Har du symptomer som konstant tretthet, kortpustethet når du går litt, eller mørkebrun urin om morgenen? Noen ganger kan dette være symptomer på en sjelden blodsykdom som kalles paroksysmal nattlig hemoglobinuri, eller PNH som vi leger kaller det. Ikke bli redd når du hører dette navnet. Selv om det er litt komplisert, la oss snakke om denne sykdommen og en ny behandling for den som kalles Fabhalta på en enkel og detaljert måte.
Hva er egentlig PNH?
Enkelt sagt er PNH en svært sjelden blodsykdom forårsaket av en genetisk defekt. De røde blodcellene våre (RBC) har et beskyttende proteinlag rundt seg. Ved PNH dannes imidlertid ikke dette beskyttende laget.
Tenk på våre røde blodceller som soldater uten rustning. Uten denne beskyttelsen blir kroppens eget immunsystem forvirret og begynner å angripe og ødelegge disse friske røde blodcellene, i den tro at de er fiender. Denne for tidlige nedbrytningen av røde blodceller er det vi medisinsk kaller hemolyse . Denne ødeleggelsen kan forekomme både inne i blodårene (intravaskulær) og utenfor blodårene (ekstravaskulær).
Når røde blodlegemer ødelegges på denne måten, kan hovedsymptomene være anemi og blodpropper. Disse blodproppene kan noen ganger være livstruende. En person med PNH kan oppleve mange av disse symptomene, eller de kan bare ha noen få.
| Vanlige symptomer på PNH-sykdom | |
|---|---|
| Konstant tretthet eller svakhet | Pustevansker |
| Hodepine | Uregelmessig eller rask hjerterytme |
| Magesmerter | Lett blåmerker på huden |
| Mørkfarget (brun) urin, spesielt om natten eller om morgenen | Rødhet, smerte og hevelse i et bestemt område av huden (kan være et tegn på blodpropp) |
Behandling for PNH inkluderer blodoverføringer, folsyre- eller jerntabletter mot anemi, antikoagulantia og legemidler som beskytter røde blodlegemer mot angrep fra immunsystemet. Behandlingen du får vil avhenge av hvor mange symptomer du har og hvor alvorlige de er.
Hvordan virker medisinen Fabhalta?
Legemidler som eculizumab (Soliris) eller ravulizumab (Ultomiris), som vanligvis gis som injeksjoner for PNH, virker ved å blokkere en del av immunforsvaret vårt kalt komplementsystemet, kalt C5. Selv om disse stopper intravaskulær hemolyse, kan noen fortsette å ha anemi på grunn av ekstravaskulær hemolyse.
Det er her den første orale medisinen kalt Fabhalta blir viktig.
Tenk på immunforsvaret vårt som en hær som forsvarer landet vårt. Ved PNH blir deler av denne hæren forvirret og angriper våre egne friske røde blodceller. Fabhalta blokkerer et protein kalt faktor B som forårsaker denne forvirringen. Dette hindrer immunforsvaret i å angripe de røde blodcellene. Dette øker antallet friske røde blodceller, reduserer symptomer og reduserer behovet for blodoverføringer.
Hvordan skal jeg bruke denne medisinen?
Fabhalta er en kapsel som svelges hel to ganger daglig, med eller uten mat. Ikke del, knus eller tygg kapselen. Hvis du glemmer en dose, ta den så snart du husker det, og ta deretter de resterende dosene som vanlig. Hvis du allerede tar en annen PNH-medisin (som eculizumab eller ravulizumab), vil legen din forklare deg den riktige måten å bytte til Fabhalta på.
Svært viktig: Det er viktig at du har fått alle nødvendige vaksiner minst to uker før du starter denne behandlingen. Dette inkluderer pneumokokkvaksinen og hjernehinnebetennelsesvaksinen. Hvis du ikke kan få vaksinene dine og ikke kan starte med Fabhalta, vil legen din gi deg vaksinene og samtidig starte en antibiotikakur.
Selv om symptomene dine bedres, må du ikke slutte å ta Fabhalta uten å rådføre deg med lege . Hvis du gjør det, kan de røde blodcellene dine begynne å brytes ned raskere igjen.
Hvordan har effektene av denne medisinen blitt studert?
To hovedstudier ble utført for å bekrefte effekten og sikkerheten til Fabhalta. Begge inkluderte pasienter med PNH og anemi som følge av dette.
1. APPLY-PNH-studien: Denne involverte personer som hadde anemi til tross for at de tok andre PNH-medisiner (eculizumab eller ravulizumab) i minst 6 måneder. De ble delt inn i to grupper, én gruppe fikk Fabhalta, og den andre gruppen fortsatte å ta den gamle medisinen.
2. APPOINT-PNH-studien: Denne involverte pasienter som ikke tidligere hadde fått annen komplementær medisin for PNH. De fikk alle Fabhalta.
