तुम्हाला किंवा तुमच्या कुटुंबातील कोणाला हिमोफिलिया ए आहे का? जर असेल, तर तुम्हाला लहानशा जखमेतून होणारा रक्तस्राव थांबवण्याची अडचण आणि वारंवार इंजेक्शन घेण्याची गरज याबद्दल चांगलेच माहित असेल. हे खरोखरच आयुष्य बदलून टाकणारे एक आव्हान आहे. पण आता या आजारावर उपचार करण्यासाठी एक नवीन औषध उपलब्ध आहे, आणि ते आठवड्यातून फक्त एकदाच वापरता येते. आज आपण अल्टुविओ (Altuviiio) नावाच्या त्याच औषधाबद्दल बोलणार आहोत.

⚡ Interactive Clinical Tool

⚖️

BMI Calculator

Know your body mass index (BMI) and weight classification

Open Interactive Calculator →

हिमोफिलिया ए म्हणजे काय? अल्टुविओ कशी मदत करू शकतो?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, हिमोफिलिया ए हा एक अनुवांशिक आजार आहे जो पालकांकडून मुलांमध्ये संक्रमित होतो. या आजाराने ग्रस्त असलेल्या व्यक्तीमध्ये फॅक्टर VIII ची पातळी खूप कमी असते. फॅक्टर VIII हे रक्त गोठण्यास मदत करणारे एक महत्त्वाचे प्रथिन आहे.

आपल्या रक्ताची कल्पना भिंतीला आधार देणाऱ्या सिमेंटसारखी करा. जेव्हा जखम होते, तेव्हा ती बंद करण्यासाठी या सिमेंटला एकत्र बांधले जाणे आवश्यक असते. फॅक्टर VIII हे या सिमेंटला एकत्र धरून ठेवणाऱ्या सिमेंटसारखे आहे. हिमोफिलिया ए असलेल्या व्यक्तीमध्ये या 'सिमेंट'ची (फॅक्टर VIII) कमतरता असल्यामुळे, जखमेतून होणारा रक्तस्राव थांबायला खूप वेळ लागतो.

फॅक्टर VIII च्या पातळीनुसार ही स्थिती सौम्य, मध्यम किंवा गंभीर असू शकते. हा आजार अनुवांशिक (एक्स-लिंक्ड) असल्यामुळे, तो पुरुषांमध्ये सर्वाधिक आढळतो आणि त्याची सर्वात गंभीर प्रकरणे त्यांच्यातच दिसून येतात. महिलांनाही याचा त्रास होऊ शकतो, परंतु लक्षणे सहसा सौम्य असतात.

गंभीर हिमोफिलिया असलेल्या व्यक्तीला केवळ किरकोळ जखमेतूनच नव्हे, तर कोणत्याही स्पष्ट कारणाशिवाय सांधे, स्नायू किंवा अंतर्गत अवयवांमध्ये रक्तस्त्राव होऊ शकतो. याला आपण "आपोआप होणारा रक्तस्त्राव" म्हणतो. जर यावर योग्य उपचार केले नाहीत, तर त्यामुळे दीर्घकालीन नुकसान होऊ शकते आणि ते जीवघेणे देखील ठरू शकते.

सामान्य उपचार म्हणजे प्रयोगशाळेत तयार केलेले रिकॉम्बिनंट फॅक्टर VIII प्रोटीन इंजेक्ट करणे. याचा वापर दोन प्रकारे केला जातो:

१. "गरजेनुसार" उपचार: रक्तस्त्राव थांबवण्यासाठी, रक्तस्त्राव सुरू झाल्यावरच इंजेक्शन देणे.

२. प्रतिबंधात्मक उपचार: गंभीर अवस्थेतील रुग्णांमध्ये रक्तस्त्राव टाळण्यासाठी, एका निश्चित वेळापत्रकानुसार (उदाहरणार्थ, आठवड्यातून दोन किंवा तीन वेळा) सतत इंजेक्शन दिले जातात.

इथेच अल्टुविइओ (Altuviiio) उपयोगी पडते. सध्या अस्तित्वात असलेल्या बहुतेक फॅक्टर VIII औषधांचे आठवड्यातून दोन किंवा तीन डोस घ्यावे लागतात, तर अल्टुविइओचा डोस आठवड्यातून एकदाच घ्यावा लागतो. याचे कारण असे की, त्याची विशेष प्रथिन रचना (Fc-VWF-XTEN) फॅक्टर VIII ला शरीरात दीर्घकाळ स्थिर आणि सक्रिय राहण्यास मदत करते.

