Nowa nadzieja dla chorych na hemofilię A: Dowiedz się więcej o leku Altuviiio!

Czy Ty lub ktoś z Twojej rodziny choruje na hemofilię A? Jeśli tak, prawdopodobnie doskonale wiesz, jak trudno jest zatamować krwawienie nawet z małego skaleczenia i jak często trzeba stosować zastrzyki. To naprawdę zmieniające życie wyzwanie. Teraz jednak pojawił się nowy lek, który można stosować w leczeniu tej choroby, i to tylko raz w tygodniu. Dzisiaj mówimy o leku o nazwie Altuviiio.

Czym jest hemofilia A? Jak Altuviiio może pomóc?

Mówiąc prościej, hemofilia A to choroba genetyczna dziedziczona z rodzica na dziecko. Osoba z tą chorobą ma bardzo niski poziom czynnika VIII, ważnego białka wspomagającego krzepnięcie krwi.

Wyobraź sobie naszą krew jako zaprawę murarską. Kiedy powstaje rana, ta zaprawa musi się związać, aby ją zamknąć. Czynnik VIII jest jak cement, który spaja tę zaprawę. Ponieważ osoba z hemofilią A nie ma tego „cementu” (czynnika VIII), zatrzymanie krwawienia z rany zajmuje dużo czasu.

Choroba może mieć przebieg łagodny, umiarkowany lub ciężki, w zależności od poziomu czynnika VIII. Ponieważ jest dziedziczna (sprzężona z chromosomem X), występuje najczęściej u mężczyzn i to u nich obserwuje się najcięższe przypadki. Kobiety również mogą chorować, ale objawy są zazwyczaj łagodniejsze.

Osoba z ciężką hemofilią może krwawić do stawów, mięśni lub narządów wewnętrznych bez wyraźnego powodu, a nie tylko z powodu drobnego skaleczenia. Nazywamy to „krwawieniami samoistnymi”. Nieleczone mogą powodować długotrwałe uszkodzenia, a nawet zagrażać życiu.

Zazwyczaj leczenie polega na wstrzyknięciu rekombinowanego białka czynnika VIII, wytwarzanego w laboratorium. Stosuje się je na dwa sposoby:

1. Leczenie „na żądanie”: podanie zastrzyku wyłącznie w celu zatamowania krwawienia.

2. Leczenie zapobiegawcze: Aby zapobiec krwawieniu u pacjentów w ciężkim stanie, stosuje się ciągłe zastrzyki według ustalonego harmonogramu (np. dwa lub trzy razy w tygodniu).

Tutaj właśnie pojawia się Altuviiio. Podczas gdy większość dostępnych leków z czynnikiem VIII wymaga dwóch lub trzech dawek tygodniowo, Altuviiio stosuje się raz w tygodniu. Dzieje się tak, ponieważ jego specjalna struktura białkowa (`Fc-VWF-XTEN`) pozwala czynnikowi VIII pozostać stabilnym i aktywnym w organizmie przez długi czas.

Jak stosować ten lek?

Altuviiio to płynny lek podawany dożylnie, czyli w formie wlewu dożylnego. Zazwyczaj podaje go pracownik służby zdrowia w szpitalu lub klinice.

Opakowanie leku zawiera fiolkę z proszkiem, strzykawkę z płynem i inne niezbędne akcesoria. Najpierw należy wymieszać proszek z płynem, aby rozpuścić lek. W tym celu należy użyć specjalnego adaptera, aby powoli wstrzyknąć płyn ze strzykawki do fiolki. Następnie należy powoli obracać fiolką, aby całkowicie rozpuścić proszek. Następnie należy wciągnąć płyn z powrotem do strzykawki.

Najważniejsze: Przed użyciem leku należy dokładnie obejrzeć opakowanie. Przygotowany płyn powinien być przezroczysty, bezbarwny lub jasnożółty . Nie należy go używać, jeśli zawiera jakiekolwiek skazy lub cząstki. Przygotowany lek należy zużyć w ciągu 3 godzin.

Możesz potrzebować więcej niż jednej fiolki, aby uzyskać przepisaną dawkę. W takim przypadku będziesz musiał połączyć lek z kilku fiolek w dużej strzykawce, którą przekaże Ci lekarz.

Gdy dawka jest już gotowa, do strzykawki podłącza się specjalną rurkę, która jest połączona z igłą wprowadzoną do żyły. Następnie strzykawkę powoli ściska się, aby wstrzyknąć lek do organizmu. Może to zająć od 1 do 10 minut.

Jakie szczególne zagrożenia niesie za sobą stosowanie tego leku?

Czasami nasz organizm wytwarza coś w rodzaju „bojowników” przeciwko temu podawanemu zewnętrznie białku czynnika VIII. W terminologii medycznej nazywa się to inhibitorami lub przeciwciałami. Jeśli te inhibitory powstaną, niszczą czynnik VIII, co znacznie zmniejsza skuteczność leku.

Nie jest jeszcze jasne, jak często występuje to u osób stosujących Altuviiio. Ale nie martw się, lekarz będzie regularnie badał Twoją krew, aby sprawdzić, czy nie rozwinęły się te inhibitory.

• Jeśli stężenie inhibitorów jest niskie, lekarz może zwiększyć dawkę leku.
• Jeśli poziom inhibitorów stanie się zbyt wysoki, stosowanie leku Altuviiio może być niemożliwe. W takim przypadku lekarz wyjaśni Ci inne metody leczenia, opracowane specjalnie dla osób z inhibitorami.

Co wykazały badania?

Badania przeprowadzone w celu sprawdzenia skuteczności Altuviiio przyniosły bardzo dobre rezultaty. Przyjrzyjmy się temu w prostej tabeli.

Wyniki te pokazują, że Altuviiio jest bardzo skutecznym lekiem zapobiegającym krwawieniom i kontrolującym krwawienie, jeśli już wystąpi.

Jeszcze kilka rzeczy, które warto wiedzieć

• Jak szybko działa lek?

Lek Altuviiio zwiększa poziom czynnika VIII natychmiast po wstrzyknięciu. To szybko zmniejsza ryzyko krwawienia. Nie należy jednak przerywać stosowania leku bez konsultacji z lekarzem . Aby utrzymać wysoki poziom czynnika VIII, należy przyjmować lek zgodnie z planem co tydzień.

• Czy wchodzi w interakcje z innymi lekami?

O ile nam wiadomo, nie odnotowano interakcji leku Altuviiio z innymi lekami. Ważne jest jednak, aby poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, nawet witaminach.

• Czy to jest jakiś specjalny lek?

Tak. Altuviiio jest lekiem „specjalistycznym”. Oznacza to, że może nie być dostępny w zwykłej aptece i może wymagać zakupu w aptece szpitalnej lub w systemie rządowym. Lekarz udzieli Ci wskazówek w tej sprawie.