Martwisz się o rozwój swojego dziecka z powodu achondroplazji? Poznajmy lek Voxzogo (vosorytyd)

Możesz się martwić, a może nawet bać, o rozwój swojego dziecka, zwłaszcza o jego wzrost. To normalne, że czujesz się tak jako rodzic cierpiący na achondroplazję. Ale nie jesteś sam. Dzięki postępowi medycyny istnieją nowe metody leczenia, które mogą pomóc w leczeniu tych schorzeń. Dzisiaj mówimy o leku o nazwie Voxzogo, który przyniósł nową nadzieję, szczególnie dzieciom z achondroplazją.

Czym właściwie jest achondroplazja?

Mówiąc najprościej, achondroplazja to choroba genetyczna powodująca karłowatość. Wpływa ona na rozwój kości u dzieci, zwłaszcza kości długich (ramion i nóg). Jest to bardzo rzadka choroba, występująca u około jednego dziecka na 15 000 do 40 000 urodzeń.

W większości przypadków nie jest to coś dziedzicznego po rodzicach, ale coś, co pojawia się w organizmie dziecka w wyniku nowej zmiany genetycznej (mutacji). Nie należy się więc z tego powodu czuć winnym. Schorzenie to może powodować dodatkowe problemy zdrowotne w miarę dorastania dziecka, takie jak otyłość, infekcje ucha oraz problemy z nerwami w kręgosłupie i mózgu.

U dzieci chorych na achondroplazję można zaobserwować kilka typowych objawów.

Jak działa Voxzogo?

Aby to zrozumieć, musimy najpierw dowiedzieć się trochę o płytkach wzrostowych . Wyobraźmy sobie te płytki wzrostowe na końcach naszych kości długich jako przestrzeń, w której stale układany jest nowy asfalt podczas budowy drogi. Zbudowane są z mocnej, elastycznej tkanki zwanej chrząstką. W miarę wzrostu dziecka chrząstka ta przekształca się w kość, a kość wydłuża się. Gdy dziecko jest w pełni dorosłe, płytki wzrostowe zamykają się, a wzrost zatrzymuje się.

U dzieci z achondroplazją mutacja w genach (DNA) zaburza jeden z systemów przekazywania informacji w organizmie. W naszym organizmie istnieją dwa systemy przekazywania informacji, które wpływają na wzrost kości:

1. System zwiększający wzrost kości.

2. System , który ogranicza (zatrzymuje) wzrost kości.

W przypadku achondroplazji zmiana genetyczna powoduje nadmierną aktywność układu sygnalizacyjnego , który spowalnia wzrost kości.

Celem tego leczenia jest stosowanie leku, gdy płytki wzrostowe dziecka są otwarte, co pomaga mu osiągnąć maksymalny wzrost. Gdy płytki wzrostowe się zamkną, co oznacza, że ​​dziecko przestaje rosnąć, lek zostaje przerwany. Decyzję o tym podejmuje lekarz.

Jak stosować ten lek?

Voxzogo to szczepionka podawana dziecku podskórnie każdego dnia, mniej więcej o tej samej porze . Została opracowana tak, aby można ją było podać w domu.

• Miejsca wstrzyknięć: Wstrzyknięcie wykonuje się podskórnie u dziecka. Można to zrobić w udo, brzuch (około pięciu centymetrów od pępka), pośladki lub tylną część ramienia dziecka.
• Najważniejsze: Nie wstrzykuj leku w to samo miejsce. Jeśli dziś wstrzykniesz lek w jedno miejsce, jutro zrób to w inne. Nazywamy to „rotacją miejsc wstrzyknięcia”. Może to zmniejszyć dyskomfort, taki jak zaczerwienienie i ból. Nie wstrzykuj leku w miejsca z opuchniętą, zasiniaczoną, zaczerwienioną lub stwardniałą skórą.
• Obowiązkowa wskazówka: Godzinę przed zastrzykiem należy nakarmić dziecko obfitym posiłkiem i podać mu dużą szklankę (około 225-280 ml) wody, mleka lub soku owocowego. Lek ten może czasami powodować niskie ciśnienie krwi, co może powodować uczucie zmęczenia lub zawroty głowy. Podanie dziecku pokarmu i płynów z wyprzedzeniem może znacznie zmniejszyć to ryzyko.

