Nie ma chyba nic bardziej rozdzierającego serce niż widok naszej starszej matki, ojca, babci czy wujka stopniowo zapominających o wszystkim. Zaczynając od zapominania drobiazgów, a kończąc na niepamiętaniu, kim jesteśmy i kim są nasze dzieci – choroba Alzheimera to schorzenie, które naprawdę sprawia, że wszyscy jako rodzina czujemy się bezradni. A co, gdyby w tak ciemnej chmurze pojawił się promyk słońca? Co, gdyby pojawiły się wieści o nowym leku, który mógłby spowolnić postęp choroby Alzheimera? Dzisiaj porozmawiamy o nowych badaniach, które przyniosły tak wielką nadzieję.
Czym jest Donanemab? Jak działa?
Mówiąc wprost, Donanemab to nowy lek badawczy opracowywany w celu leczenia choroby Alzheimera. Jest produkowany przez firmę farmaceutyczną Eli Lilly.
Obecnie uważa się, że główną przyczyną choroby Alzheimera jest gromadzenie się w mózgu szkodliwego białka zwanego blaszkami amyloidowymi . Niczym rdza tworząca się w rurach wodociągowych, białka te gromadzą się między komórkami nerwowymi w mózgu i zakłócają ich funkcjonowanie. Z czasem powoduje to objawy takie jak utrata pamięci i trudności z myśleniem.
Lek Donanemab działa specyficznie na te złogi, zwane blaszkami amyloidowymi. Po podaniu do organizmu, lek dociera do mózgu, rozpoznaje te niepożądane złogi białka i rozpoczyna ich usuwanie. Działa to jak leczenie przeciwciałami . Podstawą naukową tego działania jest to, że oczyszczając mózg w ten sposób, można spowolnić postęp choroby.
Wyniki badań okazały się na tyle pomyślne, że firma Eli Lilly zamierza złożyć do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) wniosek o zatwierdzenie tego leku do powszechnego stosowania.
Zaskakujące wyniki badań
To nie są zwykłe badania. To randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo . Oznacza to, że pacjentów dzieli się na dwie grupy. Jednej grupie podaje się prawdziwy lek, a drugiej lek pozorowany, bez substancji czynnej (placebo). Jednak ani pacjent, ani zespół leczący nie wiedzą, kto otrzymuje lek. Ta metoda pozwala nam obiektywnie ocenić rzeczywistą skuteczność leku.
Przyjrzyjmy się zatem niektórym wynikom tych badań. Pokazują one, jak wielką różnicę może to przynieść w życiu pacjentów z chorobą Alzheimera.
| Odkrycie klucza | Opis wyniku |
|---|---|
| Objawy nie pogarszają się | U 47% pacjentów przyjmujących donanemab nie zaobserwowano po roku żadnego nasilenia objawów, podczas gdy u pacjentów przyjmujących placebo odsetek ten wyniósł zaledwie 29% . |
| Spowalnianie choroby | W porównaniu z osobami przyjmującymi placebo, u osób przyjmujących Donanemab zaobserwowano 35% redukcję pogorszenia choroby. |
| Zdolność do wykonywania codziennych zadań | Zdolność do samodzielnego wykonywania codziennych czynności, takich jak ubieranie się i parzenie herbaty, spadła o 40% . To ogromna ulga zarówno dla pacjenta, jak i jego rodziny. |
| Ryzyko przejścia do następnego etapu choroby | U osób przyjmujących Donanemab ryzyko wystąpienia kolejnego, cięższego stadium choroby zmniejszyło się o 39% . |
| Poziomy amyloidu w mózgu | Już po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia poziom blaszek amyloidowych w mózgach pacjentów znacząco się zmniejszył. |
W badaniu wzięli udział pacjenci we wczesnych stadiach choroby. Zostali oni również sklasyfikowani według poziomu białka tau , które mierzy nasilenie choroby. Co zaskakujące, nawet pacjenci z bardziej zaawansowaną chorobą i wyższym poziomem tau odczuli korzyści ze stosowania leku.
