ഹീമോഫീലിയ എ ഉള്ളവർക്ക് പുതിയ പ്രതീക്ഷ: ആൾട്ടുവിയോയെക്കുറിച്ച് അറിയൂ!

നിങ്ങൾക്കോ ​​നിങ്ങളുടെ കുടുംബത്തിലെ ആർക്കെങ്കിലും ഹീമോഫീലിയ എ ഉണ്ടോ? അങ്ങനെയെങ്കിൽ, ഒരു ചെറിയ മുറിവിൽ നിന്ന് പോലും രക്തസ്രാവം നിർത്താനുള്ള ബുദ്ധിമുട്ടും, ഇടയ്ക്കിടെയുള്ള കുത്തിവയ്പ്പുകളുടെ ആവശ്യകതയും നിങ്ങൾക്ക് നന്നായി അറിയാമായിരിക്കും. ഇത് ശരിക്കും ജീവിതത്തെ മാറ്റിമറിക്കുന്ന ഒരു വെല്ലുവിളിയാണ്. എന്നാൽ ഇപ്പോൾ ഈ അവസ്ഥയെ ചികിത്സിക്കാൻ ഉപയോഗിക്കാവുന്ന ഒരു പുതിയ മരുന്ന് ഉണ്ട്, അത് ആഴ്ചയിൽ ഒരിക്കൽ മാത്രം ഉപയോഗിക്കാം. ഇന്ന് നമ്മൾ സംസാരിക്കുന്നത് Altuviio എന്ന ആ മരുന്നിനെക്കുറിച്ചാണ്.

എന്താണ് ഹീമോഫീലിയ എ? ആൾട്ടുവിയോ എങ്ങനെ സഹായിക്കും?

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, ഹീമോഫീലിയ എ എന്നത് മാതാപിതാക്കളിൽ നിന്ന് കുട്ടികളിലേക്ക് പകരുന്ന ഒരു ജനിതക അവസ്ഥയാണ്. ഈ അവസ്ഥയുള്ള ഒരു വ്യക്തിയിൽ രക്തം കട്ടപിടിക്കാൻ സഹായിക്കുന്ന ഒരു പ്രധാന പ്രോട്ടീനായ ഫാക്ടർ VIII ന്റെ അളവ് വളരെ കുറവാണ്.

നമ്മുടെ രക്തത്തെ ഒരു ഭിത്തിയെ പരസ്പരം ബന്ധിപ്പിക്കുന്ന മോർട്ടാർ പോലെ സങ്കൽപ്പിക്കുക. ഒരു മുറിവുണ്ടാകുമ്പോൾ, അത് അടയ്ക്കാൻ ഈ മോർട്ടാർ പരസ്പരം ബന്ധിപ്പിക്കേണ്ടതുണ്ട്. ഫാക്ടർ VIII ഈ മോർട്ടാർ ഒരുമിച്ച് നിർത്തുന്ന സിമന്റ് പോലെയാണ്. ഹീമോഫീലിയ എ ഉള്ള ഒരാൾക്ക് ഈ 'സിമന്റ്' (ഫാക്ടർ VIII) ഇല്ലാത്തതിനാൽ, മുറിവിൽ നിന്നുള്ള രക്തസ്രാവം നിർത്താൻ വളരെ സമയമെടുക്കും.

ഘടകം VIII ന്റെ അളവ് അനുസരിച്ച് ഈ അവസ്ഥ സൗമ്യമോ, മിതമോ, കഠിനമോ ആകാം. രോഗം പാരമ്പര്യമായി ലഭിക്കുന്നതിനാൽ (എക്സ്-ലിങ്ക്ഡ്), ഇത് ഏറ്റവും സാധാരണമായി കാണപ്പെടുന്നത് പുരുഷന്മാരിലാണ്, ഏറ്റവും കഠിനമായ കേസുകൾ അവരിലാണ് കാണപ്പെടുന്നത്. സ്ത്രീകളിലും ഇത് ബാധിക്കപ്പെടാം, പക്ഷേ ലക്ഷണങ്ങൾ സാധാരണയായി സൗമ്യമായിരിക്കും.

