രാവിലെ മൂത്രം അല്പം ഇരുണ്ട നിറത്തിലാകുന്നത്, ഒരുപക്ഷേ രക്തരൂക്ഷിതമായിരിക്കുമെന്ന് നിങ്ങൾ എപ്പോഴെങ്കിലും ശ്രദ്ധിച്ചിട്ടുണ്ടോ? എപ്പോഴും ക്ഷീണം തോന്നുന്നതും വിളറിയതായി തോന്നുന്നതും നിങ്ങൾക്ക് ബുദ്ധിമുട്ടാണോ? PNH അല്ലെങ്കിൽ Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്ന, പലരും കേട്ടിട്ടില്ലാത്ത ഒരു അപൂർവ രക്ത രോഗത്തിന്റെ ലക്ഷണങ്ങളായിരിക്കാം ഇവ. ഈ പേര് കേൾക്കുമ്പോൾ ഭയപ്പെടേണ്ട. നമുക്ക് എല്ലാ കാര്യങ്ങളെക്കുറിച്ചും ലളിതമായും വ്യക്തമായും സംസാരിക്കാം.
PNH കൃത്യമായി എന്താണ്?
ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, നമ്മുടെ സ്വന്തം രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനം തെറ്റായി ആക്രമിച്ച് നമ്മുടെ സ്വന്തം ആരോഗ്യമുള്ള ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ നശിപ്പിക്കുന്നതിനെയാണ് PNH എന്ന് പറയുന്നത്. സങ്കൽപ്പിക്കുക, ഒരു രാജ്യത്തെ സംരക്ഷിക്കേണ്ട ഒരു സൈന്യം ആ രാജ്യത്തെ ജനങ്ങളെ ആക്രമിക്കുന്നത് പോലെയാണ് ഇവിടെ സംഭവിക്കുന്നത്.
കാരണം നമ്മുടെ അസ്ഥിമജ്ജയിലെ ചില കോശങ്ങളിൽ ഒരു ജനിതകമാറ്റം സംഭവിക്കുന്നു. തൽഫലമായി, ആ അസ്ഥിമജ്ജ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്ന ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ അല്പം ദുർബലമാകുന്നു. ഈ ദുർബല കോശങ്ങളെ നമ്മുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന് എളുപ്പത്തിൽ തിരിച്ചറിയാനും നശിപ്പിക്കാനും കഴിയും.
- ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ നാശം: വൈദ്യശാസ്ത്രത്തിൽ, ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ ഈ തകർച്ചയെ ഹീമോലിസിസ് എന്ന് വിളിക്കുന്നു.
- മൂത്രത്തിന്റെ നിറം മാറുന്നു: ചുവന്ന രക്താണുക്കളിൽ കാണപ്പെടുന്നതും ഓക്സിജൻ വഹിക്കുന്നതുമായ ഒരു പ്രോട്ടീനാണ് ഹീമോഗ്ലോബിൻ. കോശങ്ങൾ തകരുമ്പോൾ, ഈ ഹീമോഗ്ലോബിൻ രക്തത്തിലേക്ക് പുറത്തുവിടുകയും വൃക്കകൾ ഫിൽട്ടർ ചെയ്യുകയും മൂത്രത്തിൽ നിന്ന് പുറന്തള്ളപ്പെടുകയും ചെയ്യുന്നു. ഇതിനെ ഹീമോഗ്ലോബിനൂറിയ എന്ന് വിളിക്കുന്നു. അതുകൊണ്ടാണ് മൂത്രം ഇരുണ്ടതോ, തവിട്ടുനിറമോ, രക്തനിറമോ ആയി കാണപ്പെടുന്നത്. രാവിലെ മൂത്രത്തിലാണ് ഇത് ഏറ്റവും കൂടുതൽ പ്രകടമാകുന്നത്.
എന്നാൽ PNH ന്റെ ലക്ഷണങ്ങൾ എല്ലാവർക്കും ഒരുപോലെയല്ല എന്ന് ഓർമ്മിക്കുക. ചിലരിൽ മൂത്രത്തിന്റെ നിറവ്യത്യാസം ഒട്ടും ശ്രദ്ധിക്കണമെന്നില്ല.
