Nei Hoffnung fir Neurofibromatose Typ 1 (NF1): Léiert méi iwwer d'Medikament Gomekli (Mirdametinib)

Huet iergendeen an Ärer Famill, vläicht Äert Kand, eng Krankheet mam Numm Neurofibromatose Typ 1 (NF1)? Dir maacht Iech vläicht Suergen iwwer déi schmerzhafte, schwéier ze entfernen, plexiform Neurofibrome (PN), déi mat dëser Krankheet verbonne sinn. Mee haut schwätze mir vun engem neien, villverspriechenden Medikament, dat elo fir d'Behandlung vun der Krankheet bei Erwuessener a Kanner zougelooss ass. Et heescht Gomekli (mirdametinib).

Wat ass Gomekli? Wéi funktionéiert et?

Denkt emol drun, eise Kierper huet verschidde Signalweeër fir Zellen ze wuessen. Bei NF1 ass ee vun dëse Signalweeër iwweraktiv, wat zu der Bildung vun Tumoren ronderëm d'Nerven féiert. Dës Tumoren wuessen heiansdo ronderëm wichteg Beräicher wéi Nerven, Bluttgefässer an intern Organer, wouduerch se ganz schwéier chirurgesch ze entfernen sinn, an heiansdo onméiglech.

Dat ass wat de Gomekli mécht. Et blockéiert zwou Enzymer an eisem Kierper, déi MEK1 an MEK2 genannt ginn. Dës Enzymer sinn déi, déi d'Signaler schécken, déi d'Tumoren brauchen fir ze wuessen. Wann de Gomekli also dëse Signalwee stoppt, wuessen d'Tumoren manner, an heiansdo schrumpfen d'Tumoren a fänken un ze schrumpfen . Einfach ausgedréckt, dëst ass eng gutt alternativ Behandlung fir Leit, déi keng Operatioun maache kënnen.

Wéi benotzt Dir dëst Medikament?

Ären Dokter bestëmmt déi richteg Dosis Gomekli fir Iech oder Äert Kand, baséiert op Ärer Gréisst a Gewiicht .

Dës Behandlung gëtt normalerweis an engem Zyklus vun 28 Deeg duerchgefouert.

• Dir sollt dëst Medikament zweemol am Dag huelen, all 12 Stonnen .
• Dir musst d'Medizin op dës Manéier 21 Deeg hannereneen huelen.
• Dann musst Dir d'Medizin 7 Deeg laang huelen .
• Wann déi 28 Deeg eriwwer sinn, fänkt en neie Zyklus erëm un.

Gomekli gëtt et a Kapselen. Fir déi, déi Schwieregkeeten hunn, d'Kapselen ze schlucken, gëtt et awer och eng Tablett mat Drauwegeschmaach, déi a Waasser opgeléist a geholl ka ginn. Hei ass, wéi een et mécht:

1. Gitt d'Zuel vun de Pëllen, déi den Dokter verschriwwen huet, an e Moossbecher fir Medikamenter.

2. Gidd 5 oder 10 Milliliter Waasser derbäi.

3. Dréit d'Taass ongeféier zwou bis véier Minutten, bis d'Tabletten komplett opgeléist sinn. Soubal se opgeléist ass, gëtt d'Flëssegkeet wäiss a gesäit e bësse mëllecheg aus.

4. Drénkt et direkt aus der Taass. Oder Dir kënnt et mat enger Sprëtz fir d'Mënd opsaugen.

5. Nodeems Dir fäerdeg gedronk hutt, gitt nach 5-10 ml Waasser an déiselwecht Taass, réiert ëm a drénkt dat och. Dëst hëlleft dem Rescht vum Medikament an de Kierper ze kommen.

6. Wann Dir et net bannent 30 Minutten no der Virbereedung drénkt, geheien déi reschtlech Flëssegkeet ewech.

Wat soen d'Studien iwwer den Erfolleg vum Medikament Gomekli?

D'Effizienz a Sécherheet vun dësem Medikament goufen an enger klinescher Studie mam Numm ReNeu-Studie bestätegt. Un där hunn 111 Kanner an Erwuessener am Alter vun 2 Joer mat inoperabelen PN-Tumoren deelgeholl.

D'Resultater si wierklech encouragéierend.

Mee vergiesst net, d'Resultater vun dëse Studien sinn net fir jiddereen déiselwecht . D'Resultater kënne jee no Ärer Situatioun variéieren.

Wéi weess een, ob d'Medizin funktionéiert?

Déi wichtegst Method fir dëst erauszefannen ass duerch MRI-Scans , déi Ären Dokter verschriwwen huet. Dës kënnen iwwerpréiwen, ob d'Tumoren an der Gréisst schrumpfen.

Plus, Dir wäert ufänken den Ënnerscheed selwer ze bemierken.

• Schmerzreduktioun: De Schmerz, deen duerch den Tumor verursaacht gëtt, gëtt däitlech reduzéiert.
• Besser Beweegung fäeg sinn: Wann Dir Schwieregkeeten hat, Iech wéinst Tumoren ze bewegen, ginn dës reduzéiert an et wäert méi einfach sinn, alldeeglech Aufgaben auszeféieren.
• Verbesserung vun der Liewensqualitéit:Am Allgemengen fänken ech un, mech besser ze fillen wéi virdrun.

An der Studie goufen och no ongeféier 3 Méint Behandlung gutt Resultater, wéi zum Beispill Schmerzreduktioun, festgestallt.

Wat sinn déi heefegst Niewewierkungen?

Wéi all aner Medikamenter kann och Gomekli Niewewierkungen hunn. Déi meescht dovunner kënne awer behandelt ginn.

Aner speziell Saachen, déi Dir iwwer dëst Medikament wësse sollt

Et gi verschidde Saachen ze berécksiichtegen, ier Dir mat Gomekli ufänkt a während der Behandlung.

1. Siicht: Dëst Medikament kann heiansdo d'Aen beaflossen. Dofir, ier Dir mat der Behandlung ufänkt,Dir sollt eng komplett Aenuntersuchung maachen. Dir sollt och Är Aen ënnersiche loossen, wéi Ären Dokter Iech et virgeschriwwen huet, während der Behandlung. Wann Dir Symptomer wéi verschwommen Siicht bemierkt, mellt se direkt.

2. Häerzfunktioun: Virum Ufank vun der Medikamententherapie gëtt en Echokardiogramm gemaach, dat d'Häerzfunktioun moosst. Dëst gëtt all 3 Méint am éischte Joer vun der Behandlung widderholl.

3. Schwangerschaft: Dëst Medikament kann dem Fötus schiedlech sinn .

• Wann Dir eng Fra am fruchtbare Alter sidd, kritt Dir e Schwangerschaftstest gemaach, ier Dir mat der Behandlung ufänkt. Dir musst eng héicheffektiv Form vu Verhütungsmëttel während der Behandlung an 6 Wochen no der Ofsetzung vun der Medikament benotzen.
• Wann Dir e Mann sidd, sollt Dir effektiv Verhütungsmëttel während der Behandlung an 3 Méint no der Ofsetzung vun der Medikament benotzen. Schwätzt oppe mat Ärem Dokter doriwwer.