Apa yang anda perlu tahu tentang Spinraza (Nusinersen), ubat yang digunakan untuk merawat Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)

Kadangkala sebagai ibu bapa, kita sangat prihatin tentang perubahan kecil pada anak-anak kita, bukan? Bayangkan jika si kecil anda tidak dapat memegang lehernya lurus seperti kanak-kanak lain, tidak berguling dengan betul, atau tidak duduk, adalah perkara biasa bagi anda untuk berasa sedikit risau. Kadangkala punca perkara ini boleh jadi Atrofi Otot Tulang Belakang , atau ringkasnya SMA . Hari ini kita akan bercakap tentang Spinraza, sejenis ubat yang digunakan di seluruh dunia sebagai rawatan untuk penyakit SMA ini.

Secara ringkasnya, apakah itu Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)?

Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA) ialah penyakit genetik . Ini bermakna ia boleh diwarisi dari generasi ke generasi. Apa yang berlaku dalam hal ini ialah otot-otot dalam badan kita, iaitu otot-otot, secara beransur-ansur menjadi lemah. Kelemahan ini boleh menyukarkan kanak-kanak untuk memastikan leher mereka lurus, duduk sendiri, berjalan, dan dalam beberapa kes yang teruk, walaupun perkara mudah seperti menelan dan bernafas.

Terdapat beberapa jenis penyakit ini, dibahagikan mengikut umur di mana gejala mula muncul.

• SMA permulaan bayi: Apabila simptom muncul pada bayi yang sangat muda (sebelum 6 bulan).
• SMA Juvenil/Permulaan Kemudian: Jika simptom muncul pada zaman kanak-kanak (selepas 6 bulan).
• SMA permulaan dewasa: Jika simptom muncul selepas dewasa.

Apabila melibatkan penyakit ini, Spinraza merupakan rawatan yang sangat penting untuknya. Mari kita bincangkannya secara terperinci sekarang.

Bagaimanakah rawatan Spinraza (Nusinersen) diberikan?

Spinraza tidak diberikan sebagai suntikan biasa. Ia diberikan sebagai suntikan intratekal . Secara ringkasnya, ia disuntik terus ke dalam cecair tulang belakang, yang berada di dalam tulang belakang anda. Ini hanya perlu dilakukan oleh doktor yang terlatih khas. Oleh itu, rawatan ini biasanya dilakukan di pusat rawatan khas di hospital. Proses ini boleh mengambil masa beberapa jam.

Apabila rawatan bermula, empat dos, yang dipanggil "dos pemuatan," diberikan pada selang masa yang rapat.

1. Tiga dos pertama diberikan setiap 14 hari.

2. Dos keempat diberikan 30 hari selepas dos ketiga.

Selepas empat dos tersebut, rawatan diteruskan dengan satu dos setiap empat bulan .

Kadangkala ujian darah dan air kencing anda mungkin dilakukan sebelum anda diberi ubat ini.Doktor anda mungkin menetapkan beberapa dos. Ini adalah untuk melihat sama ada ubat tersebut memberi sebarang kesan. Walau bagaimanapun, hanya doktor anda yang boleh menentukan kekerapan rawatan, dos yang diberikan dan ujian yang perlu anda lakukan.

Apakah hasil daripada ubat ini?

Dua kajian besar telah dijalankan untuk mengkaji keberkesanan ubat Spinraza: satu pada kanak-kanak yang sangat kecil (permulaan bayi), dan satu lagi pada kanak-kanak yang lebih tua (permulaan kemudian).

Dalam kajian-kajian ini, sebahagian daripada kanak-kanak diberi ubat Spinraza. Kumpulan yang satu lagi diberi prosedur palsu . Ini bermakna mereka sebenarnya tidak disuntik dengan ubat tersebut, tetapi hanya dicucuk dengan jarum kecil. Ini dilakukan untuk mengukur kesan sebenar ubat tersebut.

Hasilnya sungguh menggalakkan.

• Dalam satu kajian terhadap bayi-bayi kecil: Hampir separuh daripada bayi yang menerima Spinraza menunjukkan peningkatan yang ketara dalam pencapaian pergerakan, manakala tiada bayi yang menerima plasebo menunjukkan sebarang peningkatan.
• Dalam kajian kanak-kanak yang lebih tua: Selepas 15 bulan, 57% kanak-kanak yang menerima Spinraza menunjukkan fungsi otot yang lebih baik, berbanding hanya 26% mereka yang menerima plasebo.

Ini menunjukkan betapa besarnya perbezaan yang boleh dibuat oleh rawatan ini dalam kehidupan pesakit SMA. Tetapi ingat, ini adalah hasil penyelidikan, dan keputusan anak anda mungkin berbeza. Doktor anda adalah orang yang paling memahami perkara ini.

Kesan sampingan Spinraza dan risiko serius

Seperti mana-mana ubat, Spinraza boleh menyebabkan kesan sampingan. Ini sedikit berbeza bergantung pada usia di mana gejala bermula.

Petua untuk menguruskan kesan sampingan yang biasa

• Untuk sakit kepala: Tidur lena, makan tepat pada waktunya, dan minum banyak air.
• Untuk sembelit: Makan lebih banyak buah-buahan, sayur-sayuran dan makanan kaya serat, serta minum banyak air.
• Cegah jangkitan: Basuh tangan anda dengan kerap dan elakkan menyentuh muka anda.

Walaupun ini adalah kesan sampingan yang biasa, jika ia berterusan atau kelihatan teruk, pastikan anda memberitahu doktor anda.

Berhati-hati, risiko yang serius!

Anda harus sedar tentang dua risiko yang sangat jarang berlaku, tetapi sangat serius, yang berkaitan dengan Spinraza.