हे औषध कसे वापरायचे?

अल्टुविओ हे शिरेमध्ये दिले जाणारे एक द्रव औषध आहे. म्हणजेच, एक IV (इंट्राव्हेनस) इन्फ्युजन. हे सहसा रुग्णालय किंवा क्लिनिकमध्ये आरोग्य व्यावसायिकाद्वारे दिले जाते.

मात्र, तुमची इच्छा असल्यास, तुम्हाला किंवा तुमच्या काळजीवाहकाला घरी हे औषध देण्याचे प्रशिक्षण दिले जाऊ शकते. हा पर्याय तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही , हे ठरवण्यासाठी तुम्ही तुमच्या डॉक्टरांशी चर्चा करावी .

औषधाच्या पेटीत पावडरची एक कुपी, द्रवाची एक सिरिंज आणि इतर आवश्यक उपकरणे असतात. सर्वप्रथम, औषध पुन्हा तयार करण्यासाठी तुम्हाला पावडर आणि द्रव एकत्र मिसळावे लागेल. हे करण्यासाठी, तुम्हाला एका विशेष अडॅप्टरचा वापर करून सिरिंजमधून द्रव हळूहळू कुपीमध्ये टाकावा लागेल. त्यानंतर, पावडर पूर्णपणे विरघळण्यासाठी तुम्हाला कुपी हळूहळू फिरवावी लागेल. पुढे, तुम्हाला तो द्रव परत सिरिंजमध्ये ओढून घ्यावा लागेल.

सर्वात महत्त्वाचे: औषध वापरण्यापूर्वी काळजीपूर्वक पहा. तयार केलेले द्रव स्वच्छ, रंगहीन किंवा फिकट पिवळे असावे . त्यात कोणतेही डाग किंवा कण असल्यास ते वापरू नका . तयार केलेले औषध ३ तासांच्या आत वापरले पाहिजे.

तुमच्या निर्धारित मात्रेसाठी तुम्हाला एकापेक्षा जास्त कुप्यांची आवश्यकता भासू शकते. तसे असल्यास, तुम्हाला अनेक कुप्यांमधील औषध तुमच्या डॉक्टरांनी दिलेल्या एका मोठ्या सिरिंजमध्ये एकत्र करावे लागेल.

एकदा औषधाची मात्रा तयार झाली की, सिरिंजला एक विशेष नळी जोडली जाते, जी शिरेमध्ये घातलेल्या सुईला जोडलेली असते. त्यानंतर शरीरात औषध टोचण्यासाठी सिरिंज हळूहळू दाबली जाते. या प्रक्रियेला १ ते १० मिनिटे लागू शकतात.

या औषधाचे नेमके धोके कोणते आहेत?

कधीकधी, आपले शरीर बाहेरून दिलेल्या या फॅक्टर VIII प्रथिनाविरुद्ध 'लढाऊ' घटक तयार करते. वैद्यकीय भाषेत, यांना इनहिबिटर किंवा अँटीबॉडीज म्हणतात. जर हे इनहिबिटर तयार झाले, तर ते फॅक्टर VIII ला नष्ट करतात, ज्यामुळे औषधाचा प्रभाव खूप कमी होतो.

Altuviiio वापरणाऱ्या लोकांमध्ये हे किती प्रमाणात आढळते हे अद्याप स्पष्ट झालेले नाही. पण काळजी करू नका, हे प्रतिबंधक तयार झाले आहेत की नाही हे पाहण्यासाठी तुमचे डॉक्टर नियमितपणे तुमच्या रक्ताची तपासणी करतील.

जर प्रतिबंधकांची पातळी कमी असेल, तर डॉक्टर औषधाची मात्रा वाढवू शकतात.
जर तुमच्या शरीरातील इनहिबिटरची पातळी खूप वाढली, तर तुम्ही कदाचित अल्टुविओ वापरू शकणार नाही. असे झाल्यास, तुमचे डॉक्टर तुम्हाला इनहिबिटर असलेल्या लोकांसाठी खास तयार केलेल्या इतर उपचारांबद्दल समजावून सांगतील.

