Дали имате симптоми како постојан замор, отежнато дишење при одење малку или темно кафеава урина наутро? Понекогаш ова може да бидат симптоми на ретко крвно нарушување наречено пароксизмална ноќна хемоглобинурија, или ПНХ како што ја нарекуваме ние лекарите. Не плашете се кога ќе го чуете ова име. Иако е малку комплицирано, ајде да разговараме за оваа болест и за новиот третман за неа наречен Фабхалта на едноставен и детален начин.
Што точно е ПНХ?
Едноставно кажано, ПНХ е многу ретко крвно нарушување предизвикано од генетски дефект. Нашите црвени крвни клетки (еритроцити) имаат заштитен протеински слој околу нив. Меѓутоа, кај ПНХ, овој заштитен слој не се формира.
Замислете ги нашите црвени крвни зрнца како војници без оклоп. Без оваа заштита, сопствениот имунолошки систем на нашето тело станува збунет и почнува да ги напаѓа и уништува овие здрави црвени крвни зрнца, мислејќи дека се непријатели. Ова предвремено распаѓање на црвените крвни зрнца е она што медицински го нарекуваме хемолиза . Ова уништување може да се случи и во крвните садови (интраваскуларно) и надвор од крвните садови (екстраваскуларно).
Кога црвените крвни клетки се уништуваат на овој начин, главните симптоми можат да бидат анемија и згрутчување на крвта. Овие згрутчувања на крвта понекогаш можат да бидат опасни по живот. Лице со ПНХ може да доживее многу од овие симптоми, или може да има само неколку.
| Вообичаени симптоми на ПНХ болест | |
|---|---|
| Постојан замор или слабост | Тешкотии со дишењето |
| Главоболка | Неправилен или брз отчук на срцето |
| Болка во стомакот | Лесно модринки на кожата |
| Темно обоена (кафеава) урина, особено навечер или наутро | Црвенило, болка и оток во одредена област на кожата (може да биде знак на згрутчување на крвта) |
Третманот за ПНХ вклучува трансфузија на крв, таблети со фолна киселина или железо за анемија, антикоагуланси и лекови кои ги штитат црвените крвни зрнца од напад од страна на имунолошкиот систем. Третманот што ќе го добиете ќе зависи од тоа колку симптоми имате и колку се сериозни.
Како делува лекот Фабхалта?
Лекови како што се екулизумаб (Солирис) или равулизумаб (Ултомирис), кои обично се даваат како инјекции за ПНХ, делуваат така што го блокираат делот од нашиот имунолошки систем наречен комплементен систем, наречен C5. Иако овие лекови ја запираат интраваскуларната хемолиза, некои луѓе може да продолжат да имаат анемија поради екстраваскуларна хемолиза.
Тука е местото каде што првиот орален лек наречен Фабхалта станува важен.
Замислете го нашиот имунолошки систем како армија што ја брани нашата земја. Кај PNH, делови од оваа армија се збунуваат и ги напаѓаат нашите сопствени здрави црвени крвни зрнца. Фабхалта го блокира протеинот наречен фактор Б што ја предизвикува оваа конфузија. Ова го спречува имунолошкиот систем да ги напаѓа црвените крвни зрнца. Ова го зголемува бројот на здрави црвени крвни зрнца, ги намалува симптомите и ја намалува потребата од трансфузија на крв.
Како треба да го користам овој лек?
Фабхалта е капсула што се голта цела двапати на ден, со или без храна. Не ја кршете, не ја дробете или не ја џвакајте капсулата. Ако пропуштите доза, земете ја штом ќе се сетите, а потоа земете ги преостанатите дози како и обично. Ако веќе земате друг лек за PNH (како што се екулизумаб или равулизумаб), вашиот лекар ќе ви објасни како правилно да преминете на Фабхалта.
Многу важно: Од суштинско значење е да ги примите сите потребни вакцини најмалку две недели пред да започнете со овој третман. Ова ги вклучува пневмококната вакцина и вакцината против менингитис. Доколку не сте во можност да ги примите вакцините и не сте во можност да започнете со Фабхалта, вашиот лекар ќе ви ги даде вакцините и истовремено ќе ви започне со курс на антибиотици.
Дури и ако вашите симптоми се подобрат, не престанувајте да го земате Фабхалта без лекарски совет . Ако го направите тоа, вашите црвени крвни зрнца може повторно да почнат да се распаѓаат побрзо.
Како се проучувани ефектите на овој лек?
За да се потврди ефикасноста и безбедноста на Фабхалта беа спроведени две главни студии. И двете вклучуваа пациенти со ПНХ и анемијата што е резултат на неа.
1. Студија APPLY-PNH: Во неа учествуваа луѓе кои имале анемија и покрај тоа што земале други лекови за PNH (екулизумаб или равулизумаб) најмалку 6 месеци. Тие биле поделени во две групи, на едната група ѝ била дадена Фабхалта, а другата група продолжила да го зема стариот лек.
