ଡୁଚେନ୍ ମସ୍କୁଲାର ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ପାଇଁ ନୂତନ ଆଶା: ଆସନ୍ତୁ ସରଳ ଭାଷାରେ ଏଲିଭିଡିସ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ବିଷୟରେ ଜାଣିବା

ଯେତେବେଳେ ଆପଣଙ୍କ ଛୋଟ ପିଲାଟି ଦୌଡ଼ିବା, ଡେଇଁବା, ସିଡ଼ି ଚଢ଼ିବା କିମ୍ବା ବସିବା ସ୍ଥାନରୁ ଉଠିବାରେ କଷ୍ଟ ଅନୁଭବ କରେ, ସେତେବେଳେ ଜଣେ ମାଆ କିମ୍ବା ବାପା ଭାବରେ ଆପଣ କେତେ ଦୁଃଖିତ ଅନୁଭବ କରନ୍ତି? ଡୁଚେନ୍ ମସ୍କୁଲାର ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ରୋଗ ଯାହା ଧୀରେ ଧୀରେ ମାଂସପେଶୀଗୁଡ଼ିକୁ ଦୁର୍ବଳ କରିଦିଏ ଏବଂ ମୁଖ୍ୟତଃ ପୁଅମାନଙ୍କୁ ପ୍ରଭାବିତ କରେ। ଯଦିଓ ଏହାର କୌଣସି ସ୍ଥାୟୀ ଚିକିତ୍ସା ଏପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ନାହିଁ, ତଥାପି ଏହି ରୋଗକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିବା ଏବଂ ପିଲାଟିର ଜୀବନକୁ ସହଜ କରିବା ପାଇଁ ବର୍ତ୍ତମାନ ବିଶ୍ୱରେ ନୂତନ ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରଚଳନ କରାଯାଇଛି। ଆଜି, ଆମେ ଏଲିଭିଡିସ୍ ନାମକ ଜିନ୍ ଥେରାପି ବିଷୟରେ କଥା ହେବାକୁ ଯାଉଛୁ, ଯାହା ଏପରି ନୂତନ ଆଶା ଆଣିଛି।

ଏଲିଭିଡିସ୍ ନାମକ ଏହି ଔଷଧ ପ୍ରକୃତରେ କିପରି କାମ କରେ?

ଏହାକୁ ବୁଝିବା ପାଇଁ, ପ୍ରଥମେ ଦେଖିବା ଯେ DMD କିପରି ବିକଶିତ ହୁଏ। ଆମ ଶରୀରର ମାଂସପେଶୀଗୁଡ଼ିକୁ ଏକ ଦୃଢ଼ କୋଠା ଭାବରେ ଭାବନ୍ତୁ। ଏହି କୋଠାକୁ ଦୃଢ଼ ରଖିବା ଏବଂ ଭାଙ୍ଗି ନ ପଡ଼ିବା ପାଇଁ, ଆମକୁ 'ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍' ନାମକ ଏକ ବିଶେଷ ପ୍ରୋଟିନ୍ ଆବଶ୍ୟକ। ଏହା ସିମେଣ୍ଟ ପରି ଯାହା ଏକ କୋଠାର ଇଟାକୁ ଏକାଠି ଧରି ରଖେ।

ଡିଏମଡି ଥିବା ପିଲାମାନଙ୍କଠାରେ, ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଯୋଗୁଁ, ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ନାମକ ଏହି 'ସିମେଣ୍ଟ' ସଠିକ୍ ଭାବରେ ଉତ୍ପାଦିତ ହୁଏ ନାହିଁ। ଏହା ଫଳରେ ମାଂସପେଶୀ ନାମକ ନିର୍ମାଣ ଖଣ୍ଡଗୁଡ଼ିକ ଧୀରେ ଧୀରେ ଦୁର୍ବଳ ହୋଇ ପଡ଼ନ୍ତି। ପ୍ରଥମେ, ଗୋଡ଼ ଏବଂ ଅଣ୍ଟାର ମାଂସପେଶୀଗୁଡ଼ିକ ଦୁର୍ବଳ ହେବାକୁ ଆରମ୍ଭ କରନ୍ତି। ଏହା ଦୌଡ଼ିବା, ଡେଇଁବା ଏବଂ ସିଡ଼ି ଚଢ଼ିବା କଷ୍ଟକର କରିଦିଏ। ସମୟ ସହିତ, ଏହି ଦୁର୍ବଳତା ବାହୁ, ହୃଦୟ ଏବଂ ଫୁସଫୁସକୁ ମଧ୍ୟ ପ୍ରଭାବିତ କରିପାରେ।

