Nowe leczenie nefropatii IgA, choroby nerek: Poznajmy Vanrafię

To normalne, że czujesz się bardzo przytłoczony, gdy lekarz mówi Tobie lub komuś, kogo znasz, że masz problem z nerkami , zwłaszcza schorzenie zwane nefropatią IgA (IgAN). Jest to choroba, która uszkadza nerki z powodu drobnego błędu w układzie odpornościowym naszego organizmu. Dlatego dzisiaj porozmawiamy o tej chorobie i nowym leku o nazwie Vanrafia, w bardzo prosty sposób.

Czym dokładnie jest nefropatia IgA (IgAN)?

Mówiąc najprościej, nefropatia IgA (IgAN) to choroba autoimmunologiczna . Czasami nazywana jest chorobą Bergera . Występuje, gdy przeciwciała , a konkretnie pewien rodzaj białka zwany immunoglobuliną A (IgA), gromadzą się w nerkach i tworzą małe grudki.

Wyobraź sobie, że strażnicy naszego organizmu zbłądzili i rozbili obóz w naszych nerkach. Przeciwciała te powodują stan zapalny w delikatnym systemie filtracyjnym nerek, a z czasem nerki stopniowo zaczynają ulegać uszkodzeniu (nefropatia). To uszkodzenie uniemożliwia nerkom prawidłowe filtrowanie produktów przemiany materii z organizmu.

Vanrafia to nowy lek zatwierdzony do leczenia pacjentów z IgAN, u których istnieje ryzyko rozwoju poważnej choroby. Należy do grupy leków zwanych antagonistami receptora endoteliny. Leki te działają poprzez blokowanie receptorów, które odbierają sygnały powodujące stan zapalny i uszkodzenie nerek. To tak, jakby uniemożliwić szkodliwemu sygnałowi dotarcie do właściwego miejsca.

Jak zazwyczaj leczy się IgAN?

Grupa Inicjatywna ds. Chorób Nerek (KDIGO) przedstawia rekomendacje dotyczące najlepszych sposobów leczenia chorób takich jak IgAN. Oto niektóre z ich kluczowych rekomendacji.

Poniżej przedstawiamy główne metody leczenia stosowane obecnie oraz ich cele.

Lek Vanrafia został zatwierdzony dla pacjentów „wysokiego ryzyka”, u których stwierdza się wysoki poziom białka w moczu (powyżej 0,75–1 grama na dobę) pomimo stosowania powyższych metod leczenia przez co najmniej trzy miesiące.

Jak testowano skuteczność leku Vanrafia?

Badanie kliniczne ALIGN miało na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa leku Vanrafia u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka wystąpienia ciężkiej postaci IgAN.

• Kto wziął udział?:Około 270 pacjentów. Połowa z nich otrzymała lek Vanrafia, a druga połowa placebo , które nie zawierało leku.
• Co mierzono?: Po 36 tygodniach leczenia zmierzono stosunek białka do kreatyniny w moczu, aby sprawdzić, o ile się obniżył. Im wyższy ten stosunek, tym większe uszkodzenie nerek.

Wyniki wykazały, że stosunek białka do kreatyniny w moczu zmniejszył się o 38% u pacjentów przyjmujących Vanrafię, w porównaniu z zaledwie 3% u pacjentów otrzymujących placebo. Sugeruje to, że Vanrafia znacząco zmniejsza wydalanie białka z nerek.

Co wiemy o długoterminowych skutkach działania tego leku?

Vanrafia to lek zatwierdzony w ramach procedury zwanej „przyspieszonym zatwierdzaniem”. Oznacza to, że lek jest szybko udostępniany pacjentom w oparciu o wstępne wyniki badań nad poważnymi schorzeniami, przy niewielkiej liczbie innych opcji leczenia.

Jednak po zatwierdzeniu, firma farmaceutyczna musi kontynuować badania, aby udowodnić, czy lek ten rzeczywiście zmniejsza uszkodzenie nerek w dłuższej perspektywie. Badanie ALIGN wciąż trwa. Jego długoterminowe wyniki zadecydują o tym, czy lek ten pozostanie na rynku.

Czy mogą wystąpić problemy z innymi lekami? (Interakcje leków)

Tak, Vanrafia może wchodzić w interakcje z niektórymi innymi lekami. Może to zmniejszyć skuteczność Vanrafii lub nasilić działania niepożądane.

• Leki zwiększające ryzyko wystąpienia działań niepożądanych: Działania niepożądane leku Vanrafia mogą się nasilić w przypadku przyjmowania go z lekami z grupy zwanej inhibitorami (OATP)1B1/1B3.
• Leki zmniejszające skuteczność: Skuteczność leku Vanrafia może być zmniejszona w przypadku przyjmowania go z lekami będącymi induktorami CYP3A.

Co należy wiedzieć o stosowaniu leku Vanrafia w czasie ciąży

To bardzo ważny punkt. Stosowanie leku Vanrafia w ciąży może spowodować poważne wady wrodzone u dziecka.

• Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, powinnaś wykonać test ciążowy, aby upewnić się, że nie jesteś w ciąży, zanim zaczniesz stosować Vanrafię.
• Jeśli jesteś w ciąży lub planujesz zajście w ciążę, nie powinnaś w ogóle stosować tego leku.
• Wysoce skuteczna metoda antykoncepcji w trakcie leczenia i przez dwa tygodnie po jego zakończeniuStosowanie jej jest obowiązkowe. Porozmawiaj ze swoim lekarzem lub ginekologiem o metodzie antykoncepcji, która będzie dla Ciebie odpowiednia.
• Jeżeli w trakcie leczenia miesiączka się spóźnia lub podejrzewasz, że jesteś w ciąży, natychmiast poinformuj o tym swojego lekarza.

O czym należy pamiętać podczas stosowania tego leku

Vanrafia to lek specjalistyczny. Oznacza to, że są to drogie, złożone leki, które nie są dostępne w każdej aptece.

Proces uzyskania tego leku może różnić się od procesu otrzymywania standardowej recepty. Lekarz poinformuje Cię o konkretnych placówkach (takich jak specjalistyczne apteki szpitalne), w których możesz otrzymać ten lek, oraz o procedurach, które należy zastosować. Możesz również potrzebować uprzedniej autoryzacji od firm ubezpieczeniowych. Lekarz poprowadzi Cię przez wszystkie te kroki.