Et funktionéiert andeems et den iwweraktiven HDAC-Enzym kontrolléiert. Dëst reduzéiert Entzündungen an de Muskelen a léisst se ofbauen. Dëst bedeit datt d'Geschwindegkeet mat där d'Muskelen schwächen, verlangsamt gëtt.

Wéi soll ech dëst Medikament benotzen?

Duvyzat ass e flëssegt Medikament, dat Dir mëndlech ahëlt. Et soll zweemol am Dag, moies an owes, mat Iessen ageholl ginn.

• Et ass ganz wichteg, d'Medizin all Dag zur selwechter Zäit ze huelen.
• Ier Dir d'Medizinfläsch benotzt, sollt Dir se op d'mannst 30 Sekonne gutt schüttelen .
• Mooss d'Medizin of, mat der spezieller Sprëtz , déi dobäi geliwwert gëtt.
• Am wichtegsten: Mëscht dëst Medikament net mat Waasser oder iergendenger aner Flëssegkeet.

Ären Dokter kann dëst Medikament eleng ginn, oder hie kann et zesumme mat Steroiden ginn. Dëst gëtt op Basis vum Zoustand vum Kand decidéiert.

Wéi goufen d'Eegeschafte vun dësem Medikament ënnersicht?

An enger grousser Studie fir d'Effektivitéit a Sécherheet vun dësem Medikament z'ënnersichen, goufen Jongen mat DMD an zwou Gruppen agedeelt.

1. Éischt Grupp: Si kruten d'Medikament Duvyzat.

2. Grupp 2: Si kruten eppes, wat ausgesinn huet wéi Medizin, awer keen aktiven Zutat dran hat. An der Medizin nennen mir dat e 'Placebo' .

Dëst gëtt gemaach fir den tatsächlechen Effekt vum Medikament ze moossen, wéi anescht et ass wéi einfach do ze sinn. All d'Participanten an dëser Studie ware Jongen. Hiert Duerchschnëttsalter war 9 Joer.

Nodeems dës Behandlungen 72 Wochen laang duerchgefouert goufen, goufen d'Verännerungen an de Fäegkeete vun de Kanner gemooss. Verschidde aner Tester goufen dofir benotzt.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Score: Eng Method fir d'Fäegkeet vun enger Persoun mat DMD ze moossen, fir alldeeglech Aktivitéiten auszeféieren.
• Sechsminüte-Gangtest: Kuckt wéi wäit Dir a 6 Minutten trëppele kënnt.
• MRI-Tester: Miess Verännerungen an de Fettdepoten an de Muskelen am Oberschenkelberäich.

Wat waren d'Resultater vun der Studie?

D'Resultater si wierklech encouragéierend. DMD ass eng Konditioun, bei där d'Symptomer mat der Zäit verschlechteren. Wat an dëser Studie kloer war, war, datt d'Verschlechterungsquote bei de Kanner, déi Duvyzat geholl hunn, vill méi lues war wéi bei de Kanner, déi d'Medikament net geholl hunn (de Placebo) .

• Kraaft a Mobilitéit: D'Zäit, déi gebraucht gouf fir véier Trapen ze klammen, ass no 72 Wochen nëmmen ëm 1,25 Sekonnen eropgaang bei de Kanner, déi Duvyzat geholl hunn. Awer et huet ongeféier 3 Sekonnen méi laang gedauert bei de Kanner, déi d'Medikament net geholl hunn. Dat heescht, datt Duvyzat den Réckgang vun hirer Fäegkeet fir Trapen ze klammen ëm ongeféier 40% verlangsamt huet.
• NSAA-Scores: Um Enn vun der Studie war den Réckgang vun den NSAA-Scores bei Kanner, déi Duvyzat geholl hunn, däitlech manner wéi bei deenen, déi d'Medikament net geholl hunn. Dëst weist och drop hin, datt de Réckgang vun der Muskelkraaft reduzéiert gouf.

Dës Resultater kënne fir Äert Kand variéieren, dofir sollt Dir d'Virdeeler a Risiken vun dësem Medikament mat Ärem Dokter diskutéieren, ier Dir eng Entscheedung trefft.

Niewewierkungen a wéi een se behandelt?

Wéi all Medikamenter kann Duvyzat Niewewierkungen hunn. Et ass wichteg, sech dovun bewosst ze sinn.

Dëst sinn net déi eenzeg Symptomer. Wann Dir aner ongewéinlech Symptomer hutt, schwätzt mat Ärem Dokter driwwer.

Kënnen et Problemer mat anere Medikamenter ginn?

Jo, Duvyzat kann mat verschiddenen anere Medikamenter interagéieren. Dofir ass et wichteg, Ärem Dokter iwwer all Medikamenter ze informéieren, déi Äert Kand hëlt, dorënner Rezeptpflichteg Medikamenter, rezeptfräi Medikamenter (OTC), Vitaminnen a Kräiderprodukter.

Informéiert Ären Dokter besonnesch, wann Dir déi folgend Medikamenter hëlt:

• Verschidde Cholesterinsenkende Medikamenter (z.B. Atorvastatin, Simvastatin)
• Diabetis Medikamenter wéi Metformin
• Medikamenter déi den Häerzrhythmus beaflossen (z.B. Amiodaron)
• Verschidden Antibiotike (z.B. Azithromycin, Ciprofloxacin)
• E puer Medikamenter fir psychesch Krankheeten
• E puer Medikamenter géint Allergien

Dës Lëscht ass net komplett, dofir ass et am beschten, Ärem Dokter iwwer alles ze soen, wat Äert Kand hëlt.