കഠിനമായ ഹീമോഫീലിയ ഉള്ള ഒരാൾക്ക് സന്ധികളിലോ പേശികളിലോ ആന്തരിക അവയവങ്ങളിലോ ഒരു ചെറിയ മുറിവിൽ നിന്ന് മാത്രമല്ല, വ്യക്തമായ കാരണമില്ലാതെ രക്തസ്രാവമുണ്ടാകാം. ഇതിനെ "സ്വതസിദ്ധമായ രക്തസ്രാവം" എന്ന് വിളിക്കുന്നു. ഇവ ശരിയായി ചികിത്സിച്ചില്ലെങ്കിൽ, അവ ദീർഘകാല നാശത്തിന് കാരണമാകുകയും ജീവന് പോലും ഭീഷണിയാകുകയും ചെയ്യും.

ലബോറട്ടറിയിൽ നിർമ്മിച്ച റീകോമ്പിനന്റ് ഫാക്ടർ VIII പ്രോട്ടീൻ കുത്തിവയ്ക്കുക എന്നതാണ് സാധാരണ ചികിത്സ. ഇത് രണ്ട് തരത്തിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നു:

1. "ഓൺ-ഡിമാൻഡ്" ചികിത്സ: രക്തസ്രാവം ഉണ്ടാകുമ്പോൾ മാത്രം കുത്തിവയ്പ്പ് നൽകുന്നത് അത് നിർത്താൻ സഹായിക്കുന്നു.

2. പ്രതിരോധ ചികിത്സ: കഠിനമായ അവസ്ഥകളുള്ള രോഗികളിൽ രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിന്, ഒരു നിശ്ചിത സമയക്രമത്തിൽ തുടർച്ചയായ കുത്തിവയ്പ്പുകൾ നൽകുന്നു (ഉദാഹരണത്തിന്, ആഴ്ചയിൽ രണ്ടോ മൂന്നോ തവണ).

ഇവിടെയാണ് Altuviiio പ്രസക്തമാകുന്നത്. നിലവിലുള്ള മിക്ക ഫാക്ടർ VIII മരുന്നുകൾക്കും ആഴ്ചയിൽ രണ്ടോ മൂന്നോ ഡോസുകൾ ആവശ്യമാണെങ്കിലും, Altuviiio ആഴ്ചയിൽ ഒരിക്കൽ മാത്രം കഴിക്കേണ്ട ഒരു ഡോസാണ്. കാരണം, അതിന്റെ പ്രത്യേക പ്രോട്ടീൻ ഘടന (`Fc-VWF-XTEN`) ഫാക്ടർ VIII ശരീരത്തിൽ വളരെക്കാലം സ്ഥിരതയുള്ളതും സജീവവുമായി തുടരാൻ അനുവദിക്കുന്നു.

ഈ മരുന്ന് നിങ്ങൾ എങ്ങനെയാണ് ഉപയോഗിക്കുന്നത്?

ആൾട്ടുവിയോ എന്നത് ഒരു സിരയിലേക്ക് നൽകുന്ന ഒരു ദ്രാവക മരുന്നാണ്. അതായത്, ഒരു IV (ഇൻട്രാവണസ്) ഇൻഫ്യൂഷൻ. ഇത് സാധാരണയായി ഒരു ആശുപത്രിയിലോ ക്ലിനിക്കിലോ ഉള്ള ഒരു ആരോഗ്യ സംരക്ഷണ വിദഗ്ദ്ധനാണ് നൽകുന്നത്.

മെഡിസിൻ ബോക്സിൽ ഒരു പൊടി കുപ്പി, ഒരു ദ്രാവക സിറിഞ്ച്, മറ്റ് ആവശ്യമായ ഉപകരണങ്ങൾ എന്നിവ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നു. ആദ്യം, നിങ്ങൾ പൊടിയും ദ്രാവകവും കലർത്തി മരുന്ന് പുനഃസ്ഥാപിക്കേണ്ടതുണ്ട്. ഇത് ചെയ്യുന്നതിന്, സിറിഞ്ചിൽ നിന്ന് ദ്രാവകം പതുക്കെ വിയലിലേക്ക് കുത്തിവയ്ക്കാൻ നിങ്ങൾ ഒരു പ്രത്യേക അഡാപ്റ്റർ ഉപയോഗിക്കേണ്ടതുണ്ട്. തുടർന്ന്, പൊടി പൂർണ്ണമായും അലിയിക്കുന്നതിന് നിങ്ങൾ പതുക്കെ വിയൽ കറക്കേണ്ടതുണ്ട്. അടുത്തതായി, നിങ്ങൾ ദ്രാവകം സിറിഞ്ചിലേക്ക് തിരികെ വലിച്ചെടുക്കേണ്ടതുണ്ട്.