2. Студија APPOINT-PNH: Во неа учествуваа пациенти кои претходно не примале никаков друг комплементарен лек за PNH. На сите им беше дадена Fabhalta.
Резултатите од овие студии, по 24 недели, се многу охрабрувачки.
| Примена бенефиција | Резултат |
|---|---|
| Зголемено ниво на хемоглобин | Повеќе од 82% од пациентите кои земале Фабхалта имале зголемување на хемоглобинот од 2 g/dL, во споредба со ниту еден од оние кои ги земале другите лекови. |
| Избегнување на трансфузии на крв | 95% од пациентите кои земале Фабхалта немале потреба од надворешни трансфузии на крв во текот на периодот на студијата, во споредба со само 50% од оние кои ги земале другите лекови. |
Запомнете, и покрај резултатите од овие студии, вашите резултати може да варираат од личност до личност. Најдобро е да разговарате за придобивките и ризиците од лекот со вашиот лекар пред да донесете одлука.
Како знаете дали лекот делува?
Доколку третманот со Фабхалта е успешен, нивото на црвени крвни зрнца и хемоглобин ќе почне да се зголемува. Може да почувствувате работи како што се:
- Зголемена енергија и намален замор
- Намалена темна боја на урината
- Зголемен апетит и намалена болка во стомакот
- Намалување на потребата од надворешна трансфузија на крв
- Да бидете способни лесно да ги извршувате секојдневните задачи
Бидејќи резултатите од третманот варираат од личност до личност, водете евиденција за вашите симптоми и разговарајте за нив со вашиот лекар секој пат кога ќе го посетите.
Несакани ефекти и како да се справите со нив?
Како и секој лек, Фабхалта може да предизвика несакани ефекти. Најчести се главоболка, дијареја, гадење, болки во стомакот и осип на кожата. Може да се појават и симптоми на настинка и други бактериски или вирусни инфекции.
Сериозни инфекции кои бараат внимание!
Бидејќи овој лек потиснува дел од имунолошкиот систем, постои ризик од сериозни инфекции од одредени видови бактерии. Особено *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* и *Haemophilus influenzae тип Б*. Овие инфекции можат да бидат опасни по живот доколку не се препознаат и лекуваат навремено.
Најдобриот начин да се спречи инфекцијата е да се примат сите препорачани вакцини , добро да се мијат рацете и да се држите подалеку од болни луѓе. Доколку почувствувате некој од следниве симптоми, веднаш кажете му на вашиот лекар или одете во најблиската болничка итна помош (ИТУ).
| Предупредувачки знаци на сериозна инфекција | |
|---|---|
| Треска со или без флегма, болка во градите и кашлица, забрзано чукање на срцето | Симптоми како што се болки во телото и треска |
| Леплива кожа | Силна главоболка со треска, гадење и повраќање или вкочанетост на вратот/грбот |
| Конфузија | Промени во видот |
Доколку сте загрижени за какви било несакани ефекти, веднаш консултирајте се со вашиот лекар. Доколку се сомневате на труење од лек, можете да се јавите во Националниот информативен центар за отрови во Националната болница во Коломбо .
Кои крвни тестови се потребни за време на третманот?
Вашиот лекар ќе направи неколку крвни тестови за да го следи вашето здравје и вашиот одговор на лекот.
- Нивоа на црвени крвни зрнца (RBC) и хемоглобин:Овие се проверуваат редовно кај PNH. Ова помага да се види како реагирате на третманот и да се утврди дали ви е потребна трансфузија на крв.
- Нивоа на масти во крвта: Фабхалта може да ги зголеми нивоата на холестерол и триглицериди. Затоа, вашиот лекар ќе препорача тест на липиден профил на гладно пред и за време на третманот.
Може ли да има проблеми со други лекови?
Да, некои лекови можат да реагираат со Фабхалта. Некои лекови, како што е Рифампин, можат да ја намалат ефикасноста на Фабхалта. Не се препорачува земање на Фабхалта со некои лекови, како што е Гемфиброзил.
Затоа, исклучително е важно да го информирате вашиот лекар за сите лекови што ги земате - вклучувајќи лекови на рецепт, лекови без рецепт, витамини, традиционални лекови, па дури и додатоци во исхраната.
Порака за носење дома
- ПНХ е ретка состојба во која сопствениот имунолошки систем на телото ги уништува црвените крвни клетки бидејќи им недостасува протеинскиот слој што ги штити.
- Фабхалта е нов орален лек за ПНХ. Делува така што го спречува дефектот во имунолошкиот систем и ги заштитува црвените крвни зрнца.
- Пред да започнете со овој лек, задолжително е да се вакцинирате против болести како што се менингитис и пневмонија.
- Доколку за време на третманот се појават знаци на сериозна инфекција, како што се треска, силна главоболка или конфузија, веднаш побарајте лекарска помош.
- Дури и ако вашите симптоми се подобрат, никогаш не престанувајте да го земате лекот без совет од вашиот лекар.
💬 Comments (0)
Сè уште не се објавени коментари. Додајте го вашиот коментар овде за прв пат.
Додадете го вашиот коментар