Resultatene av disse studiene, etter 24 uker, er svært oppmuntrende.
| Mottatt ytelse | Resultat |
|---|---|
| Økt hemoglobinnivå | Mer enn 82 % av pasientene som tok Fabhalta hadde en hemoglobinøkning på 2 g/dl, sammenlignet med ingen av dem som tok de andre legemidlene. |
| Unngå blodoverføringer | 95 % av pasientene som tok Fabhalta trengte ikke eksterne blodtransfusjoner i løpet av studieperioden, sammenlignet med bare 50 % av de som tok de andre legemidlene. |
Husk at til tross for resultatene fra disse studiene, kan resultatene variere fra person til person. Det er best å diskutere fordelene og risikoene ved medisinen med legen din før du tar en avgjørelse.
Hvordan vet du om medisinen virker?
Hvis behandlingen med Fabhalta er vellykket, vil nivåene av røde blodlegemer og hemoglobin begynne å øke. Du kan oppleve ting som:
- Økt energi og redusert tretthet
- Redusert mørk farge på urinen
- Økt appetitt og redusert magesmerter
- Reduserer behovet for eksterne blodtransfusjoner
- Å kunne utføre daglige gjøremål enkelt
Siden resultatene av behandlingen varierer fra person til person, bør du føre oversikt over symptomene dine og diskutere dem med legen din hver gang du oppsøker ham.
Bivirkninger og hvordan håndtere dem?
Som alle legemidler kan Fabhalta forårsake bivirkninger. De vanligste er hodepine, diaré, kvalme, magesmerter og hudutslett. Symptomer på forkjølelse og andre bakterielle eller virusinfeksjoner kan også forekomme.
Alvorlige infeksjoner som krever oppmerksomhet!
Fordi dette legemidlet undertrykker deler av immunforsvaret, er det risiko for alvorlige infeksjoner fra visse typer bakterier. Spesielt *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* og *Haemophilus influenzae type B*. Disse infeksjonene kan være livstruende hvis de ikke oppdages og behandles raskt.
Den beste måten å forhindre smitte på er å få alle anbefalte vaksiner , vaske hendene godt og holde seg unna syke personer. Hvis du opplever noen av følgende symptomer, må du kontakte legen din umiddelbart eller dra til nærmeste akuttmottak.
| Varseltegn på en alvorlig infeksjon | |
|---|---|
| Feber med eller uten slim, brystsmerter og hoste, rask hjerterytme | Symptomer som kroppssmerter og feber |
| Klam hud | Sterk hodepine med feber, kvalme og oppkast, eller stivhet i nakken/ryggen |
| Forvirring | Synsendringer |
Hvis du er bekymret for bivirkninger, snakk med legen din umiddelbart. Hvis du mistenker forgiftning fra en medisin, kan du ringe Giftinformasjonen ved Colombo nasjonalsykehus .
Hvilke blodprøver kreves under behandlingen?
Legen din vil ta flere blodprøver for å overvåke helsen din og hvordan du reagerer på medisinen.
- Nivåer av røde blodlegemer (RBC) og hemoglobin:Disse sjekkes regelmessig i PNH. Dette hjelper med å se hvordan du reagerer på behandlingen og avgjøre om du trenger blodoverføring.
- Blodfettnivåer: Fabhalta kan øke kolesterol- og triglyseridnivåene. Derfor vil legen din anbefale en fastende lipidprofiltest før og under behandlingen.
Kan det være problemer med andre medisiner?
Ja, noen medisiner kan interagere med Fabhalta. Noen medisiner, som for eksempel Rifampicin, kan redusere effekten av Fabhalta. Det anbefales ikke å ta Fabhalta sammen med noen medisiner, som for eksempel Gemfibrozil.
Derfor er det ekstremt viktig å informere legen din om alle medisinene du tar – inkludert reseptbelagte medisiner, reseptfrie medisiner, vitaminer, tradisjonelle medisiner og til og med kosttilskudd.
Hilsen til hjemmet
- PNH er en sjelden tilstand der kroppens eget immunsystem ødelegger røde blodlegemer fordi de mangler proteinlaget som beskytter dem.
- Fabhalta er et nytt oralt legemiddel mot PNH som virker ved å stoppe en funksjonsfeil i immunsystemet og beskytte røde blodlegemer.
- Før du starter med denne medisinen, er det obligatorisk å ha blitt vaksinert mot sykdommer som hjernehinnebetennelse og lungebetennelse.
- Hvis du utvikler tegn på en alvorlig infeksjon under behandlingen, som feber, kraftig hodepine eller forvirring, må du umiddelbart søke legehjelp.
- Selv om symptomene dine bedres, må du aldri slutte å ta medisinen uten å rådføre deg med legen din.
💬 Comments (0)
Ingen kommentarer er lagt ut ennå. Legg til din kommentar her for første gang.
Legg til kommentaren din