चला, PNH (पॅरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया) या दुर्मिळ रक्तविकाराबद्दल आणि त्याच्या एम्पावेली उपचाराबद्दल बोलूया.

तुमच्या कधी लक्षात आले आहे का की सकाळी तुमची लघवी थोडी गडद, ​​कदाचित रक्तमिश्रितही असते? तुम्हाला सतत थकवा जाणवतो का, चेहरा फिका पडतो का? ही PNH किंवा पॅरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया नावाच्या एका दुर्मिळ रक्तविकाराची लक्षणे असू शकतात, ज्याबद्दल बऱ्याच लोकांनी ऐकलेले नाही. हे नाव ऐकून घाबरू नका. चला, आपण सर्व गोष्टी सोप्या आणि स्पष्टपणे समजून घेऊया.

PNH नक्की काय आहे?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, पीएनएच (PNH) म्हणजे जेव्हा आपली स्वतःची रोगप्रतिकार प्रणाली चुकून आपल्याच निरोगी लाल रक्तपेशींवर हल्ला करून त्यांना नष्ट करते. कल्पना करा, इथे जे घडत आहे ते म्हणजे एखाद्या देशाचे रक्षण करण्यासाठी असलेल्या सैन्यानेच त्या देशातील लोकांवर हल्ला करण्यासारखे आहे.

याचे कारण असे आहे की, आपल्या अस्थिमज्जेतील काही पेशींमध्ये जनुकीय उत्परिवर्तन झालेले असते. परिणामी, त्या अस्थिमज्जेद्वारे तयार होणाऱ्या लाल रक्तपेशी किंचित कमकुवत असतात. या कमकुवत पेशींना आपली रोगप्रतिकार प्रणाली सहजपणे ओळखू शकते आणि नष्ट करू शकते.

• लाल रक्तपेशींचा नाश: वैद्यकीय भाषेत, लाल रक्तपेशींच्या या विघटनाला हिमोलिसिस म्हणतात.
• लघवीच्या रंगातील बदल: हिमोग्लोबिन हे लाल रक्तपेशींमध्ये आढळणारे एक प्रथिन आहे जे ऑक्सिजन वाहून नेते. जेव्हा या पेशी नष्ट होतात, तेव्हा हे हिमोग्लोबिन रक्तात सोडले जाते, मूत्रपिंडांद्वारे गाळले जाते आणि लघवीवाटे शरीराबाहेर टाकले जाते. याला हिमोग्लोबिनुरिया म्हणतात. यामुळेच लघवी गडद, ​​तपकिरी किंवा रक्तासारखी दिसते. हे बहुतेकदा सकाळच्या लघवीमध्ये सर्वात स्पष्टपणे दिसून येते.

परंतु हे लक्षात ठेवा की पीएनएचची लक्षणे प्रत्येकामध्ये सारखी नसतात. काही लोकांना लघवीच्या रंगात कोणताही बदल अजिबात जाणवत नाही.

या आजाराची आणखी एक गंभीर गुंतागुंत म्हणजे रक्ताच्या गुठळ्या होण्याचा वाढलेला धोका . यापैकी काही गुठळ्या जीवघेण्या ठरू शकतात. तसेच, या आजाराचा परिणाम केवळ लाल रक्तपेशींवरच नाही, तर संसर्गाशी लढणाऱ्या पांढऱ्या रक्तपेशींवर आणि रक्तस्त्राव थांबवणाऱ्या प्लेटलेट्सवरही होऊ शकतो.

पीएनएच आजारावर कोणते उपचार आहेत?

पीएनएचवरील उपचार तुमच्या लक्षणांवर आणि तुमच्या स्थितीच्या तीव्रतेवर अवलंबून असतात. तुमच्यासाठी कोणता उपचार सर्वोत्तम आहे, याबद्दल तुमचे डॉक्टर तुमच्याशी चर्चा करतील. खालील तक्त्यामध्ये सध्या उपलब्ध असलेल्या काही प्रमुख उपचारांची यादी दिली आहे.

✨ Hair care Verified Partner

Natural solutions for hair fall

100% natural hair solutions for alopecia and medical hair loss.

Check Availability →

तर हे एम्पावेली काय आहे?

एम्पावेली हे पीएनएचच्या उपचारासाठी वापरले जाणारे एक नवीन आणि अत्यंत प्रभावी कॉम्प्लिमेंट इनहिबिटर औषध आहे.

आपल्या रोगप्रतिकार प्रणालीला एकमेकांशी जोडलेल्या प्रथिनांची एक साखळी समजा. या साखळीच्या एका भागाला 'कॉम्प्लिमेंट प्रणाली' (Complement system) म्हणतात. पीएनएच (PNH) मध्ये, ही प्रणाली अतिसक्रिय होते आणि लाल रक्तपेशी नष्ट करते.

जुनी औषधे (उदा. इक्युलिझुमॅब) या साखळीतील C5 नावाच्या जागेला लक्ष्य करत असत. ती फक्त रक्तवाहिन्यांच्या आत होणारा नाश (इंट्राव्हॅस्क्युलर हेमोलिसिस) थांबवत असत.

पण एम्पावेली नावाचे हे नवीन औषध, C3 नावाच्या आधीच्या जागेला लक्ष्य करते. याचा फायदा असा आहे की ते रक्तवाहिन्यांमधील नुकसान, तसेच यकृत आणि प्लीहा यांसारख्या अवयवांमधील नुकसान (एक्स्ट्राव्हॅस्क्युलर हेमोलिसिस) नियंत्रित करते.