ଏହା ପିଲାଟିର ଶରୀରକୁ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ପ୍ରୋଟିନର ଏକ ଛୋଟ, କିନ୍ତୁ ଅଧିକ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ରୂପ ଉତ୍ପାଦନ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ। ଡାକ୍ତରମାନେ ଆଶା କରନ୍ତି ଯେ ଏହି 'ନୂତନ ସିମେଣ୍ଟ' ମାଂସପେଶୀ ଦୁର୍ବଳ ହେବାର ହାରକୁ ହ୍ରାସ କରିବ।

ଏହି ଚିକିତ୍ସା କିପରି ଦିଆଯାଏ?

ଏହା ଏକ ପ୍ରତିଦିନର ବଟିକା ନୁହେଁ। ଏଲିଭିଡିସ୍ ହେଉଛି ଜୀବନରେ ଥରେ ଖାଇବାକୁ ମିଳୁଥିବା ଚିକିତ୍ସା।

ଏହା ଶିରାରେ ସାଲାଇନ୍ ପରି ଏକ ଇନଫ୍ୟୁଜନ ଭାବରେ ଦିଆଯାଏ। କିନ୍ତୁ ଏହା ଘରେ କରାଯାଇପାରିବ ନାହିଁ। ଏହା ଡାକ୍ତରଙ୍କ ପୂର୍ଣ୍ଣ ତତ୍ତ୍ୱାବଧାନରେ ଏକ ଡାକ୍ତରଖାନାରେ ଦିଆଯାଏ। କାରଣ ଚିକିତ୍ସା ଚାଲିଥିବା ସମୟରେ ପିଲାଟିକୁ କିଛି ଘଣ୍ଟା ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ସତର୍କତାର ସହ ତଦାରଖ କରିବାକୁ ପଡ଼ିଥାଏ।

ଚିକିତ୍ସା ପୂର୍ବରୁ, ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାର ଆଶଙ୍କା କମାଇବା ପାଇଁ ଏକ କର୍ଟିକୋଷ୍ଟେରୋଇଡ୍-ପ୍ରକାର ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ଔଷଧ ଆରମ୍ଭ କରାଯାଏ। ଡାକ୍ତର ଏହା ମଧ୍ୟ ନିଶ୍ଚିତ କରିବେ ଯେ ପିଲାଟି ତାର ସମସ୍ତ ଟୀକାକରଣ ସମାପ୍ତ କରିଛି।

ଗବେଷଣାର ଫଳାଫଳ କ’ଣ?

ଏହି ଔଷଧର ପ୍ରଭାବ ଏବଂ ସୁରକ୍ଷା ଉପରେ ଅନେକ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଇଛି। ଏହି ଅଧ୍ୟୟନଗୁଡ଼ିକ ଏଲିଭିଡିସ୍ ଦିଆଯାଇଥିବା ପିଲା ଏବଂ ଏହାକୁ ଦିଆଯାଇ ନଥିବା ପିଲାମାନଙ୍କ (ପ୍ଲେସିବୋ ଗୋଷ୍ଠୀ) ମଧ୍ୟରେ ପାର୍ଥକ୍ୟ ଅଧ୍ୟୟନ କରିଛି। ତଦନୁସାରେ, ଏଠାରେ କିଛି ମୁଖ୍ୟ ଲାଭ ମିଳିଛି ଯାହା ଜଣାପଡ଼ିଛି।

