Medicamentul Amvuttra pentru o boală rară care debilitează nervii (polineuropatie hATTR)

Simți doar amorțeală sau furnicături în mâini și picioare? Sau ai slăbiciune musculară și dificultăți la mers? Uneori, aceste simptome pot fi cauzate de o afecțiune rară despre care nu am auzit încă. Astăzi, vom vorbi despre o astfel de afecțiune și un nou tratament pentru aceasta.

Ce este hATTR? Cum funcționează Amvuttra?

Simplu spus, hATTR (amiloidoza mediată de transtiretină ereditară) este o boală ereditară. Aparține unui grup de boli numite amiloidoză. În aceste boli, anumite proteine ​​din corpul nostru își schimbă forma, se acumulează în moduri anormale și se depun în diverse organe.

În boala hATTR, o proteină numită transtiretină (TTR) se depune în acest fel. TTR este de fapt o proteină benefică produsă în ficat și care ajută la transportul hormonilor tiroidieni și al vitaminei A în tot organismul. Cu toate acestea, o persoană cu boala hATTR prezintă o mică modificare a genei TTR, adică o mutație. Drept urmare, proteina TTR produsă are o formă greșită. Această proteină deformă se acumulează și se depune în locuri precum nervii, inima și sistemul digestiv sub formă de depozite numite amiloid .

Când aceste depozite se acumulează în jurul nervilor, acestea se deteriorează. Numim acest fenomen polineuropatie . Atunci apar simptomele menționate anterior, cum ar fi inflamația, amorțeala, durerea și dificultățile de mers .

Medicamentul Amvuttra acționează prin reducerea cantității acestei proteine ​​TTR anormale produse de ficat. Aceasta reduce acumularea de depozite de amiloid în organism, ajutând la controlul simptomelor și la prevenirea sau întârzierea agravării bolii.

Medicul dumneavoastră vă va recomanda, de asemenea, modificări ale dietei și ale rutinei de exerciții fizice, precum și tratarea simptomelor. Până de curând, singurele opțiuni de tratament pentru această boală erau controlul simptomelor și, dacă este necesar, transplantul de ficat sau de inimă. Însă medicamentele moderne, precum Amvuttra, vă permit acum să controlați boala prin reducerea proteinei TTR, care este cauza principală a bolii.

Cum folosești acest medicament?

Amvuttra este o injecție care se administrează subcutanat . Este administrată de un profesionist din domeniul sănătății, cum ar fi un medic sau o asistentă medicală calificată. De obicei, se administrează de patru ori pe an (la fiecare trei luni) . Puteți aranja să primiți vaccinul la cabinetul medicului dumneavoastră, la o clinică sau chiar acasă.

Cum a fost cercetat acest medicament?

Ca orice medicament nou, Amvuttra a fost testat în studii clinice pentru a-i determina eficacitatea și siguranța. În acest studiu, un grup de pacienți care au primit Amvuttra au fost comparați cu un grup de pacienți care au primit un placebo , un tratament inactiv care nu conținea niciun ingredient activ. Acesta este modul în care putem stabili dacă medicamentul funcționează cu adevărat.

Studiul a inclus pacienți cu boala hATTR și polineuropatie rezultată. Slăbiciunea nervoasă, forța musculară și capacitatea de a desfășura activități zilnice au fost măsurate folosind sisteme speciale de notare.

Conform rezultatelor studiului, pacienții care au primit Amvuttra și-au îmbunătățit funcția neurologică și calitatea vieții. În timp ce scorurile lor neurologice au scăzut și simptomele s-au ameliorat, cei care au primit placebo au prezentat o creștere a simptomelor.

Când voi începe să simt efectele medicamentului?

Aceasta nu este o soluție rapidă. Pe măsură ce medicamentul începe treptat să acționeze în organism, este posibil să observați o reducere sau o oarecare ameliorare a simptomelor în câteva luni . Scopul pe termen lung al acestui tratament este de a controla progresia bolii. Prin urmare, este foarte important să vă monitorizați simptomele.

Spuneți-i medicului dumneavoastră să fie atent la următoarele lucruri:

• Capacitatea de a merge fără ajutor
• Amorțeală și furnicături la nivelul membrelor
• Reflexe corporale
• Controlul tensiunii arteriale în picioare

Chiar dacă nu observați o schimbare imediată, nu uitați să vă vaccinați la timp. Medicul dumneavoastră vă poate efectua diverse analize de sânge, scanări sau examene fizice pentru a vă monitoriza progresul.

Efecte secundare și cum să le gestionăm?

Cele mai frecvente reacții adverse observate la administrarea de Amvuttra sunt:

• Durere în brațe sau picioare
• Dureri articulare
• Dificultăți de respirație

În plus, Amvuttra poate reduce nivelurile de vitamina A. Prin urmare, medicul dumneavoastră va efectua o analiză de sânge pentru a vă verifica nivelurile de vitamina A înainte și în timpul tratamentului. Dacă observați orice modificări ale vederii, în special probleme de vedere nocturnă , informați imediat medicul dumneavoastră.

Acestea nu sunt singurele reacții adverse posibile. Dacă aveți simptome noi care vă provoacă disconfort, adresați-vă imediat medicului dumneavoastră.

Pot exista probleme cu alte medicamente?

Nu se cunoaște că Amvuttra provoacă interacțiuni semnificative cu alte alimente, băuturi sau medicamente. Cu toate acestea, cel mai bine este să-i spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele, vitaminele, produsele pe bază de plante și suplimentele pe care le luați.