अभ्यासात काय आढळले?

Altuviiio ची परिणामकारकता तपासण्यासाठी केलेल्या अभ्यासातून खूप चांगले परिणाम मिळाले आहेत. चला ते एका साध्या तक्त्यात पाहूया.

अभ्यास गट

मुख्य निष्कर्ष

प्रौढ आणि लहान मुले (वय १२+)

जेव्हा आठवड्यातून एकदा गोळी घेतली गेली, तेव्हा रक्तस्रावाच्या प्रसंगांची सरासरी संख्या वर्षातून एकापेक्षा कमी झाली .
६५% सहभागींना कोणताही रक्तस्त्राव झाला नाही .
जेव्हा रक्तस्त्राव झाला, तेव्हा एकाच इंजेक्शनने ९७% वेळा तो यशस्वीरित्या नियंत्रणात आणला .

लहान मुले (१२ वर्षांखालील)

कोणत्याही मुलांमध्ये प्रतिबंधक विकसित झाले नाहीत .
सहभागी झालेल्या मुलांपैकी ६४% मुलांना वर्षभर कोणताही रक्तस्राव झाला नाही .
जेव्हा रक्तस्त्राव झाला, तेव्हा एकाच इंजेक्शनने ९५% वेळा तो यशस्वीरित्या नियंत्रणात आणला .

या निकालांवरून असे दिसून येते की, रक्तस्त्राव रोखण्यासाठी आणि झाल्यास तो नियंत्रित करण्यासाठी अल्टुविओ हे एक अत्यंत प्रभावी औषध आहे.

आणखी काही गोष्टी जाणून घ्या

औषध किती लवकर काम करते?

अल्टुविओ इंजेक्शन दिल्यानंतर लगेचच तुमच्या फॅक्टर VIII ची पातळी वाढवते. यामुळे रक्तस्त्राव होण्याचा धोका लवकर कमी होतो. तथापि, तुमच्या डॉक्टरांच्या सल्ल्याशिवाय औषध घेणे थांबवू नका . तुमच्या फॅक्टर VIII ची पातळी उच्च ठेवण्यासाठी, तुम्हाला दर आठवड्याला ठरलेल्या वेळेनुसार औषध घेणे आवश्यक आहे.

याचा इतर औषधांवर काही परिणाम होतो का?

आमच्या माहितीनुसार, अल्टुविओ इतर औषधांसोबत आंतरक्रिया करत असल्याचे नोंदवले गेलेले नाही. तथापि, तुम्ही घेत असलेल्या सर्व औषधांबद्दल, अगदी जीवनसत्त्वांबद्दलही , तुमच्या डॉक्टरांना सांगणे महत्त्वाचे आहे .

हे काही विशेष औषध आहे का?

होय. अल्टुविओ हे एक 'विशेष' औषध आहे. याचा अर्थ असा की, ते सामान्य फार्मसीमध्ये उपलब्ध नसेल आणि ते हॉस्पिटलच्या विशेष फार्मसीमधून किंवा शासनाने पुरवलेल्या प्रणालीद्वारे मिळवावे लागेल. याबाबत तुमचे डॉक्टर तुम्हाला मार्गदर्शन करतील.

मुख्य संदेश

अल्टुविओ हे हिमोफिलिया ए वर उपचार करण्यासाठी वापरले जाणारे एक नवीन औषध आहे, जे आठवड्यातून एकदाच शिरेवाटे दिले जाते.
यामुळे फॅक्टर VIII ची पातळी दीर्घकाळ उच्च राहण्यास मदत होते आणि अचानक होणारा रक्तस्राव टाळला जातो.
अभ्यासातून सिद्ध झाले आहे की हे औषध अत्यंत प्रभावी आहे.
तुम्ही तुमच्या डॉक्टरांच्या सल्ल्यानुसार आणि योग्य प्रशिक्षणानंतर हे औषध घरीसुद्धा घेऊ शकता.
कोणत्याही समस्या, दुष्परिणाम किंवा तुम्ही घेत असलेल्या इतर औषधांबद्दल नेहमी तुमच्या डॉक्टरांशी बोला. वैद्यकीय सल्ल्याशिवाय कोणतेही औषध घेणे कधीही थांबवू नका.