Zdajemy sobie również sprawę z efektów ubocznych.
Jak w przypadku każdego leku, zgłaszane są pewne skutki uboczne. Mówiąc o nadziei, musimy być szczerzy co do tych zagrożeń.
Głównym skutkiem ubocznym tego leku jest stan zwany ARIA (nieprawidłowościami obrazowania amyloidowego) . Mówiąc najprościej, jest to przejściowy obrzęk lub mini-krwawienie w mózgu. Uważa się, że jest ono związane z procesem usuwania amyloidu.
- 24% osób przyjmujących DonanemabWystępował obrzęk mózgu, ale objawy występowały tylko u 6% osób.
- U około 31% pacjentów wystąpiło niewielkie krwawienie (wystąpiło ono również u 14% osób przyjmujących placebo).
Najlepsze jest to, że większość schorzeń ARIA ma charakter łagodny lub umiarkowany i można je wyleczyć lub ustabilizować za pomocą odpowiedniego leczenia.
Nie powinniśmy jednak zapominać o tym fakcie. Niestety, w trakcie badania odnotowano również trzy zgony związane z tym schorzeniem ARIA. To pokazuje, jak bardzo ścisły nadzór medyczny jest niezbędny przy stosowaniu tak silnego leku.
Co mówią na ten temat eksperci?
Neurolodzy na całym świecie są podekscytowani tymi wynikami. Niektórzy mówią: „Wkroczyliśmy w erę leczenia choroby Alzheimera”.
„Po latach nieudanych badań zaczynamy uzyskiwać spójne wyniki, które dowodzą, że usunięcie amyloidu może zmienić przebieg choroby” – stwierdził jeden z ekspertów.
Kolejnym unikalnym aspektem tego leku jest sposób jego podawania. Badania wykazały, że po obniżeniu poziomu szkodliwego białka amyloidu w mózgu do pewnego poziomu, lek można odstawić . Leczenie przerwano u 52% pacjentów w ciągu roku, a u 72% w ciągu 18 miesięcy. To jak „indukcja remisji” choroby i obserwowanie jej bez leczenia. Może to być dużą zaletą zarówno dla pacjentów, jak i pod względem kosztów leczenia.
Jednak niektórzy eksperci wciąż zachowują pewną ostrożność. Mówią: „Te wyniki wyglądają bardzo dobrze, ale potrzebujemy pełnych danych. Występują istotne skutki uboczne i musimy dowiedzieć się więcej o tym, jak wpływają one na pacjentów”.
Przesłanie do domu
- Donanemab nie jest lekiem na chorobę Alzheimera, jest jednak lekiem , który znacznie spowalnia jej postęp i daje wielką nadzieję na przyszłość.
- Działa poprzez usuwanie szkodliwych blaszek amyloidowych, które gromadzą się w mózgu.
- Pomaga to pacjentom, zwłaszcza we wczesnych stadiach choroby, zachować pamięć i zdolność do wykonywania codziennych czynności przez dłuższy czas.
- Obrzęk mózgu i małe krwotoki (ARIA)Istnieje ryzyko wystąpienia poważnych skutków ubocznych, dlatego jeśli zdecydujesz się na poddanie się temu leczeniu, powinno się ono odbywać pod ścisłym nadzorem lekarza.
- Ten lek jest wciąż w fazie badań. Zanim będzie dostępny na Sri Lance, minie trochę czasu. Dlatego jeśli ktoś w Twojej rodzinie wykazuje objawy choroby Alzheimera, najlepiej jak najszybciej udać się do wykwalifikowanego lekarza i zasięgnąć porady.
💬 Comments (0)
Nie opublikowano jeszcze żadnych komentarzy. Dodaj swój komentarz tutaj po raz pierwszy.
Dodaj swój komentarz