ഈ രോഗത്തിന്റെ മറ്റൊരു ഗുരുതരമായ സങ്കീർണത രക്തം കട്ടപിടിക്കാനുള്ള സാധ്യത കൂടുതലാണ് എന്നതാണ്. ഈ കട്ടകളിൽ ചിലത് ജീവന് ഭീഷണിയായേക്കാം. കൂടാതെ, ഈ രോഗം ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ മാത്രമല്ല, അണുബാധയെ ചെറുക്കുന്ന വെളുത്ത രക്താണുക്കളെയും രക്തസ്രാവം തടയുന്ന പ്ലേറ്റ്ലെറ്റുകളെയും ബാധിക്കും.
പിഎൻഎച്ച് രോഗത്തിനുള്ള ചികിത്സകൾ എന്തൊക്കെയാണ്?
PNH-നുള്ള ചികിത്സ നിങ്ങളുടെ ലക്ഷണങ്ങളെയും അവസ്ഥയുടെ തീവ്രതയെയും ആശ്രയിച്ചിരിക്കുന്നു. ഏത് ചികിത്സയാണ് നിങ്ങൾക്ക് ഏറ്റവും നല്ലതെന്ന് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ നിങ്ങളുമായി ചർച്ച ചെയ്യും. നിലവിൽ ലഭ്യമായ ചില പ്രധാന ചികിത്സകൾ താഴെയുള്ള പട്ടിക പട്ടികപ്പെടുത്തുന്നു.
| ചികിത്സാ രീതി | ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, എന്താണ് സംഭവിക്കുന്നത്? |
|---|---|
| ആൻഡ്രോജൻ തെറാപ്പി | ഇവ ഒരുതരം പുരുഷ ഹോർമോണുകളാണ്. ഇവ അസ്ഥിമജ്ജയെ ഉത്തേജിപ്പിക്കുകയും ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ ഉത്പാദനം വർദ്ധിപ്പിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. വിളർച്ച കുറയ്ക്കാൻ ഇവ സഹായിക്കുന്നു. |
| ആൻറിഓകോഗുലന്റുകൾ | രക്തക്കുഴലുകളിൽ രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്നത് അവ തടയുന്നു. ഇവ കുത്തിവയ്പ്പുകളുടെയോ ഗുളികകളുടെയോ രൂപത്തിൽ ലഭ്യമാണ്. |
| രക്തപ്പകർച്ചകൾ | ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെയോ പ്ലേറ്റ്ലെറ്റുകളുടെയോ അളവ് വളരെ കുറയുമ്പോൾ, ബാഹ്യ രക്തപ്പകർച്ചയിലൂടെ ആ കുറവ് നികത്തപ്പെടും. |
| അസ്ഥി മജ്ജ മാറ്റിവയ്ക്കൽ | PNH പൂർണ്ണമായും സുഖപ്പെടുത്താനുള്ള ഒരേയൊരു മാർഗ്ഗമാണിത് . പക്ഷേ ഇത് വളരെ അപകടകരമാണ്. അതിനാൽ, ഏറ്റവും കഠിനമായ കേസുകളിൽ മാത്രമേ ഇത് ഉപയോഗിക്കുന്നുള്ളൂ. |
| കോംപ്ലിമെന്റ് ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ | രോഗപ്രതിരോധവ്യവസ്ഥയിലെ ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ നശിപ്പിക്കുന്ന ഭാഗത്തെ അവ ലക്ഷ്യം വയ്ക്കുകയും ആ പ്രക്രിയ നിർത്തുകയും ചെയ്യുന്നു. സോളിറിസും അൾട്ടോമിറിസും ഇത്തരത്തിലുള്ള മരുന്നുകളാണ്. |
| വളർച്ചാ ഘടകങ്ങൾ | അസ്ഥിമജ്ജയെ ഉത്തേജിപ്പിച്ചുകൊണ്ട് ചുവന്ന അല്ലെങ്കിൽ വെളുത്ത രക്താണുക്കളുടെ ഉത്പാദനം വർദ്ധിപ്പിക്കാൻ ഇത് സഹായിക്കുന്നു. |
| മറ്റ് മരുന്നുകൾ | ആവശ്യാനുസരണം ഫോളിക് ആസിഡ്, ഇരുമ്പ് സപ്ലിമെന്റുകൾ, സ്റ്റിറോയിഡുകൾ, രോഗപ്രതിരോധ മരുന്നുകൾ എന്നിവയും ഡോക്ടർ നിർദ്ദേശിക്കുന്നു. |
അപ്പോൾ ഈ എംപാവേലി എന്താണ്?