Dawka leku podawana dziecku jest ustalana na podstawie jego masy ciała. Należy poinformować lekarza o wszelkich zmianach masy ciała dziecka. Lekarz przeszkoli Cię, jak dokładnie wstrzykiwać dziecku ten lek. Nigdy nie próbuj wykonywać tej czynności samodzielnie, dopóki nie przejdziesz odpowiedniego szkolenia. Przeczytaj również uważnie ulotkę dołączoną do leku.

Jakie są możliwe skutki uboczne?

Jak każdy lek, Voxzogo może powodować działania niepożądane. Ważne jest, aby o nich wiedzieć.

• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: To najczęstszy skutek uboczny. W miejscu wstrzyknięcia może wystąpić zaczerwienienie, obrzęk, swędzenie, zasinienie lub ból. Można to złagodzić, stosując chłodny kompres. Przed zażyciem jakichkolwiek leków przeciwbólowych lub przeciwświądowych należy skonsultować się z lekarzem.
• Niskie ciśnienie krwi: Jak wspomnieliśmy wcześniej, najlepiej tego uniknąć, podając jedzenie i napoje przed zastrzykiem. Jeśli dziecko odczuwa zawroty głowy lub zmęczenie, należy mu polecić powolne wstawanie, w razie potrzeby korzystając z podpórki. Jeśli dziecko odczuwa zawroty głowy, należy mu polecić pozycję siedzącą lub leżącą. Jeśli ten stan utrzymuje się lub nasila, należy zasięgnąć porady lekarza.
• Rozstrój żołądka i wymioty: U niektórych dzieci może wystąpić rozstrój żołądka (zapalenie żołądka i jelit) lub wymioty. W tym czasie należy podawać im dużo płynów i niewielkie ilości lekkostrawnych, lekkostrawnych pokarmów (np. krakersy, tosty, banany, lekką zupę). Jeśli objawy nie ustąpią, należy skontaktować się z lekarzem.
• Ból stawów: Niektóre dzieci mogą odczuwać ból stawów. Porozmawiaj o tym również z lekarzem.
• Zmiany w wynikach badań krwi: Ten lek może podwyższyć poziom fosfatazy alkalicznej, która jest wskaźnikiem czynności wątroby lub kości. Dlatego bardzo ważne jest, aby kontynuować wykonywanie badań krwi zgodnie z zaleceniami lekarza.

Jeszcze kilka ważnych rzeczy, które warto wiedzieć

Jak długo trzeba czekać, aby ten lek zaczął działać?

Według badań, przyspieszenie wzrostu u dzieci zajmuje kilka miesięcy. Jednak rezultaty mogą się różnić w zależności od dziecka. Dlatego należy zachować cierpliwość i kontynuować leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza. Lekarz będzie stale monitorował postępy dziecka.

Dla kogo ten lek nie jest odpowiedni?

Jeśli Twoje dziecko ma jakiekolwiek schorzenia nerek, koniecznie poinformuj o tym lekarza. Lekarz może zdecydować o nieprzepisaniu tego leku dzieciom z ciężkimi schorzeniami nerek.

Czy to jest jakiś specjalny lek?

Tak. Voxzogo jest lekiem specjalistycznym.Oznacza to, że nie jest to lek, który można kupić w zwykłej aptece. To drogie leki na rzadkie lub złożone choroby. Ich otrzymanie wymaga specjalnej procedury. Po wypisaniu recepty przez lekarza, skontaktuje się z Tobą apteka specjalistyczna i wyjaśni, jak zamówić dostawę leku do domu.