O nouă speranță pentru distrofia musculară Duchenne (DMD): Să aflăm mai multe despre medicamentul Duvyzat?

Înțeleg cât de greu și înfricoșător trebuie să fie când medicul îți spune că copilul tău are distrofie musculară Duchenne (DMD). Aceasta este o boală genetică care afectează în principal băieții și le slăbește treptat mușchii. Simptomele apar de obicei în copilăria timpurie. Nu există încă un leac complet pentru DMD. Dar nu-ți face griji. Știința medicală avansează zi de zi. Odată cu acest progres, o nouă speranță este acest nou medicament numit Duvyzat. Haideți să vorbim despre asta simplu.

Ce este Duvyzat? Cum funcționează?

Simplu spus, mușchii noștri au nevoie de întreținere constantă pentru a rămâne puternici. Gândiți-vă la mușchii din corpul nostru ca la un zid de cărămidă. Pentru a menține acest zid puternic și unit, are nevoie de un strat bun de mortar. În mod similar, pentru a menține celulele musculare puternice, o proteină specială numită distrofină , care este ca un mortar, este esențială.

Distrofia musculară Duchenne (DMD) este o afecțiune genetică care apare atunci când organismul fie nu produce suficientă proteină distrofină, fie nu o produce suficientă, fie nu o produce suficient. Când acest „lipici” se pierde, peretele muscular devine slab, se descompune și nu poate fi reparat. De aceea, mușchii slăbesc în timp.

Pe lângă această problemă, copiii cu DMD au enzime hiperactive numite histon deacetilaze (HDAC) . Aceasta provoacă inflamație cronică a mușchilor. Aceasta reduce și mai mult repararea musculară, iar mușchii sunt înlocuiți cu grăsime și țesut cicatricial.

Până acum, medicii au folosit steroizi, kinetoterapie și dispozitive auxiliare, cum ar fi scaunele cu rotile, pentru a trata DMD. Însă Duvyzat este primul medicament nesteroidian. Acesta acționează prin controlul enzimei HDAC hiperactive. Aceasta reduce inflamația din mușchi și le permite să se degradeze. Aceasta înseamnă că viteza cu care mușchii slăbesc este încetinită.

Cum ar trebui să utilizez acest medicament?

Duvyzat este un medicament lichid care se administrează pe cale orală. Trebuie administrat de două ori pe zi, dimineața și seara, în timpul mesei .

• Este foarte important să luați medicamentul la aceeași oră în fiecare zi .
• Înainte de a utiliza flaconul cu medicament, trebuie să îl agitați bine timp de cel puțin 30 de secunde .
• Măsurați medicamentul folosind seringa specială care vine împreună cu acesta.
• Cel mai important: Nu amestecați acest medicament cu apă sau cu orice alt lichid.

Medicul dumneavoastră vă poate administra acest medicament singur sau îl poate administra împreună cu steroizi. Aceasta va fi decisă în funcție de starea copilului.

Cum au fost studiate proprietățile acestui medicament?

Într-un studiu major care a examinat eficacitatea și siguranța acestui medicament, băieții cu DMD au fost împărțiți în două grupuri.

1. Primul grup: Li s-a administrat medicamentul Duvyzat.

2. Grupa 2: Li s-a administrat ceva care arăta ca un medicament, dar nu conținea niciun ingredient activ. În medicină, numim acest lucru „placebo” .

Acest lucru se face pentru a măsura efectul real al medicamentului, cât de diferit este de simpla prezență fizică. Toți participanții la acest studiu au fost băieți. Vârsta lor medie a fost de 9 ani.

După administrarea acestor tratamente timp de 72 de săptămâni, au fost măsurate modificările abilităților copiilor. În acest scop, au fost utilizate și alte teste.

• Scorul North Star Ambulatory Assessment (NSAA): O metodă de măsurare a capacității unei persoane cu DMD de a desfășura activități zilnice.
• Testul de mers de șase minute: arată cât de departe poți merge în 6 minute.
• Teste RMN: Măsoară modificările depozitelor de grăsime din mușchii din zona coapsei.

Care au fost rezultatele studiului?

Rezultatele sunt cu adevărat încurajatoare. DMD este o afecțiune în care simptomele se agravează în timp. Ceea ce a fost clar în acest studiu a fost că rata de deteriorare la copiii care au luat Duvyzat a fost mult mai lentă decât la copiii care nu au luat medicamentul (placebo) .

• Forță și mobilitate: Timpul necesar pentru a urca patru etaje de scări a crescut cu doar 1,25 secunde după 72 de săptămâni la copiii care au luat Duvyzat. Însă a durat cu aproximativ 3 secunde mai mult la copiii care nu au luat medicamentul. Aceasta înseamnă că Duvyzat a încetinit declinul capacității lor de a urca scările cu aproximativ 40%.
• Scoruri NSAA: La sfârșitul studiului, scăderea scorurilor NSAA a fost semnificativ mai mică la copiii care au luat Duvyzat decât la cei care nu au luat medicamentul. Acest lucru indică, de asemenea, că rata de scădere a forței musculare a fost redusă.

Aceste rezultate pot varia în funcție de copilul dumneavoastră, așa că ar trebui să discutați beneficiile și riscurile acestui medicament cu medicul dumneavoastră înainte de a lua o decizie.

Efecte secundare și cum să le gestionăm?

Ca orice medicament, Duvyzat poate avea efecte secundare. Este important să fiți conștienți de acest lucru.

Acestea nu sunt singurele simptome. Dacă aveți alte simptome neobișnuite, discutați cu medicul dumneavoastră despre acestea.

Pot exista probleme cu alte medicamente?

Da, Duvyzat poate interacționa cu alte medicamente. Prin urmare, este important să-i spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le ia copilul dumneavoastră, inclusiv medicamente eliberate pe bază de rețetă, medicamente fără prescripție medicală (OTC), vitamine și produse pe bază de plante.

În special, informați medicul dacă luați următoarele medicamente:

• Unele medicamente care scad colesterolul (de exemplu, atorvastatină, simvastatină)
• Medicamente pentru diabet, cum ar fi metformina
• Medicamente care afectează ritmul cardiac (de exemplu, amiodaronă)
• Unele antibiotice (de exemplu, azitromicină, ciprofloxacină)
• Unele medicamente pentru boli mintale
• Unele medicamente pentru alergii

Această listă nu este completă, așa că cel mai bine este să-i spuneți medicului dumneavoastră despre tot ce ia copilul dumneavoastră.