പിഎൻഎച്ച് ചികിത്സിക്കാൻ ഉപയോഗിക്കുന്ന പുതിയതും വളരെ ഫലപ്രദവുമായ ഒരു കോംപ്ലിമെന്റ് ഇൻഹിബിറ്റർ മരുന്നാണ് എംപാവേലി.
നമ്മുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ പരസ്പരബന്ധിതമായ പ്രോട്ടീനുകളുടെ ഒരു ശൃംഖലയായി കരുതുക. ഈ ശൃംഖലയുടെ ഒരു ഭാഗത്തെ ``കോംപ്ലിമെന്റ് സിസ്റ്റം`` എന്ന് വിളിക്കുന്നു. PNH-ൽ, ഈ സിസ്റ്റം അമിതമായി സജീവമാവുകയും ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ നശിപ്പിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.
ഈ ശൃംഖലയിലെ C5 എന്ന സ്ഥലത്തെയാണ് പഴയ മരുന്നുകൾ (ഉദാ. eculizumab) ലക്ഷ്യം വച്ചത്. അവ രക്തക്കുഴലുകൾക്കുള്ളിലെ നാശം (ഇൻട്രാവാസ്കുലർ ഹീമോലിസിസ്) മാത്രമേ നിർത്തിയുള്ളൂ.
എന്നാൽ എംപാവെലി എന്നറിയപ്പെടുന്ന ഈ പുതിയ മരുന്ന്, C3 എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്ന ഒരു മുൻ സ്ഥലത്തെ ലക്ഷ്യം വച്ചാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്. രക്തക്കുഴലുകൾക്കുള്ളിലെ കേടുപാടുകളും കരൾ, പ്ലീഹ (എക്സ്ട്രാവാസ്കുലർ ഹീമോലിസിസ്) പോലുള്ള അവയവങ്ങൾക്കുള്ളിലെ കേടുപാടുകളും ഇത് നിയന്ത്രിക്കുന്നു എന്നതാണ് ഇതിന്റെ ഗുണം.
അതുകൊണ്ട്, മുൻ മരുന്നുകളിൽ നിന്ന് പൂർണ്ണമായി സുഖം പ്രാപിച്ചിട്ടില്ലാത്തവരും വിളർച്ച തുടരുന്നവരുമായ രോഗികൾക്ക് എംപാവേലി പ്രത്യേകിച്ചും ഗുണം ചെയ്യും.
എംപാവെലി എങ്ങനെ ഉപയോഗിക്കാം?
എംപാവേലി വീട്ടിൽ ഉപയോഗിക്കാൻ കഴിയുന്ന ഒരു മരുന്നാണ്.
- രീതി: ഇത് ഒരു ചർമ്മത്തിന് താഴെയുള്ള കുത്തിവയ്പ്പാണ് .
- ആവൃത്തി: സാധാരണയായി ആഴ്ചയിൽ രണ്ടുതവണ നൽകും.
- ഡോസേജ്: നിങ്ങളുടെ രക്തത്തിലെ `ലാക്റ്റേറ്റ് ഡീഹൈഡ്രജനേസ് (LDH)` എന്ന എൻസൈമിന്റെ അളവ് പരിശോധിച്ചുകൊണ്ട് ഡോക്ടർ നിങ്ങളുടെ ഡോസേജ് ക്രമീകരിക്കും. ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ എത്രത്തോളം വിഘടിക്കപ്പെടുന്നുവെന്ന് LDH ലെവലുകൾ അളക്കുന്നു.
