Vai parunāsim par Amvuttra zālēm sirds slimības ārstēšanai, ko sauc par ATTR-CM? (ATTR-CM un Amvuttra)

Iespējams, neesat dzirdējuši par slimībām, kas rodas, kad kāds olbaltumvielu veids mūsu organismā nepareizi uzkrājas un nogulsnējas svarīgos orgānos, piemēram, sirdī un nervos. Šīs bieži vien ir retas slimības. Medicīnā šāda veida olbaltumvielu nogulsnēšanos sauc par amiloidozi . Šodien mēs runāsim par retu slimību, ko sauc par ATTR-CM, kas specifiski ietekmē sirdi, tas ir, kad šīs olbaltumvielas nogulsnējas sirds muskulī, un par mūsdienu zālēm Amvuttra, ko lieto šīs slimības ārstēšanai.

Kas īsti ir ATTR-CM?

Vienkārši sakot, ATTR-CM ir stāvoklis, kad ģenētiska defekta dēļ vai dabiski novecojot, mūsu organismā ražotais TTR proteīns maina formu, salīp kopā un nogulsnējas sirds muskuļa sieniņās. Šīs slimības pilns nosaukums ir transtiretīna amiloido kardiomiopātija.

Padomājiet par to, mūsu sirds sieniņām ir jābūt elastīgām, lai tās pareizi sūknētu asinis. Bet, kad šie proteīni uzkrājas, sirds sienas kļūst biezas un stīvas . Mēs to saucam par kardiomiopātiju. Tas padara sirdi nespējīgu pareizi sūknēt asinis. Laika gaitā tas var pat progresēt līdz sirds mazspējai.

Dažiem cilvēkiem ar ATTR-CM nav nekādu simptomu, bet citiem ir līdzīgi simptomi kā parastam sirdslēkmes gadījumam.

• Neliela elpas trūkums (aizdusa)
• Pietūkums, īpaši kājās un potītēs
• Apjukums vai izmisums
• Paātrināta sirdsdarbība vai neregulāra sirdsdarbība
• Sāpes krūtīs

Tas var izraisīt ātru nogurumu, veicot tādas darbības kā kāpšana pa kāpnēm, mājas darbu veikšana vai nelielas pastaigas.

Turklāt var rasties arī citi ar sirdi nesaistīti simptomi. Piemēram, vājums, nejutīgums vai sāpes rokās un kājās, pārmērīga svīšana , reibonis vai ģībšana un gremošanas problēmas.

Kā darbojas Amvuttra zāles?

Lai to saprastu, mums vispirms nedaudz jāzina par olbaltumvielu, ko sauc par TTR. TTR (transtiretīns) ir olbaltumviela, kas galvenokārt tiek ražota mūsu aknās. Tās galvenā funkcija ir transportēt vairogdziedzera hormonus un A vitamīnu visā organismā.

Cilvēkiem ar ATTR-CM ģenētisks defekts izraisa TTR proteīna veidošanos nepareizā formā. Šī nepareizā proteīna forma uzkrājas un nogulsnējas sirdī.

Zāles Amvuttra darbojas kā gēnu klusinātājs . Tas nozīmē, ka šīs zāles nonāk tieši aknās un bloķē bojāto TTR proteīnu.Tas samazina veidojamā gēna aktivitāti. Tas ir līdzīgi kā samazināt skaļumu radio.

Amvuttra ir subkutāna injekcija. Šo vakcīnu parasti ievada veselības aprūpes speciālists ik pēc trim mēnešiem .

Kā tika pārbaudīta šo zāļu efektivitāte?

Tāpat kā jebkuru jaunu zāļu, arī AMVUTTRA efektivitāte ir apstiprināta plašā pētījumā. Šajā pētījumā 655 ATTR-CM pacientiem tika ievadīta Amvuttra vakcīna, bet otrai grupai trīs gadus ik pēc 12 mēnešiem tika ievadīta placebo vakcīna bez zālēm.

Pētnieki ņēma vērā vairākus faktorus, lai noteiktu, vai šī narkotika ir efektīva.

• Sešu minūšu iešanas tests: tas mēra, cik tālu jūs varat noiet normālā tempā 6 minūtēs. Šis attālums samazinās, pasliktinoties jūsu sirds slimībai.
• Ņujorkas Sirds asociācijas (NYHA) klasifikācija: tā mēra sirds mazspējas simptomu smagumu. Ir četras klases (I, II, III, IV). Jo augstāks klases numurs, jo smagāka ir slimība.

• Dzīves kvalitātes anketa (KCCQ-OS): tā mēra slimības ietekmi uz pacienta dzīves kvalitāti.

Ko atklāja pētījums?

Trīs gadu ārstēšanas perioda beigās pētnieki analizēja rezultātus.

Galvenais atklājums bija tāds, ka pacientiem, kuri saņēma Amvuttra, bija par 28 % mazāks nāves vai pēkšņas hospitalizācijas vai neatliekamās palīdzības nodaļas (ETU) apmeklējuma risks sirds mazspējas dēļ , salīdzinot ar tiem, kuri saņēma placebo (fiktīvu vakcīnu).

Vēl viena svarīga lieta ir tā, ka 42 mēnešu beigās Amvuttra saņēmušo pacientu grupā nāves risks jebkura iemesla dēļ samazinājās par 35 % .

Turklāt pacientiem, kuri saņēma Amvuttra, bija kontrolēta iešanas spēju un dzīves kvalitātes pasliktināšanās.

Taču atcerieties, ka šie pētījumu rezultāti var nebūt vienādi visiem. Jums un ārstam kopīgi būs jāizlemj, vai Amvuttra ir piemērots tieši Jums un vai ieguvumi atsver blakusparādības.

Uzzināsim par rezultātiem un blakusparādībām.

Cik ilgs laiks nepieciešams, lai redzētu rezultātus?

Amvuttra ir zāles, kas iedarbojas laika gaitā. Tāpēc rezultāti nav redzami nekavējoties. Simptomu uzlabošanās var ilgt vairākus mēnešus vai ilgāk .

Kā pārvaldīt blakusparādības?

Viena no galvenajām Amvuttra blakusparādībām ir A vitamīna līmeņa pazemināšanās asinīs. Tas ir tāpēc, ka TTR proteīns ir tas, kas transportē A vitamīnu visā organismā. Kad zāles samazina TTR ražošanu, samazinās arī A vitamīna transportēšana.

• Ārsts regulāri veiks asins analīzes , lai pārbaudītu A vitamīna līmeni. Ir ļoti svarīgi šīs analīzes veikt savlaicīgi.
• Iekļaujiet savā uzturā pārtikas produktus, kas bagāti ar A vitamīnu (piemēram , burkānus, saldos kartupeļus, spinātus, olas, pienu, sarkanos papriku ).
• Ja pamanāt jebkādas redzes izmaiņas (īpaši samazinātu redzi naktī), nekavējoties informējiet savu ārstu.
• Atkarībā no jūsu A vitamīna līmeņa ārsts var ieteikt lietot A vitamīna piedevu.

Šīs nav vienīgās Amvuttra blakusparādības. Ja Jums ir kādi citi simptomi, kas Jūs traucē, noteikti konsultējieties ar ārstu .