ഏറ്റവും പ്രധാനം: മരുന്ന് ഉപയോഗിക്കുന്നതിന് മുമ്പ് ശ്രദ്ധാപൂർവ്വം പരിശോധിക്കുക. തയ്യാറാക്കിയ ദ്രാവകം വ്യക്തമോ, നിറമില്ലാത്തതോ അല്ലെങ്കിൽ ഇളം മഞ്ഞ നിറമുള്ളതോ ആയിരിക്കണം . അതിൽ എന്തെങ്കിലും പാടുകളോ കണികകളോ ഉണ്ടെങ്കിൽ അത് ഉപയോഗിക്കരുത് . തയ്യാറാക്കിയ മരുന്ന് 3 മണിക്കൂറിനുള്ളിൽ ഉപയോഗിക്കണം.

നിങ്ങളുടെ നിർദ്ദേശിച്ച ഡോസിന് ഒന്നിലധികം കുപ്പികൾ ആവശ്യമായി വന്നേക്കാം. അങ്ങനെയെങ്കിൽ, നിരവധി കുപ്പികളിൽ നിന്നുള്ള മരുന്നുകൾ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ നൽകുന്ന ഒരു വലിയ സിറിഞ്ചിലേക്ക് സംയോജിപ്പിക്കേണ്ടതുണ്ട്.

ഡോസ് തയ്യാറായിക്കഴിഞ്ഞാൽ, സിറിഞ്ചിൽ ഒരു പ്രത്യേക ട്യൂബ് ഘടിപ്പിക്കും, അത് സിരയിലേക്ക് തിരുകിയ ഒരു സൂചിയുമായി ബന്ധിപ്പിച്ചിരിക്കും. തുടർന്ന് സിറിഞ്ച് പതുക്കെ ഞെക്കി ശരീരത്തിലേക്ക് മരുന്ന് കുത്തിവയ്ക്കുന്നു. ഇതിന് 1 മുതൽ 10 മിനിറ്റ് വരെ എടുത്തേക്കാം.

ഈ മരുന്നിന്റെ പ്രത്യേക അപകടസാധ്യതകൾ എന്തൊക്കെയാണ്?

ചിലപ്പോൾ, നമ്മുടെ ശരീരം പുറത്തു നിന്ന് നൽകുന്ന ഈ ഫാക്ടർ VIII പ്രോട്ടീനിനെതിരെ 'പോരാളികൾ' പോലുള്ള എന്തെങ്കിലും ഉണ്ടാക്കുന്നു. വൈദ്യശാസ്ത്രപരമായി, ഇവയെ ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ അല്ലെങ്കിൽ ആന്റിബോഡികൾ എന്ന് വിളിക്കുന്നു. ഈ ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ രൂപപ്പെട്ടാൽ, അവ ഫാക്ടർ VIII നെ നശിപ്പിക്കുകയും മരുന്നിന്റെ ഫലപ്രാപ്തി വളരെ കുറയ്ക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

Altuviiio ഉപയോഗിക്കുന്ന ആളുകളിൽ ഇത് എത്രത്തോളം സാധാരണമാണെന്ന് ഇതുവരെ വ്യക്തമായിട്ടില്ല. പക്ഷേ വിഷമിക്കേണ്ട, ഈ ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ വികസിപ്പിച്ചെടുത്തിട്ടുണ്ടോ എന്ന് കാണാൻ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ പതിവായി നിങ്ങളുടെ രക്തം പരിശോധിക്കും.

• ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ കുറഞ്ഞ അളവിലാണെങ്കിൽ, ഡോക്ടർക്ക് മരുന്നിന്റെ അളവ് വർദ്ധിപ്പിക്കാൻ കഴിയും.
• നിങ്ങളുടെ ഇൻഹിബിറ്ററിന്റെ അളവ് വളരെ ഉയർന്നാൽ, നിങ്ങൾക്ക് ഇനി Altuviiio ഉപയോഗിക്കാൻ കഴിഞ്ഞേക്കില്ല. ഇത് സംഭവിക്കുകയാണെങ്കിൽ, ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ ഉള്ള ആളുകൾക്കായി പ്രത്യേകം രൂപകൽപ്പന ചെയ്ത മറ്റ് ചികിത്സകളെക്കുറിച്ച് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ നിങ്ങൾക്ക് വിശദീകരിച്ചു തരും.

പഠനങ്ങൾ എന്താണ് കണ്ടെത്തിയത്?

Altuviiio യുടെ ഫലപ്രാപ്തി പരിശോധിക്കുന്നതിനായി നടത്തിയ പഠനങ്ങൾ വളരെ നല്ല ഫലങ്ങൾ നൽകിയിട്ടുണ്ട്. ഒരു ലളിതമായ പട്ടികയിൽ നമുക്ക് അത് നോക്കാം.

രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിനും രക്തസ്രാവം ഉണ്ടായാൽ അത് നിയന്ത്രിക്കുന്നതിനും ആൾട്ടുവിയോ വളരെ ഫലപ്രദമായ മരുന്നാണെന്ന് ഈ ഫലങ്ങൾ കാണിക്കുന്നു.

അറിയേണ്ട കുറച്ച് കാര്യങ്ങൾ കൂടി

• മരുന്ന് എത്ര വേഗത്തിൽ പ്രവർത്തിക്കും?

കുത്തിവയ്പ്പ് കഴിഞ്ഞയുടനെ ആൾട്ടുവിയോ ഫാക്ടർ VIII ലെവലുകൾ വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നു. ഇത് വേഗത്തിൽ രക്തസ്രാവത്തിനുള്ള സാധ്യത കുറയ്ക്കുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, ഡോക്ടറുടെ ഉപദേശമില്ലാതെ മരുന്ന് കഴിക്കുന്നത് നിർത്തരുത് . നിങ്ങളുടെ ഫാക്ടർ VIII ലെവലുകൾ ഉയർന്ന നിലയിൽ നിലനിർത്താൻ, എല്ലാ ആഴ്ചയും ഷെഡ്യൂൾ ചെയ്ത പ്രകാരം നിങ്ങൾ മരുന്ന് കഴിക്കേണ്ടതുണ്ട്.

• ഇത് മറ്റ് മരുന്നുകളുമായി ഇടപഴകുമോ?

നമുക്കറിയാവുന്നിടത്തോളം, Altuviiio മറ്റ് മരുന്നുകളുമായി ഇടപഴകുന്നതായി റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെട്ടിട്ടില്ല. എന്നിരുന്നാലും, നിങ്ങൾ കഴിക്കുന്ന എല്ലാ മരുന്നുകളെക്കുറിച്ചും, വിറ്റാമിനുകളെക്കുറിച്ചും പോലും, നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോട് പറയേണ്ടത് പ്രധാനമാണ് .

• ഇത് ഒരു പ്രത്യേക മരുന്നാണോ?

അതെ. ആൾട്ടുവിയോ ഒരു 'സ്പെഷ്യാലിറ്റി' മരുന്നാണ്. അതായത് ഇത് ഒരു സാധാരണ ഫാർമസിയിൽ ലഭ്യമായേക്കില്ല, കൂടാതെ ഒരു ആശുപത്രി സ്പെഷ്യാലിറ്റി ഫാർമസിയിൽ നിന്നോ സർക്കാർ നൽകുന്ന ഒരു സംവിധാനത്തിലൂടെയോ ഇത് ലഭിക്കേണ്ടി വന്നേക്കാം. നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ ഇക്കാര്യത്തിൽ നിങ്ങളെ നയിക്കും.