- എങ്ങനെ ഉപയോഗിക്കാം: ഇത് ഉപയോഗിക്കാൻ രണ്ട് വഴികളുണ്ട്. ഒന്ന്, 30-60 മിനിറ്റിനുള്ളിൽ ശരീരത്തിലേക്ക് മരുന്ന് എത്തിക്കുന്ന ഒരു ചെറിയ പമ്പ് ഉപയോഗിക്കുക എന്നതാണ്. മറ്റൊന്ന്, വയറിൽ പ്രയോഗിക്കുന്ന ഒറ്റത്തവണ ഇൻജക്ടർ സംവിധാനമാണ് .
വിഷമിക്കേണ്ട, നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോ പരിശീലനം ലഭിച്ച ഒരു നഴ്സോ ആദ്യം ഇത് എങ്ങനെ ഉപയോഗിക്കണമെന്ന് നിങ്ങളെ പഠിപ്പിക്കും.
ഈ മരുന്നിന്റെ ഫലപ്രാപ്തിയെയും സുരക്ഷയെയും കുറിച്ച് അറിയേണ്ട കാര്യങ്ങൾ
പെഗാസസ്, പ്രിൻസ് എന്നീ രണ്ട് പ്രധാന ക്ലിനിക്കൽ പഠനങ്ങളിൽ എംപാവേലിയുടെ വിജയം സ്ഥിരീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്.
ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, രണ്ട് പഠനങ്ങളിലും, എംപാവേലി കഴിച്ച രോഗികൾക്ക് മറ്റ് ചികിത്സകൾ കഴിച്ചവരെ അപേക്ഷിച്ച് ഹീമോഗ്ലോബിന്റെ അളവ് ഗണ്യമായി കൂടുതലായിരുന്നു. അവർക്ക് രക്തപ്പകർച്ചയും വളരെ കുറവായിരുന്നു.
പാർശ്വഫലങ്ങളും സുരക്ഷയും
എംപാവേലി ഉപയോഗിച്ചുള്ള പ്രധാന പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഇവയാണ്:
- കുത്തിവയ്പ്പ് സ്ഥലത്ത് വേദന, ചുവപ്പ് അല്ലെങ്കിൽ വീക്കം: ഇത് സാധാരണമാണ്. ഒരു ഐസ് പായ്ക്ക് പുരട്ടിയോ ചെറുചൂടുള്ള വെള്ളത്തിൽ മുക്കിയോ നിങ്ങൾക്ക് ആശ്വാസം കണ്ടെത്താം.
- അണുബാധയ്ക്കുള്ള സാധ്യത വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നു: ഈ മരുന്ന് രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന്റെ ഒരു ഭാഗത്തെ അടിച്ചമർത്തുന്നതിനാൽ, ചില ബാക്ടീരിയ അണുബാധകൾക്ക് (പ്രത്യേകിച്ച് പൊതിഞ്ഞ ബാക്ടീരിയകൾക്ക്) സാധ്യത കൂടുതലാണ്.
ഈ അപകടസാധ്യത കുറയ്ക്കുന്നതിന്, നിങ്ങൾ എംപാവേലി കഴിക്കാൻ തുടങ്ങുന്നതിനുമുമ്പ് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ നിങ്ങൾക്ക് ആവശ്യമായ എല്ലാ വാക്സിനേഷനുകളും നൽകും. മരുന്ന് കഴിക്കുന്ന സമയത്തും അത് നിർത്തിയതിന് ശേഷവും 2 മാസത്തേക്ക് ഒരു രോഗി സുരക്ഷാ കാർഡ് നിങ്ങളുടെ കൈവശം സൂക്ഷിക്കണം. അടിയന്തര സാഹചര്യങ്ങളിൽ നിങ്ങൾ ഈ മരുന്ന് കഴിക്കുന്നുണ്ടെന്ന് നിങ്ങളെ ചികിത്സിക്കുന്ന ആളുകൾക്ക് അറിയാൻ ഇത് സഹായിക്കും.
എംപാവേലി REMS പ്രോഗ്രാം എന്താണ്?
