Да зборуваме за ретката крвна болест PNH (пароксизмална ноќна хемоглобинурија) и третманот со Емпавели.

Дали некогаш сте забележале дека вашата урина е малку темна, можеби дури и крвава, наутро? Дали се мачите со постојано чувство на замор, чувство на бледило? Ова би можеле да бидат симптоми на ретко крвно нарушување за кое многу луѓе не слушнале, наречено PNH или пароксизмална ноќна хемоглобинурија. Не плашете се кога ќе го чуете ова име. Ајде да разговараме за сè едноставно и јасно.

Што точно е ПНХ?

Едноставно кажано, ПНХ е кога нашиот сопствен имунолошки систем погрешно ги напаѓа и уништува нашите здрави црвени крвни зрнца. Замислете, она што се случува овде е како армија која треба да ја заштити земјата, да ги напаѓа луѓето од таа земја.

Ова е затоа што постои генетска мутација во некои од клетките во нашата коскена срцевина. Како резултат на тоа, црвените крвни зрнца произведени од таа коскена срцевина се малку послаби. Овие слаби клетки можат лесно да бидат препознаени и уништени од нашиот имунолошки систем.

• Уништување на црвените крвни клетки: Во медицинска смисла, ова распаѓање на црвените крвни клетки се нарекува хемолиза .
• Промени во бојата на урината: Хемоглобинот е протеин што се наоѓа во црвените крвни зрнца и носи кислород. Кога клетките се разградуваат, овој хемоглобин се ослободува во крвта, се филтрира од бубрезите и се излачува во урината. Ова се нарекува хемоглобинурија . Затоа урината изгледа темна, кафеава или крвава. Ова често е најочигледно во утринската урина.

Друга сериозна компликација на оваа болест е зголемениот ризик од згрутчување на крвта . Некои од овие згрутчувања можат да бидат опасни по живот. Исто така, оваа болест може да влијае не само на црвените крвни зрнца, туку и на белите крвни зрнца кои се борат против инфекциите и на тромбоцитите кои го запираат крварењето.

Кои се третманите за ПНХ болест?

Третманот за ПНХ зависи од вашите симптоми и сериозноста на вашата состојба. Вашиот лекар ќе разговара со вас кој третман е најдобар за вас. Табелата подолу ги наведува некои од главните третмани што се моментално достапни.

Па што е ова Емпавели?

Емпавели е нов и високо ефикасен лек за инхибиција на комплементот кој се користи за лекување на PNH.

Замислете го нашиот имунолошки систем како синџир од меѓусебно поврзани протеини. Еден дел од овој синџир се нарекува „систем на комплемент“. Кај PNH, овој систем станува хиперактивен и ги уништува црвените крвни зрнца.

Постарите лекови (на пр. екулизумаб) го таргетирале местото наречено C5 во овој ланец. Тие го запреле само уништувањето во крвните садови (интраваскуларна хемолиза).

Затоа, Емпавели може да биде особено корисен за пациенти кои не се опоравиле целосно од претходните лекови и кои продолжуваат да имаат анемија.

Како да се користи Емпавели?

Емпавели е лек што можете да го користите дома.

• Метод: Ова е поткожна инјекција .
• Фреквенција: Обично се дава двапати неделно .
• Дозирање: Вашиот лекар може да ја прилагоди дозата со проверка на нивото на ензим наречен „Лактат дехидрогеназа (LDH)“ во вашата крв. Нивоата на LDH мерат колку црвени крвни клетки се разградуваат.
• Како да се користи: Постојат два начина за употреба. Едниот е со мала пумпа која го внесува лекот во телото во текот на 30-60 минути. Другиот е систем за еднократно инјектирање кој се нанесува на абдоменот.

Не грижете се, вашиот лекар или обучена медицинска сестра прво ќе ве научи како да го користите ова.

Работи што треба да ги знаете за ефикасноста и безбедноста на овој лек

Успехот на Емпавели е потврден во две големи клинички студии, PEGASUS и PRINCE.

Едноставно кажано, во обете студии, пациентите кои земале Емпавели имале значително повисоки нивоа на хемоглобин од оние кои земале други третмани. Тие исто така имале значително помалку трансфузии на крв.

Несакани ефекти и безбедност

Главните несакани ефекти забележани со Емпавели се:

• Болка, црвенило или оток на местото на инјектирање: Ова е нормално. Може да најдете олеснување со нанесување облога со мраз или со топла вода.
• Зголемен ризик од инфекции: Бидејќи овој лек потиснува дел од имунолошкиот систем, постои ризик од подложност на одредени бактериски инфекции (особено инкапсулирани бактерии).

Што е програмата REMS на Емпавели?

Ова е малку комплициран збор, но едноставно кажано, значи посебна програма за заштита . Поради ризикот од инфекција со дроги како Емпавели, ваквите програми ги спроведуваат владини агенции.

Според оваа програма „REMS (Стратегија за евалуација и ублажување на ризикот)“:

1. Лекарот кој ви ги препишува лековите мора да биде регистриран во оваа програма.

2. Аптеката што ви го дава лекот мора да биде сертифицирана за ова.

3. Докторе, треба да бидете добро информирани за ризиците од лекот и симптомите на инфекција (треска, болки во телото, силна главоболка).

Ова ви гарантира дека сте целосно свесни за придобивките и ризиците од овој лек и дека го користите безбедно.