Nieuwe hoop voor mensen met hemofilie A: ontdek Altuviiio!

Heeft u of iemand in uw familie hemofilie A? Zo ja, dan weet u waarschijnlijk maar al te goed hoe moeilijk het is om zelfs bij een klein wondje een bloeding te stoppen en hoe vaak injecties nodig zijn. Dit is echt een ingrijpende uitdaging. Maar er is nu een nieuw medicijn dat gebruikt kan worden om deze aandoening te behandelen, en dat hoeft maar één keer per week. Vandaag hebben we het over dat medicijn, genaamd Altuviiio.

Wat is hemofilie A? Hoe kan Altuviiio helpen?

Eenvoudig gezegd is hemofilie A een genetische aandoening die van ouder op kind wordt overgeërfd. Iemand met deze aandoening heeft een zeer laag gehalte aan factor VIII, een belangrijk eiwit dat helpt bij de bloedstolling.

Zie ons bloed als het cement dat een muur bij elkaar houdt. Wanneer er een wond ontstaat, moet dit cement de wond sluiten. Factor VIII is als het cement dat dit cement bij elkaar houdt. Omdat iemand met hemofilie A dit 'cement' (Factor VIII) mist, duurt het lang voordat een bloeding uit een wond stopt.

De aandoening kan mild, matig of ernstig zijn, afhankelijk van de hoeveelheid factor VIII. Omdat de ziekte erfelijk is (X-gebonden), komt ze het meest voor bij mannen en worden de ernstigste gevallen bij hen gezien. Vrouwen kunnen ook getroffen worden, maar de symptomen zijn meestal milder.

Iemand met ernstige hemofilie kan zonder duidelijke oorzaak bloedingen krijgen in gewrichten, spieren of inwendige organen, niet alleen door een kleine snijwond. We noemen dit "spontane bloedingen". Als deze niet goed behandeld worden, kunnen ze langdurige schade veroorzaken en zelfs levensbedreigend zijn.

De gebruikelijke behandeling bestaat uit het injecteren van recombinant factor VIII-eiwit, dat in een laboratorium wordt gemaakt. Dit wordt op twee manieren gebruikt:

1. Behandeling op aanvraag: De injectie wordt alleen gegeven wanneer er bloedingen optreden om deze te stoppen.

2. Preventieve behandeling: Om bloedingen bij patiënten met ernstige aandoeningen te voorkomen, worden continue injecties volgens een vast schema toegediend (bijvoorbeeld twee of drie keer per week).

Hier komt Altuviiio in beeld. Waar de meeste bestaande factor VIII-medicijnen twee of drie doses per week vereisen, is Altuviiio een dosis die slechts één keer per week hoeft te worden ingenomen. Dit komt doordat de speciale eiwitstructuur (`Fc-VWF-XTEN`) ervoor zorgt dat de factor VIII langdurig stabiel en actief in het lichaam blijft.

Hoe gebruik je dit medicijn?

Altuviio is een vloeibaar geneesmiddel dat via een infuus (intraveneus) wordt toegediend. Dit gebeurt meestal door een zorgverlener in een ziekenhuis of kliniek.

De medicijndoos bevat een ampul met poeder, een spuit met vloeistof en andere benodigdheden. Eerst moet je het poeder en de vloeistof mengen om het medicijn te reconstitueren. Hiervoor gebruik je een speciaal adaptertje om de vloeistof langzaam vanuit de spuit in de ampul te spuiten. Vervolgens moet je de ampul langzaam ronddraaien totdat het poeder volledig is opgelost. Daarna moet je de vloeistof terug in de spuit zuigen.

Het allerbelangrijkste: kijk goed voordat u het geneesmiddel gebruikt. De bereide vloeistof moet helder, kleurloos of lichtgeel zijn . Gebruik het niet als er vlekken of deeltjes in zitten. Het bereide geneesmiddel moet binnen 3 uur worden gebruikt.

Mogelijk heeft u meer dan één ampul nodig voor de voorgeschreven dosis. In dat geval moet u de medicatie uit meerdere ampullen combineren in een grote spuit die u van uw arts krijgt.

Zodra de dosis klaar is, wordt een speciaal slangetje aan de spuit bevestigd, dat vervolgens verbonden is met een naald die in de ader wordt ingebracht. De spuit wordt dan langzaam ingedrukt om het medicijn in het lichaam te injecteren. Dit kan 1 tot 10 minuten duren.

Wat zijn de specifieke risico's van dit geneesmiddel?

Soms maakt ons lichaam een ​​soort 'afweer' tegen het extern toegediende Factor VIII-eiwit. In medische termen worden deze remmers of antilichamen genoemd. Als deze remmers worden gevormd, vernietigen ze Factor VIII, waardoor het medicijn veel minder effectief wordt.

Het is nog niet duidelijk hoe vaak dit voorkomt bij mensen die Altuviio gebruiken. Maar maak je geen zorgen, je arts zal regelmatig je bloed controleren om te zien of deze remmers zich hebben ontwikkeld.

• Als de concentratie van de remstoffen laag is, kan de arts de dosering van het medicijn verhogen.
• Als uw inhibitorniveaus te hoog worden, kunt u Altuviio mogelijk niet meer gebruiken. In dat geval zal uw arts u andere behandelingen uitleggen die specifiek zijn ontwikkeld voor mensen met inhibitoren.

Wat bleek uit het onderzoek?

Onderzoeken naar de effectiviteit van Altuviiio hebben zeer goede resultaten opgeleverd. Laten we dat eens bekijken in een eenvoudige tabel.

Deze resultaten tonen aan dat Altuviiio een zeer effectief geneesmiddel is voor het voorkomen van bloedingen en het stoppen van bloedingen indien deze zich voordoen.

Nog een paar dingen om te weten

• Hoe snel werkt het medicijn?

Altuviio verhoogt uw factor VIII-spiegel direct na de injectie. Dit vermindert het risico op snelle bloedingen. Stop echter niet met het innemen van het medicijn zonder overleg met uw arts . Om uw factor VIII-spiegel hoog te houden, moet u het medicijn wekelijks volgens schema innemen.

• Heeft het een wisselwerking met andere medicijnen?

Voor zover bekend zijn er geen meldingen van interacties tussen Altuviio en andere medicijnen. Het is echter belangrijk om uw arts te informeren over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief vitamines.

• Is dit een speciaal medicijn?

Ja. Altuviiio is een specialistisch geneesmiddel. Dit betekent dat het mogelijk niet verkrijgbaar is bij een gewone apotheek en dat u het wellicht moet verkrijgen via een gespecialiseerde ziekenhuisapotheek of via een door de overheid opgezet systeem. Uw arts zal u hierover adviseren.