ഇത് അൽപ്പം സങ്കീർണ്ണമായ ഒരു പദമാണ്, പക്ഷേ ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, ഇത് ഒരു പ്രത്യേക സംരക്ഷണ പരിപാടി എന്നാണ് അർത്ഥമാക്കുന്നത്. എംപാവേലി പോലുള്ള മരുന്നുകളിൽ നിന്നുള്ള അണുബാധയുടെ സാധ്യത കാരണം, അത്തരം പരിപാടികൾ സർക്കാർ ഏജൻസികളാണ് നടപ്പിലാക്കുന്നത്.
ഈ `REMS (റിസ്ക് ഇവാലുവേഷൻ ആൻഡ് മിറ്റിഗേഷൻ സ്ട്രാറ്റജി)` പ്രോഗ്രാമിന് കീഴിൽ:
1. നിങ്ങളുടെ മരുന്ന് നിർദ്ദേശിക്കുന്ന ഡോക്ടർ ഈ പ്രോഗ്രാമിൽ രജിസ്റ്റർ ചെയ്തിരിക്കണം.
2. നിങ്ങൾക്ക് മരുന്ന് നൽകുന്ന ഫാർമസിയും ഇതിനായി സാക്ഷ്യപ്പെടുത്തിയിരിക്കണം.
3. ഡോക്ടർ, മരുന്നുകളുടെ അപകടസാധ്യതകളെക്കുറിച്ചും അണുബാധയുടെ ലക്ഷണങ്ങളെക്കുറിച്ചും (പനി, ശരീരവേദന, കടുത്ത തലവേദന) നിങ്ങൾ നന്നായി അറിഞ്ഞിരിക്കണം .
ഈ മരുന്നിന്റെ ഗുണങ്ങളെയും അപകടങ്ങളെയും കുറിച്ച് നിങ്ങൾക്ക് പൂർണ്ണമായ ബോധ്യമുണ്ടെന്നും അത് സുരക്ഷിതമായി ഉപയോഗിക്കുന്നുണ്ടെന്നും ഇത് ഉറപ്പാക്കുന്നു.
വീട്ടിലേക്ക് കൊണ്ടുപോകുന്ന സന്ദേശം
- നിങ്ങളുടെ സ്വന്തം രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനം ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ നശിപ്പിക്കുന്ന അപൂർവവും എന്നാൽ നിയന്ത്രിക്കാവുന്നതുമായ ഒരു രോഗമാണ് PNH.
- രക്തകോശങ്ങളുടെ നാശം തടയുന്ന PNH-നുള്ള വളരെ ഫലപ്രദവും പുതിയതുമായ ഒരു ചികിത്സയാണ് എംപാവേലി.
- ഈ മരുന്ന് അണുബാധയ്ക്ക് കാരണമാകും, അതിനാൽ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ നൽകുന്ന കുത്തിവയ്പ്പുകൾ എടുക്കുന്നത് ഉറപ്പാക്കുക. അണുബാധയുടെ ഏതെങ്കിലും ലക്ഷണങ്ങളെക്കുറിച്ച് ജാഗ്രത പാലിക്കുക.
- എംപാവേലി ഒരു പ്രത്യേക പ്രവർത്തന സംവിധാനത്തിന് (REMS) കീഴിലാണ് നൽകുന്നത്. നിങ്ങൾക്ക് ലഭിക്കുന്ന രോഗി സുരക്ഷാ കാർഡ് എപ്പോഴും നിങ്ങളോടൊപ്പം സൂക്ഷിക്കുക.
- നിങ്ങളുടെ അവസ്ഥയെക്കുറിച്ചോ ചികിത്സയെക്കുറിച്ചോ എന്തെങ്കിലും ചോദ്യങ്ങളുണ്ടെങ്കിൽ, ദയവായി മടികൂടാതെ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോട് സംസാരിക്കുക.
💬 Comments (0)
ഇതുവരെ അഭിപ്രായങ്ങളൊന്നും പോസ്റ്റ് ചെയ്തിട്ടില്ല. ആദ്യമായി നിങ്ങളുടെ അഭിപ്രായം ഇവിടെ ചേർക്കുക.
നിങ്ങളുടെ അഭിപ്രായം ചേർക്കുക