Har du noen gang lagt merke til at urinen din er litt mørk, kanskje til og med blodig, om morgenen? Sliter du med å føle deg trøtt hele tiden eller blek? Dette kan være symptomer på en sjelden blodsykdom som mange ikke har hørt om, kalt PNH, eller paroksysmal nattlig hemoglobinuri. Ikke bli redd når du hører dette navnet. La oss snakke om alt enkelt og tydelig.
Hva er egentlig PNH?
Enkelt sagt er PNH når vårt eget immunsystem feilaktig angriper og ødelegger våre egne friske røde blodceller. Tenk deg at det som skjer her er som en hær som skal beskytte et land, og som angriper folket i det landet.
Dette er fordi det er en genetisk mutasjon i noen av cellene i beinmargen vår. Som et resultat er de røde blodcellene som produseres av denne beinmargen litt svakere. Disse svake cellene kan lett gjenkjennes og ødelegges av immunforsvaret vårt.
- Ødeleggelse av røde blodlegemer: I medisinske termer kalles denne nedbrytningen av røde blodlegemer hemolyse .
- Endringer i urinfarge: Hemoglobin er et protein som finnes i røde blodlegemer som frakter oksygen. Når cellene brytes ned, frigjøres dette hemoglobinet til blodet, filtreres av nyrene og skilles ut i urinen. Dette kalles hemoglobinuri . Det er derfor urinen ser mørk, brun eller blodfarget ut. Dette er ofte mest tydelig i morgenurinen.
Men husk at symptomene på PNH ikke er de samme for alle. Noen mennesker merker kanskje ikke noen endring i urinfargen i det hele tatt.
En annen alvorlig komplikasjon av denne sykdommen er økt risiko for blodpropper . Noen av disse blodproppene kan være livstruende. Denne sykdommen kan også påvirke ikke bare røde blodlegemer, men også hvite blodlegemer som bekjemper infeksjoner og blodplater som stopper blødninger.
Hva er behandlingene for PNH-sykdom?
Behandling for PNH avhenger av symptomene dine og alvorlighetsgraden av tilstanden din. Legen din vil diskutere med deg hvilken behandling som er best for deg. Tabellen nedenfor viser noen av de viktigste behandlingene som er tilgjengelige for øyeblikket.
| Behandlingsmetode | Enkelt sagt, hva skjer? |
|---|---|
| Androgenbehandling | Disse er en type mannlig hormon. De stimulerer beinmargen og øker produksjonen av røde blodlegemer. De bidrar til å redusere anemi. |
| Antikoagulantia | De forhindrer at det dannes blodpropper i blodårene. Disse er tilgjengelige som injeksjoner eller piller. |
| Blodoverføringer | Når nivåene av røde blodlegemer eller blodplater blir svært lave, kompenseres mangelen for ved eksterne blodtransfusjoner. |
| Benmargstransplantasjon | Dette er den eneste måten å kurere PNH fullstendig på . Men det er svært risikabelt. Derfor brukes det bare i de mest alvorlige tilfellene. |
| Komplementhemmere | De retter seg mot den delen av immunsystemet som ødelegger røde blodlegemer og stopper den prosessen. Soliris og Ultomiris er denne typen legemidler. |
| Vekstfaktorer | Det bidrar til å øke produksjonen av røde eller hvite blodlegemer ved å stimulere benmargen. |
| Andre medisiner | Legen foreskriver også folsyre, jerntilskudd, steroider og immunsuppressiva etter behov. |
Så hva er denne Empaveli?
Empaveli er et nytt og svært effektivt komplementhemmerlegemiddel som brukes til å behandle PNH.
Tenk på immunforsvaret vårt som en kjede av sammenkoblede proteiner. En del av denne kjeden kalles «komplementsystemet». Ved PNH blir dette systemet overaktivt og ødelegger røde blodlegemer.
Eldre legemidler (f.eks. eculizumab) målrettet et område i denne kjeden kalt C5. De stoppet bare ødeleggelsen inne i blodårene (intravaskulær hemolyse).
