Jauna cerība uz Dišēna muskuļu distrofiju (DMD): Iepazīsimies ar zālēm Duvyzat?

Es saprotu, cik smagi un biedējoši tas ir, kad ārsts jums pasaka, ka jūsu bērnam ir Dišēna muskuļu distrofija (DMD). Šī ir ģenētiska slimība, kas galvenokārt skar zēnus un pakāpeniski vājina viņu muskuļus. Simptomi parasti parādās agrā bērnībā. Pilnībā izārstēt DMD vēl nav iespējams. Bet neuztraucieties. Medicīnas zinātne attīstās dienu no dienas. Līdz ar šo progresu jauna cerība ir šīs jaunās zāles ar nosaukumu Duvyzat. Parunāsim par to vienkārši.

Kas ir Duvyzat? Kā tas darbojas?

Vienkārši sakot, mūsu muskuļiem nepieciešama pastāvīga apkope, lai tie saglabātu spēku. Iedomājieties mūsu ķermeņa muskuļus kā ķieģeļu sienu. Lai šī siena būtu stipra un savienota kopā, tai ir nepieciešams labs javas slānis. Līdzīgi, lai mūsu muskuļu šūnas būtu stipras, ir nepieciešams īpašs proteīns, ko sauc par distrofīnu , kas ir līdzīgs javai.

Dišēna muskuļu distrofija (DMD) ir ģenētiska slimība, kas rodas, ja organisms neražo pietiekami daudz distrofīna proteīna, neražo to nepietiekami vai neražo pietiekami daudz. Kad šī "līme" zūd, muskuļu siena kļūst vāja, sabrūk un to nevar atjaunot. Tāpēc muskuļi laika gaitā vājinās.

Papildus šai problēmai bērniem ar DMD ir pārāk aktīvi enzīmi, ko sauc par histonu deacetilāzēm (HDAC) . Tas izraisa hronisku muskuļu iekaisumu . Tas vēl vairāk samazina muskuļu atjaunošanos, un muskuļus aizstāj tauki un rētaudi.

Līdz šim ārsti DMD ārstēšanai izmantoja steroīdus, fizioterapiju un palīgierīces, piemēram, ratiņkrēslus. Taču Duvyzat ir pirmās nesteroīdās zāles. Tas darbojas, kontrolējot pārāk aktīvo HDAC enzīmu. Tas samazina iekaisumu muskuļos un ļauj tiem noārdīties. Tas nozīmē, ka muskuļu vājināšanās ātrums palēninās.

Kā man vajadzētu lietot šīs zāles?

Duvyzat ir šķidras zāles, ko lieto iekšķīgi. Tās jālieto divas reizes dienā, no rīta un vakarā, ēšanas laikā .

• Ir ļoti svarīgi lietot zāles katru dienu vienā un tajā pašā laikā .
• Pirms zāļu pudeles lietošanas tā labi jāsakrata vismaz 30 sekundes .
• Izmēriet zāles, izmantojot speciālo šļirci , kas ir pievienota komplektam.
• Vissvarīgākais: nejauciet šīs zāles ar ūdeni vai citiem šķidrumiem.

Ārsts var dot šīs zāles atsevišķi vai kopā ar steroīdiem. Lēmums tiks pieņemts, ņemot vērā bērna stāvokli.

Kā tika pētītas šo zāļu īpašības?

Plaša mēroga pētījumā, lai pārbaudītu šīs zāles efektivitāti un drošību, zēni ar DMD tika sadalīti divās grupās.

1. Pirmā grupa: Viņiem tika ievadītas zāles Duvyzat.

2. 2. grupa: Viņiem iedeva kaut ko tādu, kas izskatījās pēc zālēm, bet nesaturēja aktīvo vielu. Medicīnā mēs to saucam par "placebo" .

Tas tiek darīts, lai novērtētu zāļu patieso iedarbību, cik ļoti tā atšķiras no vienkāršas klātbūtnes. Visi šī pētījuma dalībnieki bija zēni. Viņu vidējais vecums bija 9 gadi.

Pēc šo ārstēšanas metožu piemērošanas 72 nedēļu garumā tika mērītas bērnu spēju izmaiņas. Šim nolūkam tika izmantoti vairāki citi testi.

• North Star ambulatorās novērtēšanas (NSAA) rādītājs: metode, ar kuru mēra personas ar DMD spēju veikt ikdienas aktivitātes.
• Sešu minūšu iešanas tests: parāda, cik tālu jūs varat noiet 6 minūtēs.
• MRI testi: mēra tauku nogulšņu izmaiņas augšstilba zonas muskuļos.

Kādi bija pētījuma rezultāti?

Rezultāti ir patiešām iepriecinoši. DMD ir stāvoklis, kad simptomi laika gaitā pasliktinās. Šajā pētījumā bija skaidrs, ka bērnu, kuri lietoja Duvyzat, stāvokļa pasliktināšanās temps bija daudz lēnāks nekā bērniem, kuri šīs zāles (placebo) nelietoja .

• Spēks un kustīgums: Bērniem, kuri lietoja Duvyzat, laiks, kas nepieciešams, lai uzkāptu pa četriem kāpņu stāviem, pēc 72 nedēļām palielinājās tikai par 1,25 sekundēm. Taču bērniem, kuri nelietoja šīs zāles, tas aizņēma aptuveni par 3 sekundēm ilgāk. Tas nozīmē, ka Duvyzat palēnināja viņu spēju uzkāpt pa kāpnēm samazināšanos par aptuveni 40%.
• NSAA rādītāji: Pētījuma beigās bērniem, kuri lietoja Duvyzat, NSAA rādītāju samazinājums bija ievērojami mazāks nekā tiem, kuri šīs zāles nelietoja. Tas arī norāda, ka muskuļu spēka samazināšanās ātrums bija samazināts.

Šie rezultāti jūsu bērnam var atšķirties, tāpēc pirms lēmuma pieņemšanas jums jāapspriež šo zāļu ieguvumi un riski ar savu ārstu.

Blakusparādības un kā tās pārvaldīt?

Tāpat kā jebkuras zāles, arī Duvyzat var izraisīt blakusparādības. Ir svarīgi par to zināt.

Šie nav vienīgie simptomi. Ja rodas kādi citi neparasti simptomi, konsultējieties ar ārstu.

Vai var rasties problēmas ar citām zālēm?

Jā, Duvyzat var mijiedarboties ar dažām citām zālēm. Tāpēc ir svarīgi pastāstīt ārstam par visām zālēm, ko lieto Jūsu bērns, tostarp recepšu medikamentiem, bezrecepšu medikamentiem, vitamīniem un augu izcelsmes produktiem.

Jo īpaši informējiet savu ārstu, ja lietojat šādas zāles:

• Dažas holesterīna līmeni pazeminošas zāles (piemēram, atorvastatīns, simvastatīns)
• Diabēta zāles, piemēram, metformīns
• Zāles, kas ietekmē sirds ritmu (piemēram, amiodarons)
• Dažas antibiotikas (piemēram, azitromicīns, ciprofloksacīns)
• Dažas zāles garīgo slimību ārstēšanai
• Dažas zāles pret alerģijām

Šis saraksts nav pilnīgs, tāpēc vislabāk ir pastāstīt ārstam par visu, ko lieto jūsu bērns.