त्यामुळे, ज्या रुग्णांना ॲनिमियाचा त्रास सतत होत आहे आणि जे पूर्वीच्या औषधोपचारातून पूर्णपणे बरे झालेले नाहीत, त्यांच्यासाठी एम्पावेली विशेषतः फायदेशीर ठरू शकते.

Empaveli कसे वापरावे?

एम्पावेली हे एक औषध आहे जे तुम्ही घरी वापरू शकता.

• पद्धत: हे त्वचेखालील इंजेक्शन आहे.
• वारंवारता: सहसा आठवड्यातून दोनदा दिले जाते.
• मात्रा: तुमचे डॉक्टर तुमच्या रक्तातील 'लॅक्टेट डिहायड्रोजनेज (LDH)' नावाच्या एन्झाइमची पातळी तपासून तुमच्या औषधाची मात्रा समायोजित करू शकतात. LDH ची पातळी हे मोजते की लाल रक्तपेशींचे किती प्रमाणात विघटन होत आहे.
• वापरण्याची पद्धत: हे वापरण्याचे दोन मार्ग आहेत. एक म्हणजे लहान पंप वापरणे, जो ३०-६० मिनिटांत शरीरात औषध पोहोचवतो. दुसरा मार्ग म्हणजे एकदाच वापरायची इंजेक्शन प्रणाली, जी पोटावर लावली जाते .

काळजी करू नका, तुमचे डॉक्टर किंवा एक प्रशिक्षित नर्स तुम्हाला हे कसे वापरायचे ते आधी शिकवतील.

या औषधाच्या परिणामकारकतेबद्दल आणि सुरक्षिततेबद्दल जाणून घेण्यासारख्या गोष्टी

एम्पावेलीचे यश पेगासस आणि प्रिन्स या दोन प्रमुख क्लिनिकल अभ्यासांमध्ये सिद्ध झाले आहे.

थोडक्यात सांगायचे झाल्यास, दोन्ही अभ्यासांमध्ये, इतर उपचार घेणाऱ्या रुग्णांच्या तुलनेत एम्पावेली घेणाऱ्या रुग्णांमध्ये हिमोग्लोबिनची पातळी लक्षणीयरीत्या जास्त होती. तसेच, त्यांना रक्त संक्रमणाची गरजही लक्षणीयरीत्या कमी वेळा भासली.

दुष्परिणाम आणि सुरक्षितता

एम्पावेलीमुळे दिसून येणारे मुख्य दुष्परिणाम खालीलप्रमाणे आहेत:

• इंजेक्शन दिलेल्या जागी वेदना, लालसरपणा किंवा सूज येणे: हे सामान्य आहे. बर्फाची पिशवी लावल्याने किंवा ती जागा कोमट पाण्यात बुडवून ठेवल्याने तुम्हाला आराम मिळू शकतो.
• संसर्गाचा वाढलेला धोका: हे औषध रोगप्रतिकार प्रणालीचा काही भाग निष्क्रिय करत असल्यामुळे, विशिष्ट जिवाणू संसर्गाची (विशेषतः आवरणयुक्त जिवाणूंची) लागण होण्याचा धोका असतो.

हा धोका कमी करण्यासाठी, तुम्ही एम्पावेली घेणे सुरू करण्यापूर्वी तुमचे डॉक्टर तुम्हाला आवश्यक असलेल्या सर्व लसी देतील. तसेच, औषध घेत असताना आणि ते घेणे बंद केल्यानंतर २ महिन्यांपर्यंत तुम्ही तुमच्यासोबत एक रुग्ण सुरक्षा कार्ड (Patient Safety Card) ठेवावे. यामुळे आपत्कालीन परिस्थितीत, तुमच्यावर उपचार करणाऱ्या लोकांना तुम्ही हे औषध घेत आहात हे समजण्यास मदत होईल.

एम्पावेली आरईएमएस कार्यक्रम काय आहे?

हा शब्द थोडा क्लिष्ट आहे, पण सोप्या भाषेत सांगायचे झाल्यास, याचा अर्थ एक विशेष संरक्षण कार्यक्रम आहे. एम्पावेलीसारख्या औषधांमुळे संसर्ग होण्याच्या धोक्यामुळे, सरकारी संस्थांमार्फत असे कार्यक्रम राबवले जातात.

या REMS (जोखीम मूल्यांकन आणि शमन धोरण) कार्यक्रमांतर्गत:

१. जे डॉक्टर तुम्हाला औषध लिहून देतात, ते या कार्यक्रमात नोंदणीकृत असणे आवश्यक आहे.

२. तुम्हाला औषध देणारे फार्मसीदेखील यासाठी प्रमाणित असले पाहिजे.

३. डॉक्टर, तुम्हाला औषधाचे धोके आणि संसर्गाची लक्षणे (ताप, अंगदुखी, तीव्र डोकेदुखी) याबद्दल पूर्ण माहिती असणे आवश्यक आहे.

यामुळे हे सुनिश्चित होते की, तुम्हाला या औषधाचे फायदे आणि धोके यांची पूर्ण जाणीव आहे आणि तुम्ही ते सुरक्षितपणे वापरत आहात.