କିନ୍ତୁ ଏହା ମନେରଖନ୍ତୁ। ପ୍ରତ୍ୟେକ ପିଲା ସମାନ ଫଳାଫଳ ପାଇବେ ନାହିଁ। ଚିକିତ୍ସା କେତେ ସଫଳ ହେବ ତାହା ନିର୍ଣ୍ଣୟ କରିବା ପାଇଁ ଆପଣ ଏବଂ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତର ଏକାଠି ଫଳାଫଳ ବିଷୟରେ ଆଲୋଚନା କରିବା ଉଚିତ।

ଏପରି କୌଣସି ପରିସ୍ଥିତି ଅଛି କି ଯେତେବେଳେ ଏହି ଚିକିତ୍ସା ଦିଆଯିବା ଉଚିତ୍ ନୁହେଁ?

ହଁ, ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ। DMD ଥିବା ସମସ୍ତ ପିଲାଙ୍କୁ ଏହି ଔଷଧ ଦିଆଯାଇପାରିବ ନାହିଁ। କିଛି ବିଶେଷ ପରିସ୍ଥିତି ଅଛି ଯେଉଁଠାରେ Elevidys ଚିକିତ୍ସା ଦିଆଯିବା ଉଚିତ୍ ନୁହେଁ।

• ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଜେନେଟିକ୍ ତ୍ରୁଟି: DMD ସୃଷ୍ଟି କରୁଥିବା ଜିନରେ କିଛି ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ତ୍ରୁଟି ଥିବା ପିଲାମାନଙ୍କୁ (ଉଦାହରଣ ସ୍ୱରୂପ , ଏକ୍ସନ୍ 8 କିମ୍ବା ଏକ୍ସନ୍ 9 ରେ ଡିଲିସନ୍ ) ଏହି ଚିକିତ୍ସା ଦିଆଯାଏ ନାହିଁ। ଚିକିତ୍ସା ପୂର୍ବରୁ ଜେନେଟିକ୍ ପରୀକ୍ଷା ଦ୍ୱାରା ଏହା ଚିହ୍ନଟ କରାଯାଇପାରିବ।
• ବୃଦ୍ଧି ହୋଇଥିବା ଆଣ୍ଟିବଡି ସ୍ତର:ଯେଉଁ ପିଲାମାନଙ୍କର ଭାଇରସ (AAVrh74 ଭେକ୍ଟର) ବିରୁଦ୍ଧରେ ଆଣ୍ଟିବଡି ଅଧିକ ଥାଏ, ସେମାନଙ୍କୁ ଏଲିଭିଡିସ୍ ଦିଆଯିବା ଉଚିତ୍ ନୁହେଁ। କାରଣ ସେହି ଆଣ୍ଟିବଡିଗୁଡ଼ିକ ଔଷଧକୁ ମାଂସପେଶୀରେ ସଠିକ୍ ଭାବରେ ପହଞ୍ଚିବାରୁ ବାଧା ଦେଇପାରେ ଏବଂ ଗମ୍ଭୀର ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସୃଷ୍ଟି କରିପାରେ। ରକ୍ତ ପରୀକ୍ଷା ଦ୍ୱାରା ଏହା ପୂର୍ବରୁ ଚିହ୍ନଟ କରାଯାଇପାରିବ।
• ସକ୍ରିୟ ସଂକ୍ରମଣ: ଯଦି ଚିକିତ୍ସା ଆରମ୍ଭ କରିବା ସମୟରେ ପିଲାଟିର ଜ୍ୱର, ଥଣ୍ଡା, କାଶ, କିମ୍ବା ପେଟ ଯନ୍ତ୍ରଣା ଭଳି କୌଣସି ସଂକ୍ରମଣ ଥାଏ, ତେବେ ଏହା ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ସୁସ୍ଥ ନହେବା ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଚିକିତ୍ସା ଆରମ୍ଭ ହେବ ନାହିଁ।

ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଏବଂ ସେଗୁଡ଼ିକୁ କିପରି ପରିଚାଳନା କରିବେ?