Men dette nye legemidlet, kalt Empaveli, retter seg mot et tidligere sted, kalt C3. Fordelen med dette er at det kontrollerer skaden inne i blodårene, samt skaden inne i organer som lever og milt (ekstravaskulær hemolyse).
Derfor kan Empaveli være spesielt gunstig for pasienter som ikke har blitt helt friske etter tidligere medisiner og som fortsatt har anemi.
Hvordan bruke Empaveli?
Empaveli er en medisin du kan bruke hjemme.
- Metode: Dette er en subkutan injeksjon .
- Hyppighet: Gis vanligvis to ganger i uken .
- Dosering: Legen din kan justere dosen din ved å sjekke nivået av et enzym kalt «laktatdehydrogenase (LDH)» i blodet ditt. LDH-nivåer måler hvor mye røde blodlegemer som brytes ned.
- Bruksanvisning: Det finnes to måter å bruke dette på. Den ene er å bruke en liten pumpe som leverer medisinen inn i kroppen i løpet av 30–60 minutter. Den andre er et engangsinjeksjonssystem som påføres magen.
Ikke bekymre deg, legen din eller en utdannet sykepleier vil først lære deg hvordan du bruker dette.
Ting du bør vite om effektiviteten og sikkerheten til dette legemidlet
Empavelis suksess er bekreftet i to store kliniske studier, PEGASUS og PRINCE.
Enkelt sagt, i begge studiene hadde pasienter som tok Empaveli betydelig høyere hemoglobinnivåer enn de som tok andre behandlinger. De fikk også betydelig færre blodoverføringer.
Bivirkninger og sikkerhet
De viktigste bivirkningene som er sett med Empaveli er:
- Smerte, rødhet eller hevelse på injeksjonsstedet: Dette er normalt. Du kan finne lindring ved å legge på en ispose eller påføre varmt vann.
- Økt risiko for infeksjoner: Fordi dette legemidlet undertrykker deler av immunforsvaret, er det en risiko for å bli mottakelig for visse bakterieinfeksjoner (spesielt innkapslede bakterier).
For å redusere denne risikoen vil legen din gi deg alle vaksinasjonene du trenger før du begynner å ta Empaveli. Du bør også ha med deg et pasientsikkerhetskort mens du tar medisinen og i 2 måneder etter at du slutter å ta den. Dette vil hjelpe personer som behandler deg å vite at du tar denne medisinen i tilfelle en nødsituasjon.
Hva er Empaveli REMS-programmet?
Dette er et litt komplisert ord, men enkelt sagt betyr det et spesielt beskyttelsesprogram . På grunn av risikoen for infeksjon med legemidler som Empaveli, implementeres slike programmer av offentlige etater.
Under dette «REMS (risikovurderings- og risikoreduserende strategi)»-programmet:
1. Legen som forskriver medisinen din må være registrert i dette programmet.
2. Apoteket som gir deg medisinen må også være sertifisert for dette.
3. Lege, du må være godt informert om risikoen ved medisinen og symptomene på en infeksjon (feber, kroppssmerter, kraftig hodepine).
Dette sikrer at du er fullt klar over fordelene og risikoene ved denne medisinen, og at du bruker den på en trygg måte.
Hilsen til hjemmet
- PNH er en sjelden, men håndterbar sykdom der ditt eget immunsystem ødelegger røde blodlegemer.
- Empaveli er en svært effektiv, ny behandling for PNH som stopper ødeleggelsen av blodceller.
- Denne medisinen kan forårsake infeksjon, så sørg for å få vaksinene legen din gir deg. Vær oppmerksom på eventuelle tegn på infeksjon.
- Empaveli gis under en spesiell virkningsmekanisme (REMS). Ha alltid med deg pasientsikkerhetskortet du mottar.
- Hvis du har spørsmål om tilstanden din eller behandlingen, kan du snakke med legen din uten å nøle.
💬 Comments (0)
Ingen kommentarer er lagt ut ennå. Legg til din kommentar her for første gang.
Legg til kommentaren din