ଯେକୌଣସି ଚିକିତ୍ସା ପରି, ଏଲିଭିଡିସ୍ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସୃଷ୍ଟି କରିପାରେ। ସବୁଠାରୁ ସାଧାରଣ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ହେଉଛି ବାନ୍ତି ଏବଂ ବାନ୍ତି । ଏହା ସାଧାରଣତଃ ପ୍ରଥମ କିଛି ସପ୍ତାହ ମଧ୍ୟରେ ଦେଖାଯାଏ। ଯଦି ଆପଣଙ୍କ ପିଲାର ଏହି ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ମଧ୍ୟରୁ କୌଣସି ଦେଖାଯାଏ, ତେବେ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତରଙ୍କୁ କୁହନ୍ତୁ। ବାନ୍ତି ଦୂର କରିବା ପାଇଁ ସେ ଆପଣଙ୍କୁ ଔଷଧ ଦେବେ। ନିର୍ଜଳନକୁ ରୋକିବା ପାଇଁ ପ୍ରଚୁର ପରିମାଣରେ ତରଳ ପଦାର୍ଥ ପିଇବା ମଧ୍ୟ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ।

ଏହା ସହିତ, ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ସମ୍ଭାବ୍ୟ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଏବଂ ସେମାନଙ୍କର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ବିଷୟରେ ସଚେତନ ରହିବା ଭଲ।

ଚିକିତ୍ସା ପୂର୍ବରୁ ଏବଂ ପରେ କେଉଁ ପରୀକ୍ଷା କରାଯିବ?

ହଁ, ଏହା ଏକ ଜଟିଳ ଚିକିତ୍ସା ହୋଇଥିବାରୁ, ପିଲାର ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ ଅବସ୍ଥାକୁ ଭଲ ଭାବରେ ବୁଝିବା ପାଇଁ ଅନେକ ପରୀକ୍ଷା କରାଯାଏ।

• ଜିନ୍ ପରୀକ୍ଷା: ପିଲାଟିର DMD ଅଛି କି ନାହିଁ ଏବଂ ଏପରି କୌଣସି ଜେନେଟିକ୍ ତ୍ରୁଟି ଅଛି କି ନାହିଁ ଯାହା ଏଲିଭିଡିସ୍‌କୁ ଅଯୋଗ୍ୟ କରିବ ତାହା ନିଶ୍ଚିତ କରନ୍ତୁ।
• ଆଣ୍ଟିବଡି ପରୀକ୍ଷା: ଆମେ ପୂର୍ବରୁ କହିଥିବା AAVrh74 ଭାଇରସ ବିରୁଦ୍ଧରେ ଆଣ୍ଟିବଡିର ସ୍ତର ଯାଞ୍ଚ କରନ୍ତୁ।
• ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ରକ୍ତ ଗଣନା (CBC): ସଂକ୍ରମଣ କିମ୍ବା ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ରକ୍ତ ଅସ୍ୱାଭାବିକତା ଯାଞ୍ଚ କରନ୍ତୁ।
• ଯକୃତ କାର୍ଯ୍ୟ ପରୀକ୍ଷା (LFT): ଚିକିତ୍ସା ପୂର୍ବରୁ ଏବଂ ପରେ ଯକୃତ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ ଉପରେ ନଜର ରଖନ୍ତୁ।
• ହୃଦୟ ମାଂସପେଶୀ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ (ଟ୍ରୋପୋନିନ୍ ପରୀକ୍ଷା): ହୃଦୟ ପ୍ରଭାବିତ ହୋଇଛି କି ନାହିଁ ଜାଣନ୍ତୁ।
• ରକ୍ତ ପ୍ଲେଟଲେଟ୍ ସ୍ତର: ଚିକିତ୍ସା ପରେ ରକ୍ତ ପ୍ଲେଟଲେଟ୍ ସ୍ତର ହ୍ରାସ ପାଇଁ ନଜର ରଖନ୍ତୁ।

ପିଲାଟିର ସୁରକ୍ଷାକୁ ଯଥାସମ୍ଭବ ସୁନିଶ୍ଚିତ କରିବା ପାଇଁ ଏହି ସମସ୍ତ ପରୀକ୍ଷା କରାଯାଏ।